Trapianto di cellule staminali periferiche nel trattamento di pazienti con leucemia ad alto rischio

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

• Diagnosi di 1 dei seguenti:

  • Sindromi mielodisplastiche ad alto rischio (MDS), che soddisfano 1 dei seguenti criteri:

    • Trasformazione in leucemia acuta definita da almeno il 15% di blasti
    • Secondario al precedente trattamento con chemioterapia e/o radioterapia
    • Presenza di citogenetica complessa (almeno 3 anomalie cariotipiche)
    • Monosomia o delezione del cromosoma 7

  • Leucemia mieloide acuta (AML), che soddisfa 1 dei seguenti criteri:

    • LMA ad alto rischio in prima remissione e che soddisfa 1 dei seguenti criteri:

      • Almeno 3 anomalie cariotipiche
      • Monosomia o delezione del cromosoma 5 o 7 = anomalia cromosomica 11q23
      • Diagnosi precedente di MDS
      • Ricevuto precedente radioterapia o chemioterapia
    • In seconda o successiva remissione
    • Fallimento dell'induzione primaria o remissione parziale
    • Recidiva non testata o sensibile

  • Leucemia mieloide cronica, che soddisfa 1 dei seguenti criteri:

    • Crisi esplosiva
    • Malattia in fase accelerata che ha fallito il precedente trattamento con imatinib mesilato, definita come fallimento nel raggiungimento della risposta ematologica dopo 3 mesi di terapia con dose standard (600 mg/die) o progressione della malattia durante la terapia

  • Malattia mieloproliferativa

    • Sono ammissibili le seguenti diagnosi:

      • Metaplasia mieloide agnogenica
      • Trombocitemia essenziale
      • Policitemia vera
    • Deve avere evidenza di trasformazione in leucemia acuta

  • Leucemia linfocitica acuta (LLA), che soddisfa 1 dei seguenti criteri:

    • LLA ad alto rischio in prima remissione definita da 1 dei seguenti:

      • Anomalia cromosomica t(9;22) o 11q23
      • Risposta completa almeno 4 settimane dopo la terapia di induzione OPPURE che richiedono almeno 2 regimi di induzione
    • Seconda o successiva remissione
• Nessuna leucemia recidivante refrattaria a un'appropriata terapia di salvataggio

• Disponibilità di un donatore familiare HLA non corrispondente

  • Donatore di età pari o inferiore a 75 anni
• Non è disponibile alcuna alternativa di donatore migliore (ad es. donatore di cellule staminali correlato o non correlato HLA).

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

Età

• 10 a 50

Lo stato della prestazione

• ECOG 0-1

Aspettativa di vita

• Più di 3 mesi

Ematopoietico

• Vedere Caratteristiche della malattia

Epatico

• Bilirubina non superiore a 4 mg/dL
• Transaminasi non superiori a 3 volte il limite superiore della norma

Renale

• Creatinina non superiore a 2,0 mg/dL OPPURE
• Clearance della creatinina di almeno 60 ml/min

Cardiovascolare

• LVEF almeno 40%

Polmonare

• DLCO almeno il 65% del previsto

Altro

• Non incinta
• Test di gravidanza negativo
• HIV negativo
• Nessun altro tumore maligno precedente eccetto il carcinoma cutaneo a cellule basali o a cellule squamose o una remota storia di cancro ora considerato guarito
• Nessuna disfunzione d'organo importante che precluderebbe il trapianto
• Nessuna grave malattia anticipata o insufficienza d'organo che precluderebbe il trapianto
• Nessuna grave malattia psichiatrica o deficienza mentale che precluderebbe il consenso informato o il rispetto dello studio
• Nessuna infezione incontrollata

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

Terapia biologica

• Non specificato

Chemioterapia

• Vedere Caratteristiche della malattia

Terapia endocrina

• Non specificato

Radioterapia

• Vedere Caratteristiche della malattia

Chirurgia

• Non specificato