이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

대만의 IVS4 돌연변이 파브리병 환자에 대한 아갈시다제 베타 장기 치료 결과

2026년 5월 12일 업데이트: Sanofi

대만에서 GLA IVS4 919 G>A 돌연변이가 있는 효소 대체 요법 경험이 없고 아갈시다제 베타 치료를 받은 파브리병 환자에 대한 관찰 연구

이는 아갈시다제 베타 치료에 대한 임상 결과를 평가하고, 임상 증상을 특성화하고, GLA IVS4를 보유한 남성 및 여성 파브리병 성인 환자에 대한 자연 이력을 수집하기 위해 고안된 전국적, 다기관, 관찰, 코호트 연구입니다.

본 연구는 GLA IVS4 돌연변이를 보유한 파브리병 환자의 의무기록, 의사 평가, 환자 보고 결과를 통해 질병의 자연 경과, 임상양상, 아갈시다제 베타에 대한 치료 결과를 후향적 및 전향적으로 조사하는 것을 목표로 합니다.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모집하지 않고 적극적으로

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

연구 설계 시간 관점: 회고적 및 전망적

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
관찰

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
78

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.
  • 이름: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • 전화번호: option 6 800-633-1610
  • 이메일: contact-us@sanofi.com

연구 장소

  • 대만
      • Taichung, 대만, 407219
        • Investigational Site Number : 1580004
      • Tainan, 대만, 704
        • Investigational Site Number : 1580005
      • Taipei, 대만, 100
        • Investigational Site Number : 1580001
      • Taipei, 대만, 112
        • Investigational Site Number : 1580002
      • Taipei, 대만, 104
        • Investigational Site Number : 1580003

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

코호트(1, 2, 3) 중 1개에 적합한 GLA IVS4 돌연변이를 보유한 FD 환자.

설명

포함 기준:

- 서명된 동의서를 제공합니다.

집단 1:

  • 의료 기록에 GLA IVS4가 기록된 남성 또는 여성 파브리병 환자.
  • 사전 동의서 서명 당시 연령은 18세 이상입니다.
  • 여성의 최대 비율은 코호트 1의 20%입니다.
  • 6개월 이상 아갈시다제 베타 치료를 받은 환자.
  • LVMI, LPWT, IVST 및 혈액 lyso-Gb3 농도에 대한 데이터는 모두 아갈시다제 베타 치료 시작 전 6개월 이내에 제공됩니다.

집단 2:

  • 의료 기록에 GLA IVS4가 기록된 남성 또는 여성 파브리병 환자.
  • 사전 동의서 서명 당시 연령은 18세 이상입니다.
  • 여성의 최대 비율은 코호트 2의 20%입니다.
  • 아갈시다제베타제에 대한 국민건강보험 급여를 신청하려는 환자.
  • LVMI, LPWT, IVST 및 혈액 lyso-Gb3 농도에 대한 데이터는 모두 아갈시다제 베타 치료 시작 전 6개월 이내에 제공됩니다.

집단 3:

  • 의료 기록에 GLA IVS4 돌연변이가 기록된 남성 또는 여성 파브리병 환자.
  • 사전 동의서 서명 당시 남성 환자의 연령은 30세 이상, 여성 환자의 연령은 40세 이상입니다.
  • 여성의 최대 비율은 코호트 3의 20%입니다.
  • 아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타 치료를 받은 적이 없는 환자(ERT-naive).
  • 혈액 lyso-Gb3 증가.

  • 의료 기록에 기록된 다음 조건 중 하나 이상:

    1. 심장 매개변수 이상(예: 영상화, 전기생리학 또는 바이오마커를 통해)
    2. 적어도 하나의 FD 관련 징후/증상.
  • LVMI, LPWT, IVST 및 혈액 lyso-Gb3 농도에 대한 데이터는 모두 6개월 이내에 제공됩니다.
  • 연구자의 판단에 따라 ERT 또는 FD 특정 치료를 받지 않을 것으로 예상되는 환자.

제외 기준:

  • 연구자의 의견으로 환자의 연구 참여를 방해할 수 있는 모든 상태(예: 6개월 미만의 기대 수명(예: 악성종양, CAD로 진단됨)
  • 연구자의 판단에 따라 중증 심장 질환(NYHA Class IV) 또는 중증 심근 섬유증이 있는 파브리 환자
  • 아밀로이드증을 포함한 알려진 비파브리병 침윤성 심근병증
  • 알려진 비GLA 유전성(예: 육종성, 대사성 돌연변이) 비대성 심근병증.
  • 파브리병에 대해 아갈시다제 베타 이외의 파브리병 특이적 치료(효소대체요법, 샤페론요법, 기질감소요법, 유전자요법)를 받고 있는 환자
  • 임신 또는 임신 의심
  • 중등도 이상의 치매 진단을 받은 환자
  • 연구자가 판단한 불안정한 환자 상태(예: 고혈압, 당뇨병 및 전신 질환)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트

그룹/코호트

생물 의학 또는 건강 결과에 대해 평가되는 관찰 연구의 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
코호트 1
이미 아갈시다제 베타 치료를 받은 갈락토시다제 알파 유전자(GLA) IVS4 환자
코호트 2
아갈시다제 베타 치료를 시작할 GLA IVS4 환자
코호트 3
효소 대체 요법(ERT) 경험이 없는 GLA IVS4를 지닌 파브리병 환자

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
기간
코호트 1: 아갈시다제 베타 치료 환자에서 심장초음파로 측정한 좌심실 질량 지수(LVMI)의 변화
기간: 최소 2년의 학업 완료를 통해
최소 2년의 학업 완료를 통해
코호트 2: 아갈시다제 베타 치료 환자에서 심장초음파로 측정한 좌심실 질량 지수(LVMI)의 변화
기간: 최대 1.5년
최대 1.5년

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
기간
심장초음파로 측정한 좌측 후벽 두께(LPWT)의 변화
기간: 코호트 1의 경우 최소 2년의 연구 완료까지 코호트 2의 경우 1.5년 코호트 3의 경우 최소 1.5년의 연구 완료까지
코호트 1의 경우 최소 2년의 연구 완료까지 코호트 2의 경우 1.5년 코호트 3의 경우 최소 1.5년의 연구 완료까지
심초음파로 측정한 심실중격두께(IVST)의 변화
기간: 코호트 1의 경우 최소 2년의 연구 완료까지 코호트 2의 경우 1.5년 코호트 3의 경우 최소 1.5년의 연구 완료까지
코호트 1의 경우 최소 2년의 연구 완료까지 코호트 2의 경우 1.5년 코호트 3의 경우 최소 1.5년의 연구 완료까지
혈액 글로보트리아오실스핑고신(lyso-Gb3) 농도 변화
기간: 코호트 1의 경우 최소 2년의 연구 완료까지 코호트 2의 경우 1.5년 코호트 3의 경우 최소 1.5년의 연구 완료까지
코호트 1의 경우 최소 2년의 연구 완료까지 코호트 2의 경우 1.5년 코호트 3의 경우 최소 1.5년의 연구 완료까지
ERT 경험이 없는 환자에서 심초음파로 측정한 좌심실질량지수(LVMI)의 변화
기간: 코호트 3의 경우, 최소 1.5년 동안 연구 완료
코호트 3의 경우, 최소 1.5년 동안 연구 완료

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Sanofi

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 연구 책임자: Clinical Sciences and Operations, Sanofi

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2023년 9월 13일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2026년 9월 10일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2026년 9월 10일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2023년 9월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2023년 9월 18일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2023년 9월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2026년 5월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2026년 5월 12일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • OBS17349
  • U1111-1287-7177 (레지스트리 식별자: ICTRP)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구자는 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 환자 수준 데이터는 익명화되며 연구 문서는 임상시험 참가자의 개인정보를 보호하기 위해 수정됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

쿠키 설정

당사는 당사 웹 사이트에서 최상의 경험을 제공하기 위해 쿠키를 사용합니다. 자세한 내용은 개인 정보 보호 및 쿠키 정책 을주의 깊게 읽어보십시오. ...>>>귀하는 정책에 설명 된대로 귀하의 웹 사이트 또는 컴퓨터에서 쿠키를 삭제하여 언제든지 귀하의 기본 설정을 변경하거나 동의를 철회 할 수 있습니다. 동의하고 아래 "설정 관리"섹션에서 해당 상자를 선택하여 기본 설정을 선택하십시오. 이 웹 사이트의 일부를 사용하기 전에 서비스 약관 을주의 깊게 읽어 보시기 바랍니다.
«설정 관리