이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

임상 시험에서 OAV101로 치료받은 척수근위축 환자의 장기 추적 (SPECTRUM)

2026년 7월 8일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

임상 시험에서 OAV101 IT 또는 OAV101 IV로 치료받은 척추근위축 환자의 장기 추적

이는 OAV101 임상시험에 참여한 환자를 대상으로 OAV101의 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안된 글로벌, 전향적, 다기관 연구입니다. 연구 COAV101A12308의 안전성 및 효능 평가는 모 연구에서 OAV101 투여일로부터 15년 동안 계속됩니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모집하지 않고 적극적으로

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

이 연구는 기준 기간과 3개의 후속 기간으로 구성됩니다. 후속 조치 기간 1과 2는 직접 방문으로 구성되고 기간 3은 원격 방문으로 구성됩니다. 기준선에서 5년차 방문을 포함하는 후속 조치 기간 1 및 2에서는 조사 현장에서 평가가 수행됩니다. 후속 조치 기간 3(OAV101 투여 후 6년에서 15년까지) 동안 참가자/간병인은 원격 평가를 위해 매년 원격 방문을 사용하여 연락을 받습니다. 모든 환자는 베이스라인 방문 시 연구에 참여하고 OAV101 투여에 도달한 후 15년까지 계속됩니다. 연구에 참여하는 총 기간은 OAV101 투여와 관련된 등록 시간에 따라 달라지며 참가자에 따라 다릅니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
20

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 연락처 백업

  • 이름: Novartis Pharmaceuticals
  • 전화번호: +41613241111

연구 장소

  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
  • 대만
      • Kaohsiung City, 대만, 80756
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, 대만, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, 2100 O
        • Novartis Investigative Site
  • 말레이시아
      • Kuala Lumpur, 말레이시아, 59100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Lumpur, 말레이시아, 50300
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23507
        • Child Hosp Of The Kings Daughters
  • 베트남
      • Hanoi, 베트남, 100000
        • Novartis Investigative Site
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • 브라질
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, 브라질, 81520-060
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, 브라질, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • 사우디 아라비아
      • Riyadh, 사우디 아라비아, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • 싱가포르
      • Singapore, 싱가포르, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • 영국
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 4LP
        • Novartis Investigative Site
  • 이탈리아
    • RM
      • Roma, RM, 이탈리아, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • 일본
    • Fukuoka
      • Kurume, Fukuoka, 일본, 830-0011
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, 일본, 1628666
        • Novartis Investigative Site
  • 중국
      • Beijing, 중국, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, 중국, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, 중국, 100069
        • Novartis Investigative Site
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, 중국, 400010
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, 중국, 510623
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
        • Novartis Investigative Site
  • 캐나다
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H4A 3J1
        • Novartis Investigative Site
  • 태국
      • Bangkok, 태국, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Garches, 프랑스, 92380
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, 프랑스, 67000
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, 프랑스, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • 호주
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, 호주, 2031
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. OAV101 임상시험 참여
  2. 평가를 수행하기 전에 사전 서면 동의를 얻어야 합니다.
  3. 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있는 환자/부모/법적 보호자.

제외 기준:

이 연구에 대한 제외 기준은 없습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 정맥 주사(IV) 및 척수강 주사(IT) Onasemnogene Abeparvovec
임상시험에서 OAV101 IT 또는 OAV101 IV를 투여받은 환자(COAV101A12306, COAV101B12301 및 COAV101B12302)
생물학적: 오나셈노진 아베파르보벡
Onasemnogene abeparvovec은 ytomegalovirus enhancer/chicken β-actin-hybrid 프로모터의 통제하에 인간 생존 운동 뉴런 유전자를 포함하는 비복제 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 9입니다. Onasemnogene abeparvovec은 1회 정맥내(IV) 주입 또는 척수강내(IT) 주사로 투여됩니다. 참가자 체중에 따라 복용량이 결정됩니다.
다른 이름들:
  • 졸겐스마

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
치료로 인한 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 5년차까지

SAE는 다음 기준 중 하나를 충족하는 모든 부작용[기존의 출현(또는 악화)] 바람직하지 않은 징후, 증상 또는 의학적 상태로 정의됩니다.

  • 치명적인
  • 생명을 위협하는
  • 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래하는 경우
  • 선천적 기형/출생 결함, 태아 사망 또는 선천적 기형 또는 선천적 결함을 구성합니다.
  • 입원이 상태 악화와 관련되지 않고 연구된 적응증의 일상적인 치료 또는 모니터링을 위한 것이 아닌 한 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요함
  • 의학적으로 중요한 경우. 참가자를 위험에 빠뜨리거나 위에 나열된 결과 중 하나를 방지하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요할 수 있는 사건으로 정의됩니다.
5년차까지
특별 관심 분야의 긴급 부작용(AESI) 치료를 받은 참가자 수
기간: 5년차까지
다음은 OAV101과 관련하여 확인된 중요한 잠재적 위험(AESI)입니다: 간독성, 일과성 혈소판 감소증, 심장 부작용, 신경절병증을 암시하는 감각 이상 및 혈전성 미세혈관병증. 이는 조사관에 의해 평가됩니다.
5년차까지

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
발달 마일스톤 체크리스트에 따라 각 발달 마일스톤을 보여주는 참가자 수
기간: 5년차까지
발달 마일스톤 체크리스트는 세계보건기구 다기관 성장 참고 연구(WHO-MGRS)에서 얻은 관련 정의를 사용하여 후원자가 만든 항목 목록입니다. 이는 6개의 예/아니오 질문으로 구성된 마일스톤 체크리스트를 통해 평가됩니다. 발달 단계에는 도움을 받아 앉기, 손과 무릎으로 기어다니기, 도움을 받아 서기, 도움을 받아 걷기, 혼자 서기, 혼자 걷기 등이 있습니다. 예 응답은 환자가 특정 발달 단계에 도달했음을 나타냅니다.
5년차까지
발달 마일스톤 체크리스트에 따라 각 발달 마일스톤의 유지 관리를 입증하는 참가자 수
기간: 5년차까지
발달 마일스톤 체크리스트는 세계보건기구 다기관 성장 참고 연구(WHO-MGRS)에서 얻은 관련 정의를 사용하여 후원자가 만든 항목 목록입니다. 이는 6개의 예/아니오 질문으로 구성된 마일스톤 체크리스트를 통해 평가됩니다. 발달 단계에는 도움을 받아 앉기, 손과 무릎으로 기어다니기, 도움을 받아 서기, 도움을 받아 걷기, 혼자 서기, 혼자 걷기 등이 있습니다. 예 응답은 환자가 특정 발달 단계에 도달했음을 나타냅니다.
5년차까지
Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded(HFMSE) 총점의 기준선 변경
기간: 5년차까지
HFMSE는 운동 능력과 임상 진행에 대한 객관적인 정보를 제공하기 위해 SMA 아동에게 사용하도록 고안된 검증된 SMA별 평가입니다. HFMSE에는 0(수행 불가능)부터 2(수정/적응/보상 없이 수행)까지 등급이 지정된 33개 항목이 포함되어 있습니다. 총점 범위는 0-66입니다. 점수가 높을수록 운동 능력 수준이 높다는 것을 의미합니다.
5년차까지
수정된 상지 모듈(RULM) 총점의 기준선 대비 변경 사항
기간: 5년차까지
RULM은 SMA가 있는 보행 가능 및 비보행 개인의 아동기부터 성인기까지 상지의 운동 성능에 대한 검증된 SMA 특정 평가입니다. 척도는 19개의 채점 가능한 항목으로 구성됩니다. 0(불가능)부터 2(완전 성취)까지의 척도에서 18개 항목이 점수화되고, 0(불가능)부터 1(가능)까지 점수가 매겨지는 1개 항목이 있습니다. 총점 범위는 0~37점입니다. 점수가 높을수록 운동 능력 수준이 높다는 것을 나타냅니다.
5년차까지
수축기 및 확장기 혈압(mmHg)
기간: 5년차까지
5년차까지
잠재적으로 임상적으로 유의미한 활력징후 소견이 있는 환자 수 - 호흡수(호흡수/분)
기간: 5년차까지
5년차까지
잠재적으로 임상적으로 유의미한 활력징후 소견이 있는 환자 수 - 맥박수(박동수/분)
기간: 5년차까지
5년차까지
잠재적으로 임상적으로 중요한 활력징후 소견이 있는 환자 수 - 온도(섭씨)
기간: 5년차까지
5년차까지
잠재적으로 임상적으로 유의미한 활력 징후 소견이 있는 환자 수 - 산소 포화도 수준(%).
기간: 5년차까지
산소 포화도는 혈액 내 총 헤모글로빈(불포화+포화) 대비 산소 포화 헤모글로빈의 비율에 100을 곱한 것입니다.
5년차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2022년 12월 19일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2031년 4월 29일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2031년 4월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2022년 4월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2022년 4월 12일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2022년 4월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 7월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 7월 8일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • COAV101A12308

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 https://www.clinicalstudydatarequest.com/에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

쿠키 설정

당사는 당사 웹 사이트에서 최상의 경험을 제공하기 위해 쿠키를 사용합니다. 자세한 내용은 개인 정보 보호 및 쿠키 정책 을주의 깊게 읽어보십시오. ...>>>귀하는 정책에 설명 된대로 귀하의 웹 사이트 또는 컴퓨터에서 쿠키를 삭제하여 언제든지 귀하의 기본 설정을 변경하거나 동의를 철회 할 수 있습니다. 동의하고 아래 "설정 관리"섹션에서 해당 상자를 선택하여 기본 설정을 선택하십시오. 이 웹 사이트의 일부를 사용하기 전에 서비스 약관 을주의 깊게 읽어 보시기 바랍니다.
«설정 관리