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이전에 유전자 치료(FOX)로 치료받은 뒤시엔 근이영양증이 있는 아동 및 청소년을 대상으로 한 EDG-5506의 2상 연구 (FOX)

2025년 11월 5일 업데이트: Edgewise Therapeutics, Inc.

이전에 유전자 치료로 치료받은 듀센 근이영양증이 있는 아동 및 청소년의 안전성, 약동학 및 바이오마커에 대한 EDG-5506의 효과를 평가하기 위한 2상 연구

FOX 연구는 이전에 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 파트 A를 포함한 유전자 치료로 치료를 받은 Duchenne 근이영양증 아동 및 청소년의 안전성, 약동학 및 바이오마커에 대한 2부분, 다기관, 2상 연구입니다. 오픈라벨 파트 B.

연구 개요

상태

상태

현재 모집 상태 또는 확장 액세스 상태를 나타냅니다.
모집하지 않고 적극적으로

정황

정황

연구 중인 질병, 장애, 증후군, 질환 또는 부상입니다. ClinicalTrials.gov에서 조건에는 수명, 삶의 질 및 건강 위험과 같은 기타 건강 관련 문제도 포함될 수 있습니다.

개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.

상세 설명

FOX는 1일 1회 EDG-5506을 경구 투여하여 뒤시엔 근이영양증을 앓고 있는 약 24명의 어린이와 청소년을 대상으로 안전성, 약동학 및 근육 손상 바이오마커에 대한 EDG-5506의 효과를 평가하기 위한 2부, 다기관, 2상 연구입니다. 5506. 본 연구는 최대 4주간의 스크리닝 기간, 12주간의 무작위 이중 맹검, 위약 대조 치료 기간(파트 A), 이어서 40주간의 공개 라벨 연장 기간(파트 B)을 갖습니다.

6~14세의 약 24명의 참가자가 2:1 비율로 EDG-5506 또는 위약으로 무작위 배정됩니다. 각각 약 12명의 참가자로 구성된 2개의 용량 코호트(코호트 1 및 코호트 2)가 등록됩니다.

연구 유형

연구 유형

임상 연구의 특성을 설명합니다. 연구 유형에는 중재 연구(임상 시험이라고도 함), 관찰 연구(환자 등록 포함) 및 확장된 액세스가 포함됩니다.
중재적

등록 (실제)

등록

임상 연구의 참가자 수. "예상" 등록은 연구원이 연구에 필요한 참가자의 목표 수입니다.
43

단계

단계

미국 식품의약국(FDA)에서 개발한 정의에 따라 약물 또는 생물학적 제품을 연구하는 임상 시험 단계입니다. 이 단계는 연구의 목적, 참가자 수 및 기타 특성을 기반으로 합니다. 초기 1단계(이전에는 0단계로 나열됨), 1단계, 2단계, 3단계 및 4단계의 5단계가 있습니다. 해당 없음은 장치 또는 행동 개입의 시험을 포함하여 FDA에서 정의한 단계가 없는 시험을 설명하는 데 사용됩니다.
  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처

임상 연구를 위한 등록 질문에 답변할 수 있는 사람의 이름과 연락처 정보. 연구가 수행되는 각 위치에는 이러한 질문에 더 잘 대답할 수 있는 특정 연락처가 있을 수 있습니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, 미국, 01605
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, 미국, 27278
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

자격 기준

임상 연구에 참여하고자 하는 사람들이 충족해야 하는 주요 요구 사항 또는 그들이 가져야 할 특성. 자격 기준은 포함 기준(사람이 연구에 참여하는 데 필요함)과 제외 기준(사람이 참여하지 못하게 하는 것)으로 구성됩니다. 적격성 기준 유형에는 연구가 건강한 지원자를 받아들이는지, 연령 또는 연령 그룹 요구 사항이 있는지 또는 성별에 따라 제한되는지가 포함됩니다.

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  • DMD 유전자에 돌연변이가 기록되어 있고 DMD와 일치하는 표현형이 있는 6~14세.
  • AAV 기반 유전자 치료법을 이전에 받은 경우(공개 라벨 연구에서 연구 약물 투여 후 ≥ 2년 또는 무작위 연구에서 무작위 배정 후 ≥ 3년).
  • 스크리닝 방문 시 8초 이내에 바로 누운 상태에서 일어서기를 완료할 수 있고 스크리닝 방문 시 10초 이내에 4계단 오르기를 수행할 수 있습니다.
  • 스크리닝 방문 시 체중은 20kg 이하입니다.
  • 기준선 방문 전 최소 6개월 동안 안정적인 용량의 코르티코스테로이드로 치료합니다.

주요 제외 기준:

  • 연구자의 의견으로 참가자를 연구에 부적합하게 만들 수 있는 병력 또는 임상적으로 중요한 신체 검사/실험실 결과. 여기에는 반복적인 혈액 샘플링을 용이하게 하기에는 너무 어려운 정맥 접근이 포함됩니다.
  • 좌심실 박출률(LVEF) < 40%를 보여주는 선별 방문 심장초음파 검사.
  • 본 연구에서 스크리닝 방문 후 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 것) 이내에 연구용 약물(포함 기준에 따른 AAV 기반 유전자 치료법 제외)을 받은 경우.
  • 스크리닝 방문 전 6개월 이내에 엑손 건너뛰기 요법을 받은 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔

참가자 그룹 / 팔

시험 프로토콜에 따라 특정 중재/치료를 받거나 중재를 받지 않는 임상 시험 참가자 그룹 또는 하위 그룹입니다.
개입 / 치료

개입 / 치료

임상 연구의 초점이 되는 프로세스 또는 작업입니다. 개입에는 약물, 의료 기기, 절차, 백신 및 조사 중이거나 이미 사용 가능한 기타 제품이 포함됩니다. 개입에는 교육이나 식이요법 및 운동 수정과 같은 비침습적 접근법도 포함될 수 있습니다.
실험적: 코호트 1
약물: 세바셈텐 약물: 위약
의약품: 위약
위약은 하루에 한 번 구두로 투여됩니다.
의약품: 세바셈텐 복용량 1
Sevasemten은 하루에 한 번 경구 투여됩니다.
실험적: 코호트 2
약물: 세바셈텐 약물: 위약
의약품: 위약
위약은 하루에 한 번 구두로 투여됩니다.
의약품: 세바셈텐 복용량 2
Sevasemten은 하루에 한 번 경구 투여됩니다.
실험적: 코호트 3
약물: 세바셈텐 약물: 위약
의약품: 위약
위약은 하루에 한 번 구두로 투여됩니다.
의약품: 세바셈텐 복용량 3
Sevasemten은 하루에 한 번 경구 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

주요 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입/치료의 효과를 평가하는 데 가장 중요한 계획된 결과 측정. 대부분의 임상 연구에는 하나의 주요 결과 측정이 있지만 일부는 둘 이상입니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
세바셈텐 또는 위약 치료 중 발생한 이상사례 수
기간: 36개월
모든 참가자
36개월
세바셈텐 또는 위약 치료 중 발생한 이상반응의 중증도
기간: 36개월
모든 참가자
36개월

2차 결과 측정

2차 결과 측정

임상 연구 프로토콜에서 개입의 효과를 평가하기 위한 1차 결과 측정만큼 중요하지는 않지만 여전히 관심이 있는 계획된 결과 측정입니다. 대부분의 임상 연구에는 하나 이상의 2차 결과 측정이 있습니다.
결과 측정
측정값 설명
기간
빠른 골격근 트로포닌 I의 기준선으로부터의 변화
기간: 12주
모든 참가자
12주
혈청 크레아틴 키나아제의 기준선 대비 변화
기간: 12주
모든 참가자
12주
실험실 검사 관련 치료 중 발생한 이상반응의 발생률
기간: 36개월
모든 참가자
36개월
약동학은 안정 상태 혈장 농도로 측정한
기간: 36개월
모든 참가자
36개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

스폰서

연구를 시작하고 연구에 대한 권한과 통제권을 가진 조직 또는 사람.
Edgewise Therapeutics, Inc.

수사관

수사관

임상 연구에 참여하는 연구원. 관련 용어에는 사이트 주임 조사관, 사이트 하위 조사자, 연구 의자, 연구 책임자 및 연구 주임 조사관이 포함됩니다.
  • 연구 의자: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

연구 시작

첫 번째 참가자가 임상 연구에 등록된 실제 날짜입니다. "예상" 연구 시작 날짜는 연구자가 연구 시작 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2024년 3월 22일

기본 완료 (추정된)

기본 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정을 위한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 개입을 받은 날짜입니다. 임상 연구가 프로토콜에 따라 종료되었는지 또는 종료되었는지 여부는 이 날짜에 영향을 미치지 않습니다. 완료 날짜가 다른 1차 결과 측정이 둘 이상인 임상 연구의 경우 이 용어는 모든 1차 결과 측정에 대한 데이터 수집이 완료된 날짜를 나타냅니다. "예상" 기본 완료 날짜는 연구원이 연구의 기본 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2027년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

연구 완료

임상 연구의 마지막 참가자가 1차 결과 측정, 2차 결과 측정 및 부작용(즉, 마지막 참가자의 마지막 방문)에 대한 최종 데이터를 수집하기 위해 검사를 받거나 중재/치료를 받은 날짜입니다. "예상" 연구 완료 날짜는 연구원이 연구 완료 날짜가 될 것이라고 생각하는 날짜입니다.
2027년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

최초 제출

연구 후원자 또는 연구자가 최초로 ClinicalTrials.gov에 연구 기록을 제출한 날짜. 일반적으로 처음 제출한 날짜와 ClinicalTrials.gov에서 기록을 사용할 수 있는 날짜(첫 게시 날짜) 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2023년 10월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

QC 기준을 충족하는 최초 제출

연구 스폰서 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록을 처음 제출한 날짜입니다. 의뢰자 또는 조사자는 NLM의 QC 검토 기준이 충족되기 전에 연구 기록을 한 번 이상 수정하고 제출해야 할 수 있습니다. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2023년 10월 20일

처음 게시됨 (실제)

처음 게시됨

National Library of Medicine(NLM) 품질 관리(QC) 검토가 완료된 후 ClinicalTrials.gov에서 연구 기록을 처음 사용할 수 있는 날짜입니다. 일반적으로 연구 후원자 또는 연구자가 연구 기록을 제출한 날짜와 처음 게시된 날짜 사이에는 며칠의 지연이 있습니다.
2023년 10월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

마지막 업데이트 게시됨

ClinicalTrials.gov에서 연구 기록이 변경된 가장 최근 날짜. 연구 후원자 또는 연구자가 변경 사항을 ClinicalTrials.gov에 제출한 시점(마지막 업데이트 제출 날짜)과 마지막 업데이트 게시 날짜 사이에 지연이 있을 수 있습니다.
2025년 11월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

연구 후원자 또는 연구자가 국립 의학 도서관(NLM) 품질 관리(QC) 검토 기준과 일치하는 연구 기록에 대한 변경 사항을 제출한 가장 최근 날짜. 연구 기록이 NLM QC 검토 기준과 일치하는지 확인하는 것은 후원자 또는 조사자의 책임입니다.
2025년 11월 5일

마지막으로 확인됨

마지막으로 확인됨

연구 후원자 또는 조사자가 ClinicalTrials.gov에서 임상 연구에 대한 정보가 정확하고 최신 정보라고 확인한 가장 최근 날짜. 모집 상태가 모집인 연구인 경우; 아직 모집하지 않았습니다. 또는 활성, 비모집이 지난 2년 이내에 확인되지 않은 경우 연구의 모집 상태는 알 수 없음으로 표시됩니다.
2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

기타 연구 ID 번호

연구 후원자, 기금 제공자 또는 다른 사람이 임상 연구에 할당한 NCT 번호 이외의 식별자 또는 ID 번호. 이 번호에는 다른 시험 등록의 고유 식별자와 미국 국립보건원(National Institutes of Health) 보조금 번호가 포함될 수 있습니다.
  • EDG-5506-215

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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