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外周血干细胞移植治疗高危白血病患者

来自部分匹配相关供体的高危白血病患者的 T 细胞耗尽外周血干细胞移植的初步研究

理由:在供体外周干细胞移植前进行化疗和全身照射有助于阻止癌症和异常细胞的生长,并有助于阻止患者的免疫系统排斥供体的干细胞。 当来自相关供体的干细胞与患者的血液不完全匹配时,将其注入患者体内,它们可能会帮助患者的骨髓制造干细胞、红细胞、白细胞和血小板。

目的:这项 II 期试验正在研究外周血干细胞移植在治疗高危白血病患者方面的效果。

研究概览

详细说明

目标:

  • 确定包含全身照射、环磷酰胺、噻替哌和氟达拉滨但不含抗胸腺细胞球蛋白的制备方案在接受来自部分匹配相关供体的外周血干细胞移植治疗的高危白血病患者中的安全性。
  • 确定移植失败的发生率、急性移植物抗宿主病 (GVHD) 以及接受该方案治疗的患者的治疗相关死亡率。
  • 确定接受该方案治疗的患者的慢性 GVHD 率和复发率。
  • 确定接受该方案治疗的患者的无病生存期和总生存期。

大纲:这是一项试点研究。

患者接受的准备方案包括在第-13 至-11 天每天一次的全淋巴照射; -8 和 -7 天环磷酰胺静脉注射超过 1 小时;第-6天每12小时一次,噻替哌IV超过4小时; -5 至 -1 天,氟达拉滨静脉注射超过 30 分钟; -1天全身照射一次。 患者还在第-8 至-1 天接受超过12 小时的环孢素IV 治疗,并在第-3 天和第-2 天每天两次接受甲基强的松龙IV 治疗。 患者在第 0 天接受富含 CD34 的 T 细胞耗尽的同种异体干细胞输注。

疾病进展或不受控制的感染但没有 II 级或更严重的移植物抗宿主病的患者可以接受最多 3 次供体淋巴细胞输注,间隔至少 4 周,直至疾病消退。

患者至少每周随访一次,直至第 100 天,然后在第 6、12、18、24、36 和 48 个月时随访。

预计应计:本研究将总共招募 20-51 名患者。

研究类型

介入性

注册 (预期的)

51

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892-1182
        • NIH - Warren Grant Magnuson Clinical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

10年 至 50年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

有资格学习的性别

全部

描述

疾病特征:

  • 诊断以下 1 项:

    • 高危骨髓增生异常综合征(MDS),满足以下标准之一:

      • 转化为至少 15% 原始细胞定义的急性白血病
      • 继发于既往化疗和/或放疗
      • 存在复杂的细胞遗传学(至少 3 种核型异常)
      • 7 号染色体单体或缺失
    • 急性髓性白血病 (AML),符合以下标准之一:

      • 首次缓解且满足以下标准之一的高风险 AML:

        • 至少3个核型异常
        • 5 号或 7 号染色体单体或缺失 = 11q23 染色体异常
        • MDS的先前诊断
        • 接受过放疗或化疗
      • 在第二次或随后的缓解期
      • 原发诱导失败或部分缓解
      • 未经测试或敏感的复发
    • 慢性粒细胞白血病,符合下列标准之一:

      • 爆炸危机
      • 既往使用甲磺酸伊马替尼治疗失败的加速期疾病,定义为在标准剂量(600 毫克/天)治疗 3 个月后未达到血液学反应或治疗期间疾病进展
    • 骨髓增生性疾病

      • 以下诊断符合条件:

        • 不明原因髓样化生
        • 原发性血小板增多症
        • 真性红细胞增多症
      • 必须有转化为急性白血病的证据
    • 急性淋巴细胞白血病(ALL),符合以下标准之一:

      • 高风险 ALL 首次缓解由以下 1 项定义:

        • t(9;22) 或 11q23 染色体异常
        • 诱导治疗后至少 4 周或需要至少 2 次诱导治疗后完全缓解
      • 第二次或随后的缓解
  • 没有对适当的挽救治疗无效的复发性白血病
  • HLA 不匹配的家庭供体的可用性

    • 75 岁或以下的捐赠者
  • 没有更好的供体选择(即 HLA 匹配的相关或无关干细胞供体)

患者特征:

年龄

  • 10 到 50

性能状态

  • 心电图 0-1

预期寿命

  • 3个月以上

造血的

  • 见疾病特征

肝脏

  • 胆红素不超过 4 mg/dL
  • 转氨酶不超过正常上限的3倍

肾脏

  • 肌酐不超过 2.0 mg/dL 或
  • 肌酐清除率至少为 60 mL/min

心血管

  • LVEF 至少 40%

  • DLCO 至少为预测值的 65%

其他

  • 未怀孕
  • 妊娠试验阴性
  • 艾滋病毒阴性
  • 除了基底细胞或鳞状细胞皮肤癌或现在被认为已治愈的远期癌症病史外,没有其他既往恶性肿瘤
  • 没有妨碍移植的主要器官功能障碍
  • 没有会妨碍移植的重大预期疾病或器官衰竭
  • 没有严重的精神疾病或精神缺陷会妨碍给予知情同意或遵守研究
  • 没有不受控制的感染

先前的同步治疗:

生物疗法

  • 未指定

化疗

  • 见疾病特征

内分泌治疗

  • 未指定

放疗

  • 见疾病特征

外科手术

  • 未指定

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 屏蔽:无(打开标签)

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
移植后 100 天移植物失败的发生率
移植后100天急性和慢性移植物抗宿主病的发病率
移植后 100 天的移植相关死亡率
移植后 100 天无病生存
移植后 100 天的总生存期

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 学习椅:Bipin N. Savani, MD、National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

研究完成 (实际的)

2007年1月1日

研究注册日期

首次提交

2003年8月6日

首先提交符合 QC 标准的

2003年8月6日

首次发布 (估计)

2003年8月7日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2013年5月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2013年4月30日

最后验证

2006年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他研究编号

  • CDR0000315900
  • NHLBI-03-H-0209

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