성인 간질 환자의 발작에 대한 보조 EQU-001의 안전성, 내약성 및 탐색적 효능
2023년 5월 11일 업데이트: Equilibre Biopharmaceuticals B.V.
성인 간질 발작에 대한 보조 EQU-001의 용량 범위 안전성, 내약성 및 탐색적 효능 연구
이것은 간질 진단을 받은 환자의 지속적인 재평가 방법을 사용하여 발작에 대한 보조 EQU-001의 용량 범위 안전성, 내약성, 탐색적 효능에 대한 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 연구입니다.
연구 개요
상태
상태
모집하지 않고 적극적으로
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
EQU-201은 연속 재평가 방법(CRM)을 사용하여 보조 EQU-001의 용량 범위 안전성, 내약성 및 탐색적 효능을 평가하기 위한 2상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. ILAE(International League Against Epilepsy) 2017 간질 분류 기준에 따라 간질 진단을 받은 참가자 10명은 발작이 4주 동안 1~4개의 병용 항간질제(AED)로 조절되지 않고 4 용량 코호트(10mg, 20 mg, 40 mg, 60 mg) 참가자는 약물 대 위약으로 4:1로 무작위 배정됩니다. 투약은 12주 동안이며, 그 후 14일 후에 안전성 데이터를 검토하여 다음 코호트를 열 수 있는지 여부를 결정합니다. 12주 연구 투약 기간이 완료되면 모든 피험자는 공개 라벨 연장에 등록할 수 있으며, 이 기간 동안 조사자는 용량을 10mg까지 낮추고 코호트가 중단 기준을 충족하지 않고 최소 14일의 투약을 완료했습니다.
EQU-001에 대한 이 연구는 간질 환자의 용량, 내약성 및 PK 데이터 범위의 안전성을 제공하고 약물별 DLT 및 MTD를 식별하는 것을 목표로 합니다. PK 구성요소는 EQU-001의 PK를 특성화하여 투여량을 알리고 DLT 또는 기타 치료 관련 AE와 노출을 연관시키는 데 도움이 될 수 있습니다. 공개 라벨 확장 구성 요소는 피험자 안전성, 내약성 및 효능에 대한 데이터를 제공합니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
43
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Idaho
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Boise, Idaho, 미국, 83702
- Consultants In Epilepsy and Neurology PLLC
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Northeast Regional Epilepsy Group
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- NYU Langone Medical Center, NYU Comprehensive Epilepsy Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Comprehensive Epilepsy Center at Thomas Jefferson University
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- University of Virginia
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Jerusalem, 이스라엘, 9112001
- Hadassah Medical Center
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Petach Tikva, 이스라엘, 4941492
- Rabin Medical Center
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Ramat Gan, 이스라엘, 5262000
- Chaim Sheba Medical Center
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Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의 또는 법적 권한을 위임받은 대리인(LAR)이 제공한 동의를 제공할 수 있습니다.
- ILAE 2017 기준에 따라 간질로 진단되고 선별 검사 전 최소 4주 동안 치료 기간 동안 최적의 안정적인 용량으로 1~4개의 병용 항발작제(AED)에 대한 조절되지 않는 가산 발작(간질 연구 컨소시엄 검토에 따름)이 있는 것으로 진단되었습니다.
- 18세 ~ 70세
- 다른 교란 조건에 대해 음성인 사용 가능한 보고서(이미지가 필요하지 않음)가 있는 뇌 MRI 또는 CT 스캔이 있어야 합니다.
- 피험자의 발작 유형과 일치하는 EEG 보고서가 있어야 합니다.
폐경 전 여성 및 폐경 전 성적 파트너가 있는 남성은 첫 번째 투여 전 21일 동안, 연구 기간 내내, 그리고 마지막 투여 후 14일 동안 성적으로 활동하지 않거나(금욕), 이성애가 활발한 경우 사용에 동의해야 합니다. 위 기간 동안 허용되는 다음 피임 방법 중 하나:
- 자궁 내 장치(IUD) 장착
- 호르몬 피임약 + 차단 방법
- 살정제가 포함된 최소 2가지 장벽 방법(콘돔, 격막)
- 참여자 또는 파트너의 외과적 불임 수술(양측 난관 결찰술, 자궁 절제술, 양측 난소 절제술, 정관 절제술 > 6개월 전)
- 프로토콜을 준수할 수 있고 준수할 의지가 있습니다. 피험자 또는 선택된 관찰자는 정확한 발작 일지를 유지할 수 있습니다.
기준 기간에서 무작위화로 진행하기 전에:
- 피험자는 적어도 4주의 기준선 기간을 포함하여 무작위 배정 전 4주당 적어도 3회의 가산 발작을 경험해야 합니다.
이러한 발작은 전신, 국소 또는 알려지지 않은 발병일 수 있지만 감지할 수 있는 운동 요소, 실어증 또는 기타 관찰 가능한 증상이 없는 결신 발작 또는 국소 자각 발작을 포함하지 않을 수 있습니다.
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제외 기준:
- 임신 또는 수유 중인 여성
- ivermectin에 과민증의 역사
- 현재 ivermectin 사용
- 진행성 신경 장애 또는 기타 유의미한 진행성 장애 또는 불안정한 의학적 상태의 병력
- 스크리닝 전 28일 동안 AED 요법의 변경
- 스크리닝 시 4개 이상의 수반되는 AED 복용
- 스크리닝 전 2년 동안 간질 지속 상태의 병력
- 미주신경 자극기(VNS), 반응성 신경자극기(RNS) 또는 심부뇌 자극기(DBS), 스크리닝 전 1년 미만 동안 이식 또는 활성화, 또는 자극 매개변수가 3개월 미만 동안 안정적이거나 장치의 배터리 수명이 1년 동안 연장될 것으로 예상되지 않음 재판 기간
- 스크리닝 전 28일 이내의 외상성 뇌손상 이력
- 심인성 비간질성 발작(PNES)의 병력, 활동성 또는 연구 시작 전 2년 이내
- 스크리닝 전 1년 이내 뇌전증 관련 수술, 스크리닝 전 1년 이내 뇌전증 관련 방사선 수술 또는 레이저 수술
- 간질 식이 요법은 스크리닝 전 3개월 미만에서 시작됨
- 연구 기간 동안 약물 요법의 변화가 필요하거나 예상되는 정신 장애
- 스크리닝 전 6개월 동안 활성 자살 계획/의도가 있고 C-SSRS 질문 4 또는 5에 대한 긍정적인 응답, 스크리닝 전 2년 동안의 자살 시도 이력 또는 평생 1회 이상의 자살 시도로 입증됩니다.
- 첫 번째 예상 연구 약물 투여 전 28일 또는 5개의 반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 시험에서 연구 제품을 투여합니다.
- 스크리닝 전 1년 미만 동안 펠바메이트를 받음
- 스크리닝 전 2년 미만 동안 비가바트린을 받음. vigabatrin에 대한 피험자는 시야에 대한 적절한 문서를 사용할 수 있어야 합니다.
- 스크리닝 시 에조가빈(ex-US) 수령
연구 약물을 방해할 수 있는 스크리닝 또는 베이스라인에서 다음 약물 및 식품의 사용:
- CYP3A4 유도제: 리팜핀, 루마카프토르, 미토탄, 엔잘루타미드, 아팔루타미드, 세인트 존스 워트, 글루코코르티코이드
- 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 CYP3A4 억제제: 클래리트로마이신, 세리티닙, 이델라리십, 로나파르닙, 투카티닙, 에리스로마이신, 텔리트로마이신, 딜티아젬, 케토코나졸, 포사코나졸, 보리코나졸, 텔리트로마이신, 네파조돈, 미페프리스톤, 이트라코나졸, 케토코나졸, 항레트로바이러스 약물(아타자나비르, 다루나비르, 인디나비르 , 로피나비르, 넬피나비르, 리토나비르, 사퀴나비르, 티프라나비르), 자몽 및 자몽 주스
스크리닝 또는 기준선에서 다음과 같은 검사실 이상이 있습니다.
- 양성 COVID 테스트
- 양성 소변 약물 선별검사
- 총 빌리루빈 이상 ≥1.5× 현장 실험실 정상 상한(ULN)
- ALT 또는 ALT ≥2× 현장 실험실 ULN
- HbA1c >6.5%
- 양성 hCG(여성 참가자)
- 피험자는 진단 검토 양식에 따라 간질 컨소시엄에 의해 연구 포함이 승인되지 않았습니다.
- 조사자의 의견에 따라 연구 절차를 따르는 피험자의 능력에 영향을 미칠 수 있는 모든 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
일치하는 위약 대조군 10mg 캡슐 또는 20mg 캡슐 총 10mg, 20mg, 40mg 또는 60mg이 공개 라벨 연장 옵션과 함께 12주 동안 매일 1회 경구 투여됩니다. 개입: 약물: 위약 |
일치하는 위약
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실험적: 연구 약물 EQU-001
10mg 캡슐 또는 20mg EQU-001 캡슐 총 10mg, 20mg, 40mg, 60mg은 개방형 라벨 연장 옵션과 함께 활성 치료 피험자에게 12주 동안 1일 1회 경구 투여됩니다. 오픈라벨 연장 기간 동안 4주 이상 60mg 용량을 복용하는 피험자는 PI의 재량에 따라 일일 용량 80mg으로 증량할 수 있습니다. 개입: 약물: EQU-001 |
10mg 및 20mg 캡슐의 EQU-001
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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2017년 11월, National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, 버전 5.0, 2017년 11월에 정의된 등급 2 이상의 비교, 위약과 비교하여 각 용량 코호트에서 치료 관련 부작용(TRAE).
기간: 최대 84일
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최대 84일
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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위약과 비교하여 치료 코호트에서 기준선과 비교하여 Epilepsy-31-P(QOLIE-31-P) 척도 점수에서 삶의 질의 변화.
기간: 84일차
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최대 점수: 100, 최소 점수: 0, 점수가 높을수록 삶의 질이 높고 점수가 낮을수록 삶의 질이 낮습니다.
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84일차
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위약과 비교한 치료 코호트에서 기준선과 비교한 C-SSRS 반응의 변화.
기간: 84일차
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84일차
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전체 및 발작 유형(국소, 전신 및 알려지지 않은 발병)에 따른 가산 발작 수의 중앙값 변화.
기간: 14일, 42일, 70일, 98일
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14일, 42일, 70일, 98일
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일반화 된 강직 간대 발작 및 초점에서 일반화 된 강직 간대 발작 수의 중앙값 변화.
기간: 14일, 42일, 70일, 98일
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14일, 42일, 70일, 98일
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발작이 없는 피험자의 퍼센트(%).
기간: 1일차부터 84일차까지
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1일차부터 84일차까지
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연구 약물 효과로 인해 치료를 중단한 피험자의 수.
기간: 최대 14일
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최대 14일
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치료 관련 효과로 인해 연구 약물의 용량을 줄이는 각 용량 코호트의 피험자 수.
기간: 최대 14일
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최대 14일
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% 발작 감소와 EQU-001의 혈장 수준의 상관관계
기간: 2, 4, 8, 12주차
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2, 4, 8, 12주차
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% 발작 감소와 바이오마커의 혈장 수준의 상관관계
기간: 4, 8, 12주차
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4, 8, 12주차
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위약과 비교하여 치료된 피험자 전체 및 각 용량에서 발작이 없습니다.
기간: 기준선 관찰 기간에 상대적인 3주에서 12주 및 1주에서 12주
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기준선 관찰 기간에 상대적인 3주에서 12주 및 1주에서 12주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Ya-El Mandel-Portnoy, PhD, Equilibre
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2021년 8월 31일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2022년 10월 11일
연구 완료 (예상)
연구 완료
2023년 10월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2021년 9월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 9월 22일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2021년 10월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2023년 5월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 5월 11일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2023년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- EQU-201
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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