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Valutazione di ELX/TEZ/IVA in soggetti con fibrosi cistica (FC) da 2 a 5 anni

2 giugno 2023 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3 che valuta la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica della triplice terapia con Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età compresa tra 2 e 5 anni

Questo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia della terapia a tripla combinazione di elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) in soggetti CF di età compresa tra 2 e 5 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
83

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, VIC, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Germania
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Omozigote per la mutazione F508del o eterozigote per F508del e una mutazione a funzione minima (MF) (genotipi F/F o F/MF)

Criteri chiave di esclusione:

  • Cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale
  • Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare
  • Trapianto di organo solido o ematologico

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Parte A: ELX/TEZ/IVA
I partecipanti con un peso maggiore o uguale a (>=) 14 chilogrammi (kg) allo screening hanno ricevuto elexacaftor (ELX) 100 milligrammi (mg) una volta al giorno (qd)/tezacaftor (TEZ) 50 mg qd/ivacaftor (IVA) 75 mg ogni 12 ore (q12h) nel periodo di trattamento per 15 giorni.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Combinazione a dose fissa granulato per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Granuli per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Sperimentale: Parte B: ELX/TEZ/IVA
I partecipanti che pesavano (>=) 14 kg allo screening hanno ricevuto ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h. I partecipanti di peso compreso tra (>=)10 kg e meno di (<)14 kg hanno ricevuto ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg una volta ogni mattina (qAM) e 59,5 mg una volta ogni sera (qPM) nel periodo di trattamento per 24 settimane.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Combinazione a dose fissa granulato per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Granuli per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Concentrazione pre-dose osservata (Ctrough) di ELX, TEZ, IVA e metaboliti rilevanti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 15
Dal giorno 1 al giorno 15
Parte A: sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti al trattamento: eventi avversi emergenti (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 43
Dal giorno 1 al giorno 43
Parte B: sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 28
Dal giorno 1 fino alla settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte B: Concentrazione plasmatica pre-dose osservata (Ctrough) di ELX, TEZ, IVA e metaboliti rilevanti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 16
Dal giorno 1 alla settimana 16
Parte B: Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale fino alla settimana 24
Parte B: Variazione assoluta dell'indice di clearance polmonare 2,5 (LCI 2,5)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
L'indice LCI2.5 è il numero di rotazioni polmonari necessarie per ridurre la concentrazione di gas inerte di fine espirazione a 1/40 dei suoi valori iniziali ed è calcolato dividendo la somma dei respiri correnti espirati (volume espirato cumulativo (CEV)) per capacità funzionale residua (FRC). Un LCI di 7,5 e inferiore è normale; i valori superiori a 7,5 sono anormali. LCI è in grado di rilevare anomalie nella funzione polmonare prima rispetto a modalità più tradizionali come la spirometria.
Dal basale fino alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
3 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
3 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 giugno 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • VX20-445-111
  • 2020-002251-38 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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