낫적혈구병의 임상경과에 대한 공동연구
2005년 6월 23일 업데이트: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
질병의 이환율과 사망률에 기여하는 요인을 식별하기 위해 출생부터 사망까지 겸상 적혈구 질환의 자연사를 결정합니다.
연구 개요
상세 설명
배경:
겸상 적혈구 빈혈(Hb SS) 및 겸상 적혈구 헤모글로빈(HbS)과 관련된 관련 혈색소병증은 수년 동안 인식되어 왔으며 수많은 임상 및 실험실 증상이 설명되었습니다. 그러나 겸상 적혈구 질환의 임상 과정은 제대로 문서화되지 않았습니다. 징후, 증상 및 실험실 테스트 결과 사이의 구체적인 상호 관계를 확립하는 능력은 기본 질병 과정과 다른 건강 관련 사건의 상호 작용의 복잡성으로 인해 복잡해졌습니다.
환자의 임상 상태에 대한 종합적인 평가는 일반적으로 '위기' 또는 기타 급성 질환으로 입원하는 동안에만 수행되었습니다. 의사/환자 관계의 이러한 일관성 없는 특성으로 인해 환자의 상태를 주기적으로 기록하는 방법을 확립해야 했습니다. 또한, 명백한 임상적 관해 및 입원 기간 동안 포괄적인 실험실 데이터를 얻는 것이 필요했습니다. 잘 설계되고 통계적으로 유효한 종적 연구는 겸상 적혈구 질환을 더 잘 이해하는 데 크게 기여할 수 있습니다. 특히 출생부터 시작되는 임상 과정에 대한 정보가 부족했습니다. 장기 침범의 분류와 질병 과정의 중증도를 확립할 수 있는 기준을 공식화해야 했습니다. 이러한 분류는 궁극적으로 제안된 치료법의 필요성을 확립하고 효능을 평가하는 데 사용될 수 있습니다.
이 연구에 대한 아이디어의 출처는 1971년으로 거슬러 올라갑니다. 당시 혈액학 연구 부서는 겸상적혈구병의 자연사에 대한 연구를 입장 보고서에서 추천했습니다. 혈액 질환 및 자원부의 용혈성 질환 연구 그룹은 1973년에 상세한 프로토콜을 개발했습니다. 1975년 국가겸상적혈구질환자문위원회(National Sickle Cell Disease Advisory Committee)는 이 아이디어를 승인했습니다. 1976년 4월 혈액질병자원자문위원회의 적혈구실무그룹은 연구를 시작할 것을 권고했다. 국립 심장, 폐, 혈액 자문 위원회는 1976년 12월에 이 이니셔티브를 승인했습니다.
계획 단계인 1단계는 1977년에 시작되었습니다. 프로토콜과 운영 매뉴얼은 이 단계에서 개발되었습니다. 등록 단계인 2단계는 1979년 3월에 시작되어 1981년 3월에 종료되었습니다. 1983년에 연구는 1988년까지 추가로 5년 동안 연장되었습니다. 1989년부터 별도의 이니셔티브로 시작하여 이 연구는 추가 5년 동안 원래 연구에서 선택된 환자 그룹을 따릅니다. 선택된 그룹에는 신생아 코호트와 35세 이상 생존한 환자가 포함됩니다.
1981년 NHLBI는 겸상 적혈구 질환에 대한 협력 연구에 등록한 겸상 적혈구 질환 환자의 심장 기능 평가를 위한 특별 대회를 제공했습니다. 원래의 일반 연구 프로토콜은 폐, 비장, 신장, 눈 및 간의 평가를 요구했지만 심장은 평가하지 않았습니다. 심장 기능 연구 목적은 다음과 같습니다. 더 큰 연구에 참여하는 겸상 적혈구 환자의 단면에서 심장 기능을 결정합니다. 심장 장애의 발병률, 유병률 및 발병을 결정하기 위해; 심장 기능의 변화를 평가하고 관찰된 변화를 다른 임상 데이터와 연관시킵니다. 총 300명의 환자가 연구 3년차(1981년 6월 1일부터 1981년 11월 30일)에 진입 심장 평가를 받았고 연구 5년차에 2년 후 종료 심장 평가가 4개 센터에서 실시되었습니다.
겸상 적혈구 질환 센터와 11개의 다른 임상 기관에 대한 12개의 협력 연구가 1983년 8월에 겸상 적혈구 질환에서 페니실린 예방(PROPS I) 임상 시험을 시작했습니다. 시험의 목적은 경구 페니실린의 규칙적인 매일 투여가 낫적혈구 빈혈이 있는 생후 3개월에서 3세 사이의 소아에서 폐렴연쇄상구균으로 인한 기록된 감염의 발생률을 감소시키는지 여부를 결정하는 것이었습니다. 임상시험은 1986년 2월에 종료될 예정이었지만 페니실린군에서 위약군에 비해 감염 발생률이 84% 감소한 것으로 관찰되어 평균 15개월의 추적 후 8개월 일찍 종료되었습니다.
디자인 내러티브:
인구통계학적 및 과거 병력, 임상 및 검사실 정보를 포함한 기본 데이터를 수집했습니다. 안정화된 환자는 6개월마다 재검사를 받았다. 신생아와 어린 영아는 2~3개월마다 재검사를 받았습니다. 폐, 비장, 신장, 눈 및 간에 대한 장기 손상은 종단 데이터를 제공하기 위해 특정 입구 및 출구 지점에서 측정되었습니다. 겸상 적혈구 질환과 관련된 모든 급성 및 만성 합병증에 대한 데이터도 수집하여 단면 평가를 제공했습니다.
연구 유형
관찰
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
25년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
낫적혈구병이 있는 흑인 남성과 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- Paul Levy, University of Illinois at Chicago
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- West MS, Wethers D, Smith J, Steinberg M. Laboratory profile of sickle cell disease: a cross-sectional analysis. The Cooperative Study of Sickle Cell Disease. J Clin Epidemiol. 1992 Aug;45(8):893-909. doi: 10.1016/0895-4356(92)90073-v.
- Kinney TR, Sleeper LA, Wang WC, Zimmerman RA, Pegelow CH, Ohene-Frempong K, Wethers DL, Bello JA, Vichinsky EP, Moser FG, Gallagher DM, DeBaun MR, Platt OS, Miller ST. Silent cerebral infarcts in sickle cell anemia: a risk factor analysis. The Cooperative Study of Sickle Cell Disease. Pediatrics. 1999 Mar;103(3):640-5. doi: 10.1542/peds.103.3.640.
- Vichinsky EP, Earles A, Johnson RA, Hoag MS, Williams A, Lubin B. Alloimmunization in sickle cell anemia and transfusion of racially unmatched blood. N Engl J Med. 1990 Jun 7;322(23):1617-21. doi: 10.1056/NEJM199006073222301.
- Platt OS, Thorington BD, Brambilla DJ, Milner PF, Rosse WF, Vichinsky E, Kinney TR. Pain in sickle cell disease. Rates and risk factors. N Engl J Med. 1991 Jul 4;325(1):11-6. doi: 10.1056/NEJM199107043250103.
- Manci EA, Culberson DE, Yang YM, Gardner TM, Powell R, Haynes J Jr, Shah AK, Mankad VN; Investigators of the Cooperative Study of Sickle Cell Disease. Causes of death in sickle cell disease: an autopsy study. Br J Haematol. 2003 Oct;123(2):359-65. doi: 10.1046/j.1365-2141.2003.04594.x.
- Gill FM, Sleeper LA, Weiner SJ, Brown AK, Bellevue R, Grover R, Pegelow CH, Vichinsky E. Clinical events in the first decade in a cohort of infants with sickle cell disease. Cooperative Study of Sickle Cell Disease. Blood. 1995 Jul 15;86(2):776-83.
- Gaston MH, Verter JI, Woods G, Pegelow C, Kelleher J, Presbury G, Zarkowsky H, Vichinsky E, Iyer R, Lobel JS, et al. Prophylaxis with oral penicillin in children with sickle cell anemia. A randomized trial. N Engl J Med. 1986 Jun 19;314(25):1593-9. doi: 10.1056/NEJM198606193142501.
- Hsu LL, Miller ST, Wright E, Kutlar A, McKie V, Wang W, Pegelow CH, Driscoll C, Hurlet A, Woods G, Elsas L, Embury S, Adams RJ; Stroke Prevention Trial (STOP) and the Cooperative Study of Sickle Cell Disease (CSSCD). Alpha Thalassemia is associated with decreased risk of abnormal transcranial Doppler ultrasonography in children with sickle cell anemia. J Pediatr Hematol Oncol. 2003 Aug;25(8):622-8. doi: 10.1097/00043426-200308000-00007.
- Castro O, Brambilla DJ, Thorington B, Reindorf CA, Scott RB, Gillette P, Vera JC, Levy PS. The acute chest syndrome in sickle cell disease: incidence and risk factors. The Cooperative Study of Sickle Cell Disease. Blood. 1994 Jul 15;84(2):643-9.
- Koshy M, Entsuah R, Koranda A, Kraus AP, Johnson R, Bellvue R, Flournoy-Gill Z, Levy P. Leg ulcers in patients with sickle cell disease. Blood. 1989 Sep;74(4):1403-8.
- Milner PF, Kraus AP, Sebes JI, Sleeper LA, Dukes KA, Embury SH, Bellevue R, Koshy M, Moohr JW, Smith J. Sickle cell disease as a cause of osteonecrosis of the femoral head. N Engl J Med. 1991 Nov 21;325(21):1476-81. doi: 10.1056/NEJM199111213252104.
- Rosse WF, Gallagher D, Kinney TR, Castro O, Dosik H, Moohr J, Wang W, Levy PS. Transfusion and alloimmunization in sickle cell disease. The Cooperative Study of Sickle Cell Disease. Blood. 1990 Oct 1;76(7):1431-7.
- Gaston M, Rosse WF. The cooperative study of sickle cell disease: review of study design and objectives. Am J Pediatr Hematol Oncol. 1982 Summer;4(2):197-201.
- Steinberg MH, Rosenstock W, Coleman MB, Adams JG, Platica O, Cedeno M, Rieder RF, Wilson JT, Milner P, West S. Effects of thalassemia and microcytosis on the hematologic and vasoocclusive severity of sickle cell anemia. Blood. 1984 Jun;63(6):1353-60.
- Platt OS, Rosenstock W, Espeland MA. Influence of sickle hemoglobinopathies on growth and development. N Engl J Med. 1984 Jul 5;311(1):7-12. doi: 10.1056/NEJM198407053110102.
- Farber MD, Koshy M, Kinney TR. Cooperative Study of Sickle Cell Disease: Demographic and socioeconomic characteristics of patients and families with sickle cell disease. J Chronic Dis. 1985;38(6):495-505. doi: 10.1016/0021-9681(85)90033-5.
- Embury SH, Gholson MA, Gillette P, Rieder RF. The leftward deletion alpha-thal-2 haplotype in a black subject with hemoglobin SS. Blood. 1985 Mar;65(3):769-71.
- Pearson HA, Gallagher D, Chilcote R, Sullivan E, Wilimas J, Espeland M, Ritchey AK. Developmental pattern of splenic dysfunction in sickle cell disorders. Pediatrics. 1985 Sep;76(3):392-7.
- Zarkowsky HS, Gallagher D, Gill FM, Wang WC, Falletta JM, Lande WM, Levy PS, Verter JI, Wethers D. Bacteremia in sickle hemoglobinopathies. J Pediatr. 1986 Oct;109(4):579-85. doi: 10.1016/s0022-3476(86)80216-5.
- Espeland M. Estimation of growth curves from longitudinal data collected at irregular time intervals. Comput Biomed Res. 1986 Dec;19(6):575-87. doi: 10.1016/0010-4809(86)90031-5.
- Gaston M, Smith J, Gallagher D, Flournoy-Gill Z, West S, Bellevue R, Farber M, Grover R, Koshy M, Ritchey AK, et al. Recruitment in the Cooperative Study of Sickle Cell Disease (CSSCD). Control Clin Trials. 1987 Dec;8(4 Suppl):131S-140S. doi: 10.1016/0197-2456(87)90016-x.
- Steinberg MH, West MS, Gallagher D, Mentzer W. Effects of glucose-6-phosphate dehydrogenase deficiency upon sickle cell anemia. Blood. 1988 Mar;71(3):748-52.
- Lee PC. Consistent collimator overlaps in field matching with computer-controlled x-ray collimators. Med Dosim. 1997 Spring;22(1):59-61. doi: 10.1016/s0958-3947(96)00149-5.
- Vichinsky EP, Styles LA, Colangelo LH, Wright EC, Castro O, Nickerson B. Acute chest syndrome in sickle cell disease: clinical presentation and course. Cooperative Study of Sickle Cell Disease. Blood. 1997 Mar 1;89(5):1787-92.
- Armstrong FD, Thompson RJ Jr, Wang W, Zimmerman R, Pegelow CH, Miller S, Moser F, Bello J, Hurtig A, Vass K. Cognitive functioning and brain magnetic resonance imaging in children with sickle Cell disease. Neuropsychology Committee of the Cooperative Study of Sickle Cell Disease. Pediatrics. 1996 Jun;97(6 Pt 1):864-70.
- Moser FG, Miller ST, Bello JA, Pegelow CH, Zimmerman RA, Wang WC, Ohene-Frempong K, Schwartz A, Vichinsky EP, Gallagher D, Kinney TR. The spectrum of brain MR abnormalities in sickle-cell disease: a report from the Cooperative Study of Sickle Cell Disease. AJNR Am J Neuroradiol. 1996 May;17(5):965-72.
- Koshy M, Weiner SJ, Miller ST, Sleeper LA, Vichinsky E, Brown AK, Khakoo Y, Kinney TR. Surgery and anesthesia in sickle cell disease. Cooperative Study of Sickle Cell Diseases. Blood. 1995 Nov 15;86(10):3676-84.
- Smith JA, Espeland M, Bellevue R, Bonds D, Brown AK, Koshy M. Pregnancy in sickle cell disease: experience of the Cooperative Study of Sickle Cell Disease. Obstet Gynecol. 1996 Feb;87(2):199-204. doi: 10.1016/0029-7844(95)00367-3.
- Covitz W, Espeland M, Gallagher D, Hellenbrand W, Leff S, Talner N. The heart in sickle cell anemia. The Cooperative Study of Sickle Cell Disease (CSSCD). Chest. 1995 Nov;108(5):1214-9. doi: 10.1378/chest.108.5.1214.
- Brown AK, Sleeper LA, Miller ST, Pegelow CH, Gill FM, Waclawiw MA. Reference values and hematologic changes from birth to 5 years in patients with sickle cell disease. Cooperative Study of Sickle Cell Disease. Arch Pediatr Adolesc Med. 1994 Aug;148(8):796-804. doi: 10.1001/archpedi.1994.02170080026005.
- Wang WC, Grover R, Gallagher D, Espeland M, Fandal A. Developmental screening in young children with sickle cell disease. Results of a cooperative study. Am J Pediatr Hematol Oncol. 1993 Feb;15(1):87-91. doi: 10.1097/00043426-199302000-00011.
- Wang WC, Gallagher DM, Pegelow CH, Wright EC, Vichinsky EP, Abboud MR, Moser FG, Adams RJ. Multicenter comparison of magnetic resonance imaging and transcranial Doppler ultrasonography in the evaluation of the central nervous system in children with sickle cell disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2000 Jul-Aug;22(4):335-9. doi: 10.1097/00043426-200007000-00010.
- Burlew K, Telfair J, Colangelo L, Wright EC. Factors that influence adolescent adaptation to sickle cell disease. J Pediatr Psychol. 2000 Jul-Aug;25(5):287-99. doi: 10.1093/jpepsy/25.5.287.
- Thompson RJ Jr, Armstrong FD, Kronenberger WG, Scott D, McCabe MA, Smith B, Radcliffe J, Colangelo L, Gallagher D, Islam S, Wright E. Family functioning, neurocognitive functioning, and behavior problems in children with sickle cell disease. J Pediatr Psychol. 1999 Dec;24(6):491-8. doi: 10.1093/jpepsy/24.6.491.
- Miller ST, Macklin EA, Pegelow CH, Kinney TR, Sleeper LA, Bello JA, DeWitt LD, Gallagher DM, Guarini L, Moser FG, Ohene-Frempong K, Sanchez N, Vichinsky EP, Wang WC, Wethers DL, Younkin DP, Zimmerman RA, DeBaun MR; Cooperative Study of Sickle Cell Disease. Silent infarction as a risk factor for overt stroke in children with sickle cell anemia: a report from the Cooperative Study of Sickle Cell Disease. J Pediatr. 2001 Sep;139(3):385-90. doi: 10.1067/mpd.2001.117580.
- Wang W, Enos L, Gallagher D, Thompson R, Guarini L, Vichinsky E, Wright E, Zimmerman R, Armstrong FD; Cooperative Study of Sickle Cell Disease. Neuropsychologic performance in school-aged children with sickle cell disease: a report from the Cooperative Study of Sickle Cell Disease. J Pediatr. 2001 Sep;139(3):391-7. doi: 10.1067/mpd.2001.116935.
- Thompson RJ Jr, Armstrong FD, Link CL, Pegelow CH, Moser F, Wang WC. A prospective study of the relationship over time of behavior problems, intellectual functioning, and family functioning in children with sickle cell disease: a report from the Cooperative Study of Sickle Cell Disease. J Pediatr Psychol. 2003 Jan-Feb;28(1):59-65. doi: 10.1093/jpepsy/28.1.59.
- Pegelow CH, Macklin EA, Moser FG, Wang WC, Bello JA, Miller ST, Vichinsky EP, DeBaun MR, Guarini L, Zimmerman RA, Younkin DP, Gallagher DM, Kinney TR. Longitudinal changes in brain magnetic resonance imaging findings in children with sickle cell disease. Blood. 2002 Apr 15;99(8):3014-8. doi: 10.1182/blood.v99.8.3014.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
1977년 9월 1일
연구 완료
2000년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2000년 5월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2000년 5월 25일
처음 게시됨 (추정)
2000년 5월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2005년 6월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2005년 6월 23일
마지막으로 확인됨
2004년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .