Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Transplantace periferních kmenových buněk při léčbě pacientů s vysoce rizikovou leukémií

30. dubna 2013 aktualizováno: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pilotní studie transplantace kmenových buněk periferní krve zbavené T-buněk od částečně shodných příbuzných dárců pro pacienty s vysoce rizikovou leukémií

ZDŮVODNĚNÍ: Podávání chemoterapie a ozáření celého těla před transplantací periferních kmenových buněk dárce pomáhá zastavit růst rakovinných a abnormálních buněk a pomáhá zabránit imunitnímu systému pacienta odmítat kmenové buňky dárce. Když jsou pacientovi podány kmenové buňky od příbuzného dárce, které se přesně neshodují s pacientovou krví, mohou pomoci pacientově kostní dřeni vytvořit kmenové buňky, červené krvinky, bílé krvinky a krevní destičky.

ÚČEL: Tato studie fáze II studuje, jak dobře funguje transplantace periferních kmenových buněk při léčbě pacientů s vysoce rizikovou leukémií.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CÍLE:

Určete bezpečnost preparativního režimu zahrnujícího celkové ozáření těla, cyklofosfamid, thiotepu a fludarabin, ale bez anti-thymocytárního globulinu, u pacientů s vysoce rizikovou leukémií léčených transplantací kmenových buněk periferní krve od částečně shodných příbuzných dárců.
Určete výskyt selhání štěpu, akutní reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) a mortalitu související s léčbou u pacientů léčených tímto režimem.
Určete míru chronické GVHD a relapsu u pacientů léčených tímto režimem.
U pacientů léčených tímto režimem určete přežití bez onemocnění a celkové přežití.

POPIS: Toto je pilotní studie.

Pacienti dostávají preparativní režim zahrnující celkové ozáření lymfoidů jednou denně ve dnech -13 až -11; cyklofosfamid IV po dobu 1 hodiny ve dnech -8 a -7; thiotepa IV po dobu 4 hodin každých 12 hodin v den -6; fludarabin IV po dobu 30 minut ve dnech -5 až -1; a celkové ozáření těla jednou v den -1. Pacienti také dostávají cyklosporin IV po dobu 12 hodin ve dnech -8 až -1 a methylprednisolon IV dvakrát denně ve dnech -3 a -2. Pacienti dostávají infuzi alogenních kmenových buněk obohacenou o CD34 zbavené T-buněk v den 0.

Pacienti s progresí onemocnění nebo nekontrolovanou infekcí, ale bez stupně II nebo vyššího stupně reakce štěpu proti hostiteli, mohou dostat až 3 infuze dárcovských lymfocytů s odstupem alespoň 4 týdnů až do regrese onemocnění.

Pacienti jsou sledováni alespoň jednou týdně do 100. dne a poté v 6, 12, 18, 24, 36 a 48 měsících.

PŘEDPOKLÁDANÝ AKRUÁLNÍ AKRUÁLNÍ: Pro tuto studii bude nashromážděno celkem 20–51 pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Fáze

Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Spojené státy
- Maryland
  - Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892-1182
    - NIH - Warren Grant Magnuson Clinical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ:

Diagnóza 1 z následujících:
- Vysoce rizikové myelodysplastické syndromy (MDS), splňující 1 z následujících kritérií:
  - Transformace na akutní leukémii definovanou alespoň 15 % blastů
  - Sekundárně po předchozí léčbě chemoterapií a/nebo radioterapií
  - Přítomnost komplexní cytogenetiky (alespoň 3 karyotypické abnormality)
  - Monozomie nebo delece chromozomu 7
- Akutní myeloidní leukémie (AML), splňující 1 z následujících kritérií:
  - Vysoce riziková AML v první remisi a splňující 1 z následujících kritérií:
    - Alespoň 3 karyotypické abnormality
    - Monozomie nebo delece chromozomu 5 nebo 7 = 11q23 chromozomální abnormalita
    - Předchozí diagnóza MDS
    - Podstoupil předchozí radioterapii nebo chemoterapii
  - Ve druhé nebo následující remisi
  - Selhání primární indukce nebo částečná remise
  - Netestovaný nebo citlivý relaps
- Chronická myeloidní leukémie splňující 1 z následujících kritérií:
  - Výbuch krize
  - Akcelerovaná fáze onemocnění, u níž selhala předchozí léčba imatinib mesylátem, definovaná jako selhání při dosažení hematologické odpovědi po 3 měsících léčby standardní dávkou (600 mg/den) nebo progrese onemocnění při léčbě
- Myeloproliferativní onemocnění
  - Vhodné jsou následující diagnózy:
    - Agnogenní myeloidní metaplazie
    - Esenciální trombocytémie
    - Polycythemia vera
  - Musí mít důkaz transformace na akutní leukémii
- Akutní lymfocytární leukémie (ALL), splňující 1 z následujících kritérií:
  - Vysoce rizikové ALL v první remisi definované 1 z následujících:
    - t(9;22) nebo 11q23 chromozomální abnormalita
    - Úplná odpověď alespoň 4 týdny po indukční terapii NEBO vyžadující alespoň 2 indukční režimy
  - Druhá nebo následná remise
Žádná recidivující leukémie refrakterní na vhodnou záchrannou terapii
Dostupnost HLA-neshodného rodinného dárce
- Věk dárce do 75 let
Není k dispozici žádná lepší alternativa dárce (tj. příbuzný nebo nepříbuzný dárce kmenových buněk odpovídající HLA)

CHARAKTERISTIKA PACIENTA:

Stáří

10 až 50

Stav výkonu

ECOG 0-1

Délka života

Více než 3 měsíce

Hematopoetický

Viz Charakteristika onemocnění

Jaterní

Bilirubin ne vyšší než 4 mg/dl
Transaminázy nejsou vyšší než trojnásobek horní hranice normálu

Renální

Kreatinin ne vyšší než 2,0 mg/dl OR
Clearance kreatininu alespoň 60 ml/min

Kardiovaskulární

LVEF alespoň 40 %

Plicní

DLCO alespoň 65 % předpokládané hodnoty

jiný

Není těhotná
Negativní těhotenský test
HIV negativní
Žádná jiná předchozí malignita kromě bazocelulární nebo spinocelulární rakoviny kůže nebo vzdálené anamnézy rakoviny, která je nyní považována za vyléčenou
Žádná velká orgánová dysfunkce, která by vylučovala transplantaci
Žádné závažné očekávané onemocnění nebo selhání orgánů, které by vylučovalo transplantaci
Žádné závažné psychiatrické onemocnění nebo duševní nedostatek, který by bránil poskytnutí informovaného souhlasu nebo vyhovění studii
Žádná nekontrolovaná infekce

PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE:

Biologická léčba

Nespecifikováno

Chemoterapie

Viz Charakteristika onemocnění

Endokrinní terapie

Nespecifikováno

Radioterapie

Viz Charakteristika onemocnění

Chirurgická operace

Nespecifikováno

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Primární účel: Léčba
Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Výskyt selhání štěpu 100 dní po transplantaci
Výskyt akutní a chronické reakce štěpu proti hostiteli 100 dní po transplantaci
Mortalita související s transplantací 100 dní po transplantaci
Přežití bez onemocnění 100 dní po transplantaci
Celkové přežití 100 dní po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vyšetřovatelé

Studijní židle: Bipin N. Savani, MD, National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. srpna 2003

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality