鎌状赤血球貧血およびサラセミアに対する臍帯血移植
2016年7月28日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
兄弟ドナーの臍帯血バンキングと移植
この研究では、ヘモグロビン症とサラセミアの患者の兄弟のための全国的な臍帯血バンクを開発します。
調査の概要
状態
完了
詳細な説明
バックグラウンド：
過去 10 年間で、鎌状赤血球貧血およびサラセミアの患者の治療に多くの進歩がありました。 これらの進歩の中には、治癒の可能性を提供する現在の唯一の治療法である同種骨髄移植があります。 鎌状赤血球貧血では、臓器損傷が進行した患者に移植が行われています。 サラセミアでは、鉄関連の組織損傷の証拠が得られる前に移植が行われています。 生着および移植片対宿主病 (GVHD) に関する懸念により、異常ヘモグロビン症患者の移植は、ヒト白血球抗原 (HLA) 適合ドナーが存在する状況に限定されてきました。 残念ながら、HLA が一致する血縁ドナーが利用できないことがよくあります。 最近認識された造血幹細胞の供給源である臍帯血 (UCB) は、500 人を超える患者への骨髄移植に使用されています。 幹細胞の他のドナー源に対する臍帯血の潜在的な利点は、ハイグレード GVHD のリスクが最小限であることです (完全な HLA 適合性がなくても)。
デザインの物語:
この研究では、国家同胞ドナー臍帯血 (SDCB) プログラムを確立し、移植の多施設パイロット研究でその使用を評価し、これら 2 つのプロジェクトをサポートする Web ベースのデータ管理システムを開発します。 鎌状赤血球症またはサラセミアの小児における臍帯血移植に関する多施設パイロット研究が実施されました。 研究者らは、新しい免疫抑制コンディショニング レジメン (フルダラビン、シクロホスファミド、およびブスルファン) および移植後療法 (ミコフェノール酸モフェチルおよびシクロスポリン) が生着率を改善し、疾患の再発を予防するという仮説を検証しました。 血液学的パラメーターおよび GVHD に対する SDCB 移植の効果をモニターしました。 研究への登録は、2003 年 12 月 29 日に停止されました。 プロトコルが改訂され、フルダラビン、ブスルファン、およびシクロホスファミドの以前のコンディショニング レジメンが、より従来型のウサギ抗胸腺細胞グロブリン (Sangstat)、ブスルファン、およびシクロホスファミドのレジメンに置き換えられました。 改訂されたプロトコルは登録可能です。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
30
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital Oakland
-
Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital, Oakland
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、アメリカ
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- Nemours Children's Clinic
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami Batchelor Children's Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Children's Memorial Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、アメリカ
- Louisiana State University Children's Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
-
-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ
- Duke University Medical Center Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital Philadelphia
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29403
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75235
- University of Texas Southwestern Medical Center - Dallas
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- Texas Transplant Institute
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、カナダ
- Hôpital Ste-Justine
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～14年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- HLAが同一の兄弟からの適切なUCBコレクション
-次の基準の少なくとも1つによって定義される重大な疾患症状を伴う鎌状赤血球貧血（Hb SSまたはSベータサラセミア）：
- -登録前の2年間に3回以上の痛みを伴う出来事として定義される痛みを伴う出来事の履歴。 痛みは、血管閉塞性の痛みを伴う事象に関連する典型的な部位に発生する可能性があり、鎌状赤血球症以外の原因では説明できません。 痛みは少なくとも4時間続く必要があり、非経口麻薬、等鎮痛用量の経口麻薬（痛みを伴う事象の治療に非経口麻薬が日常的に使用されていない地域の施設で痛みが治療されている場合）、または非ステロイド系抗炎症薬による治療が必要です。薬物。 自宅で管理された痛みを伴う出来事は、治験責任医師が検討できる臨床記録に出来事の記録がある場合にのみ考慮されます。
- -胸部X線写真で新しい浸潤の発生を伴うACSの2つ以上のエピソードを伴う急性胸部症候群（ACS）および/または肺の放射性同位体スキャンで明らかな灌流障害を有する
- 移植前の2年間に合計3回の痛みを伴うイベントとACSのエピソードの任意の組み合わせ
- -臨床的に重要な神経学的イベント（脳卒中または出血）または24時間以上続く神経学的欠陥
- 異常な脳MRIと異常な脳MRA
- 重大な貧血（Hbg 7 g/dL 未満）を伴う生後 1 年目の指炎のエピソード、または生後 2 年目の白血球増加症で、18 歳になる前に重篤な有害転帰のリスクが 54% を超える（鎌状赤血球症共同研究（CSSCD）幼児コホート研究で定義）
- -陽性の経頭蓋ドップラー研究の履歴（平均200 cm /秒を超える）
- -次の基準によって定義される重大な疾患症状を伴うベータサラセミアメジャー： ベータサラセミアの遺伝子型は、ベータサラセミアメジャーの臨床診断と一致し（E-ベータサラセミア遺伝子型の患者を含む可能性があります）、年間8回以上の赤血球（RBC）輸血を必要としますそして鉄キレート療法。 輸血による鉄過剰症のリスクがあるが、まだ鉄キレート療法を開始していない若い患者が対象となります。
以下の基準によって測定される適切な身体機能:
- 心臓：無症候性、または症状がある場合は、安静時の左心室駆出率が 40% を超えている必要があり、運動によって改善するか、短縮率が 26% を超えている必要があります
- 肝臓：ASTの臨床ベースラインの5倍未満、および総血清ビリルビンの臨床ベースラインのmg / dLの2.5倍未満（臨床ベースラインは、最新の4つのテスト結果の平均から決定されます）
- 腎臓: 年齢の正常範囲内の血清クレアチニン、または血清クレアチニンが年齢の正常範囲外の場合、腎機能 (クレアチニンクリアランスまたは GFR) が年齢の正常下限 (LLN) の 50% を超える
- 肺: 無症候性、または症候性がある場合は、DLCO、FEV1、FEC (拡散能) が予測値の 45% を超える (ヘモグロビン補正); PFT が得られない場合、室内空気の酸素飽和度が 85% を超える
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
|---|
|
GVHD
|
|
血液学的パラメータ
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Victor Aquino、University of Texas Southwestern Medical Center - Dallas
- スタディチェア：Nancy Bunin、Children's Hospital of Philadelphia
- スタディチェア：Martin Champagne、Hôpital Ste-Justine
- スタディチェア：Joel Brochstein、Hackensack Meridian Health
- スタディチェア：Michael Joyce、Nemours Children's Clinic
- スタディチェア：Naynesh Kamani、Children's National Research Institute
- スタディチェア：Gary Kleiner、University of Miami Batchelor Children's Research Center
- スタディチェア：Joanne Kurtzberg、Duke University Medical Center Children's Hospital
- スタディチェア：Bertram H. Lubin、UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
- スタディチェア：Alexis Thompson、Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
- スタディチェア：Donna Wall、Texas Transplant Institute
- スタディチェア：Mark Walters、UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
- スタディチェア：Lolie Yu、Louisiana State University Children's Medical Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Reed W, Walters M, Lubin BH. Collection of sibling donor cord blood for children with thalassemia. J Pediatr Hematol Oncol. 2000 Nov-Dec;22(6):602-4. doi: 10.1097/00043426-200011000-00031.
- Lubin BH, Eraklis M, Apicelli G. Umbilical cord blood banking. Adv Pediatr. 1999;46:383-408. No abstract available.
- Woodard P, Lubin B, Walters CM. New approaches to hematopoietic cell transplantation for hematological diseases in children. Pediatr Clin North Am. 2002 Oct;49(5):989-1007. doi: 10.1016/s0031-3955(02)00026-3.
- Reed W, Smith R, Dekovic F, Lee JY, Saba JD, Trachtenberg E, Epstein J, Haaz S, Walters MC, Lubin BH. Comprehensive banking of sibling donor cord blood for children with malignant and nonmalignant disease. Blood. 2003 Jan 1;101(1):351-7. doi: 10.1182/blood-2002-02-0394. Epub 2002 Aug 8.
- Locatelli F, Rocha V, Reed W, Bernaudin F, Ertem M, Grafakos S, Brichard B, Li X, Nagler A, Giorgiani G, Haut PR, Brochstein JA, Nugent DJ, Blatt J, Woodard P, Kurtzberg J, Rubin CM, Miniero R, Lutz P, Raja T, Roberts I, Will AM, Yaniv I, Vermylen C, Tannoia N, Garnier F, Ionescu I, Walters MC, Lubin BH, Gluckman E; Eurocord Transplant Group. Related umbilical cord blood transplantation in patients with thalassemia and sickle cell disease. Blood. 2003 Mar 15;101(6):2137-43. doi: 10.1182/blood-2002-07-2090. Epub 2002 Nov 7.
- Reed W, Walters M, Trachtenberg E, Smith R, Lubin BH. Sibling donor cord blood banking for children with sickle cell disease. Pediatr Pathol Mol Med. 2001 Mar-Apr;20(2):167-74.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
1999年1月1日
一次修了 (実際)
2006年8月1日
研究の完了 (実際)
2006年8月1日
試験登録日
最初に提出
2002年1月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2002年1月10日
最初の投稿 (見積もり)
2002年1月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年7月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年7月28日
最終確認日
2008年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 141
- U01HL061877 (米国 NIH グラント/契約)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。