KL1333의 1차 미토콘드리아 질환 환자에서 장기적 안전성 및 효능 평가를 위한 오픈 라벨 연장 연구 (Falcon-OLE)
2026년 9월 15일 업데이트: Pharming Technologies B.V.
일차성 미토콘드리아 질환 환자에서 KL1333(Napazimone)의 장기 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 개방형, 단일군 연장 연구
본 연구의 목적은 PMD 환자의 피로 증상 및 일상 생활 및 기능적 능력(신체 능력)에 미치는 영향을 개선하는 데 있어 연구 의약품 KL1333이 장기적으로 안전하고 내약성이 좋으며 효과적인지 조사하는 것입니다.
연구 개요
상태
상태
모병
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
상세 설명
이것은 KL1333-2020-104A 연구(이하 FALCON)에서 KL1333 또는 위약으로 이전에 치료받은 피험자들에서 KL1333의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 12개월 개방형 연장(OLE) 연구입니다.
피험자는 FALCON 연구 완료 방문(FALCON 48주차) 또는 안전성 추적 방문(FALCON 53주차)에서 직접 또는 그 이후 시점에서 이 연장 연구에 등록될 수 있습니다. FALCON에서 이전에 KL1333을 받은 피험자는 재치료를 받게 되며, 이전에 위약으로 치료받은 피험자는 KL1333에 대해 치료 경험이 없습니다.
이 연구는 선별 방문(피험자가 FALCON 연구 완료 방문[FALCON 48주차] 또는 안전성 추적 방문[FALCON 53주차]에서 직접 이월되는 경우, 선별 방문은 해당 방문과 일치함), 최대 100mg/일의 KL1333을 사용한 48주 치료 과정, 완료 방문(치료 종료; EoT) 및 연구 종료(EoS) 방문을 포함한 약 5주간의 추적 관찰로 구성됩니다. 치료 기간은 연구 약물이 상업적으로 또는 다른 방법으로 이용 가능해질 때까지 48주를 초과하여 연장될 수 있으며, 이 경우 EoT 방문은 48주차 이후에 발생합니다. 선택적 연장 치료 기간 동안 KL1333을 받는 피험자들에 대해서는 연구 약물이 상업적으로 또는 다른 방법으로 이용 가능해질 때까지 주기적인 안전성 모니터링 방문(48주차 이후 4주마다 전화 방문 및 48주차 이후 24주마다 임상 방문)이 계속됩니다.
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
등록
140
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Audrey Simon, Sr. CPM
- 전화번호: +31 71 524 7448
- 이메일: a.simon@pharming.com
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드, 6525
- 모병
- Radboud University Medical Center
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연락하다:
- Christiaan Saris, MD
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Copenhagen, 덴마크
- 모병
- Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
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수석 연구원:
- Nicolai Preisler, MD
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연락하다:
- Nicolai Rasmus Preisler, MD
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Halle, 독일, 6120
- 모병
- Universitaetsklinikum Halle
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연락하다:
- Alexander Mensch, MD
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44308
- 모병
- Akron Children's Hospital
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수석 연구원:
- Bruce Cohen
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Brussels, 벨기에, 1070
- 모병
- Hospital Erasme
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수석 연구원:
- Gauthier Remiche
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Brussels, 벨기에
- 모병
- Hopital Universitaire de Bruxelles (H.U.B)/ Academisch Ziekenhuis Brussel
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수석 연구원:
- Gauthier Remiche, MD
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연락하다:
- Gauthier Remiche, MD
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연락하다:
- Christiane Kitoko
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Ghent, 벨기에, 9000
- 모병
- University Hospital
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수석 연구원:
- Hemelsoet, PI
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Ghent, 벨기에
- 모병
- Universitair Ziekenhuis Gent
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수석 연구원:
- Dimitri Hemelsoet, MD
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연락하다:
- Dimitri Hemelsoet, MD
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연락하다:
- Fien Demeulemeester
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Leuven, 벨기에
- 모병
- Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
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수석 연구원:
- Kristl Claeys, MD
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연락하다:
- Kristl Claeys, MD
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Leuven, 벨기에, 3000
- 모병
- University Hospital
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수석 연구원:
- Claeys
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Barcelona, 스페인
- 모병
- Hospital General Universitario de Catalunya
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수석 연구원:
- Josep Gamez Carbonell, MD
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연락하다:
- Susana Andrade Olivié
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Madrid, 스페인
- 모병
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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수석 연구원:
- Montserrat Morales, MD
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연락하다:
- Montserrat Morales, MD
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Messina, 이탈리아, 98125
- 모병
- Azienda Ospedaliera Universitaria Gaetano Martino Messina
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수석 연구원:
- Olimpia Musumeci
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연락하다:
- Olimpia Musumeci, MD Professor
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연락하다:
- Selene Drago
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Milan, 이탈리아, 20133
- 모병
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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연락하다:
- Costanza Lamperti, MD
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연락하다:
- Valeria Nicoletta
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Pisa, 이탈리아, 56126
- 모병
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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연락하다:
- Michelangelo Mancuso, MD
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연락하다:
- Riani Pierangela
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Prague, 체코, 128 08
- 모병
- Charles University and General University Hospital
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수석 연구원:
- Hana Krejcova
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연락하다:
- Hana Krejcova, MD
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Angers, 프랑스, 49933
- 모병
- Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
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수석 연구원:
- Marco Spinazzi
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연락하다:
- Marco Spinazzi, MD
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Bordeaux, 프랑스
- 모병
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
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수석 연구원:
- Aurelien Trimouille, MD
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연락하다:
- Aurelien Trimouille, MD
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Lille, 프랑스
- 모병
- Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
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연락하다:
- Celine Tard
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수석 연구원:
- Celine Tard, MD
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Nantes, 프랑스, 44093
- 모병
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
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수석 연구원:
- Yann Pereon
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연락하다:
- Yann Pereon, MD
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Nice, 프랑스
- 모병
- CHU de NICE - Hôpital Archet 2
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수석 연구원:
- Véronique Paquis-Flucklinger, MD
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Nice, 프랑스
- 모병
- Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Hopital Pasteur 2
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수석 연구원:
- Sabrina Sacconi, MD
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연락하다:
- Sabrina Sacconi, MD
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Strasbourg, 프랑스, 67091
- 모병
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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연락하다:
- Aleksandra Nadaj-Pakleza
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수석 연구원:
- Aleksandra Nadaj-Pakleza
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- FALCON 연구를 완료한 자(18세 이상)로서, 연구자와 후원자의 의견에 따라 연구 요건을 준수한 자
- 지정된 시간 범위 내에서 연구 방문에 참석할 의지와 능력이 있는 자
- 전자 환자 보고 결과를 완료할 의지와 능력이 있는 자
- 임상적으로 가능한 경우 연구 참여 기간 동안 동반 약물 치료가 안정적으로 유지될 가능성이 높은 자
- 연구 기간 동안 이데베논 치료를 중단할 의지가 있는 자
제외 기준:
- 연구자의 판단에 따라 대상자가 프로토콜을 준수할 가능성이 낮은 경우(예: 인지 장애로 인해) 또는 어떤 이유로든 부적합한 경우
- 연구 참여의 이익-위험 고려사항에 부정적인 영향을 미치거나 연구 결과 해석을 방해할 수 있는 의학적, 정신과적, 검사실적 또는 기타 상태가 있어, 연구자 및/또는 의학 모니터의 판단에 따라 대상자가 본 연구에 참여하기에 부적절한 경우
FALCON 연구 완료 방문(FALCON 48주차) 또는 안전성 추적 방문(FALCON 53주차)에서 직접 등록하지 않는 대상자는 선별 방문 중 아래의 추가 제외 기준을 충족해야 합니다:
• 연구자의 의견에 따라 미토콘드리아 질환 이외의 원인으로 인한 일반적인 피로 또는 근육 약화
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 오픈 레이블 확장
피험자들은 최소 48주 동안 하루에 두 번 약물을 투여받게 됩니다
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제품: KL1333 (국제일반명: 나파지몬) 용량: 각 피험자는 최대 내약 용량까지 용량을 증량하게 됩니다. 시작 용량은 KL1333 25mg을 하루 두 번(BID; 총 일일 용량 50mg)으로 합니다. KL1333이 4주간의 치료 후에 내약성이 양호한 것으로 판단되면, 용량을 KL1333 50mg BID(총 일일 용량 100mg)로 증량합니다. 내약성 문제가 발생할 경우, 연구자의 판단에 따라 연구 기간 동안 용량을 50mg BID에서 25mg BID로 감량할 수 있습니다. 투여 빈도: 하루 두 번 투여 경로: 경구
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 최소 48주 동안의 연구를 통해
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모든 대상자에 대한 부작용 사례 수가 연구 기간 동안 모니터링될 것입니다
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최소 48주 동안의 연구를 통해
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신체 검사
기간: 기준점(주 0), 4주차, 24주차 및 48주차
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다음 매개변수와 신체 기관을 검사하고 이상 사항을 기술합니다: 신장과 체중; 일반적 외모; 피부; 머리, 귀, 눈, 코, 목; 폐; 심장; 하지 검사; 복부; 신경계 및 림프절.
기준선과 비교하여 임상적으로 유의한 변화는 AE(부작용)로 기록해야 합니다.
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기준점(주 0), 4주차, 24주차 및 48주차
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생체 징후
기간: 기준점 주 0, 주 4, 주 24 및 주 48
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체온, 수축기 및 이완기 커프 혈압, 맥박수 및 맥박 산소 측정법이 측정되며, 기준선과 비교하여 임상적으로 유의미한 변화는 이상사례(AEs)로 기록되어야 합니다.
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기준점 주 0, 주 4, 주 24 및 주 48
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심전도
기간: 기준선 주 0, 주 4, 주 24 및 주 48
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기준선 대비 ECG 매개변수의 변화가 평가될 것입니다.
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기준선 주 0, 주 4, 주 24 및 주 48
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안전성 검사 - 혈액 화학 검사
기간: 베이스라인 주 0, 주 4, 주 24 및 주 48
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나트륨, 칼륨, 염화물, 중탄산염/이산화탄소, 혈중 요소 질소, 혈청 크레아티닌, 포도당, 알부민, 총 단백질, 알칼리성 인산분해효소, 아스파르트산 아미노전이효소, 알라닌 아미노전이효소, 총 빌리루빈, 직접 빌리루빈, 간접 빌리루빈, 칼슘, 감마-글루타밀 전이효소, 크레아틴 키나제의 임상적으로 중요한 검사실 결과 모니터링
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베이스라인 주 0, 주 4, 주 24 및 주 48
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안전성 검사 - 소변 검사
기간: 기준 시점(0주차), 4주차, 24주차 및 48주차
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임상적으로 유의한 검사 결과의 모니터링은 비중, pH, 포도당, 단백질, 빌리루빈, 케톤, 백혈구에 대한 반정량적 "딥스틱" 평가, 혈액 현미경 검사 및/또는 배양을 포함하며, 임상적으로 필요하거나 요검사 결과가 양성일 경우 수행됩니다.
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기준 시점(0주차), 4주차, 24주차 및 48주차
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안전성 검사실 - 혈액학
기간: 기저선 0주차, 4주차, 24주차 및 48주차
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혈색소, 적혈구용적률, 백혈구(단핵구, 호산구, 호염기구, 호중구, 림프구)의 절대값을 포함한 백혈구 분획, 적혈구 수, 혈소판 수, C-반응성 단백질에 대한 임상적으로 유의한 검사실 결과 모니터링
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기저선 0주차, 4주차, 24주차 및 48주차
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위장관 이상반응 및 관심 있는 이상사건으로 인한 대사성 급성 악화와 젖산중독증 또는 영상으로 확인된 뇌졸중 유사 발작의 발생
기간: 적어도 48주 동안의 연구를 통해
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이러한 사건들은 연구 전반에 걸쳐 모니터링될 것입니다.
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적어도 48주 동안의 연구를 통해
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컬럼비아 자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)
기간: 기준선 0주차
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C-SSRS는 자살 사고 및 행동 위험을 평가하기 위해 일련의 질문을 통해 자살 사고와 행동, 위험의 심각성과 즉각성, 그리고 대상자가 필요로 할 수 있는 지원 수준을 평가합니다.
C-SSRS 자살 사고 심각도 점수가 4 또는 5인 경우 심각한 이상사례(SAE)로 간주됩니다.
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기준선 0주차
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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환자 보고 미토콘드리아 피로
기간: 최소 48주간의 연구를 통해
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템® 피로 PMD 단축형.
PROMIS® 피로 PMD 단축형은 9개 항목으로 구성되어 있습니다.
각 항목에는 전혀 (1), 거의 (2), 가끔 (3), 자주 (4), 항상 (5)으로 구성된 숫자 평가 척도(NRS) 응답 옵션이 있습니다.
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최소 48주간의 연구를 통해
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기능적 결과
기간: 기준점 주 0, 주 4, 주 24 및 주 48
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30초 일어서기 테스트
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기준점 주 0, 주 4, 주 24 및 주 48
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환자 보고 하지 기능
기간: 기준선 주 0, 주 4, 주 12, 주 24, 주 36 및 주 48
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Neuro-QOL 하지 기능(이동성) - 단축형.
이것은 하지/체간 부위와 신체 움직임의 증가하는 정도를 포함하는 다양한 활동을 수행하는 능력에 대한 신뢰할 수 있고 검증된 간단한 8개 항목 설문조사입니다.
각 항목에는 전혀 어려움 없이 (5), 약간의 어려움과 함께 (4), 약간의 어려움과 함께 (3), 많은 어려움과 함께 (2), 수행 불가 (1)로 구성된 숫자 평정 척도(NRS) 응답 옵션이 있습니다.
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기준선 주 0, 주 4, 주 12, 주 24, 주 36 및 주 48
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기타 환자 보고 결과 - 환자 전반적 인상 (다중)
기간: 기준선 0주차, 4주차, 12주차, 24주차, 36주차 및 48주차
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환자 전반적 중증도 인상은 4점 NRS로 평가되며, 중증도는 1(없음)에서 4(심함)까지의 척도로 평가됩니다.
환자 전반적 변화 인상은 5점 숫자 평가 척도(NRS)로 평가되며, 기준선 대비 변화는 2(훨씬 나아짐)에서 -2(훨씬 나빠짐)까지의 척도로 평가되며, 0은 기준선 대비 변화 없음을 나타냅니다.
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기준선 0주차, 4주차, 12주차, 24주차, 36주차 및 48주차
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기타 환자 보고 결과 - 5단계 유로퀄-5 차원
기간: 기저선 주 0, 주 4, 주 12, 주 24, 주 36 및 주 48
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EQ-5D-5L은 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울을 다루는 항목을 포함합니다.
이 척도는 0에서 100까지의 단일 점수를 산출합니다.
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기저선 주 0, 주 4, 주 12, 주 24, 주 36 및 주 48
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PMD 질병 표현의 중증도에 대한 전반적 인상
기간: 기준 시점(0주차), 24주차 및 48주차
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임상의의 PMD에 대한 전반적 인상 - 중증도 및 변화
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기준 시점(0주차), 24주차 및 48주차
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미토콘드리아 질환 진행 평가
기간: 기준점 주 0, 주 24 및 주 48
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뉴캐슬 미토콘드리아 질환 성인 척도, 하위척도 I-III
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기준점 주 0, 주 24 및 주 48
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미토콘드리아 당뇨병, 하위 그룹 분석
기간: 기저 시점(0주차), 24주차 및 48주차
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당화혈색소 (HbA1c, 당뇨병 환자 대상)
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기저 시점(0주차), 24주차 및 48주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2026년 6월 12일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2029년 3월 31일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2029년 3월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2026년 2월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 3월 31일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2026년 4월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 9월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 15일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- KL1333 2025-104B
- 2025 (미국 NIH 보조금/계약: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- 2025-524367-20-00 (씨티스)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .