비정형 용혈성 요독 증후군 성인 환자에서 억제제 치료를 보완하기 위한 나이브의 입타코판(LNP023)의 효능 및 안전성 (APPELHUS)
2024년 4월 25일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
억제제 요법을 보완할 순진한 성인 aHUS 환자를 대상으로 매일 2회 경구 LNP023의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 단일군, 공개 라벨 시험
이 3상 연구의 목적은 입타코판(LNP023)이 보체 억제제 요법에 순진한 성인 환자의 aHUS 치료에 효과적이고 안전한지 여부를 결정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 LNP023(iptacopan) 200mg bi.i.d.의 효능과 안전성을 입증하기 위한 다기관, 단일 부문, 개방형 라벨 연구로 설계되었습니다. 보체 억제제 요법(항-C5 항체 포함)에 대한 치료 경험이 없는 성인 aHUS 환자에서.
이 연구는 약 50명의 참가자를 등록하고 혈액학적 및 신장 매개변수, 투석 요구 사항, 만성 신장 질환(CKD) 단계의 변화, 환자 보고 결과(PRO)를 포함하여 aHUS와 관련된 다양한 효능 평가에 대한 입타코판의 효과를 평가할 예정입니다. 피로와 삶의 질을 위해
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
50
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: 1-888-669-6682
- 이메일: novartis.email@novartis.com
연구 연락처 백업
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: +41613241111
연구 장소
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Athens, 그리스, 115 27
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Heraklion Crete, 그리스, 711 10
- 모병
- Novartis Investigative Site
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GR
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Thessaloniki, GR, 그리스, 570 10
- 모병
- Novartis Investigative Site
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-
Taichung, 대만, 40447
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, 대만, 33305
- 모병
- Novartis Investigative Site
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-
-
Seoul, 대한민국, 03080
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, 대한민국, 03722
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, 대한민국, 06591
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90033
- 모병
- USC Norris Cancer Center
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수석 연구원:
- Ilene Weitz
-
연락하다:
- Hannah Trey
- 전화번호: 323-865-3938
- 이메일: hannah.trey@med.usc.edu
-
Torrance, California, 미국, 90502
- 모병
- Harbor-UCLA Medical Center .
-
수석 연구원:
- Sarah Tomassetti
-
연락하다:
- Katie LaBarbera
- 전화번호: 7989 310-618-9375
- 이메일: katie.labarbera@lundquist.org
-
연락하다:
- 전화번호: 323-457-1560
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20007 2197
- 모병
- Georgetown University Lombardi Cancer Center
-
수석 연구원:
- Catherine Broome
-
연락하다:
- 전화번호: 202-687-8676
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, 미국, 87131-0001
- 모병
- University of New Mexico Clin and Transl Science Ctr
-
연락하다:
- Samiha Mateen
- 전화번호: 505-272-6043
- 이메일: SMateen@salud.unm.edu
-
수석 연구원:
- Namita Singh
-
-
New York
-
Bronx, New York, 미국, 10461
- 모병
- Montefiore Medical Center .
-
수석 연구원:
- Irina Murakhovskaya
-
연락하다:
- Gretchen Mackie
- 전화번호: 718-430-2377
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- 모병
- Duke University Medical Center .
-
연락하다:
- 전화번호: 919-681-3937
-
수석 연구원:
- Gowthami Arepally
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 모병
- Cleveland Clinic Foundation Nephrology and Hypertension
-
연락하다:
- Marina Markovic
- 전화번호: 216-444-6771
- 이메일: markovm@ccf.org
-
수석 연구원:
- Ziad Zaky
-
-
Texas
-
Temple, Texas, 미국, 76502
- 모병
- Baylor Scott and White Research .
-
수석 연구원:
- Mohanram Narayanan
-
연락하다:
- Rachel E DeSantis
- 전화번호: 254-935-5838
- 이메일: Rachel.DeSantis@BSWHealth.org
-
-
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-
-
Rio de Janeiro, 브라질, 22270-60
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Salvador, 브라질, 40301-155
- 모병
- Novartis Investigative Site
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-
CE
-
Fortaleza, CE, 브라질, 60430 370
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
DF
-
Brasilia, DF, 브라질, 71635-580
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
MG
-
Belo Horizonte, MG, 브라질, 30150-221
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
RS
-
Porto Alegre, RS, 브라질, 90020-090
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
Recife
-
Pernambuco, Recife, 브라질, 50740-900
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
SP
-
Botucatu, SP, 브라질, 18618-970
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Sao Paulo, SP, 브라질, 05403 000
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Sao Paulo, SP, 브라질, 01327 001
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, SP, 브라질, 04038-002
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
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-
Bratislava, 슬로바키아, 833 05
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Martin, 슬로바키아, 036 59
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Ljubljana, 슬로베니아, 1000
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
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-
-
London, 영국, NW1 2BU
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Newcastle Upon Tyne, 영국, NE7 7DN
- 모병
- Novartis Investigative Site
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-
-
Wien, 오스트리아, 1090
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
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Tyrol
-
Innsbruck, Tyrol, 오스트리아, 6020
- 모병
- Novartis Investigative Site
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-
Andhra Pradesh
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, 인도, 500012
- 모병
- Novartis Investigative Site
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-
Kerala
-
Thiruvananthapuram, Kerala, 인도, 695011
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
Maharashtra
-
Nagpur, Maharashtra, 인도, 440015
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Pune, Maharashtra, 인도, 411011
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
Punjab
-
Chandigarh, Punjab, 인도, 160012
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Tamil Nadu
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Chennai, Tamil Nadu, 인도, 600 006
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Vellore, Tamil Nadu, 인도, 632517
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Uttar Pradesh
-
Lucknow, Uttar Pradesh, 인도, 226014
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Saitama
-
Iruma-gun, Saitama, 일본, 350-0495
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
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Shimane
-
Izumo-city, Shimane, 일본, 693 8501
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
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Tokyo
-
Bunkyo ku, Tokyo, 일본, 113 8655
- 모병
- Novartis Investigative Site
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-
-
-
-
Beijing, 중국, 100730
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, 중국, 100191
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, 중국, 100034
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Shanghai, 중국, 200025
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Shanxi, 중국, 710063
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, 중국, 510086
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, 중국, 210009
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
Shandong
-
Yantai, Shandong, 중국, 264000
- 모병
- Novartis Investigative Site
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-
-
-
-
Praha, 체코, 12808
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
Praha 4, 체코, 140 00
- 모병
- Novartis Investigative Site
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Poruba
-
Ostrava, Poruba, 체코, 708 52
- 모병
- Novartis Investigative Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 혈소판 감소증, 용혈의 증거 및 급성 신장 손상을 포함한 혈전성 미세혈관병증(TMA)의 증거가 있는 성인 환자
- Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae 및 Haemophilus influenzae 감염에 대한 예방 접종은 연구 치료 시작 전에 필요합니다. 환자가 이전에 백신 접종을 받지 않았거나 추가 접종이 필요한 경우 첫 연구 약물 투여 최소 2주 전에 현지 규정에 따라 백신을 투여해야 합니다. 연구 치료제를 백신 접종 후 2주 이전 또는 백신 접종 전 시작해야 하는 경우, 예방적 항생제 치료는 연구 치료제 시작 시 및 백신 접종 후 최소 2주 동안 투여해야 합니다.
주요 배제 기준:
- 항-C5 항체를 포함한 보체 억제제로 치료
- ADAMTS13 결핍(
- 확인된 약물 노출 관련 HUS 또는 cobalamin C 대사의 알려진 유전적 결함 또는 알려진 DGKE(diacylglycerol kinase ε) 매개 aHUS와 관련된 HUS
- 현재 TMA에 대한 스크리닝 시작 전 28일 이상 PE/PI 수령
- 골수 이식(BMT)/조혈 줄기 세포 이식(HSCT), 심장, 폐, 소장, 췌장 또는 간 이식
- 패혈증, 중증 전신 감염, COVID-19 감염, aHUS의 정확한 진단을 혼란시키거나 aHUS 질병 관리 능력을 방해하는 전신 감염, 피막 박테리아에 의한 활동성 감염(또는 재발성 침습성 감염 이력)이 있는 환자
- aHUS 이외의 다른 질병을 시사하는 신장 질환 또는 만성 신부전 또는 비보체 매개 유전성 신장 질환의 가족력
- 스크리닝 시 간 질환 또는 간 손상
- 전신 경화증(경피증), 전신성 홍반성 루푸스(SLE) 또는 항인지질 항체 양성 또는 증후군
- 만성 혈액 투석 또는 복막 투석
기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 입타코판 200 mg b.i.d
50명의 성인 환자에게 입타코판 1일 2회 200mg 경구 투여를 받는 단일 암 개방 라벨
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입타코판 200mg 1일 2회 경구 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PE/PI 및 항-C5 항체를 사용하지 않고 완전한 TMA 반응을 보인 참가자의 비율
기간: 연구 치료 26주
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연구 치료 26주 동안 완전한 혈전성 미세혈관병증(TMA) 반응을 달성한 입타코판으로 치료받은 참가자의 수/백분율. 완전한 TMA 반응은 (1) 혈소판 수(혈소판 수 ≥150 x 10^9/L) 및 LDH(ULN 미만)의 혈액학적 정상화 및 (2) 신장 기능의 개선(기준선에서 ≥ 25% 혈청 크레아티닌 감소)으로 정의됩니다. ), 최소 4주 간격으로 얻은 두 번의 측정과 그 사이의 모든 측정에 대해 유지 |
연구 치료 26주
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장기 안전성 및 유효성 평가
기간: 연구 치료 52주
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1) 부작용/심각한 부작용, 안전성 실험실 매개변수, 활력징후 등을 포함한 안전성 평가, 52주 연구 치료 후 2) 완전 TMA 반응을 포함한 효능 평가를 통한 입타코판의 장기(1년) 안전성, 내약성 및 효능 , 연구 치료 52주 후 혈액학적 매개변수(혈소판, LDH, 헤모글로빈), eGFR, PRO
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연구 치료 52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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완전한 TMA 응답을 달성하는 시간
기간: 연구 치료 26주
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연구 치료 첫 26주 동안 TMA 반응을 완료하는 시간에 대한 연구 치료 입타코판의 효과
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연구 치료 26주
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기준선 대비 헤모글로빈 수치가 2g/dL 이상 증가한 참가자 비율
기간: 연구 치료 26주
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반응은 최소 4주 간격으로 얻은 두 측정치와 연구 치료 26주 동안 측정한 두 번의 측정치에서 관찰된 기준선 대비 헤모글로빈 수치가 2g/dL 이상 증가한 참가자의 비율로 정의됩니다.
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연구 치료 26주
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혈액학적 매개변수에 대한 기준선으로부터의 변화
기간: 26주차에
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26주차에 혈액학적 매개변수(혈소판, LDH, 헤모글로빈)의 기준선 대비 변화
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26주차에
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투석 참여자 비율
기간: 연구 치료 26주
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입타코판 치료 시작 전 5일 이내에 투석이 필요한 참가자의 경우, 연구 치료 26주 동안 더 이상 투석이 필요하지 않은 참가자의 수는 비율 및 해당 신뢰 구간으로 평가됩니다.
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연구 치료 26주
|
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예상 사구체 여과율에 대한 기준선으로부터의 변화
기간: 26주차에
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연구 치료 26주 후 기준선에서 eGFR의 변화.
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26주차에
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만성 신장 질환(CKD) 단계의 기준선으로부터의 변화
기간: 26주차에
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26주차에 eGFR 범주를 기준으로 CKD 병기(1-5)의 기준선에서 변경
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26주차에
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FACIT(Functional Assessment Of Chronic Illness Therapy)-피로 설문지로 측정한 환자 보고 결과 점수의 기준선 대비 변화
기간: 26주차에
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26주차에 FACIT-Fatigue Questionnaire에 대한 환자 보고 결과 점수의 기준선에서 변경
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26주차에
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EuroQol 5 레벨 EQ-5D 버전(EQ-5D-5L) 설문지로 측정한 환자 보고 결과 점수의 기준선에서 변경
기간: 26주 차에
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26주차에 EuroQol 5 수준 EQ-5D 버전(EQ-5D-5L) 설문지에 대한 환자 보고 결과 점수의 기준선에서 변경
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26주 차에
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PGIS(Patient Global Impression of Severity) 설문지로 측정한 환자 보고 결과 점수의 기준선 대비 변화
기간: 26주 차에
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26주차에 PGIS(Patient Global Impression of Severity)에 대한 환자 보고 결과 점수의 기준선에서 변경
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26주 차에
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Short-form 36 건강 조사 설문지 버전 2(SF-36 v2)로 측정한 환자 보고 결과 점수의 기준선에서 변경
기간: 26주 차에
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26주차에 Short-form 36 건강 조사 설문지 버전 2(SF-36 v2)에 대한 환자 보고 결과 점수의 기준선에서 변경
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26주 차에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 1월 17일
기본 완료 (추정된)
2025년 12월 23일
연구 완료 (추정된)
2026년 1월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 5월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 5월 13일
처음 게시됨 (실제)
2021년 5월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 4월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 25일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CLNP023F12301
- 2020-005186-13 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .