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Transplante de células-tronco periféricas no tratamento de pacientes com leucemia de alto risco

30 de abril de 2013 atualizado por: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Estudo piloto de transplante de células-tronco de sangue periférico com depleção de células T de doadores aparentados parcialmente compatíveis para pacientes com leucemia de alto risco

JUSTIFICATIVA: Administrar quimioterapia e irradiação de corpo inteiro antes de um transplante de células-tronco periféricas do doador ajuda a interromper o crescimento do câncer e das células anormais e ajuda a impedir que o sistema imunológico do paciente rejeite as células-tronco do doador. Quando as células-tronco de um doador relacionado, que não correspondem exatamente ao sangue do paciente, são infundidas no paciente, elas podem ajudar a medula óssea do paciente a produzir células-tronco, glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas.

OBJETIVO: Este estudo de fase II está estudando o quão bem o transplante periférico de células-tronco funciona no tratamento de pacientes com leucemia de alto risco.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

OBJETIVOS:

  • Determinar a segurança de um regime preparatório compreendendo irradiação total do corpo, ciclofosfamida, tiotepa e fludarabina, mas sem globulina antitimócito, em pacientes com leucemia de alto risco tratados com transplante de células-tronco do sangue periférico de doadores aparentados parcialmente compatíveis.
  • Determine a incidência de falha do enxerto, doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) e mortalidade relacionada ao tratamento em pacientes tratados com este regime.
  • Determinar as taxas de GVHD crônica e recaída em pacientes tratados com este regime.
  • Determine a sobrevida livre de doença e global em pacientes tratados com este regime.

ESBOÇO: Este é um estudo piloto.

Os pacientes recebem um regime preparatório compreendendo irradiação linfóide total uma vez ao dia nos dias -13 a -11; ciclofosfamida IV durante 1 hora nos dias -8 e -7; tiotepa IV durante 4 horas a cada 12 horas no dia -6; fludarabina IV durante 30 minutos nos dias -5 a -1; e irradiação corporal total uma vez no dia -1. Os pacientes também recebem ciclosporina IV durante 12 horas nos dias -8 a -1 e metilprednisolona IV duas vezes ao dia nos dias -3 e -2. Os pacientes recebem infusão de células-tronco alogênicas com depleção de células T enriquecidas com CD34 no dia 0.

Pacientes com progressão da doença ou infecção descontrolada, mas sem doença de enxerto contra hospedeiro de grau II ou superior, podem receber até 3 infusões de linfócitos de doadores com pelo menos 4 semanas de intervalo até a regressão da doença.

Os pacientes são acompanhados pelo menos semanalmente até o dia 100 e depois aos 6, 12, 18, 24, 36 e 48 meses.

ACRESCIMENTO PROJETADO: Um total de 20-51 pacientes será acumulado para este estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

51

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892-1182
        • NIH - Warren Grant Magnuson Clinical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 anos a 50 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

CARACTERÍSTICAS DA DOENÇA:

  • Diagnóstico de 1 dos seguintes:

    • Síndromes mielodisplásicas (SMD) de alto risco, atendendo a 1 dos seguintes critérios:

      • Transformação para leucemia aguda definida por pelo menos 15% de blastos
      • Secundário ao tratamento prévio com quimioterapia e/ou radioterapia
      • Presença de citogenética complexa (pelo menos 3 anormalidades cariotípicas)
      • Monossomia ou deleção do cromossomo 7
    • Leucemia mielóide aguda (LMA), preenchendo 1 dos seguintes critérios:

      • LMA de alto risco em primeira remissão e preenchendo 1 dos seguintes critérios:

        • Pelo menos 3 anormalidades cariotípicas
        • Monossomia ou deleção do cromossomo 5 ou 7 = anormalidade cromossômica 11q23
        • Diagnóstico prévio de SMD
        • Recebeu radioterapia ou quimioterapia prévia
      • Na segunda ou subseqüente remissão
      • Falha na indução primária ou remissão parcial
      • Recaída não testada ou sensível
    • Leucemia mielóide crônica, preenchendo 1 dos seguintes critérios:

      • crise explosiva
      • Doença de fase acelerada que falhou no tratamento anterior com mesilato de imatinibe, definida como falha em obter resposta hematológica após 3 meses de terapia com dose padrão (600 mg/dia) ou progressão da doença na terapia
    • doença mieloproliferativa

      • Os seguintes diagnósticos são elegíveis:

        • Metaplasia mieloide agnogênica
        • Trombocitemia essencial
        • Policitemia vera
      • Deve ter evidência de transformação para leucemia aguda
    • Leucemia linfocítica aguda (ALL), preenchendo 1 dos seguintes critérios:

      • ALL de alto risco na primeira remissão definida por 1 dos seguintes:

        • anormalidade cromossômica t(9;22) ou 11q23
        • Resposta completa pelo menos 4 semanas após a terapia de indução OU requerendo pelo menos 2 regimes de indução
      • Segunda ou subseqüente remissão
  • Sem leucemia recidivante refratária à terapia de resgate apropriada
  • Disponibilidade de um doador familiar com HLA incompatível

    • Doador com 75 anos ou menos
  • Nenhuma alternativa de doador melhor (isto é, doador de células-tronco aparentado ou não aparentado compatível com HLA) está disponível

CARACTERÍSTICAS DO PACIENTE:

Idade

  • 10 a 50

status de desempenho

  • ECOG 0-1

Expectativa de vida

  • Mais de 3 meses

hematopoiético

  • Consulte as características da doença

hepático

  • Bilirrubina não superior a 4 mg/dL
  • Transaminases não superiores a 3 vezes o limite superior do normal

Renal

  • Creatinina não superior a 2,0 mg/dL OU
  • Depuração de creatinina de pelo menos 60 mL/min

Cardiovascular

  • FEVE de pelo menos 40%

Pulmonar

  • DLCO pelo menos 65% do previsto

Outro

  • Não grávida
  • teste de gravidez negativo
  • HIV negativo
  • Nenhuma outra malignidade prévia, exceto câncer de pele basocelular ou escamoso ou uma história remota de câncer agora considerada curada
  • Nenhuma disfunção importante de órgão que impeça o transplante
  • Nenhuma doença grave antecipada ou falha de órgão que impeça o transplante
  • Nenhuma doença psiquiátrica grave ou deficiência mental que impeça o consentimento informado ou a adesão ao estudo
  • Nenhuma infecção descontrolada

TERAPIA CONCORRENTE ANTERIOR:

terapia biológica

  • Não especificado

Quimioterapia

  • Consulte as características da doença

Terapia endócrina

  • Não especificado

Radioterapia

  • Consulte as características da doença

Cirurgia

  • Não especificado

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Incidência de falha do enxerto 100 dias após o transplante
Incidência de doença enxerto-contra-hospedeiro aguda e crônica 100 dias após o transplante
Mortalidade relacionada ao transplante 100 dias após o transplante
Sobrevida livre de doença 100 dias após o transplante
Sobrevida global 100 dias após o transplante

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Bipin N. Savani, MD, National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2007

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de agosto de 2003

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de agosto de 2003

Primeira postagem (Estimativa)

7 de agosto de 2003

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

1 de maio de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de abril de 2013

Última verificação

1 de novembro de 2006

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • CDR0000315900
  • NHLBI-03-H-0209

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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