Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Digital Monitoring of Upper Limb Function in Non-Ambulant DMD (Acti-nRoll)

18. juni 2026 oppdatert av: Laurent Servais, Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Feasibility, Reliability, Clinical Validity and Sensitivity of Digital Outcomes to Monitor Upper Limb Function in Non-ambulant Patients With Genetically Confirmed Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare genetic disorder caused by the absence of dystrophin, leading to progressive muscle degeneration. Symptoms typically begin in early childhood and result in loss of ambulation by early adolescence, followed by cardiorespiratory complications. Although early treatment, including corticosteroids and emerging therapies, can slow disease progression, sensitive tools to monitor functional decline-particularly in non-ambulant patients-remain limited.

Current assessments rely primarily on clinical scales and hospital-based evaluations, which may not detect subtle changes or reflect real-life function. Digital outcome measures derived from wearable sensors offer a promising approach for continuous, objective monitoring in daily life. This study aims to evaluate the feasibility, reliability, clinical validity, and sensitivity of digital measures to assess upper limb function in non-ambulant patients with genetically confirmed DMD. The Syde device, previously validated in ambulant DMD patients, will be investigated for its applicability in this population.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
50

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Belgia
      • Liège, Belgia, 4000
        • Centre de référence des maladies neuromusculaire, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Patient with genetically confirmed Duchenne Muscular Dystrophy (DMD).
  • Non-ambulant at the time of inclusion (not able to walk 10m without external aid).
  • A legal guardian willing and able to provide written informed consent for participation in the study if < 18 years old.

Exclusion Criteria:

  • Any acute or chronic condition that, in the opinion of the investigator, may significantly interfere with the assessments and/or motor function progression.
  • Participation in an interventional clinical trial.
  • No access to internet connection or alternatively no capacity to come on-site to bring the Syde every 6 months after the recording periods for data retrieval by Liège team
  • Scoliosis surgery within the previous 6 months or planned within the next year

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Diagnostisk
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Non-ambulant participants with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Enhet: Syde
Syde er en nyskapende enhet som er ment å brukes i et hjemmebasert miljø. Den er sammensatt av to klokke-lignende sensorer, som hver inneholder en magneto-treghetssensorer som registrerer den lineære akselerasjonen, vinkelhastigheten, magnetfeltet til bevegelsen i alle retninger. De to klokkene kan brukes som armbåndsur eller plassert i nærheten av ankelen.
Diagnostisk test: Dynamometriske målinger av muskelstyrke
Dynamometriske målinger av den maksimale kraften til følgende funksjoner vil bli tatt med myotools: palmar grep (myogrip) og tommel-indeks klype (myopinch). Test vil bli realisert på den dominerende siden. Pasienter vil bli oppmuntret under testen. De vil få tre forsøk, og den beste poengsummen vil bli lagt inn.
Diagnostisk test: Performance of the Upper Limb (PUL) Test
This test consists of a set of small manoeuvres (lifting a box, writing, etc.) designed to evaluate the upper-limb functionality of non-ambulatory patients. It was developed specifically for use in cases of Duchenne muscular dystrophy.
Diagnostisk test: Brook test
The Brooke Upper Extremity Functional Rating Scale will be used to assess the global functional level of upper limb involvement. This 6-point ordinal scale classifies patients according to their highest achievable upper limb function, from full arm abduction to absence of useful hand function.
Diagnostisk test: Forced Vital Capacity (FVC) test
Forced Vital Capacity (FVC) will be assessed using standardized spirometry procedures. The primary parameter will be FVC expressed as percentage of predicted values. At least three acceptable and reproducible maneuvers will be performed according to standard guidelines.
Diagnostisk test: Clinical Global Impression - Severity (CGI-S)
The CGI-S is a clinician-rated scale used at baseline to assess the overall severity of the participant's condition, based on all available clinical information. The rating reflects the clinician's judgment without standardized scoring rules and must be performed by a clinician experienced in Duchenne Muscular Dystrophy. The CGI-S evaluates three domains: physical motor function, respiratory function, and bulbar function. It is completed after all other study assessments (excluding patient-reported outcomes) to ensure a comprehensive evaluation.
Diagnostisk test: Clinical Global Impression - Improvement (CGI-C)
The CGI-C is used at each follow-up visit to assess changes in the participant's condition relative to baseline. It provides a clinician-determined measure of improvement or worsening, based on overall clinical judgment rather than fixed criteria. Like the CGI-S, it covers physical motor, respiratory, and bulbar domains and is performed after all other study assessments (excluding patient-reported outcomes). The CGI-C is expected to track consistently with prior CGI-S evaluations, reflecting changes in disease status over time.
Annen: Patient Global Impression of severity (PGI-S)
The PGI-S (Patient Global Impression of Severity) is a simple, validated, single-item self-administered scale used to assess the current severity of a patient's condition. Widely used in clinical trials, it allows patients to rate their condition, on a 4- to 6-point scale (from 'Normal' to 'Very severe').

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Device usage (recording time)
Tidsramme: Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Total recording time per recording period (hours)
Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Patient compliance (Min)
Tidsramme: Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Percentage of participants achieving minimal threshold (expected 50h) of recording time per period
Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Patient compliance (Max)
Tidsramme: Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Percentage of participants achieving optimal threshold (expected 180h) of recording time per period
Recording periods at Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Reliability
Tidsramme: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Intraclass Correlation Coefficient (ICC) for two distinct consecutive half-periods
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Clinical validity of digital outcome vs Brooke
Tidsramme: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Correlation between digital outcome and Brooke Upper Extremity Rating Scale (Brooke score)
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Clinical validity of digital outcome vs PUL
Tidsramme: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Correlation between digital outcome and Performance of Upper Limb (PUL) score
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Sensitivity of Digital Upper Limb Outcome Measures
Tidsramme: Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24
Sensitivity will be evaluated by assessing the ability of digital outcome measures to detect change over time combining mean change from baseline, slope of change over time, and standardized response mean (SRM).
Baseline, Month 6, Month 12, Month 18, Month 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
SYSNAV

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Laurent Servais, MD, Centre Hospitalier Universitaire de Liege

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
30. juli 2026

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. juni 2029

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. april 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
15. juni 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. juni 2026

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
23. juni 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
23. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
18. juni 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • Acti-nRoll

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger