성인 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 환자의 AOC 1001 연구 (MARINA)
성인 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 환자에게 정맥 주사로 투여된 AOC 1001의 단일 및 다중 용량의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 1/2상 연구
AOC 1001-CS1 is a randomized, double-blind, placebo-controlled, Phase 1/2 study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of single and multiple-doses of AOC 1001 Administered Intravenously to Adult Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) patients (MARINA).
Part A is a single dose design with 1 cohort (dose level). In Part A, the patient duration is 6 months as the treatment period is 1 day followed by a 6 month follow-up period.
Part B is a multiple-ascending dose design with 2 cohorts (dose levels). In Part B, the patient duration is 6 months as the treatment period is 3 months followed by a 3 month follow-up period.
연구 개요
상태
상태
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
등록 (실제)
등록
단계
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California Los Angeles
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- University of Florida
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66205
- Kansas University Medical Center
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New York
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43221
- Ohio State University
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University
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참여기준
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Key Inclusion Criteria:
- Genetic diagnosis of DM1 (CTG repeat length ≥ 100)
- Clinician assessed signs of DM1
- Ability to walk independently (orthoses and ankle braces allowed) for at least 10 meters at screening
Key Exclusion Criteria:
- Diabetes that is not adequately controlled
- BMI > 35 kg/m2
- Uncontrolled hypertension
- Congenital DM1
- History of tibialis anterior (TA) biopsy within 3 months of Day 1 or planning to undergo TA biopsies during study period
- Recently treated with an investigational drug
- Treatment with anti-myotonic medication within 14 days of Day 1
Note: Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
팔의 수
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: Part A Single Dose: AOC 1001 Dose Level 1
AOC 1001 will be administered once. |
AOC 1001 will be administered by intravenous (IV) infusion. |
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위약 비교기: Part A Single Dose: Placebo
Saline will be administered once. |
Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion. |
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실험적: Part B Multiple Ascending Dose: AOC 1001 Dose Levels 2 & 3
AOC 1001 will be administered three times. |
AOC 1001 will be administered by intravenous (IV) infusion. |
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위약 비교기: Part B Multiple Ascending Dose: Placebo
Saline will be administered three times. |
Placebo will be administered by intravenous (IV) infusion. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Frequency of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
기간: Through study completion, up to Day 183
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Cumulative number of participants with treatment emergent adverse events at the end of study. |
Through study completion, up to Day 183
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Plasma PK Parameters
기간: Day 1
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Maximum concentration in Plasma (Cmax) |
Day 1
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Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
기간: Day 1
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Time to maximum plasma concentration (Tmax) |
Day 1
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Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
기간: Day 1
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Terminal Half-life (t1/2) |
Day 1
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Plasma Pharmacokinetic (PK) Parameters
기간: Day 1
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Area Under the Concentration-time Curve (AUC) obtained until the last observed timepoint |
Day 1
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Urine Pharmacokinetic (PK) Parameters
기간: Day 1
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fraction excreted (fe) in urine in first 24 hours |
Day 1
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Change From Baseline in DMPK mRNA Knockdown
기간: Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
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percent change from baseline in DMPK mRNA level |
Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
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Absolute Change From Baseline in 4 Gene Spliceopathy
기간: Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
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Change from baseline in 4 gene panel mean scaled percent spliced in value. The 4 gene panel includes the following genes: CLCN1, CACNA1S, ATP2A1, and BIN1 |
Day 43 (participants treated with 1 mg/kg) and Day 92 (participants treated with 2 mg/kg and 4 mg/kg)
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AOC 1001 Concentration Levels in Plasma, Urine, and Muscle Tissue
기간: Up to Day 43
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AOC 1001 concentration measures in plasma, urine, and muscle tissue. Assessments below lower limit of quantification are set to zero. |
Up to Day 43
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공동 작업자 및 조사자
수사관
수사관
- 연구 책임자: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
기본 완료 (실제)
기본 완료
연구 완료 (실제)
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
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QC 기준을 충족하는 최초 제출
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마지막으로 확인됨
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추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- AOC 1001-CS1
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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