Długołańcuchowe zaburzenia utleniania kwasów tłuszczowych Program monitorowania chorób w klinice
Długołańcuchowe zaburzenia utleniania kwasów tłuszczowych Program monitorowania chorób w klinice (LC-FAOD DMP)
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
LC-FAOD DMP to globalne obserwacyjne długoterminowe badanie prospektywne, którego celem jest zebranie informacji z okresu do 10 lat od pacjentów dorosłych i dzieci z LC-FAOD, niezależnie od leczenia choroby, w tym leczenia triheptanoiną, oraz tych, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniach klinicznych triheptanoiny lub Programie Rozszerzonego Dostępu (EAP).
Pacjenci zapisani do LC-FAOD DMP będą leczeni według uznania ich lekarzy i mogą, ale nie muszą być leczeni triheptanoiną w trakcie badania. Pacjenci będą mieli dostęp do triheptanoiny tylko poprzez autoryzowane użycie komercyjne (jeśli zostało to zatwierdzone w ich kraju) lub dostępny EAP, ale nie z samego LC-FAOD DMP.
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Patients Contact: Trial Recruitment
- Numer telefonu: 1-888-756-8657
- E-mail: trialrecruitment@ultragenyx.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: HCPs Contact: Medical Information
- Numer telefonu: 1-888-756-8657
- E-mail: medinfo@ultragenyx.com
Lokalizacje studiów
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- CHEO (Children's Hospital Eastern Ontario)
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- SickKids (The Hospital for Sick Children)
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- The Emory Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98020
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzona diagnoza dowolnego podtypu LC-FAOD. Diagnozę należy potwierdzić wynikami profili acylokarnityny i/lub analizą mutacji uzyskanych z dokumentacji medycznej lub równoważnej dokumentacji.
- Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych.
- Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem. dla nieletnich (
- Kobiety w wieku rozrodczym, które zajdą w ciążę podczas badania, zostaną zaproszone do pozostania w badaniu. Ciężarne kobiety z LC-FAOD zostaną poinformowane o badaniu i zaproszone do zapisania się.
- Ciężarne samice noszące dotknięty(e) płód z potwierdzonym prenatalnym rozpoznaniem LC-FAOD również zostaną poinformowane o badaniu i zaproszone do zapisania się.
Kryteria wyłączenia:
- Obecność współistniejącej choroby lub stanu, który w opinii Badacza mógłby zakłócić udział w badaniu lub wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta.
- Obecność lub historia jakiegokolwiek stanu, który w opinii badacza naraża pacjenta na wysokie ryzyko nieukończenia badania lub może wpłynąć na interpretację wyników badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Liczba grup / kohort
Kohorty i interwencje
Grupa / KohortaGrupa / Kohorta |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Kohorta 1: Wcześniej leczona triheptanoiną
Pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni triheptanoiną w badaniach klinicznych: UX007-CL201 (NCT01886378), UX007-CL202 (NCT02214160), UX007-CL302 (2022-001539-10), badania sponsorowane przez badacza (IST) lub UX007-EAP (NCT03773770 ).
|
Brak interwencji
|
|
Kohorta 2: Obecnie lub w przeszłości leczeni triheptanoiną
Nowi pacjenci zapisani do DMP, obecnie lub w przeszłości leczeni triheptanoiną (z wyjątkiem pacjentów z Kohorty 1).
|
Brak interwencji
|
|
Kohorta 3: Naiwni nie stosowali triheptanoiny
Nowi pacjenci zapisani do DMP bez ekspozycji na triheptanoinę (nieleczeni wcześniej).
|
Brak interwencji
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Długoterminowe bezpieczeństwo pacjentów z LC-FAOD oceniane na podstawie częstości występowania, ciężkości i częstotliwości poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzeń niepożądanych (AE) u pacjentek w ciąży i karmiących piersią z LC-FAOD
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
Długoterminowe bezpieczeństwo pacjentek z LC-FAOD oceniane na podstawie wyników ciąży u pacjentek z LC-FAOD
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
Długoterminowe bezpieczeństwo pacjentów z LC-FAOD oceniane na podstawie częstości występowania, częstotliwości i ciężkości SAE i AE w pierwszym roku życia u niemowląt urodzonych przez uczestników badania
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
Długoterminowe bezpieczeństwo pacjentów z LC-FAOD ocenione na podstawie częstości występowania SAE ocenionych przez badacza jako związane z leczeniem triheptanoiną
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
Długoterminowe bezpieczeństwo pacjentów z LC-FAOD oceniane na podstawie częstości występowania wszystkich przypadków raka okrężnicy lub raka przewodu pokarmowego, dysplazji i nowotworów przewodu pokarmowego, SAE i AE zgłaszane u wszystkich pacjentów z LC-FAOD
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Długoterminowa skuteczność triheptanoiny u pacjentów z LC-FAOD oceniana na podstawie głównych zdarzeń klinicznych (MCE)
Ramy czasowe: 10 lat
|
Częstotliwość i czas trwania MCE, w tym przypadki rabdomiolizy, kardiomiopatii, hipoglikemii i innych powikłań chorobowych
|
10 lat
|
|
Długoterminowa skuteczność triheptanoiny u pacjentów z LC-FAOD oceniana na podstawie domowych zdarzeń klinicznych (HCE)
Ramy czasowe: 10 lat
|
Częstotliwość i czas trwania HCE, w tym zdarzenia takie jak hipoglikemia, rabdomioliza, kardiomiopatia i inne powikłania chorobowe
|
10 lat
|
|
Długoterminowa skuteczność triheptanoiny u pacjentów z LC-FAOD w ocenie śmiertelności
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Długoterminowa skuteczność triheptanoiny u pacjentów z LC-FAOD oceniana na podstawie wzrostu
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Długoterminowa skuteczność triheptanoiny u pacjentów z LC-FAOD oceniana na podstawie masy ciała
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Długoterminowa skuteczność triheptanoiny u pacjentów z LC-FAOD oceniana na podstawie obwodu głowy
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Długoterminowa skuteczność triheptanoiny u pacjentów z LC-FAOD oceniana na podstawie wskaźnika masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Długoterminowa skuteczność triheptanoiny u pacjentów z LC-FAOD oceniana na podstawie przebytego dystansu w 12-minutowym teście marszu (12MWT)
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Długoterminowa skuteczność triheptanoiny u pacjentów z LC-FAOD oceniana na podstawie zmiany parametrów echokardiogramu (ECHO) w stosunku do wartości wyjściowych: Wskaźnik masy lewej komory
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Długoterminowa skuteczność triheptanoiny u pacjentów z LC-FAOD oceniana na podstawie zmiany parametrów echokardiogramu (ECHO) w stosunku do wartości wyjściowych: Frakcja wyrzutowa lewej komory
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Długoterminowa skuteczność triheptanoiny u pacjentów z LC-FAOD oceniana na podstawie częstości występowania i rodzaju arytmii serca
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Długoterminowa skuteczność triheptanoiny u pacjentów z LC-FAOD oceniana na podstawie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych aktywności aminotransferazy alaninowej (ALT)
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Długoterminowa skuteczność triheptanoiny u pacjentów z LC-FAOD oceniana na podstawie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych całkowitej kinazy kreatynowej (CK)
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Długoterminowa skuteczność triheptanoiny u pacjentów z LC-FAOD oceniana na podstawie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w wybranych acylokarnitynach
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Zależność dawka-odpowiedź triheptanoiny i MCT o parzystym łańcuchu, oszacowana na podstawie częstości występowania MCE i HCE z uwzględnieniem diety
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Wpływ triheptanoiny na zgłaszane przez pacjentów i klinicystów wskaźniki ciężkości i obciążenia chorobą, oceniane za pomocą globalnej oceny ciężkości choroby (CGI-S)
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Wpływ triheptanoiny na zgłaszane przez pacjentów i klinicystów wskaźniki ciężkości i obciążenia chorobą oceniane na podstawie jakości życia niemowląt i małych dzieci (ITQOL)
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Wpływ triheptanoiny na zgłaszane przez pacjentów i klinicystów wskaźniki ciężkości i obciążenia chorobą, oceniane w badaniu wyników medycznych, składający się z 10 pozycji, krótki formularz (SF-10)
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Wpływ triheptanoiny na zgłaszane przez pacjentów i klinicystów wskaźniki ciężkości i obciążenia chorobą, oceniane w badaniu wyników medycznych, składający się z 12 pozycji, krótki formularz (SF-12 v2)
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Wpływ triheptanoiny na zgłaszane przez pacjentów i klinicystów wskaźniki ciężkości i obciążenia chorobą oceniane na podstawie wykorzystania zasobów medycznych
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Wpływ triheptanoiny na zgłaszane przez pacjentów i klinicystów wskaźniki ciężkości i obciążenia chorobą oceniane na podstawie stosowania urządzeń wspomagających
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Wpływ triheptanoiny na zgłaszane przez pacjentów i klinicystów wskaźniki ciężkości i obciążenia chorobą oceniane za pomocą kwestionariusza wydajności pracy
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Wpływ triheptanoiny na zgłaszane przez pacjentów i klinicystów wskaźniki ciężkości i obciążenia chorobą, oceniane za pomocą kwestionariusza wpływu szkoły
Ramy czasowe: 10 lat
|
10 lat
|
|
|
Wpływ triheptanoiny na zgłaszane przez pacjentów i klinicystów wskaźniki ciężkości i obciążenia chorobą oceniane na podstawie długoterminowych powikłań LC-FAOD
Ramy czasowe: 10 lat
|
Może obejmować retinopatię i neuropatię obwodową lub inne powikłania czuciowe i motoryczne
|
10 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Śledczy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Szacowany)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- UX007-CL401
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .