Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie otwarte w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności KL1333 u pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną (Falcon-OLE)

15 września 2026 zaktualizowane przez: Pharming Technologies B.V.

Otwarte, jednoramienne badanie przedłużające oceniające długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność KL1333 (napazymonu) u pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną

Celem tego badania jest ocena, czy badany lek, KL1333, jest bezpieczny, dobrze tolerowany i skuteczny długoterminowo w poprawie objawów zmęczenia oraz wpływu na codzienne życie i zdolności funkcjonalne (sprawność fizyczną) u osób z PMD.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To jest 12-miesięczne, otwarte, przedłużone badanie (OLE) mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności KL1333 u pacjentów wcześniej leczonych KL1333 lub placebo w badaniu KL1333-2020-104A (dalej określanym jako FALCON).

Pacjenci mogą zostać włączeni do tego badania przedłużającego bezpośrednio podczas wizyty zakończeniowej badania FALCON (FALCON tydzień 48) lub podczas wizyty kontrolnej bezpieczeństwa (FALCON tydzień 53) lub później.
Pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali KL1333 w badaniu FALCON, otrzymają ponowne leczenie, natomiast pacjenci wcześniej leczeni placebo będą leczeni KL1333 po raz pierwszy.

Badanie składa się z wizyty kwalifikacyjnej (jeśli pacjent przechodzi bezpośrednio z wizyty zakończeniowej badania FALCON [FALCON tydzień 48] lub wizyty kontrolnej bezpieczeństwa [FALCON tydzień 53], wizyta kwalifikacyjna pokrywa się z tą wizytą), 48-tygodniowego cyklu leczenia KL1333 do 100 mg/dzień, wizyty zakończeniowej (koniec leczenia; EoT) oraz około 5-tygodniowej obserwacji, w tym wizyty końcowej badania (EoS).
Okres leczenia może zostać przedłużony poza 48 tygodni, aż lek badany będzie dostępny komercyjnie lub w inny sposób, w takim przypadku wizyta EoT odbędzie się później niż w tygodniu 48.
Okresowe wizyty monitorowania bezpieczeństwa (telefoniczne co 4 tygodnie po tygodniu 48 oraz wizyty kliniczne co 24 tygodnie po tygodniu 48) będą kontynuowane dla pacjentów otrzymujących KL1333 w opcjonalnym przedłużonym okresie leczenia, aż lek badany będzie dostępny komercyjnie lub w inny sposób.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
140

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Erasme
        • Główny śledczy:
          • Gauthier Remiche
      • Brussels, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Universitaire de Bruxelles (H.U.B)/ Academisch Ziekenhuis Brussel
        • Główny śledczy:
          • Gauthier Remiche, MD
        • Kontakt:
          • Gauthier Remiche, MD
        • Kontakt:
          • Christiane Kitoko
      • Ghent, Belgia, 9000
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital
        • Główny śledczy:
          • Hemelsoet, PI
      • Ghent, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • Universitair Ziekenhuis Gent
        • Główny śledczy:
          • Dimitri Hemelsoet, MD
        • Kontakt:
          • Dimitri Hemelsoet, MD
        • Kontakt:
          • Fien Demeulemeester
      • Leuven, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • Universitair Ziekenhuis Leuven Gasthuisberg Campus
        • Główny śledczy:
          • Kristl Claeys, MD
        • Kontakt:
          • Kristl Claeys, MD
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital
        • Główny śledczy:
          • Claeys
  • Czechy
      • Prague, Czechy, 128 08
        • Rekrutacyjny
        • Charles University and General University Hospital
        • Główny śledczy:
          • Hana Krejcova
        • Kontakt:
          • Hana Krejcova, MD
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Rekrutacyjny
        • Copenhagen Neuromuscular Center, Rigshospitalet
        • Główny śledczy:
          • Nicolai Preisler, MD
        • Kontakt:
          • Nicolai Rasmus Preisler, MD
  • Francja
      • Angers, Francja, 49933
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Główny śledczy:
          • Marco Spinazzi
        • Kontakt:
          • Marco Spinazzi, MD
      • Bordeaux, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Bordeaux - Groupe Hospitalier Pellegrin
        • Główny śledczy:
          • Aurelien Trimouille, MD
        • Kontakt:
          • Aurelien Trimouille, MD
      • Lille, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Roger Salengro, CHRU de Lille
        • Kontakt:
          • Celine Tard
        • Główny śledczy:
          • Celine Tard, MD
      • Nantes, Francja, 44093
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
        • Główny śledczy:
          • Yann Pereon
        • Kontakt:
          • Yann Pereon, MD
      • Nice, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU de NICE - Hôpital Archet 2
        • Główny śledczy:
          • Véronique Paquis-Flucklinger, MD
      • Nice, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Hopital Pasteur 2
        • Główny śledczy:
          • Sabrina Sacconi, MD
        • Kontakt:
          • Sabrina Sacconi, MD
      • Strasbourg, Francja, 67091
        • Rekrutacyjny
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
        • Kontakt:
          • Aleksandra Nadaj-Pakleza
        • Główny śledczy:
          • Aleksandra Nadaj-Pakleza
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital General Universitario de Catalunya
        • Główny śledczy:
          • Josep Gamez Carbonell, MD
        • Kontakt:
          • Susana Andrade Olivié
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Główny śledczy:
          • Montserrat Morales, MD
        • Kontakt:
          • Montserrat Morales, MD
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525
        • Rekrutacyjny
        • Radboud University Medical Center
        • Kontakt:
          • Christiaan Saris, MD
  • Niemcy
      • Halle, Niemcy, 6120
        • Rekrutacyjny
        • Universitaetsklinikum Halle
        • Kontakt:
          • Alexander Mensch, MD
  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44308
        • Rekrutacyjny
        • Akron Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Bruce Cohen
  • Włochy
      • Messina, Włochy, 98125
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Gaetano Martino Messina
        • Główny śledczy:
          • Olimpia Musumeci
        • Kontakt:
          • Olimpia Musumeci, MD Professor
        • Kontakt:
          • Selene Drago
      • Milan, Włochy, 20133
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Kontakt:
          • Costanza Lamperti, MD
        • Kontakt:
          • Valeria Nicoletta
      • Pisa, Włochy, 56126
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
        • Kontakt:
          • Michelangelo Mancuso, MD
        • Kontakt:
          • Riani Pierangela

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Ukończenie badania FALCON (wiek 18 lat lub więcej) oraz zdaniem badacza i sponsora wykazywanie się zgodnością z wymaganiami badania
  • Gotowość i możliwość uczestnictwa w wizytach badania w określonych przedziałach czasowych
  • Gotowość i możliwość wypełniania elektronicznych wyników zgłaszanych przez pacjenta
  • Leki współistniejące prawdopodobnie pozostaną stabilne przez cały okres uczestnictwa w badaniu, o ile jest to klinicznie możliwe
  • Gotowość do zaprzestania leczenia idebenonem podczas badania

Kryteria wykluczenia:

  • Zdaniem badacza, osoba badana prawdopodobnie nie będzie przestrzegać protokołu, np. z powodu zaburzeń poznawczych, lub jest nieodpowiednia z jakiegokolwiek innego powodu.
  • Jakikolwiek stan medyczny, psychiatryczny, laboratoryjny lub inny, który może negatywnie wpłynąć na bilans korzyści i ryzyka uczestnictwa w badaniu lub zakłócić interpretację wyników badania, a według oceny badacza i/lub monitora medycznego, czyni osobę badaną nieodpowiednią do włączenia do tego badania.

Osoby badane, które nie zapisują się bezpośrednio podczas wizyty zakończenia badania FALCON (FALCON Tydzień 48) lub wizyty kontrolnej bezpieczeństwa (FALCON Tydzień 53), będą musiały spełnić poniższe dodatkowe kryteria wykluczenia podczas wizyty kwalifikacyjnej:

• Ogólne zmęczenie lub osłabienie mięśni spowodowane przyczynami innymi niż choroba mitochondrialna, zdaniem badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Otwarte rozszerzenie badania
Uczestnicy będą otrzymywać lek dwa razy dziennie przez minimum 48 tygodni
Lek: Napazimone

Produkt: KL1333 (międzynarodowa niezastrzeżona nazwa: napazimon) Dawka: Każdy uczestnik będzie stopniowo zwiększał dawkę do maksymalnej dobrze tolerowanej dawki. Dawka początkowa wyniesie 25 mg KL1333 dwa razy dziennie (BID; całkowita dzienna dawka 50 mg). Jeśli KL1333 będzie uważane za dobrze tolerowane po 4 tygodniach leczenia, dawka zostanie zwiększona do 50 mg KL1333 BID (całkowita dzienna dawka 100 mg). Dawka może zostać obniżona z 50 mg BID do 25 mg BID według uznania badacza w trakcie badania w przypadku problemów z tolerancją.

Częstotliwość: Dwa razy dziennie Droga podania: Doustna

Inne nazwy:
  • KL1333

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Poprzez badanie przynajmniej przez 48 tygodni
Liczba zdarzeń niepożądanych będzie monitorowana w trakcie badania u wszystkich uczestników
Poprzez badanie przynajmniej przez 48 tygodni
Badanie fizykalne
Ramy czasowe: W tygodniu 0 (linia bazowa), tygodniu 4, tygodniu 24 i tygodniu 48
Następujące parametry i układy organizmu zostaną zbadane, a wszelkie nieprawidłowości opisane: wzrost i masa ciała; ogólny wygląd; skóra; głowa, uszy, oczy, nos i gardło; płuca; serce; badanie kończyn dolnych; brzuch; układ neurologiczny i węzły chłonne. Wszelkie istotne klinicznie zmiany w stosunku do wartości wyjściowych powinny być odnotowane jako niepożądane zdarzenia (AEs).
W tygodniu 0 (linia bazowa), tygodniu 4, tygodniu 24 i tygodniu 48
Parametry życiowe
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym Tydzień 0, Tydzień 4, Tydzień 24 i Tydzień 48
Ciała temperatura, skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi mierzone mankietem, częstość tętna i pulsoksymetria będą mierzone, a wszelkie istotne klinicznie zmiany w porównaniu z wartościami wyjściowymi powinny być rejestrowane jako AE.
W punkcie wyjściowym Tydzień 0, Tydzień 4, Tydzień 24 i Tydzień 48
Elektrokardiogram
Ramy czasowe: W tygodniu 0, tygodniu 4, tygodniu 24 i tygodniu 48 (punkt wyjściowy)
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych parametrów EKG zostaną ocenione.
W tygodniu 0, tygodniu 4, tygodniu 24 i tygodniu 48 (punkt wyjściowy)
Badania laboratoryjne bezpieczeństwa - chemia krwi
Ramy czasowe: Na początku badania (tydzień 0), tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
Monitorowanie klinicznie istotnych wyników laboratoryjnych dla sodu, potasu, chlorków, wodorowęglanów/dwutlenku węgla; azotu mocznikowego we krwi, kreatyniny w surowicy, glukozy, albuminy, białka całkowitego, fosfatazy alkalicznej, aminotransferazy asparaginianowej, aminotransferazy alaninowej, bilirubiny całkowitej, bilirubiny bezpośredniej, bilirubiny pośredniej, wapnia, transferazy gamma-glutamylowej, kinazy kreatynowej
Na początku badania (tydzień 0), tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
Laboratorium bezpieczeństwa - analiza moczu
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym tydzień 0, tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
Monitorowanie klinicznie istotnych wyników laboratoryjnych dla ciężaru właściwego, pH, półilościowej oceny „paskowej” glukozy, białka, bilirubiny, ketonów, leukocytów, mikroskopii krwi i/lub posiewu do wykonania, jeśli wskazane klinicznie lub jeśli wyniki analizy moczu są pozytywne.
W punkcie wyjściowym tydzień 0, tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
Laboratorium bezpieczeństwa - hematologia
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym (tydzień 0), tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
Monitorowanie klinicznie istotnych wyników laboratoryjnych dla hemoglobiny, hematokrytu, białych krwinek z rozmazem (monocyty, eozynofile, bazofile, neutrofile, limfocyty) jako wartości bezwzględnej, liczby czerwonych krwinek, liczby płytek krwi, białka C-reaktywnego
W punkcie wyjściowym (tydzień 0), tydzień 4, tydzień 24 i tydzień 48
Występowanie dekompensacji metabolicznej i kwasicy mleczanowej lub udaropodobnych epizodów potwierdzonych obrazowo w następstwie działań niepożądanych ze strony przewodu pokarmowego (GI AE) i interesujących zdarzeń niepożądanych (AESI)
Ramy czasowe: Przez co najmniej 48 tygodni badań
Te zdarzenia będą monitorowane przez cały okres badania.
Przez co najmniej 48 tygodni badań
Skala Oceny Nasilenia Myśli Samobójczych Columbia (C-SSRS)
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym Tydzień 0
C-SSRS ocenia ryzyko myśli i zachowań samobójczych poprzez serię pytań dotyczących myśli i zachowań samobójczych, ciężkości i bezpośredniości ryzyka oraz poziomu wsparcia, którego może potrzebować uczestnik. Wyniki C-SSRS w zakresie Ciężkości Myśli Samobójczych wynoszące 4 lub 5 są uważane za Poważne Zdarzenia Niepożądane (SAE).
W punkcie wyjściowym Tydzień 0

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zgłaszane przez pacjenta zmęczenie mitochondrialne
Ramy czasowe: Przez co najmniej 48 tygodni badania
System Pomiaru Wyników Zgłaszanych przez Pacjenta® Skrócona wersja kwestionariusza zmęczenia PMD. Skrócona wersja kwestionariusza zmęczenia PROMIS® PMD składa się z 9 pozycji. Każda pozycja ma numeryczne opcje odpowiedzi w skali ocen (NRS) składające się z: nigdy (1), rzadko (2), czasami (3), często (4) i zawsze (5).
Przez co najmniej 48 tygodni badania
Wynik funkcjonalny
Ramy czasowe: W tygodniu 0, tygodniu 4, tygodniu 24 i tygodniu 48 w punkcie wyjściowym
30 sekund test siadania i wstawania
W tygodniu 0, tygodniu 4, tygodniu 24 i tygodniu 48 w punkcie wyjściowym
Funkcja kończyn dolnych zgłaszana przez pacjenta
Ramy czasowe: W tygodniu 0, tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 24, tygodniu 36 i tygodniu 48
Neuro-QOL Funkcja Kończyn Dolnych (Mobilność) - wersja skrócona. Jest to rzetelne i zwalidowane krótkie 8-punktowe badanie dotyczące zdolności osoby do wykonywania różnych czynności obejmujących obszar kończyn dolnych/tułowia i coraz większy stopień ruchu ciała. Każdy element ma numeryczne opcje odpowiedzi w skali ocen (NRS), składające się z Bez żadnych trudności (5), Z niewielkimi trudnościami (4), Z pewnymi trudnościami (3), Z dużymi trudnościami (2) i Niemożność wykonania (1).
W tygodniu 0, tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 24, tygodniu 36 i tygodniu 48
Inne wyniki zgłaszane przez pacjenta - Ogólne wrażenie pacjenta (wiele)
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym tydzień 0, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 48
Globalna ocena nasilenia przez pacjenta jest oceniana na 4-punktowej NRS, ocenianej w skali od 1 (brak) do 4 (ciężkie) dla nasilenia. Globalna ocena zmiany przez pacjenta jest oceniana na 5-punktowej numerycznej skali ocen (NRS), ze zmianą od wartości wyjściowej ocenianą w skali od 2 (znacznie lepiej) do -2 (znacznie gorzej), gdzie 0 oznacza brak zmiany w stosunku do wartości wyjściowej.
W punkcie wyjściowym tydzień 0, tydzień 4, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36 i tydzień 48
Inne wyniki zgłaszane przez pacjentów - 5-poziomowy EuroQol-5 Dimension
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym Tydzień 0, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 36 i Tydzień 48
Skala EQ-5D-5L zawiera pozycje dotyczące mobilności, samoobsługi, zwykłych aktywności, bólu/dyskomfortu oraz lęku/depresji. Skala daje pojedynczy wynik w skali od 0 do 100.
W punkcie wyjściowym Tydzień 0, Tydzień 4, Tydzień 12, Tydzień 24, Tydzień 36 i Tydzień 48
Globalna ocena ciężkości ekspresji choroby PMD
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym tydzień 0, tydzień 24 i tydzień 48
Kliniczna globalna ocena PMD - nasilenie i zmiana
W punkcie wyjściowym tydzień 0, tydzień 24 i tydzień 48
Oceny postępu choroby mitochondrialnej
Ramy czasowe: W tygodniu 0 (linia podstawowa), tygodniu 24 i tygodniu 48
Skala Chorób Mitochondrialnych Newcastle dla Dorosłych, Podskale I-III
W tygodniu 0 (linia podstawowa), tygodniu 24 i tygodniu 48
Cukrzyca mitochondrialna, analiza podgrup
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym (tydzień 0), tydzień 24 i tydzień 48
Hemoglobina glikowana (HbA1c, u osób z cukrzycą)
W punkcie wyjściowym (tydzień 0), tydzień 24 i tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Pharming Technologies B.V.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
ICON plc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
12 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 marca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 marca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
31 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
7 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
16 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • KL1333 2025-104B
  • 2025 (Grant/umowa NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-524367-20-00 (Ctis)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami