Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD (Acti-nRoll)
2026년 6월 18일 업데이트: Laurent Servais, Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Feasibility, Reliability, Clinical Validity and Sensitivity of Digital Outcomes to Monitor Upper Limb Function in Non-ambulant Patients With Genetically Confirmed Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the absence of dystrophin, leading to progressive muscle degeneration. Symptoms typically begin in early childhood and result in loss of ambulation by early adolescence, followed by cardiorespiratory complications. Although early treatment, including corticosteroids and emerging therapies, can slow disease progression, sensitive tools to monitor functional decline-particularly in non-ambulant patients-remain limited.
Current assessments rely primarily on clinical scales and hospital-based evaluations, which may not detect subtle changes or reflect real-life function. Digital outcome measures derived from wearable sensors offer a promising approach for continuous, objective monitoring in daily life. This study aims to evaluate the feasibility, reliability, clinical validity, and sensitivity of digital measures to assess upper limb function in non-ambulant patients with genetically confirmed DMD. The Syde device, previously validated in ambulant DMD patients, will be investigated for its applicability in this population.
연구 개요
상태
상태
아직 모집하지 않음
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
등록
50
단계
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Dounia Chelha
- 전화번호: +3243215498
- 이메일: Khadidja.Chelha@citadelle.be
연구 장소
-
-
-
Liège, 벨기에, 4000
- Centre de référence des maladies neuromusculaire, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
Inclusion Criteria:
- Patient with genetically confirmed Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).
- Non-ambulant at the time of inclusion (not able to walk 10m without external aid).
- A legal guardian willing and able to provide written informed consent for participation in the study if < 18 years old.
Exclusion Criteria:
- Any acute or chronic condition that, in the opinion of the investigator, may significantly interfere with the assessments and/or motor function progression.
- Participation in an interventional clinical trial.
- No access to internet connection or alternatively no capacity to come on-site to bring the Syde every 6 months after the recording periods for data retrieval by Liège team
- Scoliosis surgery within the previous 6 months or planned within the next year
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 특수 증상
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Non-ambulant participants with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
|
Syde는 가정 기반 환경에서 사용되는 혁신적인 장치입니다.
각각 2 개의 시계 모양의 센서로 구성되어 있으며 각각의 선형 가속도, 각속도, 움직임의 자기장을 모든 방향으로 기록하는 자기 초기 센서가 포함되어 있습니다. 두 시계는 손목 시계로 착용하거나 발목 근처에 배치 할 수 있습니다.
다음 함수의 최대 힘의 동적 측정은 Myotools : Palmar Grip (myogrip) 및 Thumb-Index Pinch (myopinch)와 함께 취할 것입니다.
테스트는 지배적 인 측면에서 실현됩니다.
검사 중에 환자가 장려됩니다.
그들은 3 번의 시험을 받고 최고의 점수가 입력 될 것입니다.
This test consists of a set of small manoeuvres (lifting a box, writing, etc.) designed to evaluate the upper-limb functionality of non-ambulatory patients.
It was developed specifically for use in cases of Duchenne muscular dystrophy.
The Brooke Upper Extremity Functional Rating Scale will be used to assess the global functional level of upper limb involvement.
This 6-point ordinal scale classifies patients according to their highest achievable upper limb function, from full arm abduction to absence of useful hand function.
Forced Vital Capacity (FVC) will be assessed using standardized spirometry procedures.
The primary parameter will be FVC expressed as percentage of predicted values.
At least three acceptable and reproducible maneuvers will be performed according to standard guidelines.
The CGI-S is a clinician-rated scale used at baseline to assess the overall severity of the participant's condition, based on all available clinical information.
The rating reflects the clinician's judgment without standardized scoring rules and must be performed by a clinician experienced in Duchenne Muscular Dystrophy.
The CGI-S evaluates three domains: physical motor function, respiratory function, and bulbar function.
It is completed after all other study assessments (excluding patient-reported outcomes) to ensure a comprehensive evaluation.
The CGI-C is used at each follow-up visit to assess changes in the participant's condition relative to baseline.
It provides a clinician-determined measure of improvement or worsening, based on overall clinical judgment rather than fixed criteria.
Like the CGI-S, it covers physical motor, respiratory, and bulbar domains and is performed after all other study assessments (excluding patient-reported outcomes).
The CGI-C is expected to track consistently with prior CGI-S evaluations, reflecting changes in disease status over time.
The PGI-S (Patient Global Impression of Severity) is a simple, validated, single-item self-administered scale used to assess the current severity of a patient's condition.
Widely used in clinical trials, it allows patients to rate their condition, on a 4- to 6-point scale (from 'Normal' to 'Very severe').
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Device usage (recording time)
기간: Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
|
Total recording time per recording period (hours)
|
Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
|
|
Patient compliance (Min)
기간: Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
|
Percentage of participants achieving minimal threshold (expected 50h) of recording time per period
|
Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
|
|
Patient compliance (Max)
기간: Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
|
Percentage of participants achieving optimal threshold (expected 180h) of recording time per period
|
Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
|
2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Reliability
기간: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
|
Intraclass Correlation Coefficient (ICC) for two distinct consecutive half-periods
|
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
|
|
Clinical validity of digital outcome vs Brooke
기간: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
|
Correlation between digital outcome and Brooke Upper Extremity Rating Scale (Brooke score)
|
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
|
|
Clinical validity of digital outcome vs PUL
기간: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
|
Correlation between digital outcome and Performance of Upper Limb (PUL) score
|
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
|
|
Sensitivity of Digital Upper Limb Outcome Measures
기간: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
|
Sensitivity will be evaluated by assessing the ability of digital outcome measures to detect change over time combining mean change from baseline, slope of change over time, and standardized response mean (SRM).
|
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
협력자
수사관
수사관
- 수석 연구원: Laurent Servais, MD, Centre Hospitalier Universitaire de Liege
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
연구 시작
2026년 7월 30일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2029년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2030년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2026년 6월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 6월 18일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2026년 6월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 6월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 18일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- Acti-nRoll
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .