X-연관 망막분리증 환자에서 IVB102 주사의 안전성 및 유효성 연구
X연관 망막분리증(XLRS) 환자를 대상으로 IVB102 주사의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위한 공개 라벨, 용량 증량 임상 연구
The goal of this clinical trial is to evaluate the safety and efficacy of IVB102 injection in subjects with XLRS.
연구 개요
상태
상태
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
This is a open label, dose escalation, single-center study. One eye of each participant will receive a single IVB102 injection by intravitreal injection. Participants will be followed for 52 weeks after which they will continue to be followed for up to 5 years after enrollment.
연구 유형
연구 유형
등록 (추정된)
등록
단계
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100142
- Peking Union Medical College Hospital
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참여기준
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Inclusion Criteria:
- Must be willing and able to provide written, signed informed consent.
- Male individual at least 8 years of age with clinical diagnosis of XLRS caused by mutations in RS1.
- Best corrected visual acuity (BCVA) in the study eye of less than or equal to 63 (corresponding to a Snellen acuity of 20/63).
- Must agree to use effective barrier (male or female condom) of contraception before dosing and continuing one year after gene transfer.
Exclusion Criteria:
- Lens, cornea, or other media opacities in the study eye that preclude adequate visualization and testing of the retina.
- Pre-existing eye conditions that would contribute significantly to visual loss or increase the risk of an intravitreal injection (e.g. DR、RVO or large retinal detachment).
- Any intraocular surgery in the study eye within 6 months prior to screening.
- Use of topical carbonic anhydrase inhibitors within 3 months prior to screening.
- Use of anticoagulants or anti-platelet agents within 7 days prior to study agent administration.
- Prior receipt of any AAV gene therapy product.
- Use of any investigational agent within 3 months prior to screening.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: IVB102 Treatment Arm(Low dose)
Intraocular injection of a single low dose of IVB102 |
Gene transfer by intravitreal injection of the RS1 AAV vector |
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실험적: IVB102 Treatment Arm(Intermediate dose)
Intraocular injection of a single intermediate dose of IVB102 |
Gene transfer by intravitreal injection of the RS1 AAV vector |
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실험적: IVB102 Treatment Arm(High dose)
Intraocular injection of a single high dose of IVB102 |
Gene transfer by intravitreal injection of the RS1 AAV vector |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Incidence of DLTs
기간: 4 weeks
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Number and proportion of dose limited toxicity(DLTs) |
4 weeks
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Incidence of AEs
기간: 52 weeks
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Number and severity of overall and ocular Adverse Events (AEs) |
52 weeks
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Incidence of SAEs
기간: 52 weeks
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Number and severity of overall and ocular Serious Adverse Events (SAEs) |
52 weeks
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Visual function
기간: 52 weeks
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Change from baseline in BCVA(Best Corrected Visual Acuity)(ETDRS) |
52 weeks
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OCT imaging
기간: 52 weeks
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Change from baseline in CST(Central Retinal Thickness)(OCT) |
52 weeks
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ERG parameters
기간: 52 weeks
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Change from baseline in response amplitudes measured using Electroretinogram (ERG) |
52 weeks
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공동 작업자 및 조사자
협력자
협력자
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Pimenides D, George ND, Yates JR, Bradshaw K, Roberts SA, Moore AT, Trump D. X-linked retinoschisis: clinical phenotype and RS1 genotype in 86 UK patients. J Med Genet. 2005 Jun;42(6):e35. doi: 10.1136/jmg.2004.029769.
- Wang XF, Chen FF, Zhou X, Cheng XX, Xie ZG. A novel mutation in RS1 and clinical manifestations in a Chinese twin family with congenital retinoschisis. Front Genet. 2022 Sep 23;13:993157. doi: 10.3389/fgene.2022.993157. eCollection 2022.
- Sikkink SK, Biswas S, Parry NR, Stanga PE, Trump D. X-linked retinoschisis: an update. J Med Genet. 2007 Apr;44(4):225-32. doi: 10.1136/jmg.2006.047340. Epub 2006 Dec 15.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
기본 완료 (실제)
기본 완료
연구 완료 (추정된)
연구 완료
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- IVB102-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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