A Clinical Trial to Evaluate Efficacy and Safety of Navepegritide Versus Placebo in Children and Adolescents With Hypochondroplasia (HCH UpliftMono)
2026년 10월 30일 업데이트: Ascendis Pharma A/S
A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Once-weekly Navepegritide Versus Placebo in Children and Adolescents With Hypochondroplasia
This trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of treatment with navepegritide subcutaneous (SC) injections once weekly in children and adolescents with hypochondroplasia aged 2 to 17 years.
연구 개요
상태
상태
아직 모집하지 않음
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
등록
81
단계
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
연구 연락처
- 이름: Ascendis Registry Inquiries
- 전화번호: +45 61242484
- 이메일: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
Inclusion Criteria:
- 1. Age 2 to <18 years at randomization
- 2. Clinical diagnosis of HCH with documented genetic confirmation
- 3. Height measurement available from medical records
Exclusion Criteria:
- 1. Evidence of growth plate closure
- 2. Prior treatment with certain medication(s) which potentially could have affected growth
- 3. History of any surgery intended to affect stature, growth, or body proportionality except procedures for leg bowing
- 4. Unable to stand without assistance
- 5. Known or suspected medical conditions other than hypochondroplasia that could affect growth
- 6. Known history or presence of injury of the growth plates that affects growth potential of long bones
- 7. Known history or presence of malignant disease
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Once weekly navepegritide sc.
|
Administered weekly as s.c. injection. Treatment duration of up to 104 weeks |
|
위약 비교기: Once weekly placebo for navepegritide sc.
|
Administered weekly as s.c. injection. Treatment duration of up to 52 weeks of placebo for navepegritide followed by 52 weeks of navepegritide. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Annual Growth Velocity (AGV)
기간: Week 52
|
To evaluate the AGV, cm per year, compared to placebo |
Week 52
|
2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
CDC-based height Z-score
기간: Week 52
|
To evaluate the change from baseline in CDC-based height Z-score |
Week 52
|
|
Upper to lower body segment ratio
기간: Week 52
|
Change from baseline in upper to lower body segment ratio |
Week 52
|
|
Quality of Life questionnaire
기간: Week 52
|
Change from baseline in health related quality of life Quality of Life in Short Stature (QoLISSY) |
Week 52
|
|
Treatment-emergent Adverse Events (AE)
기간: Throughout trial duration 104 weeks
|
Number of events |
Throughout trial duration 104 weeks
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
연구 시작
2026년 11월 1일
기본 완료 (추정된)
기본 완료
2028년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
연구 완료
2029년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2026년 10월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 10월 30일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2026년 11월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2026년 11월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 10월 30일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2026년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- ASND0051
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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