성인 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 환자의 AOC 1001 연구 (MARINA)
2026년 3월 10일 업데이트: Avidity Biosciences, Inc.
성인 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 환자에게 정맥 주사로 투여된 AOC 1001의 단일 및 다중 용량의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 1/2상 연구
AOC 1001-CS1은 성인 근긴장성 이영양증 1형(DM1 ) 환자(마리나).
파트 A는 1코호트(용량 수준)의 단일 용량 설계입니다. 파트 A에서 환자 기간은 치료 기간이 1일이고 후속 조치 기간이 6개월이므로 6개월입니다.
파트 B는 3개의 코호트(용량 수준)가 있는 다중 상승 용량 설계입니다. 파트 B에서 환자 기간은 치료 기간이 3개월이고 후속 조치 기간이 3개월이므로 6개월입니다.
연구 개요
상태
완전한
개입 / 치료
연구 유형
중재적
등록 (실제)
39
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California Los Angeles
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado
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-
Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32608
- University of Florida
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-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66205
- Kansas University Medical Center
-
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New York
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43221
- Ohio State University
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- DM1의 유전적 진단(CTG 반복 길이 ≥ 100)
- 임상의는 DM1의 징후를 평가했습니다.
- 스크리닝 시 최소 10미터를 독립적으로 걸을 수 있는 능력(보조기 및 발목 보호대 허용)
주요 제외 기준:
- 적절하게 조절되지 않는 당뇨병
- BMI > 35kg/m2
- 조절되지 않는 고혈압
- 선천성 DM1
- 제1일로부터 3개월 이내의 전방 경골(TA) 생검 병력 또는 연구 기간 동안 TA 생검을 받을 계획
- 최근 연구 약물로 치료
- 제1일로부터 14일 이내에 항근긴장성 약물 치료
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 파트 A 단일 용량: AOC 1001 용량 수준 1
AOC 1001은 1회 시행됩니다.
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AOC 1001은 정맥(IV) 주입으로 투여됩니다.
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위약 비교기: 파트 A 단일 용량: 위약
식염수는 1회 투여합니다.
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위약은 정맥내(IV) 주입에 의해 투여될 것이다.
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위약 비교기: 파트 B 다중 상승 용량: 위약
식염수는 세 번 투여됩니다.
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위약은 정맥내(IV) 주입에 의해 투여될 것이다.
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실험적: 파트 B 다중 상승 용량: AOC 1001 용량 수준 2 및 3
AOC 1001은 세 번 시행됩니다.
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AOC 1001은 정맥(IV) 주입으로 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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치료 응급 부작용(TEAE)의 빈도
기간: 연구 완료까지, 183일까지
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연구 완료까지, 183일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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혈장 약동학(PK) 매개변수
기간: 연구 완료까지, 183일까지
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최대 혈장 농도(Cmax)
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연구 완료까지, 183일까지
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혈장 약동학(PK) 매개변수
기간: 연구 완료까지, 183일까지
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최대 혈장 농도까지의 시간(Tmax)
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연구 완료까지, 183일까지
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혈장 약동학(PK) 매개변수
기간: 연구 완료까지, 183일까지
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말단 반감기(t1/2)
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연구 완료까지, 183일까지
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혈장 약동학(PK) 매개변수
기간: 연구 완료까지, 183일까지
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농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)
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연구 완료까지, 183일까지
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소변 약동학(PK) 매개변수
기간: 연구 완료까지, 183일까지
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소변으로 배설된 비율(fe)
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연구 완료까지, 183일까지
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근육 조직의 AOC 1001 수준
기간: 연구 완료까지, 183일까지
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연구 완료까지, 183일까지
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DMPK mRNA 녹다운의 기준선으로부터의 변화 및 백분율 변화
기간: 연구 완료까지, 183일까지
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연구 완료까지, 183일까지
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Spliceopathy의 기준선에서 변화 및 백분율 변화
기간: 연구 완료까지, 183일까지
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연구 완료까지, 183일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Li Tai, MD, Avidity Biosciences, Inc.
간행물 및 유용한 링크
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유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 10월 28일
기본 완료 (실제)
2023년 2월 14일
연구 완료 (실제)
2023년 2월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 8월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 8월 24일
처음 게시됨 (실제)
2021년 8월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 10일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AOC 1001-CS1
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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