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メキシコにおけるファブリー病、ゴーシェ病、ハンター症候群患者の在宅治療と入院治療の比較研究

2026年9月8日 更新者：Takeda

リソソーム病におけるモジュラー注入モデルの実世界エビデンス：メキシコにおけるPSP（患者支援プログラム）データからの後方視的観察比較コホート研究

COVID-19パンデミックの間、ファブリー病、ゴーシェ病、またはハンター症候群などの疾患の在宅治療は重要になりました。なぜなら、点滴投与（静脈内治療またはIV治療と呼ばれる）が必要な薬剤を自宅または自宅近くで投与できる場合、人々が治療を継続しやすくなるからです。 さらに、点滴を提供する多くの病院はメキシコに集中しています。

この研究の主な目的は、ファブリー病、ゴーシェ病、またはハンター症候群の人々が、病院で治療を受ける場合と比較して、在宅で治療を受ける場合に、治療を適切に継続し遵守する（「治療遵守」と呼ばれる）可能性が高いかどうかを調べることです。 他の目的は、治療遵守に影響を与える可能性のある要因を理解し、メキシコにおける地域差について学び、在宅または病院でのいずれかの治療に関する医療上の問題を理解することです。

この研究では治療は行われません。 この研究では既存のデータのみがレビューされます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
観察的

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
232

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • メキシコ
      • Mexico City、メキシコ、05348
        • Takeda Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

PSPに登録され、匿名化されたデータの研究目的での使用に同意した、あらゆる年齢の小児および成人のリソソーム病（ファブリー病、ゴーシェ病、またはハンター症候群）と診断された参加者は、モジュラー型または病院ベースの注入のいずれを受けるかに関わらず、本研究に含まれます。

説明

対象基準

  • 「モジュラー点滴」プログラムの対象基準を満たした参加者

    • ファブリー病、ゴーシェ病、またはハンター症候群の確定診断
    • 確定診断検査
    • 主治医からのPSPへの紹介
    • 元のPSPインフォームドコンセントおよび
    • プライバシー通知の署名

  • 「病院点滴」プログラムの対象基準を満たした参加者

    • ファブリー病、ゴーシェ病、またはハンター症候群の確定診断
    • 確定診断検査
    • 主治医からのPSPへの紹介
    • 元のPSPインフォームドコンセントおよび
    • プライバシー通知の署名
  • 匿名化された情報が研究目的で使用されることに同意すること

除外基準

  • 研究目的に対する明示的な同意に同意しない、または撤回した参加者は撤回する権利を有する場合があります。ただし、データがデータベースに統合された後は、研究チームのいかなる参加者によっても識別できなくなります。
  • 参加者の中止

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート

グループ/コホート

生物医学的または健康上の結果について評価される観察研究の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
リソソーム病の参加者
リソソーム病（ファブリー病、ゴーシェ病、またはハンター症候群）と診断されたすべての小児および成人参加者で、患者支援プログラム（PSP）に登録され、研究目的での匿名化データの使用に同意した参加者が、本研究に含まれます。 回顧的データは、PSPデータベースおよびグローバル安全性データベース（GSDB）を含む匿名化された二次情報源から取得されます。 2023年8月から2024年7月の間に、モジュラー（在宅）点滴または病院ベースの点滴による治療を受けた参加者が分析対象となります。
他の：介入なし
これは非介入研究です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
投与設定別治療遵守率（モジュラー注入対病院注入）
時間枠：最大6か月
治療遵守率は、処方されたバイアル数と現在投与されているバイアル数の比率の定義に従って分析されます。
最大6か月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
モジュラー輸液対病院輸液を受けた有害事象（AE）のある参加者の割合
時間枠：最大6か月
AEは、製品投与後24時間以内に観察された輸液関連反応を含め、薬剤安全監視部門に通知された参加者におけるあらゆる好ましくない医学的出来事と定義されます。
最大6か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Takeda

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Study Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2025年12月11日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2026年7月3日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2026年7月3日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2026年3月20日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年3月20日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2026年3月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年9月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年9月8日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • TAK-665-4005

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

武田は、適格な研究における非識別化された個別参加者データ（IPD）へのアクセスを提供し、正当な科学的目標に対処するための適格な研究者を支援します（武田のデータ共有への取り組みは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5でご覧いただけます）。 これらのIPDは、データ共有リクエストの承認後、データ共有契約の条件に基づき、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からのIPDは、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 承認されたリクエストに対しては、研究者は匿名化されたデータ（適用法令や規制に従って患者のプライバシーを尊重するため）と、データ共有契約の条件の下で研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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