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Transplantation de sang de cordon pour la drépanocytose et la thalassémie

28 juillet 2016 mis à jour par: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Banque et transplantation de sang de cordon ombilical

Cette étude développera une banque nationale de sang de cordon pour les frères et sœurs de patients atteints d'hémoglobinopathies et de thalassémie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

ARRIÈRE-PLAN:

Au cours de la dernière décennie, un certain nombre de progrès ont été réalisés dans le traitement des patients atteints d'anémie falciforme et de thalassémie. Parmi ces avancées figure la greffe allogénique de moelle osseuse, qui est le seul traitement actuel offrant un potentiel de guérison. Dans l'anémie falciforme, la transplantation a été réalisée chez des patients qui avaient des lésions organiques avancées. Dans la thalassémie, la transplantation a été réalisée avant d'avoir tout signe de lésion tissulaire liée au fer. En raison de préoccupations concernant la prise de greffe et la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD), les greffes pour les patients atteints d'hémoglobinopathies ont été limitées aux situations dans lesquelles un donneur compatible avec l'antigène leucocytaire humain (HLA) existait. Malheureusement, un donneur apparenté compatible HLA n'est souvent pas disponible. Le sang de cordon ombilical (UCB), une source récemment reconnue de cellules souches hématopoïétiques, a été utilisé avec succès pour transplanter de la moelle osseuse chez plus de 500 patients. L'avantage potentiel du sang de cordon par rapport aux autres sources de donneurs de cellules souches est le risque minimal de GVHD de haut grade (même sans compatibilité HLA complète).

NARRATIF DE CONCEPTION :

Cette étude établira un programme national de sang de cordon ombilical (SDCB), évaluera son utilisation dans une étude pilote multicentrique sur la transplantation et développera un système de gestion de données basé sur le Web pour soutenir ces deux projets. Une étude pilote multicentrique a été menée sur la transplantation de sang de cordon chez des enfants atteints de drépanocytose ou de thalassémie. Les chercheurs ont testé l'hypothèse selon laquelle un nouveau régime de conditionnement immunosuppresseur (fludarabine, cyclophosphamide et busulfan) et un traitement post-greffe (mycophénolate mofétil et cyclosporine) amélioreraient les taux de prise de greffe et préviendraient la récidive de la maladie. L'effet de la transplantation de SDCB sur les paramètres hématologiques et la GVHD a été surveillé. L'inscription à l'étude a été suspendue le 29 décembre 2003. Le protocole a été révisé, remplaçant le régime de conditionnement précédent de fludarabine, de busulfan et de cyclophosphamide par un régime plus conventionnel de globuline anti-thymocyte de lapin (Sangstat), de busulfan et de cyclophosphamide. Le protocole révisé est ouvert aux inscriptions.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Hôpital Ste-Justine
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital Oakland
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital, Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Batchelor Children's Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis
        • Louisiana State University Children's Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis
        • Duke University Medical Center Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29403
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center - Dallas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Texas Transplant Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 14 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Collecte UCB appropriée à partir d'un frère HLA identique

  • Anémie falciforme (Hb SS ou S bêta thalassémie) avec des manifestations significatives de la maladie telles que définies par au moins un des critères suivants :

    1. Une histoire d'événements douloureux définis comme trois événements douloureux ou plus au cours des 2 années précédant l'inscription. La douleur peut survenir dans des sites typiques associés à des événements douloureux vaso-occlusifs et ne peut être expliquée par des causes autres que la drépanocytose. La douleur doit durer au moins 4 heures et nécessiter un traitement par des narcotiques parentéraux, une dose équianalgésique de narcotiques oraux (si la douleur est traitée dans un établissement local où les narcotiques parentéraux ne sont pas systématiquement utilisés pour traiter les événements douloureux), ou des anti-inflammatoires non stéroïdiens parentéraux drogues. Les événements douloureux pris en charge à domicile ne seront pris en compte que s'il existe une documentation de l'événement dans un dossier clinique qui peut être examiné par un investigateur.
    2. Syndrome thoracique aigu (SCA) avec deux épisodes ou plus de SCA avec le développement d'un nouvel infiltrat sur la radiographie thoracique et/ou présentant un défaut de perfusion démontrable sur une scintigraphie pulmonaire
    3. Toute combinaison d'événements douloureux et d'épisodes de SCA totalisant trois événements au cours des 2 années précédant la transplantation
    4. Tout événement neurologique cliniquement significatif (accident vasculaire cérébral ou hémorragie) ou tout défaut neurologique durant plus de 24 heures
    5. IRM cérébrale anormale et ARM cérébrale anormale
    6. Un épisode de dactylite au cours de la première année de vie avec une anémie importante (Hbg inférieur à 7 g/dL), ou une hyperleucocytose au cours de la deuxième année de vie telle que le risque d'effet indésirable grave avant l'âge de 18 ans dépasse 54 % (comme défini par l'étude de cohorte infantile de l'étude coopérative sur la drépanocytose (CSSCD)
    7. Antécédents d'examens Doppler transcrâniens positifs (moyenne supérieure à 200 cm/sec)
  • Bêta-thalassémie majeure avec des manifestations significatives de la maladie telles que définies par les critères suivants : Génotype de la bêta-thalassémie compatible avec le diagnostic clinique de la bêta-thalassémie majeure (pourrait inclure des patients atteints du génotype de la bêta-thalassémie E) et nécessitant au moins huit transfusions de globules rouges (GR) par an et la thérapie par chélation du fer. Les patients plus jeunes qui présentent un risque de surcharge en fer transfusionnelle mais qui n'ont pas encore commencé le traitement par chélation du fer seront éligibles.

  • Fonction physique adéquate telle que mesurée par les critères suivants :

    1. Cardiaque : asymptomatique ou, si symptomatique, alors la fraction d'éjection ventriculaire gauche au repos doit être supérieure à 40 % et doit s'améliorer avec l'exercice, ou fraction de raccourcissement supérieure à 26 %
    2. Hépatique : moins de 5 fois la ligne de base clinique de l'AST et moins de 2,5 fois la ligne de base clinique en mg/dL de bilirubine sérique totale (la ligne de base clinique est déterminée à partir de la moyenne des quatre résultats de test les plus récents)
    3. Rénal : créatinine sérique dans la plage normale pour l'âge ou si la créatinine sérique est en dehors de la plage normale pour l'âge, alors la fonction rénale (clairance de la créatinine ou DFG) est supérieure à 50 % de la limite inférieure de la normale (LLN) pour l'âge
    4. Pulmonaire : asymptomatique, ou, si symptomatique, DLCO, FEV1, FEC (capacité de diffusion) supérieure à 45 % de la valeur prédite (corrigée pour l'hémoglobine) ; s'il est impossible d'obtenir une PFT, saturation en oxygène supérieure à 85 % à l'air ambiant

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
GVHD
Paramètres hématologiques

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Victor Aquino, University of Texas Southwestern Medical Center - Dallas
  • Chaise d'étude: Nancy Bunin, Children's Hospital of Philadelphia
  • Chaise d'étude: Martin Champagne, Hôpital Ste-Justine
  • Chaise d'étude: Joel Brochstein, Hackensack Meridian Health
  • Chaise d'étude: Michael Joyce, Nemours Children's Clinic
  • Chaise d'étude: Naynesh Kamani, Children's National Research Institute
  • Chaise d'étude: Gary Kleiner, University of Miami Batchelor Children's Research Center
  • Chaise d'étude: Joanne Kurtzberg, Duke University Medical Center Children's Hospital
  • Chaise d'étude: Bertram H. Lubin, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Chaise d'étude: Alexis Thompson, Ann & Robert H Lurie Children's hospital of Chicago
  • Chaise d'étude: Donna Wall, Texas Transplant Institute
  • Chaise d'étude: Mark Walters, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Chaise d'étude: Lolie Yu, Louisiana State University Children's Medical Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 1999

Achèvement primaire (Réel)

1 août 2006

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2006

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 janvier 2002

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 janvier 2002

Première publication (Estimation)

11 janvier 2002

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

29 juillet 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 juillet 2016

Dernière vérification

1 septembre 2008

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 141 (Autre identifiant: University of Anbar Ethical Approval Committee)
  • U01HL061877 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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