멕시코 파브리, 고셔 또는 헌터 환자들의 가정 대 병원 치료에 관한 연구
2026년 9월 8일 업데이트: Takeda
멕시코 PSP(환자 지원 프로그램) 데이터를 통한 리소좀 질환에서의 모듈형 주입 모델에 대한 실제 세계 증거: 후향적 관찰 비교 코호트 연구
COVID-19 팬데믹 동안 파브리, 고셔 또는 헌터와 같은 상태에 대한 가정 치료가 중요해졌습니다. 이는 정맥 내 또는 IV 치료라고 불리는 주입으로 투여해야 하는 약물을 집이나 집 근처에서 투여할 수 있다면 사람들이 치료를 더 쉽게 지속할 수 있기 때문입니다. 또한, 주입을 제공하는 많은 병원이 멕시코에 집중되어 있습니다.
이 연구의 주요 목표는 파브리, 고셔 또는 헌터 상태를 가진 사람들이 병원에서 치료를 받을 때보다 집에서 치료를 받을 때 치료를 더 잘 지속하고 적절히 따를 가능성('치료 순응도'라고 함)이 더 높은지 알아내는 것입니다. 다른 목표는 치료 순응도에 영향을 미칠 수 있는 요인을 이해하고, 멕시코 내 지역적 차이에 대해 배우며, 가정 또는 병원 치료와 관련된 의학적 문제를 이해하는 것입니다.
이 연구 중에는 치료가 제공되지 않습니다. 이 연구 중에는 기존에 존재하는 데이터만 검토될 것입니다.
연구 개요
상태
상태
종료됨
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
관찰
등록 (실제)
등록
232
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Mexico City, 멕시코, 05348
- Takeda Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
리소좀 질환(파브리병, 고셔병 또는 헌터 증후군)으로 진단된 모든 연령대의 소아 및 성인 참가자로서 PSP에 등록되어 익명화된 데이터의 연구 목적 사용에 동의한 경우, 모듈형 또는 병원 기반 주사를 받는지 여부에 관계없이 본 연구에 포함됩니다.
설명
포함 기준
"모듈형 주입" 프로그램의 포함 기준을 충족한 참가자
- 파브리병, 고셔병 또는 헌터 증후군의 확진된 진단
- 확인 진단 검사
- 치료 의사로부터 PSP로의 의뢰
- 원본 PSP 동의서 및
- 개인정보 처리 동의서 서명
"병원 주입" 프로그램의 포함 기준을 충족한 참가자
- 파브리병, 고셔병 또는 헌터 증후군의 확진된 진단
- 확인 진단 검사
- 치료 의사로부터 PSP로의 의뢰
- 원본 PSP 동의서 및
- 개인정보 처리 동의서 서명
- 익명화된 정보가 연구 목적으로 사용되는 것에 대한 동의
제외 기준
- 연구 목적을 위한 명시적 동의에 동의하지 않거나 철회한 참가자는 철회할 권리가 있을 수 있으나, 일단 데이터가 데이터베이스에 통합되면 연구팀의 어떤 참가자도 식별할 수 없습니다.
- 참가자 중단
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
그룹/코호트 수
1
코호트 및 개입
그룹/코호트그룹/코호트 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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라이소좀 질환을 가진 참가자
환자 지원 프로그램(PSP)에 등록되고 익명화된 데이터의 연구 목적 사용에 동의한 라이소좀 질환(파브리병, 고셔병 또는 헌터 증후군) 진단을 받은 모든 소아 및 성인 참가자가 연구에 포함됩니다.
역학적 데이터는 PSP 데이터베이스와 글로벌 안전성 데이터베이스(GSDB)를 포함한 익명화된 2차 소스에서 획득됩니다.
2023년 8월부터 2024년 7월 사이에 모듈식(재택) 정주 또는 병원 기반 정주를 통해 치료를 받은 참가자가 분석됩니다.
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이것은 비개입 연구입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주입 환경별 치료 순응도 비율 (모듈형 주입 대 병원 주입)
기간: 최대 6개월
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치료 순응도는 처방된 바이알 대 실제 투여된 바이알의 비율 정의에 따라 분석됩니다.
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최대 6개월
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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모듈형 대 병원 주입을 받은 참가자의 부작용(AE) 발생률
기간: 최대 6개월
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AE는 약물감시단에 보고된 참가자의 모든 의학적 이상반응을 의미하며, 이에는 제품 투여 후 24시간 이내에 관찰된 주입 관련 반응이 포함됩니다.
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최대 6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2025년 12월 11일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2026년 7월 3일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2026년 7월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2026년 3월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 3월 20일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2026년 3월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 9월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 8일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- TAK-665-4005
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
타케다는 적격 연구에 대한 비식별화된 개별 참가자 데이터(IPD)에 대한 접근을 제공하여 합당한 과학적 목표를 해결하려는 자격 있는 연구자들을 지원합니다(타케다의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5에서 확인 가능합니다).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청이 승인된 후, 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 절차에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우, 연구자에게는 익명화된 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 프라이버시를 존중하기 위함)와 데이터 공유 계약 조건 하에서 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보가 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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