겸상적혈구빈혈의 이소케르세틴

포함 기준:

• 적격 피험자는 낫적혈구병/동형접합 헤모글로빈 S(SCD-SS) 또는 낫적혈구병 헤모글로빈 β0-지중해빈혈(SCD-Sβ0-thal)의 확립된 진단을 필요로 합니다.
• 수산화요소를 포함한 다른 요법을 받는 환자가 포함될 것입니다.
• 18-50세.

• 참가자는 아래에 정의된 대로 장기 및 골수 기능이 보존되어야 합니다.

  • 백혈구 ≥2,000/mcL
  • 혈소판 ≥75,000/mcL
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤2.5 × 제도적 정상 상한치
  • 예상 크레아티닌 청소율 ≥45mL/min/1.73 제도적 정상보다 높은 크레아티닌 수치를 가진 참가자의 경우 m2.
• 지난 4주 동안 악화의 증거가 없는 피험자(예: VOC, 급성 흉부 증후군 및 뇌졸중을 포함하되 이에 국한되지 않는 SCD의 임의의 급성 합병증, 예정되지 않은 의학적 주의 또는 개입이 필요함)이 조사자에 의해 결정된 대로 포함될 것입니다.
• 항응고 요법을 받는 환자는 제외됩니다.
• 인간 태아 발달에 대한 이소케르세틴의 영향은 알려져 있지 않습니다. 이러한 이유로, 가임 여성과 남성은 연구 참여 전과 연구 참여 기간 동안 적절한 피임법(호르몬 또는 장벽 피임법, 금욕)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 자신 또는 파트너가 이 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 담당 의사에게 알려야 합니다. 이 프로토콜에서 치료를 받거나 등록한 남성은 또한 연구 참여 기간 동안, 그리고 이소케르세틴 투여 완료 후 4개월 동안 연구 전에 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• 서면 동의서에 서명할 의사와 이해 능력

제외 기준:

• 자격이 없는 참가자를 설명하기 위해 제외 기준이 명확하게 작성되었는지 확인하십시오.
• 참가자는 다른 연구 에이전트를 동시에 받을 수 없습니다.
• 지난 1개월 동안 악화의 증거가 없는 피험자(예: VOC, 급성 흉부 증후군 및 뇌졸중을 포함하되 이에 국한되지 않는 SCD의 임의의 급성 합병증, 예정되지 않은 의학적 주의 또는 개입이 필요함)이 조사자에 의해 결정된 대로 포함될 것입니다.
• 가족성 출혈 체질.
• 파종성 혈관내 응고의 알려진 진단.
• 현재 항응고제 치료를 받고 있다.
• 현재 아스피린(매일 81mg 이상), 클로피도그렐(Plavix), 실로스타졸(Pletal), 아스피린-디피리다몰(Aggrenox)(10일 이내)을 매일 사용하고 있습니다.
• 이소퀘르세틴과 화학적 또는 생물학적 조성이 유사한 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력.
• 진행 중이거나 활성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥 또는 연구 순응을 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.
• 임산부는 이소케르세틴이 기형 유발 또는 낙태 효과의 가능성이 있는 PDI 억제제이기 때문에 이 연구에서 제외되었습니다. 산모가 이소케르세틴으로 치료를 받는 경우 이차적으로 수유 영아에게 부작용이 발생할 가능성은 알려지지 않았지만 잠재적인 위험이 있으므로, 산모가 이소케르세틴으로 치료받는 경우 모유수유를 중단해야 합니다. 이러한 잠재적 위험은 본 연구에 사용된 다른 제제에도 적용될 수 있습니다.