장쇄 지방산 산화 장애 병원 내 질병 모니터링 프로그램
2026년 6월 2일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
장쇄 지방산 산화 장애 병원 내 질병 모니터링 프로그램(LC-FAOD DMP)
이 연구의 주요 목적은 DMP에 등록된 LC-FAOD 환자의 임신, 유아 및 수유 결과를 포함한 장기적인 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
LC-FAOD DMP는 트리헵타노인 치료를 포함한 질병 관리와 관계없이 LC-FAOD 성인 및 소아 환자와 이전에 참여한 환자로부터 최대 10년 동안 정보 수집을 목표로 하는 글로벌 관찰 장기 전향적 결과 연구입니다. triheptanoin 임상 시험 또는 확장 액세스 프로그램(EAP)에서.
LC-FAOD DMP에 등록하는 환자는 의사의 재량에 따라 관리되며 연구 과정 동안 트리헵타노인으로 치료하거나 치료하지 않을 수 있습니다. 환자는 승인된 상업적 사용(해당 국가에서 승인된 경우) 또는 사용 가능한 EAP를 통해서만 트리헵타노인에 접근할 수 있지만 LC-FAOD DMP 자체에서는 접근할 수 없습니다.
연구 유형
연구 유형
관찰
등록 (실제)
등록
150
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Patients Contact: Trial Recruitment
- 전화번호: 1-888-756-8657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
연구 연락처 백업
- 이름: HCPs Contact: Medical Information
- 전화번호: 1-888-756-8657
- 이메일: medinfo@ultragenyx.com
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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San Francisco, California, 미국, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, 미국, 33606
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- The Emory Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98020
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 1C9
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
- CHEO (Children's Hospital Eastern Ontario)
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- SickKids (The Hospital for Sick Children)
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
트리헵타노인으로 치료를 받거나 받지 않은 약 300명의 환자가 이 연구에 등록됩니다.
설명
포함 기준:
- 모든 LC-FAOD 하위 유형의 확인된 진단. 진단은 아실카르니틴 프로필의 결과 및/또는 의료 기록 또는 동등한 문서에서 얻은 돌연변이 분석으로 확인되어야 합니다.
- 모든 연구 절차를 따를 의지와 능력.
- 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서를 제공할 의사가 있고 제공할 수 있습니다. 미성년자(
- 연구 중에 임신한 가임 여성은 연구에 남도록 초대될 것입니다. LC-FAOD를 가진 임신한 여성에게 연구에 대한 정보를 제공하고 등록하도록 초대합니다.
- LC-FAOD의 산전 진단이 확인된 영향을 받는 태아를 임신한 임신한 여성도 연구에 대해 알리고 등록하도록 초대됩니다.
제외 기준:
- 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 방해하거나 환자의 안전에 영향을 미칠 동시 질병 또는 상태의 존재.
- 조사자의 관점에서 환자가 연구를 완료하지 못할 위험이 높거나 연구 결과의 해석에 영향을 미칠 수 있는 상태의 존재 또는 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
그룹/코호트 수
3
코호트 및 개입
그룹/코호트그룹/코호트 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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코호트 1: 이전에 트리헵타노인으로 치료받았음
이전에 임상 연구에서 트리헵타노인 치료를 받은 환자: UX007-CL201(NCT01886378), UX007-CL202(NCT02214160), UX007-CL302(2022-001539-10), IST(Investigator Sponsored Trials) 또는 UX007-EAP(NCT03773770) ).
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간섭 없음
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코호트 2: 현재 또는 이전에 트리헵타노인으로 치료받았음
현재 또는 이전에 트리헵타노인으로 치료를 받고 있는 DMP에 등록된 신규 환자(코호트 1의 환자 제외).
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간섭 없음
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코호트 3: 트리헵타노인 나이브(Triheptanoin Naive)
트리헵타노인에 노출되지 않은(순진한) DMP에 등록된 신규 환자.
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간섭 없음
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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LC-FAOD 임신 및 수유 환자의 심각한 부작용(SAE) 및 부작용(AE)의 발생률, 중증도 및 빈도로 평가된 LC-FAOD 환자의 장기 안전성
기간: 10년
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10년
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LC-FAOD 환자의 임신 결과에 따라 평가된 LC-FAOD 환자의 장기 안전성
기간: 10년
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10년
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연구 참가자가 태어난 영아의 생애 첫 해 동안 SAE 및 AE의 발생률, 빈도 및 심각도를 기준으로 평가한 LC-FAOD 환자의 장기 안전성
기간: 10년
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10년
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연구 연구자가 트리헵타노인 치료와 관련된 것으로 평가한 SAE 발생률로 평가한 LC-FAOD 환자의 장기 안전성
기간: 10년
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10년
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모든 결장암 또는 위장관(GI) 암, GI 이형성증, GI 신생물 발생률로 평가한 LC-FAOD 환자의 장기 안전성, 모든 LC-FAOD 환자에 대해 보고된 SAE 및 AE
기간: 10년
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10년
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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주요 임상 사건(MCE)으로 평가한 LC-FAOD 환자에서 트리헵타노인의 장기 효과
기간: 10년
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횡문근융해증, 심근병증, 저혈당증 및 기타 질병 합병증을 포함한 MCE의 빈도 및 기간
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10년
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재택 임상 사건(HCE)으로 평가한 LC-FAOD 환자에서 트리헵타노인의 장기 효과
기간: 10년
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저혈당증, 횡문근융해증, 심근병증 및 기타 질병 합병증을 포함한 HCE의 빈도 및 기간
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10년
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사망률로 평가한 LC-FAOD 환자에서 트리헵타노인의 장기 효과
기간: 10년
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10년
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신장으로 평가한 LC-FAOD 환자에서 트리헵타노인의 장기 효과
기간: 10년
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10년
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체중으로 평가한 LC-FAOD 환자에서 트리헵타노인의 장기 효과
기간: 10년
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10년
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머리 둘레로 평가한 LC-FAOD 환자에서 트리헵타노인의 장기 효과
기간: 10년
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10년
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체질량 지수(BMI)로 평가한 LC-FAOD 환자에서 트리헵타노인의 장기 효과
기간: 10년
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10년
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12분 걷기 테스트(12MWT)에서 이동 거리에 따라 평가된 LC-FAOD 환자의 트리헵타노인의 장기 효과
기간: 10년
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10년
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심초음파(ECHO) 매개변수의 기준선 변화로 평가된 LC-FAOD 환자에서 트리헵타노인의 장기 효과: 좌심실 질량 지수
기간: 10년
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10년
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심초음파(ECHO) 매개변수의 기준선 변화로 평가된 LC-FAOD 환자에서 트리헵타노인의 장기 효과: 좌심실 박출률
기간: 10년
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10년
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심장 부정맥의 발생률 및 유형에 따라 평가된 LC-FAOD 환자에서 트리헵타노인의 장기 효과
기간: 10년
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10년
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알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)의 기준선 변화로 평가된 LC-FAOD 환자에서 트리헵타노인의 장기 효과
기간: 10년
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10년
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총 크레아틴 키나제(CK)의 기준선 변화로 평가된 LC-FAOD 환자에서 트리헵타노인의 장기 효과
기간: 10년
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10년
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특정 아실카르니틴의 기준선 변화로 평가된 LC-FAOD 환자에서 트리헵타노인의 장기 효과
기간: 10년
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10년
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식이를 고려한 MCE 및 HCE 발생률로 평가된 트리헵타노인과 짝수 사슬 MCT의 용량-반응 관계
기간: 10년
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10년
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CGI-S(Clinical Global Impression of Severity) 평가로 평가한 환자 및 임상의가 보고한 질병 심각도 및 부담 측정에 대한 트리헵타노인의 영향
기간: 10년
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10년
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영유아 삶의 질(ITQOL)이 평가한 질병 심각도 및 부담에 대한 환자 및 임상의 보고 측정에 대한 트리헵타노인의 영향
기간: 10년
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10년
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의학적 결과 연구 10개 항목 약식(SF-10)에 의해 평가된 환자 및 임상의가 보고한 질병 심각도 및 부담 측정에 대한 트리헵타노인의 영향
기간: 10년
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10년
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의학적 결과 연구 12개 항목 약식(SF-12 v2)에 의해 평가된 환자 및 임상의가 보고한 질병 심각도 및 부담 측정에 대한 트리헵타노인의 영향
기간: 10년
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10년
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의료 자원 활용에 의해 평가된 질병 심각도 및 부담에 대한 환자 및 임상의가 보고한 측정에 대한 트리헵타노인의 영향
기간: 10년
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10년
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보조 장치 사용으로 평가한 질병 심각도 및 부담에 대한 환자 및 임상의 보고 측정에 대한 트리헵타노인의 영향
기간: 10년
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10년
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작업 생산성 설문지로 평가한 환자 및 임상의가 보고한 질병 심각도 및 부담 측정에 대한 트리헵타노인의 영향
기간: 10년
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10년
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학교 영향 설문지에서 평가한 환자 및 임상의가 보고한 질병 심각도 및 부담 측정에 대한 트리헵타노인의 영향
기간: 10년
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10년
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LC-FAOD의 장기 합병증으로 평가한 환자 및 임상의가 보고한 질병 심각도 및 부담 측정에 대한 트리헵타노인의 영향
기간: 10년
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망막병증, 말초 신경병증 또는 기타 감각 및 운동 합병증을 포함할 수 있음
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10년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2021년 11월 30일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2035년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2035년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2020년 11월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 11월 16일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2020년 11월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 6월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 2일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- UX007-CL401
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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