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현대 골수 섬유증 환자의 임상 역학. (ERNEST-3)

현대 골수 섬유증 환자의 임상 역학(ERNEST-3): 유럽 백혈병Net(ELN) 관찰 연구

다기관 회고전 및 전향적 유럽 관찰 연구. 각 시험기관에서 2016년 또는 2022년 세계보건기구(WHO)에서 2018년 1월 1일부터 2027년 12월 31일까지 확정된 골수 섬유증(MF) 진단을 받은 모든 연속 환자가 연구에 등록됩니다. 연간 후속 업데이트는 2028년 12월 31일 데이터 수집이 끝날 때까지 또는 가능한 마지막 환자 방문일 중 먼저 도래하는 날짜까지 예정됩니다. 마지막으로 등록한 환자로부터 최소 1년의 추적 관찰이 보장됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

상세 설명

골수증식성 신생물(MPN)은 조혈 세포 계통의 클론성 증식을 특징으로 하는 희귀 골수 질환으로 진성적혈구증가증(PV), 본태혈소판증가증(ET), 골수섬유증(MF)을 포함합니다. 골수섬유화증(MF)은 급성 백혈병 전환, 동반질환, 혈구감소증 등의 주요 사망 원인으로 예후가 더 나쁩니다. MF는 진행성 빈혈, 골수 섬유증, 비장종대를 동반한 골수외 조혈이 특징입니다. 더욱이 이 질병은 식은땀, 발열, 뼈의 통증, 체중 감소 등 무거운 증상 부담을 안겨 삶의 질을 저하시키는 질환이다.

2013년 초 유럽 골수 증식성 신생물 등록소(ERNEST) 관찰 연구가 시작되었고 유럽 혈액학 센터의 여러 IRB에서 승인되었습니다. 이 연구는 명백한 1차성(PMF) 및 2차성 골수섬유증(SMF, 즉 필수혈소판증가증후 골수섬유증(ET MF 이후) 및 적혈구증가증후(PV MF 이후))에 중점을 두고 있으며 일련의 대규모 골수섬유화증의 임상 역학을 기술하는 것을 목표로 했습니다. 임상에서 관찰된 환자. 이 연구는 MPN에 대한 병리생리학적 및 임상적 지식이 급속히 발전하여 진단 기준, 예후 및 치료 권장 사항을 수정하도록 촉발되었기 때문에 정당화되었습니다.

ERNEST는 제안된 예후 모델이 임상 실습에서 치료법을 차별화하는 것으로 확인된 1,292명의 환자를 후향적으로 등록했으며, ERNEST-2는 중앙 추적 관찰 기간인 5.4년 동안 이 사례 중 1,010명에서 관찰된 중요한 사건에 대한 결과를 보고했습니다.4,5 두 연구는 2022년 12월에 종료되었습니다.

지난 10년 동안 새로운 진단 및 예후 결과가 축적되었으며, 여러 가지 새로운 임상 시험 결과를 바탕으로 승인된 새로운 약물의 가용성이 실제 임상 실습에서 치료 결정에 영향을 미쳤습니다. 따라서 현재 ERNEST-3에서 MF 환자의 대규모 다기관 사례 시리즈에 대한 관찰 연구를 계속하는 것은 시의적절하며 임상 시험 결과를 개선할 수 있습니다.

이 연구 관찰 후향적/전향적 연구의 목적은 현대의 MF 환자에게 심각한 문제를 나타내는 MF 관련 혈구감소증에 대한 정보를 얻는 것입니다. 현재 면역조절제, 저메틸화제, JAK 억제제(예: 모멜로티닙, 파크리티닙) 등 세포감소성 골수섬유화증 치료를 목표로 하는 약물은 거의 없으며, 이 환자 집단에 특별히 맞춤화된 새로운 약물의 개발은 여전히 ​​충족되지 않은 요구로 남아 있습니다. 따라서 본 연구는 이들 환자에 대한 임상 상태, 삶의 질, 동반질환, 시간 경과에 따른 치료 결과에 초점을 맞춘 데이터를 제공할 수 있다.

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

617

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

      • Halle, 독일
        • 아직 모집하지 않음
        • University Hospital Halle Department of Hematology/Oncology
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Haifa Kathrin Al-Ali, MD
      • Hanover, 독일
      • Minden, 독일
        • 모병
        • University Clinic for Hematology, Oncology, Hemostaseology and Palliative Care Johannes Wesling Medical Center Minden UKRUB, University of Bochum
        • 수석 연구원:
          • Martin Griesshammer, MD
      • Bucharest, 루마니아
        • 모병
        • Department of Hematology and Bone Marrow Transplantation, Fundeni Clinical Institute
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Daniel Coriu
      • Barcelona, 스페인
        • 모병
        • Institut d'Investigacions Biomèdiques August Pi i Sunyer (IDIBAPS) - Hospital Clinic
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alberto Alvarez-Larran, MD
      • Madrid, 스페인
        • 모병
        • Hematology and Hemotherapy Department, 12 de Octubre University Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Gonzalo Carreno Gomez-Tarragona, MD
      • Yerevan, 아르메니아
        • 모병
        • Hematology Center after Prof.R.H. Yeolyan
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Maria Badikyan, MD
      • Alessandria, 이탈리아, 15121
        • 모병
        • A.S.O. SS. Antonio e Biagio e C.Arrigo, SC Ematologia
        • 수석 연구원:
          • Monia Marchetti
        • 연락하다:
      • Bergamo, 이탈리아
        • 모병
        • ASST Papa Giovanni XXIII, SC Ematologia
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Federico Lussana, MD
      • Bologna, 이탈리아
        • 모병
        • Policlinico S. Orsola - Malpighi, Unità di Ematologia
        • 수석 연구원:
          • Francesca Palandri, MD
        • 연락하다:
      • Catania, 이탈리아
        • 모병
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria "Policlinico Vittorio Emanuele" - PO Gaspare Rodolico, Dipartimento di Ematologia con Trapianto di midollo Osseo
        • 수석 연구원:
          • Giuseppe Palumbo, MD
      • Florence, 이탈리아
        • 모병
        • AOU Careggi di Firenze, Divisione di Ematologia
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alessandro M Vannucchi, MD
        • 부수사관:
          • Paola Guglielmelli, MD
      • Milan, 이탈리아
        • 모병
        • Ospedale San Raffaele, Unità Operativa di Ematologia e Trapianto Midollo Osseo
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Daniele Sannipoli, MD
      • Milan, 이탈리아
        • 모병
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, Ematologia
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Alessandra Iurlo, MD
      • Milan, 이탈리아
        • 모병
        • ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Divisione di Ematologia
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Marianna Caramella, MD
      • Monza, 이탈리아
        • 모병
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Elena Elli, MD
      • Naples, 이탈리아
        • 모병
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II, Divisione di Ematologia
        • 수석 연구원:
          • Fabrizio Pane, MD
        • 연락하다:
        • 연락하다:
      • Novara, 이탈리아
        • 모병
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Maggiore della Carità, SCDU Ematologia
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Andrea Patriarca, MD
      • Pavia, 이탈리아
        • 모병
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Divisione di Ematologia
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Elisa Rumi, MD
      • Roma, 이탈리아
      • Roma, 이탈리아
        • 모병
        • Policlinico Umberto I, Dipartimento Ematologia, Oncologia e Dermatologia
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Massimo Breccia, MD
      • Torino, 이탈리아, 10126
        • 아직 모집하지 않음
        • A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette- S.C. Ematologia U
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Giulia Benevolo, Dr
      • Tricase, 이탈리아
        • 아직 모집하지 않음
        • Ospedale Cardinale G. Panico
        • 수석 연구원:
          • Anna Mele, MD
      • Verona, 이탈리아
        • 모병
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata - Ospedale Borgo Roma, Unità di Ematologia
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Massimiliano Bonifacio, MD
      • Vicenza, 이탈리아
      • Krakow, 폴란드
        • 모병
        • Department of Hematology, University Hospital, Jagiellonian University Medical College
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Weronika Lebowa, MD
      • Wroclaw, 폴란드
        • 모병
        • Department and Clinic of Haematology, Blood Neoplasms, and Bone Marrow Transplantation, Wroclaw Medical University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Marta Sobas, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

확률 샘플

연구 인구

2016년 또는 2022년 WHO에서 2018년 1월 1일부터 2027년 12월 31일까지 확립된 골수섬유증 진단을 확인한 환자가 연구에 등록됩니다.

기준치(즉, MF 진단 시) 또는 치료 관련 혈구감소증(즉, 빈혈, 혈소판 감소증으로 나타나는 혈액 세포 수 감소)의 존재와 관련하여 유전적 및 조직학적 특징에 대해 주석이 표시된 ET 및 PV 골수 섬유증에 대한 원발성 및 속발성 환자 및/또는 호중구감소증).

설명

포함 기준:

  • 2018년 1월 1일부터 2027년 12월 31일 사이에 확인된 2016- 또는 2022-WHO 기준에 따른 원발성 골수 섬유증(PMF) 또는 이차(즉, ET/PV MF 이후) 골수 섬유증 진단
  • 연령 ≥ 18세
  • 해당되는 경우 현재 유럽 일반 데이터 보호 규정(GDPR) 지침에 따라 서명된 동의서

제외 기준:

  • 초기/섬유화 전 원발성 골수섬유증 진단
  • MF의 중재적 임상시험에 동시 참여

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
진단 시 혈구감소증 유무에 따른 전체 생존율
기간: 기준선 중 진단 시
일반적으로 임상 실습에서 작성되는 의료 건강 기록을 통해 획득
기준선 중 진단 시

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈구감소증의 빈도와 유형
기간: 기준선에서; 1년간의 추적.
일반적으로 임상 실습에서 작성되는 의료 건강 기록을 통해 획득
기준선에서; 1년간의 추적.
치료 반응 및 기간(수정된 IWG-MRT 및 ELN 2013 기준에 따라, 전체 및 혈구감소증의 존재 여부에 따름)
기간: 기준선에서; 1년간의 추적.
일반적으로 임상 실습에서 작성되는 의료 건강 기록을 통해 획득
기준선에서; 1년간의 추적.
주요 CV 사건(혈전증 및 출혈)의 발생률, 전체 및 혈구감소증의 존재 및 받은 치료에 따라
기간: 기준선에서; 1년간의 추적.
일반적으로 임상 실습에서 작성되는 의료 건강 기록을 통해 획득
기준선에서; 1년간의 추적.
전반적인 질병 진행 발생률(MF 가속기, MF 폭발기/급성 골수성 백혈병(AML)) 및 혈구감소증의 존재 및 받은 치료에 따른 발생률
기간: 기준선에서; 1년간의 추적.
일반적으로 임상 실습에서 작성되는 의료 건강 기록을 통해 획득
기준선에서; 1년간의 추적.
전체적으로, 부위별, 혈구감소증 유무 및 받은 치료에 따른 2차 신생물 발생률
기간: 기준선에서; 1년간의 추적.
일반적으로 임상 실습에서 작성되는 의료 건강 기록을 통해 획득
기준선에서; 1년간의 추적.
전반적인 감염 발생률과 혈구감소증의 존재 여부 및 받은 치료에 따른 감염 발생률
기간: 기준선에서; 1년간의 추적.
일반적으로 임상 실습에서 작성되는 의료 건강 기록을 통해 획득
기준선에서; 1년간의 추적.
관심 있는 이상사례(AE) 발생률(전체, 유형, 중증도 및 치료 기준)
기간: 기준선에서; 1년간의 추적.
일반적으로 임상 실습에서 작성되는 의료 건강 기록을 통해 획득
기준선에서; 1년간의 추적.
원인, 혈구감소증 유무 및 치료에 따른 전반적인 사망 발생률
기간: 기준선에서; 1년간의 추적.
일반적으로 임상 실습에서 작성되는 의료 건강 기록을 통해 획득
기준선에서; 1년간의 추적.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

협력자

수사관

  • 연구 책임자: TIZIANO BARBUI, MD, FROM- Fondazione per la Ricerca Ospedale di Bergamo- ETS

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 10월 14일

기본 완료 (추정된)

2028년 12월 31일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 7월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 7월 30일

처음 게시됨 (실제)

2024년 8월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 7월 8일

마지막으로 확인됨

2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • ERNEST-3

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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