나이지리아 북부 카두나 주에서 SCD 중증도의 유전적 및 혈액학적 수정자 (SCA)
나이지리아 북부 카두나 주에서 낫적혈구병(SCD) 환자의 질병 중증도에 대한 유전적 및 혈액학적 변형인자의 평가
이 연구는 나이지리아 북부 카두나 주에서 낫적혈구병(SCD) 환자의 질병 중증도에 대한 유전적 및 혈액학적 변형인자를 평가하는 것을 목표로 합니다. 그것은 두 가지 별도의 연구 설계로 구성됩니다: 단면 연구와 종단 연구.
횡단면 연구는 소아 낫적혈구빈혈(SCA) 환자(2~18세)의 정상 상태와 혈관 폐쇄 위기(VOC) 동안 임상 및 실험실 매개변수를 평가하여 가이드로 사용할 수 있는 매개변수를 결정합니다. 겸상 적혈구 위기의 조기 인식 및 관리를 향한 질병의 경과를 모니터링합니다. 또한 이 연구는 혈색소병증에 대한 유전적 변형자의 표적 NGS(Next-Generation Sequencing)에 의해 SCA 환자의 유전자형-표현형 상관관계를 조사할 것입니다.
종적 연구는 SCD 환자의 소아 코호트(생후 9개월; 최대 2세까지)에 대해 시간이 지남에 따라 임상 및 실험실 데이터를 수집하고 가족 트리오에서 βS-글로빈 일배체형을 결정하기 위해 부모 샘플을 수집할 것입니다. 목표는 βS-글로빈 일배체형 및 낫 유전자형의 유형과 관련하여 SCD 환자의 태아 헤모글로빈(HbF) 수준, 혈액학적 매개변수 및 낫적혈구 위기의 빈도 사이의 시간적 관계를 결정하는 것입니다. 또한 생후 24개월에 수집한 샘플도 NGS에서 분석하여 SCA의 임상 증상 및 중증도의 유전적 변형 인자를 식별합니다.
다음 센터의 참가자가 참여합니다: Ahmadu Bello University Teaching Hospital(ABUTH) Zaria. 모든 연구 부모/법적으로 지정된 대리인의 동의와 미성년자의 동의가 필요합니다. 유전자 분석에 대한 동의도 구해야 합니다. 임상 및 혈액학적 분석은 ABUTH에서 수행되며 유전자 분석은 CING(Cyprus Institute of Neurology and Genetics)에서 수행됩니다.
연구 개요
상태
상태
정황
정황
상세 설명
겸상 적혈구 빈혈(SCA)은 전 세계적으로 엄청난 의학적, 사회적 및 재정적 영향을 미치는 다중 시스템 장애입니다. 이는 β-글로빈 유전자(β6 Glu>Val)의 단일 돌연변이로 인해 발생하며, 이는 비정상 낫형 헤모글로빈(HbS) 생성을 유도합니다. 아프리카는 다양한 유전적 일배체형 배경에서 발생하는 낫(βS) 돌연변이의 주요 원인입니다. SCA는 멘델식 유전 패턴(βS 유전자 동형접합체, 즉 HbSS). 모든 SCA 환자는 동일한 유전적 돌연변이를 공유하지만, 질병은 임상적 표현에서 광범위한 이질성을 나타내며, 이는 환경적 및 유전적 요인 모두로 설명될 수 있습니다. 환경적 요소에는 감염, 외상, 기후(온도 및 습도) 및 공기의 질뿐만 아니라 사회경제적 요소가 포함되며 대부분 통제 가능합니다. 반면에 유전적 요인은 통제할 수 없습니다. 가장 특성이 잘 알려진 유전적 요인에는 태아 헤모글로빈(HbF) 생성, 알파-지중해빈혈의 공동 유전, 낫 유전자형 및 βS-글로빈 일배체형 유형과 관련된 유전자의 변이가 포함됩니다. 다른 잠재적인 유전적 변형자의 역할은 특히 낫적혈구병 관련 장기 손상(예: 뇌졸중, 용혈 및 급성 흉부 증후군의 위험)과 관련하여 덜 명확합니다.
SCA에 대한 임상적 이질성과 질병 중증도의 분자적 기초를 이해하면 환자의 위험 계층화를 통해 예후에 대한 직접적인 임상 적용을 가질 수 있으며, 또한 개인화되고 표적화된 치료 개입의 사용을 촉진할 수 있습니다. 유전체학의 전환점으로서 높은 처리량 시퀀싱 및 전체 게놈 분석의 출현으로 SCA의 유전자형-표현형 관계에 대한 현재 이해에 추가할 수 있는 지금까지 의심되지 않은 변이를 발견할 수 있게 되었습니다. 변형 유전자 변이의 식별은 개선된 환자 관리 및 치료를 위한 조사를 위한 새로운 예후 및/또는 치료 목표를 제안할 수 있습니다.
연구 유형
연구 유형
등록 (예상)
등록
연락처 및 위치
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Bello Jamoh Yusuf, Dr
- 전화번호: +234 08033733152
- 이메일: bjamoh@yahoo.com
연구 연락처 백업
- 이름: Hafsa AR Prof
- 전화번호: +234 08039625612
- 이메일: hafsahahmad1@gmail.com
참여기준
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- (i) 사례 기록에서 알려진 HbSS 유전자형을 가진 소아 환자(2-18세). 그들은 혈액학 클리닉에서 일상적인 방문 중에 모집됩니다.
(ii) 정상 상태 및 겸상적혈구 위기에 있는 환자.
- 환자가 마지막 임상 사건 이후 최소 3주 및 마지막 수혈 후 3개월 이상부터 시작하기 최소 1주 전까지 위기가 없는 기간에 있는 경우 정상 상태에 있는 것으로 간주됩니다. 새로운 임상 이벤트.
- 환자는 겸상 적혈구 위기(즉, 혈관 폐쇄 위기, VOC) 뼈 또는 관절 통증 또는 여러 부위의 통증과 함께 병원 입원 및 진통제 투여가 필요한 SCD가 있는 것으로 알려진 경우.
(iii) 신생아 스크리닝 동안 SCD 진단을 받고 생후 3개월에 등록하고 6개월, 9개월, 12개월 및 24개월에 시간이 지남에 따라 추적하는 소아 환자.
(iv) 모든 참가자 및/또는 부모/법적으로 지정된 대리인이 서명한 서면 동의서를 모집해야 합니다.
제외 기준:
- (i) 악성종양, 영양실조, 선천적 결함 또는 중증 감염과 같은 현저한 동반이환의 명백한 특징을 가진 피험자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
그룹/코호트 수
코호트 및 개입
그룹/코호트그룹/코호트 |
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단면 팔
2~18세의 겸상적혈구빈혈 환자.
임상적 중증도, 전체 혈구 수, 태아 헤모글로빈 및 헤모글로빈 일배체형 평가
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종방향 암
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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단면 팔
기간: 3 개월
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겸상적혈구병 환자(n=200), 2~18세의 피험자가 이 연구 부문에 모집됩니다.
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3 개월
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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종방향 암
기간: 18개월
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생후 9개월에 SCD가 있는 피험자(n=200)를 모집하고 12개월, 18개월 및 24개월에 후속 조치를 취합니다.
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18개월
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공동 작업자 및 조사자
협력자
협력자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
연구 시작
기본 완료 (예상)
기본 완료
연구 완료 (예상)
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- ABUTH
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
IPD 공유 기간
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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