이전에 유전자 치료(FOX)로 치료받은 뒤시엔 근이영양증이 있는 아동 및 청소년을 대상으로 한 EDG-5506의 2상 연구 (FOX)
2025년 11월 5일 업데이트: Edgewise Therapeutics, Inc.
이전에 유전자 치료로 치료받은 듀센 근이영양증이 있는 아동 및 청소년의 안전성, 약동학 및 바이오마커에 대한 EDG-5506의 효과를 평가하기 위한 2상 연구
FOX 연구는 이전에 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 파트 A를 포함한 유전자 치료로 치료를 받은 Duchenne 근이영양증 아동 및 청소년의 안전성, 약동학 및 바이오마커에 대한 2부분, 다기관, 2상 연구입니다. 오픈라벨 파트 B.
연구 개요
상세 설명
FOX는 1일 1회 EDG-5506을 경구 투여하여 뒤시엔 근이영양증을 앓고 있는 약 24명의 어린이와 청소년을 대상으로 안전성, 약동학 및 근육 손상 바이오마커에 대한 EDG-5506의 효과를 평가하기 위한 2부, 다기관, 2상 연구입니다. 5506. 본 연구는 최대 4주간의 스크리닝 기간, 12주간의 무작위 이중 맹검, 위약 대조 치료 기간(파트 A), 이어서 40주간의 공개 라벨 연장 기간(파트 B)을 갖습니다.
6~14세의 약 24명의 참가자가 2:1 비율로 EDG-5506 또는 위약으로 무작위 배정됩니다. 각각 약 12명의 참가자로 구성된 2개의 용량 코호트(코호트 1 및 코호트 2)가 등록됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
43
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Medical Center
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01605
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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North Carolina
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Hillsborough, North Carolina, 미국, 27278
- Rare Disease Research
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- DMD 유전자에 돌연변이가 기록되어 있고 DMD와 일치하는 표현형이 있는 6~14세.
- AAV 기반 유전자 치료법을 이전에 받은 경우(공개 라벨 연구에서 연구 약물 투여 후 ≥ 2년 또는 무작위 연구에서 무작위 배정 후 ≥ 3년).
- 스크리닝 방문 시 8초 이내에 바로 누운 상태에서 일어서기를 완료할 수 있고 스크리닝 방문 시 10초 이내에 4계단 오르기를 수행할 수 있습니다.
- 스크리닝 방문 시 체중은 20kg 이하입니다.
- 기준선 방문 전 최소 6개월 동안 안정적인 용량의 코르티코스테로이드로 치료합니다.
주요 제외 기준:
- 연구자의 의견으로 참가자를 연구에 부적합하게 만들 수 있는 병력 또는 임상적으로 중요한 신체 검사/실험실 결과. 여기에는 반복적인 혈액 샘플링을 용이하게 하기에는 너무 어려운 정맥 접근이 포함됩니다.
- 좌심실 박출률(LVEF) < 40%를 보여주는 선별 방문 심장초음파 검사.
- 본 연구에서 스크리닝 방문 후 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 것) 이내에 연구용 약물(포함 기준에 따른 AAV 기반 유전자 치료법 제외)을 받은 경우.
- 스크리닝 방문 전 6개월 이내에 엑손 건너뛰기 요법을 받은 경우.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
약물: 세바셈텐 약물: 위약
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위약은 하루에 한 번 구두로 투여됩니다.
Sevasemten은 하루에 한 번 경구 투여됩니다.
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실험적: 코호트 2
약물: 세바셈텐 약물: 위약
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위약은 하루에 한 번 구두로 투여됩니다.
Sevasemten은 하루에 한 번 경구 투여됩니다.
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실험적: 코호트 3
약물: 세바셈텐 약물: 위약
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위약은 하루에 한 번 구두로 투여됩니다.
Sevasemten은 하루에 한 번 경구 투여됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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세바셈텐 또는 위약 치료 중 발생한 이상사례 수
기간: 36개월
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모든 참가자
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36개월
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세바셈텐 또는 위약 치료 중 발생한 이상반응의 중증도
기간: 36개월
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모든 참가자
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36개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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빠른 골격근 트로포닌 I의 기준선으로부터의 변화
기간: 12주
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모든 참가자
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12주
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혈청 크레아틴 키나아제의 기준선 대비 변화
기간: 12주
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모든 참가자
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12주
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실험실 검사 관련 치료 중 발생한 이상반응의 발생률
기간: 36개월
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모든 참가자
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36개월
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약동학은 안정 상태 혈장 농도로 측정한
기간: 36개월
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모든 참가자
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36개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Sam Collins, MBBS, PhD, Edgewise Therapeutics, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 3월 22일
기본 완료 (추정된)
2027년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 10월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 10월 20일
처음 게시됨 (실제)
2023년 10월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 11월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 5일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EDG-5506-215
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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