Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Navelstrengbloedtransplantatie voor sikkelcelanemie en thalassemie

28 juli 2016 bijgewerkt door: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Broer of zus donor navelstrengbloedbankieren en transplantatie

Deze studie zal een nationale navelstrengbloedbank ontwikkelen voor broers en zussen van patiënten met hemoglobinopathieën en thalassemie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

ACHTERGROND:

In de afgelopen tien jaar is er een aantal vorderingen gemaakt bij de behandeling van patiënten met sikkelcelanemie en thalassemie. Een van deze vorderingen is allogene beenmergtransplantatie, de enige huidige behandeling die genezing biedt. Bij sikkelcelanemie is transplantatie uitgevoerd bij patiënten met gevorderde orgaanschade. Bij thalassemie is transplantatie uitgevoerd voordat er enig bewijs was van aan ijzer gerelateerde weefselschade. Vanwege bezorgdheid over enting en graft-versus-host-ziekte (GVHD), zijn transplantaties voor patiënten met hemoglobinopathieën beperkt tot situaties waarin een humane leukocytenantigeen (HLA) -compatibele donor bestond. Helaas is er vaak geen HLA-gematchte donor beschikbaar. Navelstrengbloed (UCB), een recent erkende bron van hematopoietische stamcellen, is gebruikt om met succes beenmerg te transplanteren naar meer dan 500 patiënten. Het potentiële voordeel van navelstrengbloed ten opzichte van andere donorbronnen van stamcellen is het minimale risico op hoogwaardige GVHD (zelfs zonder volledige HLA-compatibiliteit).

ONTWERP VERHAAL:

Deze studie zal een nationaal programma voor donornavelstrengbloed (SDCB) opzetten, het gebruik ervan evalueren in een multicenter pilootstudie van transplantatie, en een webgebaseerd gegevensbeheersysteem ontwikkelen om deze twee projecten te ondersteunen. Er is een pilotstudie in meerdere centra uitgevoerd naar navelstrengbloedtransplantatie bij kinderen met sikkelcelziekte of thalassemie. De onderzoekers testten de hypothese dat een nieuw immunosuppressief conditioneringsregime (fludarabine, cyclofosfamide en busulfan) en posttransplantatietherapie (mycofenolaatmofetil en cyclosporine) de transplantatiepercentages zouden verbeteren en herhaling van de ziekte zouden voorkomen. Het effect van SDCB-transplantatie op hematologische parameters en GVHD werd gevolgd. Inschrijving in de studie werd geschorst op 29 december 2003. Het protocol werd herzien, waarbij het vorige conditioneringsregime van fludarabine, busulfan en cyclofosfamide werd vervangen door een meer conventioneel regime van konijnen-antithymocytenglobuline (Sangstat), busulfan en cyclofosfamide. Het herziene protocol staat open voor inschrijving.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Hôpital Ste-Justine
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital, Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Batchelor Children's Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten
        • Louisiana State University Children's Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten
        • Duke University Medical Center Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29403
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Dallas
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Texas Transplant Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 14 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geschikte UCB-collectie van een HLA-identieke broer of zus

  • Sikkelcelanemie (Hb SS of S beta-thalassemie) met significante ziekteverschijnselen zoals gedefinieerd door ten minste een van de volgende criteria:

    1. Een geschiedenis van pijnlijke gebeurtenissen gedefinieerd als drie of meer pijnlijke gebeurtenissen in de 2 jaar voorafgaand aan inschrijving. Pijn kan optreden op typische plaatsen die verband houden met vaso-occlusieve pijnlijke gebeurtenissen en kan niet worden verklaard door andere oorzaken dan sikkelcelanemie. De pijn moet minstens 4 uur aanhouden en moet worden behandeld met parenterale narcotica, een equianalgetische dosis orale narcotica (als de pijn wordt behandeld in een lokale instelling waar parenterale narcotica niet routinematig worden gebruikt om pijnlijke gebeurtenissen te behandelen), of parenterale niet-steroïde ontstekingsremmende middelen. drugs. Pijnlijke gebeurtenissen die thuis worden behandeld, worden alleen in overweging genomen als er documentatie van de gebeurtenis is in een klinisch dossier dat door een onderzoeker kan worden beoordeeld.
    2. Acuut chest syndroom (ACS) met twee of meer afleveringen van ACS met de ontwikkeling van een nieuw infiltraat op thoraxfoto en/of met een perfusiedefect aantoonbaar op een long radio-isotoop scan
    3. Elke combinatie van pijnlijke gebeurtenissen en episoden van ACS met in totaal drie gebeurtenissen in de 2 jaar voorafgaand aan de transplantatie
    4. Elke klinisch significante neurologische gebeurtenis (beroerte of bloeding) of elk neurologisch defect dat langer dan 24 uur aanhoudt
    5. Abnormale cerebrale MRI en abnormale cerebrale MRA
    6. Een episode van dactylitis in het eerste levensjaar met significante bloedarmoede (Hbg lager dan 7 g/dL), of leukocytose in het tweede levensjaar, zodanig dat het risico op een ernstige bijwerking vóór de leeftijd van 18 jaar groter is dan 54% (zoals gedefinieerd door de coöperatieve studie van sikkelcelziekte (CSSCD) cohortstudie bij zuigelingen)
    7. Geschiedenis van positieve transcraniale Doppler-onderzoeken (gemiddeld meer dan 200 cm/sec)
  • Bèta-thalassemie major met significante ziekteverschijnselen zoals gedefinieerd door de volgende criteria: Bèta-thalassemie genotype consistent met de klinische diagnose van bèta-thalassemie major (waaronder mogelijk patiënten met E-bèta-thalassemie genotype) en waarbij acht of meer rode bloedceltransfusies (RBC) per jaar nodig zijn en ijzerchelatietherapie. Jongere patiënten die het risico lopen op transfusie-ijzerstapeling maar die nog geen ijzerchelatietherapie hebben gestart, komen in aanmerking.

  • Adequate fysieke functie zoals gemeten aan de hand van de volgende criteria:

    1. Cardiaal: Asymptomatisch of, indien symptomatisch, dan moet de linkerventrikelejectiefractie in rust groter zijn dan 40% en moet verbeteren met inspanning, of verkortingsfractie groter dan 26%
    2. Lever: minder dan 5 keer de klinische basislijn van ASAT en minder dan 2,5 keer de klinische basislijn mg/dl totaal serumbilirubine (klinische basislijn wordt bepaald op basis van het gemiddelde van de vier meest recente testresultaten)
    3. Nier: serumcreatinine binnen normaal bereik voor leeftijd of als serumcreatinine buiten normaal bereik voor leeftijd ligt, dan nierfunctie (creatinineklaring of GFR) groter dan 50% van de ondergrens van normaal (LLN) voor leeftijd
    4. Pulmonaal: Asymptomatisch, of, indien symptomatisch, DLCO, FEV1, FEC (diffusiecapaciteit) groter dan 45% van voorspeld (gecorrigeerd voor hemoglobine); indien PFT niet kan worden verkregen, zuurstofverzadiging van meer dan 85% op kamerlucht

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
GVHD
Hematologische parameters

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Onderzoekers

  • Studie stoel: Victor Aquino, University of Texas Southwestern Medical Center - Dallas
  • Studie stoel: Nancy Bunin, Children's Hospital of Philadelphia
  • Studie stoel: Martin Champagne, Hôpital Ste-Justine
  • Studie stoel: Joel Brochstein, Hackensack Meridian Health
  • Studie stoel: Michael Joyce, Nemours Children's Clinic
  • Studie stoel: Naynesh Kamani, Children's National Research Institute
  • Studie stoel: Gary Kleiner, University of Miami Batchelor Children's Research Center
  • Studie stoel: Joanne Kurtzberg, Duke University Medical Center Children's Hospital
  • Studie stoel: Bertram H. Lubin, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Studie stoel: Alexis Thompson, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
  • Studie stoel: Donna Wall, Texas Transplant Institute
  • Studie stoel: Mark Walters, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Studie stoel: Lolie Yu, Louisiana State University Children's Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 1999

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2006

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2006

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 januari 2002

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 januari 2002

Eerst geplaatst (Schatting)

11 januari 2002

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

29 juli 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 juli 2016

Laatst geverifieerd

1 september 2008

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 141 (Andere identificatie: University of Anbar Ethical Approval Committee)
  • U01HL061877 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren