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고위험 백혈병 환자 치료를 위한 말초 줄기세포 이식

2013년 4월 30일 업데이트: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

고위험 백혈병 환자를 위해 부분적으로 일치하는 관련 기증자로부터 T 세포 고갈 말초 혈액 줄기 세포 이식에 대한 파일럿 연구

근거: 기증자 말초 줄기 세포 이식 전에 화학 요법과 전신 방사선 조사를 실시하면 암과 비정상 세포의 성장을 막고 환자의 면역 체계가 기증자의 줄기 세포를 거부하는 것을 막는 데 도움이 됩니다. 환자의 혈액과 정확히 일치하지 않는 친족 공여자의 줄기 세포를 환자에게 주입하면 환자의 골수가 줄기 세포, 적혈구, 백혈구 및 혈소판을 만드는 데 도움이 될 수 있습니다.

목적: 이 2상 시험은 고위험 백혈병 환자 치료에서 말초 줄기 세포 이식이 얼마나 잘 작동하는지 연구하고 있습니다.

연구 개요

상세 설명

목표:

  • 부분적으로 일치하는 관련 기증자로부터 말초 혈액 줄기 세포 이식으로 치료받은 고위험 백혈병 환자에서 전신 방사선 조사, 시클로포스파마이드, 티오테파 및 플루다라빈을 포함하지만 항흉선 세포 글로불린을 포함하지 않는 예비 요법의 안전성을 결정합니다.
  • 이 요법으로 치료받은 환자에서 이식 실패, 급성 이식편대숙주병(GVHD) 및 치료 관련 사망률의 발생률을 확인합니다.
  • 이 요법으로 치료받은 환자의 만성 GVHD 및 재발률을 결정합니다.
  • 이 요법으로 치료받은 환자의 무병 생존 및 전체 생존을 결정합니다.

개요: 이것은 파일럿 연구입니다.

환자는 -13일 내지 -11일에 매일 1회 총 림프계 방사선 조사를 포함하는 예비 요법을 받고; -8일 및 -7일에 1시간에 걸쳐 사이클로포스파미드 IV; -6일에 12시간마다 4시간에 걸쳐 티오테파 IV; -5 내지 -1일에 30분에 걸쳐 플루다라빈 IV; 및 -1일에 1회 전신 조사. 환자는 또한 -8일에서 -1일 사이에 12시간 동안 사이클로스포린 IV를, -3일과 -2일에 매일 두 번 메틸프레드니솔론 IV를 투여받습니다. 환자는 0일에 CD34가 풍부한 T 세포가 고갈된 동종 줄기 세포 주입을 받습니다.

질병 진행 또는 제어되지 않는 감염이 있지만 등급 II 이상의 이식편대숙주병이 없는 환자는 질병이 퇴행할 때까지 최소 4주 간격으로 최대 3회의 기증자 림프구 주입을 받을 수 있습니다.

환자는 100일째까지 그리고 6, 12, 18, 24, 36, 48개월에 적어도 매주 추적됩니다.

예상 발생: 총 20-51명의 환자가 이 연구를 위해 누적될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

51

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, 미국, 20892-1182
        • NIH - Warren Grant Magnuson Clinical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

10년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

질병 특성:

  • 다음 중 1가지 진단:

    • 다음 기준 중 하나를 충족하는 고위험 골수이형성 증후군(MDS):

      • 최소 15% 모세포로 정의되는 급성 백혈병으로의 전환
      • 화학 요법 및/또는 방사선 요법을 사용한 이전 치료에 이차적
      • 복잡한 세포 유전학의 존재(적어도 3개의 핵형 이상)
      • 7번 염색체의 단염색체 또는 결실
    • 다음 기준 중 하나를 충족하는 급성 골수성 백혈병(AML):

      • 첫 번째 관해에서 고위험 AML이고 다음 기준 중 1개를 충족:

        • 최소 3개의 핵형 이상
        • 염색체 5 또는 7의 단염색체 또는 결실 = 11q23 염색체 이상
        • MDS의 사전 진단
        • 이전에 방사선 요법 또는 화학 요법을 받은 경우
      • 두 번째 또는 그 이후의 차도에서
      • 일차 유도 실패 또는 부분 완화
      • 테스트되지 않았거나 민감한 재발
    • 다음 기준 중 하나를 충족하는 만성 골수성 백혈병:

      • 폭발 위기
      • 3개월의 표준 용량(600mg/일) 요법 후 혈액학적 반응을 달성하지 못하거나 요법에서 질병 진행으로 정의되는 이마티닙 메실레이트로 사전 치료에 실패한 가속기 질환
    • 골수증식성 질환

      • 다음 진단이 적합합니다.

        • 원인불명 골수화생
        • 본태성혈소판증
        • 진성적혈구증가증
      • 급성 백혈병으로의 전환 증거가 있어야 함
    • 다음 기준 중 하나를 충족하는 급성 림프구성 백혈병(ALL):

      • 다음 중 1가지로 정의되는 첫 번째 관해의 고위험 ALL:

        • t(9;22) 또는 11q23 염색체 이상
        • 유도 요법 후 최소 4주 후 완전 반응 또는 최소 2회의 유도 요법이 필요함
      • 두 번째 또는 후속 차도
  • 적절한 구제 요법에 반응하지 않는 재발성 백혈병 없음
  • HLA가 일치하지 않는 가족 기증자의 가용성

    • 75세 이하 기증자
  • 더 나은 기증자 대안(즉, HLA 일치 관련 또는 관련 없는 줄기 세포 기증자)을 사용할 수 없습니다.

환자 특성:

나이

  • 10에서 50

실적현황

  • ECOG 0-1

기대 수명

  • 3개월 이상

조혈

  • 질병 특성 참조

간

  • 4mg/dL 이하의 빌리루빈
  • 트랜스아미나제는 정상 상한치의 3배 이하

신장

  • 크레아티닌 2.0mg/dL 이하 또는
  • 크레아티닌 청소율 최소 60mL/분

심혈관

  • LVEF 최소 40%

폐

  • DLCO 예측의 최소 65%

다른

  • 임신 아님
  • 음성 임신 테스트
  • HIV 음성
  • 기저 세포 또는 편평 세포 피부암 또는 현재 완치된 것으로 간주되는 원격 암 병력을 제외한 다른 이전 악성 종양 없음
  • 이식을 방해하는 주요 장기 기능 장애 없음
  • 이식을 방해할 것으로 예상되는 주요 질병 또는 장기 부전 없음
  • 정보에 입각한 동의를 제공하거나 연구를 준수하는 것을 방해하는 심각한 정신 질환 또는 정신적 결함이 없음
  • 통제되지 않은 감염 없음

이전 동시 치료:

생물학적 요법

  • 명시되지 않은

화학 요법

  • 질병 특성 참조

내분비 요법

  • 명시되지 않은

방사선 요법

  • 질병 특성 참조

수술

  • 명시되지 않은

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
이식 100일 후 이식 실패 발생률
급성 및 만성 이식편대숙주병 발생률이식 후 100일
이식 후 100일 동안 이식 관련 사망률
이식 후 100일 무병 생존
이식 후 100일 전체 생존

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 연구 의자: Bipin N. Savani, MD, National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 완료 (실제)

2007년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2003년 8월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2003년 8월 6일

처음 게시됨 (추정)

2003년 8월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2013년 5월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2013년 4월 30일

마지막으로 확인됨

2006년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

기타 연구 ID 번호

  • CDR0000315900
  • NHLBI-03-H-0209

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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