사이클로포스파마이드 및 사이클로스포린 및 부설판의 혈액 질환 및 빈혈, 낫적혈구 및 베타-지중해혈증 - 임상 시험 레지스트리

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

배경:

지난 10년 동안 겸상적혈구빈혈과 지중해빈혈 환자의 치료에 많은 발전이 있었습니다. 이러한 발전 중에는 치료 가능성을 제공하는 유일한 현재 치료법인 동종이계 골수 이식이 있습니다. 겸상적혈구빈혈의 경우 장기 손상이 진행된 환자에게 이식이 시행되었습니다. 지중해 빈혈의 경우 철 관련 조직 손상의 증거가 나타나기 전에 이식이 수행되었습니다. 생착 및 이식편대숙주병(GVHD)에 대한 우려로 인해 혈색소병증이 있는 환자의 이식은 인간 백혈구 항원(HLA) 호환 기증자가 존재하는 상황으로 제한되었습니다. 불행하게도 HLA와 일치하는 관련 기증자를 찾을 수 없는 경우가 많습니다. 최근에 인정된 조혈 줄기 세포 공급원인 제대혈(UCB)은 500명 이상의 환자에게 골수를 성공적으로 이식하는 데 사용되었습니다. 줄기 세포의 다른 공여자 공급원에 비해 제대혈의 잠재적 이점은 고급 GVHD의 위험이 최소화된다는 것입니다(완전한 HLA 호환성이 없더라도).

디자인 내러티브:

이 연구는 국가 형제자매 기증자 제대혈(SDCB) 프로그램을 수립하고 이식에 대한 다기관 파일럿 연구에서 이 프로그램의 사용을 평가하며 이 두 프로젝트를 지원하기 위한 웹 기반 데이터 관리 시스템을 개발할 것입니다. 낫적혈구병이나 지중해 빈혈이 있는 어린이의 제대혈 이식에 대해 다기관 파일럿 연구가 수행되었습니다. 연구자들은 새로운 면역억제 컨디셔닝 요법(플루다라빈, 시클로포스파미드 및 부설판)과 이식 후 요법(미코페놀레이트 모페틸 및 시클로스포린)이 생착률을 개선하고 질병 재발을 예방할 것이라는 가설을 테스트했습니다. 혈액학적 매개변수 및 GVHD에 대한 SDCB 이식의 효과를 모니터링했습니다. 연구 등록은 2003년 12월 29일에 중단되었습니다. 프로토콜이 수정되어 이전의 플루다라빈, 부설판 및 시클로포스파미드 컨디셔닝 요법을 토끼 항흉선세포 글로불린(Sangstat), 부설판 및 시클로포스파미드의 보다 전통적인 요법으로 대체했습니다. 수정된 프로토콜은 등록을 위해 열려 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

30

단계

2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

미국
- California
  - Oakland, California, 미국, 94609
    - Children's Hospital Oakland
  - Oakland, California, 미국, 94609
    - Children's Hospital, Oakland
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, 미국
    - Children's National Medical Center
- Florida
  - Jacksonville, Florida, 미국, 32207
    - Nemours Children's Clinic
  - Miami, Florida, 미국, 33136
    - University of Miami Batchelor Children's Research Center
- Illinois
  - Chicago, Illinois, 미국, 60614
    - Children's Memorial Hospital
- Louisiana
  - New Orleans, Louisiana, 미국
    - Louisiana State University Children's Medical Center
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
    - University of Michigan
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
    - Hackensack University Medical Center
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, 미국
    - Duke University Medical Center Children's Hospital
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
    - Children's Hospital Philadelphia
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, 미국, 29403
    - Medical University of South Carolina
- Texas
  - Dallas, Texas, 미국, 75235
    - University of Texas Southwestern Medical Center - Dallas
  - San Antonio, Texas, 미국, 78229
    - Texas Transplant Institute
캐나다
- Quebec
  - Montreal, Quebec, 캐나다
    - Hôpital Ste-Justine

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

HLA-동일 형제의 적합한 UCB 컬렉션
다음 기준 중 적어도 하나에 의해 정의된 중대한 질병 징후가 있는 낫적혈구빈혈(Hb SS 또는 S 베타 지중해빈혈):
1. 등록 전 2년 동안 3회 이상의 고통스러운 사건으로 정의되는 고통스러운 사건의 병력. 통증은 혈관 폐쇄성 통증 사건과 관련된 전형적인 부위에서 발생할 수 있으며 낫적혈구병 이외의 원인으로는 설명할 수 없습니다. 통증은 최소 4시간 동안 지속되어야 하며 비경구 마약, 동등 진통 용량의 경구 마약(통증 치료에 비경구 마약이 일상적으로 사용되지 않는 지역 시설에서 통증을 치료하는 경우) 또는 비경구 비스테로이드성 항염증제로 치료해야 합니다. 약제. 집에서 관리하는 고통스러운 사건은 조사자가 검토할 수 있는 임상 기록에 사건 문서가 있는 경우에만 고려됩니다.
2. 흉부 방사선 사진에서 새로운 침윤물 발생 및/또는 폐 방사성동위원소 스캔에서 입증할 수 있는 관류 결함이 있는 2회 이상의 ACS 에피소드가 있는 급성 흉부 증후군(ACS)
3. 고통스러운 사건과 이식 전 2년 동안 총 3건의 ACS 에피소드의 조합
4. 임상적으로 유의한 신경학적 사건(뇌졸중 또는 출혈) 또는 24시간 이상 지속되는 신경학적 결함
5. 비정상적인 뇌 MRI 및 비정상적인 뇌 MRA
6. 중대한 빈혈(Hbg 7g/dL 미만)을 동반한 생후 1년차에 dactylitis 에피소드, 또는 18세 이전에 심각한 부작용의 위험이 54%를 초과하는 생후 2년차 백혈구증가증 낫적혈구병(CSSCD) 영아 코호트 연구에 대한 협력 연구로 정의됨)
7. 양성 경두개 도플러 연구의 이력(평균 200cm/초 이상)
다음 기준에 의해 정의된 중요한 질병 징후가 있는 베타 지중해 빈혈 메이저: 베타 지중해 빈혈 유전자형이 메이저 베타 지중해 빈혈의 임상 진단과 일치하고(E-베타 지중해 빈혈 유전자형 환자를 포함할 수 있음) 연간 8회 이상의 적혈구(RBC) 수혈이 필요한 경우 및 철 킬레이트화 요법. 수혈 철 과부하의 위험이 있지만 아직 철 킬레이트 요법을 시작하지 않은 젊은 환자가 적합합니다.
다음 기준에 의해 측정된 적절한 신체 기능:
1. 심장: 무증상 또는 증상이 있는 경우 휴식 시 좌심실 박출률이 40% 이상이어야 하며 운동으로 호전되거나 단축률이 26% 이상이어야 함
2. 간: AST 임상 기준선의 5배 미만 및 총 혈청 빌리루빈 임상 기준 mg/dL의 2.5배 미만(임상 기준선은 가장 최근의 4개 검사 결과의 평균으로 결정됨)
3. 신장: 연령에 대한 정상 범위 내의 혈청 크레아티닌 또는 혈청 크레아티닌이 연령에 대한 정상 범위를 벗어나는 경우 신장 기능(크레아티닌 청소율 또는 GFR)이 연령에 대한 정상 하한(LLN)의 50% 초과
4. 폐: 무증상, 또는 증상이 있는 경우 DLCO, FEV1, FEC(확산 용량)가 예상(헤모글로빈에 대해 보정됨)의 45% 초과; PFT를 얻을 수 없는 경우 실내 공기의 산소 포화도가 85% 이상

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

주 목적: 치료

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
GVHD
혈액학적 매개변수

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

수사관

연구 의자: Victor Aquino, University of Texas Southwestern Medical Center - Dallas
연구 의자: Nancy Bunin, Children's Hospital of Philadelphia
연구 의자: Martin Champagne, Hôpital Ste-Justine
연구 의자: Joel Brochstein, Hackensack Meridian Health
연구 의자: Michael Joyce, Nemours Children's Clinic
연구 의자: Naynesh Kamani, Children's National Research Institute
연구 의자: Gary Kleiner, University of Miami Batchelor Children's Research Center
연구 의자: Joanne Kurtzberg, Duke University Medical Center Children's Hospital
연구 의자: Bertram H. Lubin, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
연구 의자: Alexis Thompson, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
연구 의자: Donna Wall, Texas Transplant Institute
연구 의자: Mark Walters, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
연구 의자: Lolie Yu, Louisiana State University Children's Medical Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

1999년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2006년 8월 1일

연구 완료 (실제)

2006년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2002년 1월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2002년 1월 10일

처음 게시됨 (추정)

2002년 1월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 7월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 7월 28일

마지막으로 확인됨

2008년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

141 (기타 식별자: University of Anbar Ethical Approval Committee)
U01HL061877 (미국 NIH 보조금/계약)

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겸상 적혈구 빈혈 및 지중해 빈혈에 대한 제대혈 이식

형제 기증자 제대혈 은행 및 이식