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낭포성 섬유증(CF) 피험자 2~5세에서 ELX/TEZ/IVA 평가

2023년 6월 2일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

2~5세의 낭포성 섬유증 대상자를 대상으로 엘렉사카프터/테자카프터/이바카프터 삼중 병용 요법의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하는 3상 연구

이 연구는 2세에서 5세 사이의 CF 피험자를 대상으로 엘렉사카프터(ELX)/테자카프터(TEZ)/이바카프터(IVA) 삼중 병용 요법의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 효능을 평가합니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
83

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Berlin, 독일
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, 독일
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
  • 미국
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, 미국, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 영국
      • Liverpool, 영국
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, 영국
        • Royal Brompton Hospital
  • 캐나다
      • Toronto, 캐나다
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, 캐나다
        • British Columbia Children's Hospital
  • 호주
      • Nedlands, 호주
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, VIC, 호주
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, 호주
        • Queensland Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • F508del 돌연변이에 대한 동형접합 또는 F508del에 대한 이형접합 및 최소 기능(MF) 돌연변이(F/F 또는 F/MF 유전자형)

주요 제외 기준:

  • 문맥압항진증을 동반하거나 동반하지 않는 임상적으로 유의한 간경변증
  • 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체에 의한 폐 감염
  • 고형 장기 또는 혈액 이식

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 파트 A: ELX/TEZ/IVA
스크리닝 시 체중이 14kg(kg) 이상인 참가자는 elexacaftor(ELX) 100mg(mg) 1일 1회(qd)/tezacaftor(TEZ) 50mg qd/ivacaftor(IVA) 75mg을 12회마다 투여받았습니다. 15일 동안 치료 기간 동안 시간(q12h).
의약품: ELX/TEZ/IVA
경구 투여용 고정 용량 복합 과립.
다른 이름들:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • 엘렉사카프터/테자카프터/이바카프터
의약품: IVA
경구 투여용 과립.
다른 이름들:
  • VX-770
  • ivacaftor
실험적: 파트 B: ELX/TEZ/IVA
스크리닝 시 체중(>=)14kg인 참가자는 ELX 100mg qd/TEZ 50mg qd/IVA 75mg q12h를 받았습니다. 체중(>=)10kg~(<)14kg 미만의 참가자는 치료 기간 동안 ELX 80mg qd/TEZ 40mg qd/IVA 60mg 매일 아침 1회(qAM) 및 59.5mg 매일 저녁 1회(qPM)를 받았습니다. 24주.
의약품: ELX/TEZ/IVA
경구 투여용 고정 용량 복합 과립.
다른 이름들:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • 엘렉사카프터/테자카프터/이바카프터
의약품: IVA
경구 투여용 과립.
다른 이름들:
  • VX-770
  • ivacaftor

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
기간
파트 A: ELX,TEZ,IVA 및 관련 대사물의 투여 전 농도(Ctrough) 관찰
기간: 1일차부터 15일차까지
1일차부터 15일차까지
파트 A: 치료를 받는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성 - 응급 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)
기간: 1일차부터 43일차까지
1일차부터 43일차까지
파트 B: 치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 1일차부터 28주차까지
1일차부터 28주차까지

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
파트 B: ELX,TEZ,IVA 및 관련 대사산물의 투여 전 혈장 농도(Ctrough) 관찰
기간: 1일차부터 16주차까지
1일차부터 16주차까지
파트 B: 땀 염화물(SwCl)의 절대 변화
기간: 기준선부터 24주차까지
승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
기준선부터 24주차까지
파트 B: 폐 청소 지수 2.5의 절대 변화(LCI 2.5)
기간: 기준선부터 24주차까지
LCI2.5 지수는 호기말 불활성 가스 농도를 시작 값의 1/40로 낮추는 데 필요한 폐 회전율의 수로 호기된 일회 호흡의 합(누적 호기량(CEV))을 동시 측정된 폐 호흡량으로 나누어 계산합니다. 기능적 잔여 용량(FRC). 7.5 이하의 LCI는 정상입니다. 7.5보다 큰 값은 비정상입니다. LCI는 폐 기능의 이상을 폐활량계와 같은 보다 전통적인 양식보다 일찍 감지할 수 있습니다.
기준선부터 24주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2020년 11월 19일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2022년 6월 3일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2022년 6월 3일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2020년 8월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2020년 8월 28일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2020년 9월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2023년 6월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2023년 6월 2일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2023년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • VX20-445-111
  • 2020-002251-38 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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