- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT00017914
성인 및 청소년 근염
아동기 발병 및 성인 발병 특발성 염증성 근병증의 자연 경과 및 병인에 관한 연구
이 연구는 성인 및 아동기 발병 근염이 있는 피험자를 평가하여 근염의 원인과 면역 체계 변화 및 이와 관련된 의학적 문제에 대해 자세히 알아볼 것입니다. 근염은 염증성 근육 질환으로 근육 및 기타 기관을 손상시켜 상당한 장애를 유발할 수 있습니다.
다발성 근염 또는 피부 근염 또는 관련 상태가 있는 어린이 또는 성인은 이 연구에서 평가될 수 있습니다. 건강한 어린이 또는 성인도 테스트 결과를 비교하기 위해 "대조군"으로 등록됩니다.
모든 환자는 전체 병력(일부 설문지 작성 포함) 및 신체 검사, 의료 기록 검토, 혈액 및 소변 검사를 받게 됩니다. 그런 다음 환자는 다음 진단, 치료 또는 연구 절차 중 일부 또는 전부를 포함하는 추가 1~5일 평가에 참여하도록 선택할 수 있습니다.
- 물리치료사에 의한 표준화된 근력 검사, 관절 운동 범위 및 보행(보행) 분석; 일상 업무 수행 능력에 관한 설문지 작성
- 병변 사진 및 피부 생검(국소 마취하에 작은 피부 샘플 제거)을 포함한 피부 평가
- 다리 근육의 자기 공명 영상(조직을 시각화하기 위해 자기장을 사용하는 스캔)
- 삼키는 능력에 대한 신체 검사 및 설문지, 혀 강도 연구, 삼키는 동안의 초음파 영상, 변형된 바륨 삼킴을 포함한 삼키기 연구
- 성대 기능을 관찰하고 기록하기 위해 입에 카메라를 장착한 작고 단단한 스코프를 사용하는 컴퓨터화된 음성 분석 및 후두경 검사(음성 상자) 분석을 포함하는 음성 및 음성 평가
- 폐 기능 검사(호흡기를 사용하여 폐 안팎으로 이동하는 공기 측정) 및 가능하면 흉부 X-레이 평가
- 심전도(심장의 전기적 활동 측정) 및 경우에 따라 심초음파(심장의 초음파 영상)
- 내분비 평가
- 시력 상실 또는 기타 눈 증상이 있는 환자의 시력 검사
- 테이프 측정 또는 생체 전기 임피던스 테스트를 포함하여 근육량과 근육 소모를 평가하기 위한 영양 평가.
- 근육초음파.
- 근전도검사(근육의 전기적 활동 기록)
- 근육 또는 피부 생검(현미경 검사를 위한 작은 근육 조직 제거)
모든 환자는 1회 평가만 받거나 1년 동안 1회 후속 평가(1일 또는 3~5일 평가)를 위해 돌아올 수 있습니다.
건강한 어린이는 병력과 간단한 신체 검사를 받게 됩니다. 혈액 및 소변 검사; 설문지 및 신체 검사, 혀의 힘 및 초음파 연구를 포함한 언어 및 연하 연구; 및 생체 전기 임피던스 테스트. 8~18세 어린이도 운동 검사를 받을 수 있습니다....
연구 개요
상세 설명
이 연구는 성인 및 아동기 발병 근염이 있는 피험자를 평가하여 근염의 원인과 면역 체계 변화 및 이와 관련된 의학적 문제에 대해 자세히 알아볼 것입니다. 근염은 염증성 근육 질환으로 근육 및 기타 기관을 손상시켜 상당한 장애를 유발할 수 있습니다.
다발성 근염 또는 피부 근염 또는 관련 상태가 있는 어린이 또는 성인은 이 연구에서 평가될 수 있습니다. 건강한 어린이 또는 성인도 테스트 결과를 비교하기 위해 "대조군"으로 등록됩니다.
모든 환자는 전체 병력(일부 설문지 작성 포함) 및 신체 검사, 의료 기록 검토, 혈액 및 소변 검사를 받게 됩니다. 그런 다음 환자는 다음 진단, 치료 또는 연구 절차 중 일부 또는 전부를 포함하는 추가 1~5일 평가에 참여하도록 선택할 수 있습니다.
- 물리치료사에 의한 표준화된 근력 검사, 관절 운동 범위 및 보행(보행) 분석; 일상 업무 수행 능력에 관한 설문지 작성
- 병변 사진 및 피부 생검(국소 마취하에 작은 피부 샘플 제거)을 포함한 피부 평가
- 다리 근육의 자기 공명 영상(조직을 시각화하기 위해 자기장을 사용하는 스캔)
- 삼키는 능력에 대한 신체 검사 및 설문지, 혀 강도 연구, 삼키는 동안의 초음파 영상, 변형된 바륨 삼킴을 포함한 삼키기 연구
- 성대 기능을 관찰하고 기록하기 위해 입에 카메라를 장착한 작고 단단한 스코프를 사용하는 컴퓨터화된 음성 분석 및 후두경 검사(음성 상자) 분석을 포함하는 음성 및 음성 평가
- 폐 기능 검사(호흡기를 사용하여 폐 안팎으로 이동하는 공기 측정) 및 가능하면 흉부 X-레이 평가
- 심전도(심장의 전기적 활동 측정) 및 경우에 따라 심초음파(심장의 초음파 영상)
- 내분비 평가
- 시력 상실 또는 기타 눈 증상이 있는 환자의 시력 검사
- 테이프 측정 또는 생체 전기 임피던스 테스트를 포함하여 근육량과 근육 소모를 평가하기 위한 영양 평가.
- 근육초음파.
- 근전도검사(근육의 전기적 활동 기록)
- 근육 또는 피부 생검(현미경 검사를 위한 작은 근육 조직 제거)
모든 환자는 1회 평가만 받거나 1년 동안 1회 후속 평가(1일 또는 3~5일 평가)를 위해 돌아올 수 있습니다.
건강한 어린이는 병력과 간단한 신체 검사를 받게 됩니다. 혈액 및 소변 검사; 설문지 및 신체 검사, 혀의 힘 및 초음파 연구를 포함한 언어 및 연하 연구; 및 생체 전기 임피던스 테스트. 8~18세 아동도 운동 검사를 받을 수 있습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Lisa G Rider, M.D.
- 전화번호: (301) 451-6272
- 이메일: riderl@mail.nih.gov
연구 장소
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- 완전한
- Emory University
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- 모병
- National Institutes of Health Clinical Center
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North Carolina
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Research Triangle Park, North Carolina, 미국, 27709
- 모병
- NIEHS Clinical Research Unit (CRU)
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75219
- 완전한
- Texas Scottish Rite Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
- 자격 기준:
근염 환자:
포함 기준:
모든 환자의 연령 범위는 2-100세여야 합니다.
연구에 참여하는 모든 환자는 항목 1(A 또는 B 또는 C) 또는 항목 2(A 또는 B 또는 C) AND 항목 3 중에서 다음 기준 중 적어도 하나를 충족해야 합니다.
환자는 특발성 염증성 근병증 기준을 충족한다는 증거를 문서화했습니다.
A. Bohan 및 Peter 기준에 의해 가능하거나 가능성이 있거나 명확한 성인 또는 소아 다발성 근염 또는 피부 근염
B. Griggs 및/또는 ENMC 기준에 의한 봉입체 근염의 가능성, 가능성 또는 확정
C. 암 관련, 국소, 안와, 호산구성 근염, 대식세포, 증식 등과 같은 흔하거나 드문 형태의 근염을 포함하여 이러한 기준을 충족하지 않는 특발성 염증성 근병증이 있습니다.
- 다음 조건 중 하나가 있습니다.
2A. 다음을 포함할 수 있는 특발성 염증성 근병증과 관련된 장애가 있는 경우:
- 염증성 및 비염증성 근병증:
- 모방 및 관련 피부 질환:
- 근염 합병증의 장애(간질성 폐질환, 석회화 장애, 심근병증 등 포함):
- 근염과 연관될 수 있는 중복 자가면역 질환
- 근육 및/또는 피부 염증이 있고 문서화된 환경 노출이 있는 환자:
- 근염 또는 근염의 합병증 및 의심되는 유전 질환이 있는 환자:
- 미분화 결합조직질환 환자
근염의 징후 또는 증상(예: 쇠약, 피부 발진, 간질성 폐 질환) 또는 검사실 이상(예: 상승된 CK 또는 근병증 특징이 있는 근육 생검)이 있고 확립하기 위해 평가할 근염 진단이 확립되지 않은 환자 진단
3. 완전한 정보가 제공된 후 환자 또는 부모/보호자가 연구의 전부 또는 일부에 대해 정보에 입각한 동의를 할 수 있는 능력.
제외 기준:
- 2세 미만 또는 100세 초과 환자는 제외됩니다.
- 연구에 필요한 혈액의 양을 채취하거나 진행 중인 절차가 치료 의사 또는 주임 시험자에 의해 의학적으로 적절하지 않은 것으로 간주되는 모든 상태.]
임신한 가임기 여성의 경우, 등록이 허용되지만 방사선을 포함하는 방사선 촬영 절차 또는 생검 획득을 포함하여 최소 위험 이상의 절차에서는 제외됩니다.
근염 환자의 친척:
IIIM에 영향을 받은 직계 가족이 한 명 이상 있는 환자의 경우, 가능한 모든 직계 가족(영향 및 비영향)이 프로토콜의 유전학 부분에 참여할 수 있습니다. 2명 이상의 1차 친족이 근염에 걸린 환자의 경우, 가능한 모든 가까운 친족(영향을 받거나 받지 않은 부모, 형제자매 또는 자녀, 조부모 및 손자 또는 가능한 경우 기타 가까운 친척)이 참여할 수 있습니다. 프로토콜의 유전학 부분.
포함 기준:
- 유전학 연구를 위한 근염 발단자의 첫 번째 이상의 먼 친척.
- 완전한 정보가 제공된 후 환자 또는 부모/보호자가 연구의 전부 또는 일부에 대해 정보에 입각한 동의를 할 수 있는 능력.
제외 기준:
- 2세 미만 또는 100세 초과 환자는 제외됩니다.
- 연구에 필요한 양의 혈액을 채취하거나 연구에 필요한 절차를 진행하는 것이 치료 의사 또는 주임 시험자에 의해 의학적으로 적절하지 않은 것으로 간주되는 모든 상태.
- 임신(임신 가능성이 있는 여성). 그들이 임신하지 않았다는 구두 확인.
건강한 자원봉사자:
포함 기준:
- 바이오마커 연구를 위한 건강한 지원자 피험자는 근염 환자와 가능한 한 합리적으로 가까운 성별 및 연령 일치(5년 이내)가 될 것입니다.
- 지원자는 연구에 등록한 근염 환자와 관련이 없습니다.
- 자원봉사자는 전신성 류마티스 질환, 자가면역 질환, 면역 약물 치료 질환 또는 암 없이 건강 상태가 양호하며 비스테로이드성 항염증제(NSAIDS) 또는 코르티코스테로이드를 포함한 항염증제를 복용하지 않습니다.
- 자원 봉사자 또는 자원 봉사자의 부모/보호자는 전체 정보가 제공된 후 연구의 전체 또는 일부에 동의/통지 동의를 할 수 있습니다.
제외 기준:
예라고 답한 경우 환자는 연구 대상이 아닙니다.
- 자원봉사자가 최근 2개월 이내에 수술을 받았거나 심각한 외상을 입은 경우
- 현재 비스테로이드성 항염증제 또는 코르티코스테로이드를 받지 않은 것을 포함하여 등록 지난 8주 이내에 자원 봉사자가 항염증제를 사용했습니다.
- 자원봉사자가 만성 감염성 질환, 염증성 질환, 악성 종양, 심장 또는 폐 질환, 근육 장애, 응고 장애, 대사 장애, 전신 류마티스 또는 자가면역 질환 또는 면역 매개 질환 진단을 받은 경우
- 자원봉사자가 임신한 경우(가임 여성에 대해 구두로 선별)
- 지원자는 연구자의 판단에 따라 연구 참여에 필요한 안전한 혈액 채취 또는 기타 임상 평가를 허용하지 않는 의학적 질병이 있습니다.
- 자원봉사자는 인지 장애가 있습니다.
- 자원봉사자 및/또는 자원봉사자의 부모/법적 보호자가 정보에 입각한 동의/동의를 제공할 수 없거나 제공할 의사가 없습니다.
- 자원 봉사자는 기능적 제한이 있습니다
- 자원봉사자가 관절이나 근육에 문제가 있는 경우
피험자 적격성을 결정하기 위해 다음 선별 활동을 수행할 수 있습니다.
- 예상 피험자와의 이메일, 서면 또는 전화 통신
- 기존 의료 기록 검토
- 기존 이미징 연구 검토
- 기존 사진 또는 비디오 검토
- 진단 목적으로 얻은 표본에서 기존 병리학 표본/보고서 검토
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 다른
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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건강한 자원봉사자
항염증제를 투여받지 않았으며 등록 전 8주 이내에 수술이나 심각한 외상을 겪지 않아야 하는 건강한 피험자.
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근염 환자
환자는 특발성 염증성 근병증(IIM)에 대한 기준을 충족한다는 문서화된 증거를 가지고 있어야 합니다.
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비근염 환자
근염 환자와 유사한 다른 근병증/자가면역질환/합병증이 있는 환자.
IIM 환자의 가까운 친척(영향을 받거나 받지 않은 형제자매, 자녀, 부모, 조부모)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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의사 종합 평가 양식
기간: 등록 시 및 각 연구 방문 시
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1- IMACS의 일환으로 성인 및 청소년 근염 환자를 위한 핵심 세트 질병 활동, 손상 및 삶의 질 측정의 안전한 인터넷 액세스 IMACS 결과 데이터 저장소가 설정되었습니다.
2- NIH에 언급된 이 두 집단에서 IIM의 차이를 결정하기 위해 소아 및 성인 IIM의 임상 및 면역병리학적 특징을 비교합니다. 3- IIM의 면역병리 및 면역유전학을 조사합니다.
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등록 시 및 각 연구 방문 시
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Lisa G Rider, M.D., National Institute of Environmental Health Sciences (NIEHS)
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Miller FW, Chen W, O'Hanlon TP, Cooper RG, Vencovsky J, Rider LG, Danko K, Wedderburn LR, Lundberg IE, Pachman LM, Reed AM, Ytterberg SR, Padyukov L, Selva-O'Callaghan A, Radstake TR, Isenberg DA, Chinoy H, Ollier WE, Scheet P, Peng B, Lee A, Byun J, Lamb JA, Gregersen PK, Amos CI; Myositis Genetics Consortium. Genome-wide association study identifies HLA 8.1 ancestral haplotype alleles as major genetic risk factors for myositis phenotypes. Genes Immun. 2015 Oct;16(7):470-80. doi: 10.1038/gene.2015.28. Epub 2015 Aug 20.
- Rider LG, Aggarwal R, Machado PM, Hogrel JY, Reed AM, Christopher-Stine L, Ruperto N. Update on outcome assessment in myositis. Nat Rev Rheumatol. 2018 May;14(5):303-318. doi: 10.1038/nrrheum.2018.33. Epub 2018 Apr 12.
- Miller FW, Lamb JA, Schmidt J, Nagaraju K. Risk factors and disease mechanisms in myositis. Nat Rev Rheumatol. 2018 Apr 20;14(5):255-268. doi: 10.1038/nrrheum.2018.48.
- Sparling AC, Ward JM, Sarkar K, Schiffenbauer A, Farhadi PN, Smith MA, Rahman S, Zerrouki K, Miller FW, Li JL, Casey KA, Rider LG. Neutrophil and mononuclear leukocyte pathways and upstream regulators revealed by serum proteomics of adult and juvenile dermatomyositis. Arthritis Res Ther. 2024 Nov 11;26(1):196. doi: 10.1186/s13075-024-03421-7.
- Burbelo PD, Huapaya JA, Khavandgar Z, Beach M, Pinal-Fernandez I, Mammen AL, Chiorini JA, Noroozi Farhadi P, Miller FW, Schiffenbauer A, Sarkar K, Warner BM, Rider LG. Quantification of autoantibodies using a luminescent profiling method in autoimmune interstitial lung disease. Front Immunol. 2024 Oct 25;15:1462242. doi: 10.3389/fimmu.2024.1462242. eCollection 2024.
- Sherman MA, Noroozi Farhadi P, Pak K, Trieu EP, Sarkar K, Targoff IN, Neely ML, Mammen AL, Rider LG; Childhood Myositis Heterogeneity Collaborative Study Group. Myositis-Associated Autoantibodies in Patients With Juvenile Myositis Are Associated With Refractory Disease and Mortality. Arthritis Rheumatol. 2024 Jun;76(6):963-972. doi: 10.1002/art.42813. Epub 2024 Mar 12.
- Ward JM, Ambatipudi M, O'Hanlon TP, Smith MA, de Los Reyes M, Schiffenbauer A, Rahman S, Zerrouki K, Miller FW, Sanjuan MA, Li JL, Casey KA, Rider LG. Shared and Distinctive Transcriptomic and Proteomic Pathways in Adult and Juvenile Dermatomyositis. Arthritis Rheumatol. 2023 Nov;75(11):2014-2026. doi: 10.1002/art.42615. Epub 2023 Aug 13.
- Sherman MA, Yang Q, Gutierrez-Alamillo L, Pak K, Flegel WA, Mammen AL, Rider LG, Casciola-Rosen LA; Childhood Myositis Heterogeneity Collaborative Study Group. Clinical Features and Immunogenetic Risk Factors Associated With Additional Autoantibodies in Anti-Transcriptional Intermediary Factor 1gamma Juvenile-Onset Dermatomyositis. Arthritis Rheumatol. 2024 Apr;76(4):631-637. doi: 10.1002/art.42768. Epub 2024 Jan 30.
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