제2형 고셔병 환자를 대상으로 한 VGN-R08b의 탐색적 임상 시험
2024년 2월 21일 업데이트: Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
제2형 고셔병 환자의 뇌실내 주사를 통해 VGN-R08b의 내약성과 안전성을 평가하기 위한 탐색적 임상 시험
이 탐색적 시험은 제2형 고셔병을 앓고 있는 유아를 치료하기 위한 VGN-R08b의 내약성과 안전성을 입증하기 위한 것입니다.
연구 개요
상태
상태
모병
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
고셔병(GD)은 상염색체 열성 유전 대사 장애입니다. 글루코세레브로시다제 유전자(GBA1)의 돌연변이로 인해 신체의 리소좀에 있는 글루코세레브로시다제(GCase)의 활성이 감소하여 그 기질인 글루코세레브로시다제가 간, 비장, 뼈, 폐, 뇌 및 눈의 대식세포 리소좀에 축적됩니다. . 광범위하고 심각한 내장 침범을 보이는 제2형 급성 신경병증은 일반적으로 생후 1년 이내에 발생하며 대부분의 어린이는 2세 이전에 사망합니다. VGN-R08b는 아데노 관련 바이러스(AAV) 혈청형을 이용한 일종의 유전자 치료법입니다. 9(AAV9) 구동 인간 GBA1이 뇌실내로 직접 주사됩니다.
이는 용량 증가 단계와 용량 확장 단계를 포함하는 단일 센터, 개방형, 용량 증가 연구자가 후원하는 탐색적 임상 연구입니다. 의뢰자는 용량 증가 단계에서 두 가지 용량 수준(각 코호트당 1명의 피험자)을 탐색한 다음 용량 확장 단계에서 추가로 2~4명의 피험자를 확보할 계획입니다.
이 연구는 제2형 고셔병 환자를 위한 VGN-R08b 치료의 안전성과 효능에 대한 예비 증거를 제공하기 위한 것입니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
등록
6
단계
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Zhang Huiwen, Dr.
- 전화번호: 18117165075
- 이메일: zhanghuiwen@xinhuamed.com.cn
연구 장소
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, 중국, 200097
- 모병
- Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
연락하다:
- Zhang Huiwen, Dr.
- 전화번호: 18117165075
- 이메일: zhanghuiwen@xinhuamed.com.cn
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 24개월 이하의 유아.
- GCase 효소 활성 테스트와 GBA1 이대립유전자 돌연변이로 확인된 고셔병의 병력 진단.
- GD2 진단과 일치하는 신경학적 징후 및/또는 증상.
- 피험자의 부모/법적 보호자는 피험자가 연구에 등록하는 데 동의해야 합니다.
- 피험자의 부모/법적 보호자는 질병 정보 제공 및 증상에 대한 질병 평가 지원을 포함하여 연구 요구 사항을 준수하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 환자의 GD 증상의 원인이 되거나 연구 목표를 혼란스럽게 할 수 있는 GD2 이외의 중요한 CNS 질환의 진단.
- 독립적인 보행을 실현했습니다.
- 연구자의 의견으로 환자에게 허용할 수 없는 위험을 초래하거나 연구 절차를 준수하는 환자의 능력을 방해하거나 연구 수행을 방해할 수 있는 GD의 심각한 내장 증상.
- 임상적으로 활동성인 감염(HIV, HBV, HCV 또는 매독 포함).
- 고셔병에 대해 효소 대체 요법 및/또는 기질 감소 요법 및/또는 암브록솔을 받고 있는 환자의 경우, 등록 전 2개월 이내에 안정적인 치료를 받아야 합니다.
- 시토크롬 CYP3A4 또는 P-당단백질(P-gp) 약물, 약초 또는 일반의약품의 강력한 억제제 또는 유도제 사용.
- 모든 유형의 이전 유전자 또는 세포 치료.
- 지난 4주 동안 예방접종(생백신)을 받았습니다.
- 프로토콜에 명시된 것 이외의 전신 면역억제제 또는 코르티코스테로이드 요법의 사용(피부과 질환에 대한 국소 제제는 허용됨)
- 항AAV9 중화항체 역가가 1:5 이상인 환자.
- 임상적으로 심각한 이상을 보이는 뇌 MRI(자기공명영상)는 수조내 주입을 방지하는 것으로 간주됩니다.
- 수술 또는 영상 연구(PET) 중 진정제에 대한 금기 사항.
- 환자에게 허용할 수 없는 위험을 야기하거나 연구 절차를 준수하는 환자의 능력을 방해하거나 연구 수행을 방해하는 기타 중요한 의학적 상태의 존재.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 제2형 고셔병
이는 용량 증가 단계와 용량 확장 단계를 포함하는 단일 센터, 개방형, 용량 증가 연구자가 후원하는 탐색적 임상 연구입니다.
스폰서는 용량 증가 단계에서 두 가지 용량 수준(각 코호트당 1명의 피험자)을 탐색한 다음 용량 확장 단계에서 추가로 2~4명의 피험자를 확보할 계획입니다.
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VGN-R08b는 AAV(아데노 관련 바이러스) 혈청형 9(AAV9) 기반 인간 GBA1을 뇌실내로 직접 주입하는 일종의 유전자 치료법입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE)의 수
기간: 52주차
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE)
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52주차
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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장기적인 안전 후속 조치
기간: 5년차까지
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE)의 수
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5년차까지
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24개월 생존율
기간: 사건까지의 기준선, 또는 24개월이 된 후, 최대 5년차
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24개월 생존율
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사건까지의 기준선, 또는 24개월이 된 후, 최대 5년차
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포도당 세레브로시드 리파제(GCase)의 활성 변화
기간: 5년차까지
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약력학적 지표
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5년차까지
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글루코스 세레브로시드(GC) 수준의 활성 변화
기간: 5년차까지
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약력학적 지표
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5년차까지
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약물 투여 후 말초혈액과 뇌척수액 내 글루코스 스핑고신(Lyso GL1) 수치의 활성 변화
기간: 5년차까지
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약력학적 지표
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5년차까지
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면역원성
기간: 26주
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AAV9 및 GCase에 대한 항체를 생산하는 피험자 수
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26주
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약물 투여 후 말초혈액 내 VGN-R08b 벡터의 게놈 수준 변화
기간: 26주
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약동학
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26주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
스폰서
협력자
협력자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Zhang Huiwen, Dr., Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2023년 3월 1일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2025년 1월 15일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2029년 2월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2023년 7월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 2월 21일
처음 게시됨 (추정된)
처음 게시됨
2024년 2월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
마지막 업데이트 게시됨
2024년 2월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 21일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2023년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- VGN-R08b-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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