임상 시험에서 OAV101로 치료받은 척수근위축 환자의 장기 추적 (SPECTRUM)
2026년 7월 8일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
임상 시험에서 OAV101 IT 또는 OAV101 IV로 치료받은 척추근위축 환자의 장기 추적
이는 OAV101 임상시험에 참여한 환자를 대상으로 OAV101의 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안된 글로벌, 전향적, 다기관 연구입니다.
연구 COAV101A12308의 안전성 및 효능 평가는 모 연구에서 OAV101 투여일로부터 15년 동안 계속됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 기준 기간과 3개의 후속 기간으로 구성됩니다.
후속 조치 기간 1과 2는 직접 방문으로 구성되고 기간 3은 원격 방문으로 구성됩니다.
기준선에서 5년차 방문을 포함하는 후속 조치 기간 1 및 2에서는 조사 현장에서 평가가 수행됩니다.
후속 조치 기간 3(OAV101 투여 후 6년에서 15년까지) 동안 참가자/간병인은 원격 평가를 위해 매년 원격 방문을 사용하여 연락을 받습니다.
모든 환자는 베이스라인 방문 시 연구에 참여하고 OAV101 투여에 도달한 후 15년까지 계속됩니다.
연구에 참여하는 총 기간은 OAV101 투여와 관련된 등록 시간에 따라 달라지며 참가자에 따라 다릅니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
20
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- Novartis Investigative Site
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Kaohsiung City, 대만, 80756
- Novartis Investigative Site
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Taipei, 대만, 10002
- Novartis Investigative Site
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Copenhagen, 덴마크, 2100 O
- Novartis Investigative Site
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 59100
- Novartis Investigative Site
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 50300
- Novartis Investigative Site
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Virginia
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Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- Child Hosp Of The Kings Daughters
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Hanoi, 베트남, 100000
- Novartis Investigative Site
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Leuven, 벨기에, 3000
- Novartis Investigative Site
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Paraná
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Curitiba, Paraná, 브라질, 81520-060
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 05403 000
- Novartis Investigative Site
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Riyadh, 사우디 아라비아, 11211
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, 스페인, 08035
- Novartis Investigative Site
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Singapore, 싱가포르, 119074
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, WC1N 3JH
- Novartis Investigative Site
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Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 4LP
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, 이탈리아, 00168
- Novartis Investigative Site
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Fukuoka
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Kurume, Fukuoka, 일본, 830-0011
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Shinjuku Ku, Tokyo, 일본, 1628666
- Novartis Investigative Site
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Beijing, 중국, 100730
- Novartis Investigative Site
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Beijing, 중국, 100034
- Novartis Investigative Site
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Beijing, 중국, 100069
- Novartis Investigative Site
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Chongqing Municipality
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Chongqing, Chongqing Municipality, 중국, 400010
- Novartis Investigative Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510623
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4A 3J1
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, 태국, 10700
- Novartis Investigative Site
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Bron, 프랑스, 69677
- Novartis Investigative Site
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Garches, 프랑스, 92380
- Novartis Investigative Site
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Strasbourg, 프랑스, 67000
- Novartis Investigative Site
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Toulouse, 프랑스, 31059
- Novartis Investigative Site
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주, 2031
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- OAV101 임상시험 참여
- 평가를 수행하기 전에 사전 서면 동의를 얻어야 합니다.
- 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있는 환자/부모/법적 보호자.
제외 기준:
이 연구에 대한 제외 기준은 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 정맥 주사(IV) 및 척수강 주사(IT) Onasemnogene Abeparvovec
임상시험에서 OAV101 IT 또는 OAV101 IV를 투여받은 환자(COAV101A12306, COAV101B12301 및 COAV101B12302)
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Onasemnogene abeparvovec은 ytomegalovirus enhancer/chicken β-actin-hybrid 프로모터의 통제하에 인간 생존 운동 뉴런 유전자를 포함하는 비복제 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청형 9입니다.
Onasemnogene abeparvovec은 1회 정맥내(IV) 주입 또는 척수강내(IT) 주사로 투여됩니다.
참가자 체중에 따라 복용량이 결정됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료로 인한 심각한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 5년차까지
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SAE는 다음 기준 중 하나를 충족하는 모든 부작용[기존의 출현(또는 악화)] 바람직하지 않은 징후, 증상 또는 의학적 상태로 정의됩니다.
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5년차까지
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특별 관심 분야의 긴급 부작용(AESI) 치료를 받은 참가자 수
기간: 5년차까지
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다음은 OAV101과 관련하여 확인된 중요한 잠재적 위험(AESI)입니다: 간독성, 일과성 혈소판 감소증, 심장 부작용, 신경절병증을 암시하는 감각 이상 및 혈전성 미세혈관병증.
이는 조사관에 의해 평가됩니다.
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5년차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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발달 마일스톤 체크리스트에 따라 각 발달 마일스톤을 보여주는 참가자 수
기간: 5년차까지
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발달 마일스톤 체크리스트는 세계보건기구 다기관 성장 참고 연구(WHO-MGRS)에서 얻은 관련 정의를 사용하여 후원자가 만든 항목 목록입니다.
이는 6개의 예/아니오 질문으로 구성된 마일스톤 체크리스트를 통해 평가됩니다.
발달 단계에는 도움을 받아 앉기, 손과 무릎으로 기어다니기, 도움을 받아 서기, 도움을 받아 걷기, 혼자 서기, 혼자 걷기 등이 있습니다.
예 응답은 환자가 특정 발달 단계에 도달했음을 나타냅니다.
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5년차까지
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발달 마일스톤 체크리스트에 따라 각 발달 마일스톤의 유지 관리를 입증하는 참가자 수
기간: 5년차까지
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발달 마일스톤 체크리스트는 세계보건기구 다기관 성장 참고 연구(WHO-MGRS)에서 얻은 관련 정의를 사용하여 후원자가 만든 항목 목록입니다.
이는 6개의 예/아니오 질문으로 구성된 마일스톤 체크리스트를 통해 평가됩니다.
발달 단계에는 도움을 받아 앉기, 손과 무릎으로 기어다니기, 도움을 받아 서기, 도움을 받아 걷기, 혼자 서기, 혼자 걷기 등이 있습니다.
예 응답은 환자가 특정 발달 단계에 도달했음을 나타냅니다.
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5년차까지
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Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded(HFMSE) 총점의 기준선 변경
기간: 5년차까지
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HFMSE는 운동 능력과 임상 진행에 대한 객관적인 정보를 제공하기 위해 SMA 아동에게 사용하도록 고안된 검증된 SMA별 평가입니다.
HFMSE에는 0(수행 불가능)부터 2(수정/적응/보상 없이 수행)까지 등급이 지정된 33개 항목이 포함되어 있습니다.
총점 범위는 0-66입니다.
점수가 높을수록 운동 능력 수준이 높다는 것을 의미합니다.
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5년차까지
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수정된 상지 모듈(RULM) 총점의 기준선 대비 변경 사항
기간: 5년차까지
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RULM은 SMA가 있는 보행 가능 및 비보행 개인의 아동기부터 성인기까지 상지의 운동 성능에 대한 검증된 SMA 특정 평가입니다.
척도는 19개의 채점 가능한 항목으로 구성됩니다. 0(불가능)부터 2(완전 성취)까지의 척도에서 18개 항목이 점수화되고, 0(불가능)부터 1(가능)까지 점수가 매겨지는 1개 항목이 있습니다.
총점 범위는 0~37점입니다.
점수가 높을수록 운동 능력 수준이 높다는 것을 나타냅니다.
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5년차까지
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수축기 및 확장기 혈압(mmHg)
기간: 5년차까지
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5년차까지
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잠재적으로 임상적으로 유의미한 활력징후 소견이 있는 환자 수 - 호흡수(호흡수/분)
기간: 5년차까지
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5년차까지
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잠재적으로 임상적으로 유의미한 활력징후 소견이 있는 환자 수 - 맥박수(박동수/분)
기간: 5년차까지
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5년차까지
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잠재적으로 임상적으로 중요한 활력징후 소견이 있는 환자 수 - 온도(섭씨)
기간: 5년차까지
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5년차까지
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잠재적으로 임상적으로 유의미한 활력 징후 소견이 있는 환자 수 - 산소 포화도 수준(%).
기간: 5년차까지
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산소 포화도는 혈액 내 총 헤모글로빈(불포화+포화) 대비 산소 포화 헤모글로빈의 비율에 100을 곱한 것입니다.
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5년차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 12월 19일
기본 완료 (추정된)
2031년 4월 29일
연구 완료 (추정된)
2031년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 4월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 4월 12일
처음 게시됨 (실제)
2022년 4월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 8일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- COAV101A12308
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 https://www.clinicalstudydatarequest.com/에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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