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비정형 용혈성 요독 증후군 성인 환자에서 억제제 치료를 보완하기 위한 나이브의 입타코판(LNP023)의 효능 및 안전성 (APPELHUS)

2026년 8월 5일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

억제제 요법을 보완할 순진한 성인 aHUS 환자를 대상으로 매일 2회 경구 LNP023의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 단일군, 공개 라벨 시험

이 3상 연구의 목적은 입타코판(LNP023)이 보체 억제제 요법에 순진한 성인 환자의 aHUS 치료에 효과적이고 안전한지 여부를 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
완전한

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이 연구는 LNP023(iptacopan) 200mg bi.i.d.의 효능과 안전성을 입증하기 위한 다기관, 단일 부문, 개방형 라벨 연구로 설계되었습니다. 보체 억제제 요법(항-C5 항체 포함)에 대한 치료 경험이 없는 성인 aHUS 환자에서. 이 연구는 약 50명의 참가자를 등록하고 혈액학적 및 신장 매개변수, 투석 요구 사항, 만성 신장 질환(CKD) 단계의 변화, 환자 보고 결과(PRO)를 포함하여 aHUS와 관련된 다양한 효능 평가에 대한 입타코판의 효과를 평가할 예정입니다. 피로와 삶의 질을 위해

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
34

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 연락처 백업

  • 이름: Novartis Pharmaceuticals
  • 전화번호: +41613241111

연구 장소

  • 대만
      • Taichung, 대만, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, 대만, 33305
        • Novartis Investigative Site
  • 대한민국
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, 대한민국, 03080
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90033
        • USC Norris Cancer Center
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • Univ of California at Los Angeles
      • Orange, California, 미국, 92868
        • Univ Cali Irvine ALS Neuromuscular
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • Univ of California at Sacramento
      • Torrance, California, 미국, 90502
        • Harbor-UCLA Medical Center .
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20007-2197
        • Georgetown University Lombardi Cancer Center
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • The Bronx, New York, 미국, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • The Bronx, New York, 미국, 10461
        • Montefiore Medical Center .
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45267-0585
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • Comprehensive Transplant Ctr at OSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Virginia Commonwealth University
  • 브라질
      • Rio de Janeiro, 브라질, 22270-060
        • Novartis Investigative Site
      • Salvador, 브라질, 40323-010
        • Novartis Investigative Site
    • Ceará
      • Fortaleza, Ceará, 브라질, 60430 370
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, 브라질, 71635-580
        • Novartis Investigative Site
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, 브라질, 30150-221
        • Novartis Investigative Site
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, 브라질, 50740-900
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90035-074
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, 브라질, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, 브라질, 04038-002
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, 브라질, 01327 001
        • Novartis Investigative Site
  • 인도
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, 인도, 440015
        • Novartis Investigative Site
      • Pune, Maharashtra, 인도, 411011
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Chandigarh, Punjab, 인도, 160012
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, 인도, 226014
        • Novartis Investigative Site
  • 일본
    • Saitama
      • Iruma-gun, Saitama, 일본, 3500495
        • Novartis Investigative Site
  • 중국
      • Beijing, 중국, 100034
        • Novartis Investigative Site
  • 체코
    • Poruba
      • Ostrava, Poruba, 체코, 708 52
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • 혈소판 감소증, 용혈의 증거 및 급성 신장 손상을 포함한 혈전성 미세혈관병증(TMA)의 증거가 있는 성인 환자
  • Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae 및 Haemophilus influenzae 감염에 대한 예방 접종은 연구 치료 시작 전에 필요합니다. 환자가 이전에 백신 접종을 받지 않았거나 추가 접종이 필요한 경우 첫 연구 약물 투여 최소 2주 전에 현지 규정에 따라 백신을 투여해야 합니다. 연구 치료제를 백신 접종 후 2주 이전 또는 백신 접종 전 시작해야 하는 경우, 예방적 항생제 치료는 연구 치료제 시작 시 및 백신 접종 후 최소 2주 동안 투여해야 합니다.

주요 배제 기준:

  • 항-C5 항체를 포함한 보체 억제제로 치료
  • ADAMTS13 결핍(
  • 확인된 약물 노출 관련 HUS 또는 cobalamin C 대사의 알려진 유전적 결함 또는 알려진 DGKE(diacylglycerol kinase ε) 매개 aHUS와 관련된 HUS
  • 현재 TMA에 대한 스크리닝 시작 전 28일 이상 PE/PI 수령
  • 골수 이식(BMT)/조혈 줄기 세포 이식(HSCT), 심장, 폐, 소장, 췌장 또는 간 이식
  • 패혈증, 중증 전신 감염, COVID-19 감염, aHUS의 정확한 진단을 혼란시키거나 aHUS 질병 관리 능력을 방해하는 전신 감염, 피막 박테리아에 의한 활동성 감염(또는 재발성 침습성 감염 이력)이 있는 환자
  • aHUS 이외의 다른 질병을 시사하는 신장 질환 또는 만성 신부전 또는 비보체 매개 유전성 신장 질환의 가족력
  • 스크리닝 시 간 질환 또는 간 손상
  • 전신 경화증(경피증), 전신성 홍반성 루푸스(SLE) 또는 항인지질 항체 양성 또는 증후군
  • 만성 혈액 투석 또는 복막 투석

기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 입타코판 200 mg b.i.d
50명의 성인 환자에게 입타코판 1일 2회 200mg 경구 투여를 받는 단일 암 개방 라벨
의약품: 입타코판
입타코판 200mg 1일 2회 경구 투여
다른 이름들:
  • LNP023

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
PE/PI 및 항-C5 항체를 사용하지 않고 완전한 TMA 반응을 보인 참가자의 비율
기간: 연구 치료 26주

연구 치료 26주 동안 완전한 혈전성 미세혈관병증(TMA) 반응을 달성한 입타코판으로 치료받은 참가자의 수/백분율.

완전한 TMA 반응은 (1) 혈소판 수(혈소판 수 ≥150 x 10^9/L) 및 LDH(ULN 미만)의 혈액학적 정상화 및 (2) 신장 기능의 개선(기준선에서 ≥ 25% 혈청 크레아티닌 감소)으로 정의됩니다. ), 최소 4주 간격으로 얻은 두 번의 측정과 그 사이의 모든 측정에 대해 유지
연구 치료 26주
장기 안전성 및 유효성 평가
기간: 연구 치료 52주
1) 부작용/심각한 부작용, 안전성 실험실 매개변수, 활력징후 등을 포함한 안전성 평가, 52주 연구 치료 후 2) 완전 TMA 반응을 포함한 효능 평가를 통한 입타코판의 장기(1년) 안전성, 내약성 및 효능 , 연구 치료 52주 후 혈액학적 매개변수(혈소판, LDH, 헤모글로빈), eGFR, PRO
연구 치료 52주

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
완전한 TMA 응답을 달성하는 시간
기간: 연구 치료 26주
연구 치료 첫 26주 동안 TMA 반응을 완료하는 시간에 대한 연구 치료 입타코판의 효과
연구 치료 26주
기준선 대비 헤모글로빈 수치가 2g/dL 이상 증가한 참가자 비율
기간: 연구 치료 26주
반응은 최소 4주 간격으로 얻은 두 측정치와 연구 치료 26주 동안 측정한 두 번의 측정치에서 관찰된 기준선 대비 헤모글로빈 수치가 2g/dL 이상 증가한 참가자의 비율로 정의됩니다.
연구 치료 26주
혈액학적 매개변수에 대한 기준선으로부터의 변화
기간: 26주차에
26주차에 혈액학적 매개변수(혈소판, LDH, 헤모글로빈)의 기준선 대비 변화
26주차에
투석 참여자 비율
기간: 연구 치료 26주
입타코판 치료 시작 전 5일 이내에 투석이 필요한 참가자의 경우, 연구 치료 26주 동안 더 이상 투석이 필요하지 않은 참가자의 수는 비율 및 해당 신뢰 구간으로 평가됩니다.
연구 치료 26주
예상 사구체 여과율에 대한 기준선으로부터의 변화
기간: 26주차에
연구 치료 26주 후 기준선에서 eGFR의 변화.
26주차에
만성 신장 질환(CKD) 단계의 기준선으로부터의 변화
기간: 26주차에
26주차에 eGFR 범주를 기준으로 CKD 병기(1-5)의 기준선에서 변경
26주차에
FACIT(Functional Assessment Of Chronic Illness Therapy)-피로 설문지로 측정한 환자 보고 결과 점수의 기준선 대비 변화
기간: 26주차에
26주차에 FACIT-Fatigue Questionnaire에 대한 환자 보고 결과 점수의 기준선에서 변경
26주차에
EuroQol 5 레벨 EQ-5D 버전(EQ-5D-5L) 설문지로 측정한 환자 보고 결과 점수의 기준선에서 변경
기간: 26주 차에
26주차에 EuroQol 5 수준 EQ-5D 버전(EQ-5D-5L) 설문지에 대한 환자 보고 결과 점수의 기준선에서 변경
26주 차에
PGIS(Patient Global Impression of Severity) 설문지로 측정한 환자 보고 결과 점수의 기준선 대비 변화
기간: 26주 차에
26주차에 PGIS(Patient Global Impression of Severity)에 대한 환자 보고 결과 점수의 기준선에서 변경
26주 차에
Short-form 36 건강 조사 설문지 버전 2(SF-36 v2)로 측정한 환자 보고 결과 점수의 기준선에서 변경
기간: 26주 차에
26주차에 Short-form 36 건강 조사 설문지 버전 2(SF-36 v2)에 대한 환자 보고 결과 점수의 기준선에서 변경
26주 차에

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Novartis Pharmaceuticals

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2022년 1월 17일

기본 완료 (실제)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2026년 4월 11일

연구 완료 (실제)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2026년 4월 11일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2021년 5월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2021년 5월 13일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2021년 5월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 8월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 8월 5일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • CLNP023F12301
  • 2020-005186-13 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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