부갑상선기능저하증 환자에 대한 팔로페테리파라타이드의 확장된 접근 프로그램
2025년 6월 24일 업데이트: Ascendis Pharma Bone Diseases A/S
이전에 PTH 치료를 받은 성인 부갑상샘기능저하증 환자를 대상으로 확장된 접근 환경에서 시험용 부갑상샘 호르몬(PTH) 대체 요법인 palopegteriparatide(TransCon PTH)를 제공하기 위해, 아래에 설명된 대로 이 프로토콜의 적격성 기준을 충족하고 명확한 상용 제품이나 임상 시험으로 적절하게 치료할 수 없는 충족되지 않은 의학적 요구.
연구 개요
상태
상태
마케팅 승인
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이것은 이전에 PTH 치료를 받았고 진행 중인 TransCon PTH 임상 시험에 부적격한 적격 참가자를 위한 확장 액세스 프로그램입니다. 치료 의사/조사자는 의학적 소견에 따라 환자가 확장 액세스 프로그램에 포함되기 위한 기준을 충족할 때 Ascendis Pharma 또는 Clinigen Healthcare LTD에 연락합니다.
참가자는 고정 용량의 연구 약물로 시작하여 혈청 칼슘 수치를 기준으로 최적의 용량으로 개별적으로 점진적으로 적정한 다음 팔로페테리파라타이드가 참가자에게 상업적으로 제공될 때까지 개별화된 투약 기간이 이어집니다. 칼슘 및/또는 활성 형태의 비타민 D로 기존 요법을 받는 환자의 경우, 이러한 요법은 팔로페테리파라타이드 적정 기간 동안 용량을 줄이거나 중단할 것입니다.
연구 유형
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
확장 액세스 유형
- 개별 환자: 임상 시험에 참여할 수 없는 심각한 질병 또는 상태를 가진 단일 환자가 약물 또는 생물학적 제품에 대한 액세스를 허용합니다. FDA의 승인을 받지 않은 것입니다. 이 범주에는 응급 상황에서의 액세스도 포함됩니다.
- 중간 규모 인구: 한 명 이상의 환자(그러나 일반적으로 치료 IND/프로토콜을 통한 것보다 적은 수의 환자)가 FDA의 승인을 받지 않은 의약품 또는 생물학적 제제. 이러한 유형의 확장 액세스는 동일한 질병 또는 상태를 가진 여러 환자가 FDA의 승인을 받지 않은 특정 약물 또는 생물학적 제품에 대한 액세스를 모색할 때 사용됩니다.
- 치료 IND/프로토콜: 대규모의 광범위한 인구가 FDA의 승인을 받지 않은 의약품 또는 생물학적 제제에 접근할 수 있도록 허용합니다. 이러한 유형의 확장 액세스는 확장 액세스 사용과 동일한 용도로 마케팅을 위해 이미 제품이 개발되고 있는 경우에만 제공될 수 있습니다.
- 치료 IND/프로토콜
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: US Medical Affairs Lead
- 전화번호: +1 844-442-7236
- 이메일: medinfo@ascendispharma.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
설명
포함 기준:
- 부갑상선기능저하증의 진단.
- 이전 PTH 치료 경험이 있는 환자.
- 첫 투여 전 2주 이내에 혈청 알부민 조정 칼슘 수치 ≥7.8 mg/dL 및 25(OH) 비타민 D가 정상 범위임.
- 체질량 지수(BMI) 17~40kg/m2.
- IRB(Institutional Review Board)에서 승인한 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명하여 서면 정보에 입각한 동의를 기꺼이 제공할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- pseudoparathyroidism의 진단.
- 현재 연구 약물 또는 장치 연구에 등록되어 있거나 30일 또는 1일의 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 조사 약물 또는 장치를 사용한 적이 있습니다.
- 중증 신장애(추정 사구체 여과율 <30mL/min/1.73m2).
- 뼈의 파제트병 또는 설명되지 않는 알칼리 포스파타제 상승, 골육종에 소인이 되는 유전성 장애, 또는 골격을 포함하는 상당한 외부 빔 또는 임플란트 방사선 요법의 이전 병력이 있는 골육종의 위험 증가
- 성공적으로 절제된 갑상선 암종 및 비흑색종 피부암을 제외하고 지난 2년 이내에 활동성 악성 종양.
- 26주 이내의 중증 또는 비대상성 심장 질환(클래스 IV 또는 D기 심부전, 불안정 협심증, 심근 경색 또는 조절되지 않는 부정맥을 포함하나 이에 국한되지 않음).
- 임신 또는 수유 중인 여성 또는 임신을 계획 중인 여성.
- palopegteriparatide 또는 그 부형제 또는 이전 PTH 요법에 대한 알려진 알레르기 및/또는 민감성.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2022년 12월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 12월 8일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2022년 12월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2025년 6월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 24일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
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