경피증: 사이클로포스파마이드 또는 이식 (SCOT)
2023년 3월 20일 업데이트: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
중증 전신 경화증(SCSSc-01) 치료를 위한 Auto-CD34+HPC 대 정맥 펄스 사이클로포스파미드를 이용한 전신 방사선 조사, 사이클로포스파미드, ATGAM 및 자가 이식을 사용한 고용량 면역억제 요법의 무작위, 공개 라벨, II상 다기관 연구(SCSSc-01) )
SCOT는 중증 형태의 경피증 환자를 위해 고안된 임상 연구입니다.
SCOT는 Scleroderma: Cyclophosphamide 또는 Transplantation의 약자입니다.
SCOT 연구는 경피증 치료에서 줄기 세포 이식과 매달 고용량 사이클로포스파미드(Cytoxan)의 잠재적 이점을 비교할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
중증 전신 경화증(SSc)은 사람 자신의 면역 세포가 신체의 기관을 공격하는 심각한 자가 면역 질환입니다. SSc는 피부, 관절, 폐, 심장, 장관 및 신장에 영향을 미치며 가장 심각한 장기 침범 환자의 절반이 5년 이내에 사망합니다. SSc 치료에는 일반적으로 지지 요법 또는 면역억제제(면역 체계를 억제하는 약물)가 포함됩니다. 면역 세포가 질병을 일으키는 것으로 믿어지기 때문에 연구자들은 독성이 강하지 않으면서 이 과정을 늦추거나 중단시키는 새로운 치료법을 찾고 있습니다.
본 연구의 주요 목적은 고용량 면역억제 요법 후 참가자 자신의 자가(자가) 말초혈액 줄기세포(PBSC)를 재주입(이식)하는 것이 월간(12개월 동안) 치료와 비교하여 안전성과 유효성을 결정하는 것입니다. 중증 전신 경화증(SSc) 치료를 위한 시클로포스파미드(Cytoxan) 요법의 정맥 투여. 이러한 치료는 SSc가 더 심각해지는 것을 늦추거나 멈출 것인지, 그리고 질병의 영향을 역전시킬 수 있는지를 결정하기 위해 제공되고 있습니다. 연구원들은 SSc와 관련된 심각한 장기 손상 및 생존에 대한 두 가지 치료법의 효과를 평가하는 동시에 두 가지 치료법의 부작용도 살펴보고 있습니다.
이 시험에는 SCOT 시험에 등록된 참가자의 하위 집합에 공개되는 세 가지 선택적인 기계론적 하위 연구도 포함됩니다.
- SCOT 시험(원래 DAIT SCSSc-01-01, NCT00848614로 별도로 나열됨)을 위해 시클로포스파미드를 투여받은 환자에서 4-히드록시시클로포스파미드의 약동학. 이 연구의 목적은 시클로포스파미드가 중증 전신 경화증 환자에서 최소한의 독성으로 최적의 면역억제 활성을 생성하는 데 필요한 혈장 농도 및 노출 시간을 결정하는 것입니다.
- 혈관 전구 세포 및 전신 경화증의 병인(원래 DAIT SCSSc-01-02, NCT00871221로 별도로 나열됨). 이 연구의 목적은 30명의 참가자 혈액에서 순환하는 내피 전구 세포를 측정하고 특성화하고 두 가지 SCOT 치료 요법을 받기 전후에 이들 참가자의 피부 미세혈관에서 혈관 세포 사멸 및 증식의 정도를 결정하는 것입니다. .
- SCOT 시험을 위한 T 세포 면역 회복의 분자 분석(원래 DAIT SCSSc-01-03, NCT00872508로 별도로 나열됨). 이 연구의 목적은 [1] SSc 환자의 말초 T 세포 반응성 및 레퍼토리 다양성의 상태를 설명하고 무작위 배정 전에 잠재적인 결함에 대한 증거를 평가하고 [2] 시클로포스파미드(Cytoxan)의 영향을 더 잘 이해하는 것입니다. thymopoiesis에 자가 줄기 세포 이식을 사용한 고용량 면역 억제 요법, [3] 이러한 개입으로 치료받은 SSc 환자의 T 세포 면역 회복의 동역학 및 폭을 설명합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
75
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Duarte, California, 미국, 91010-3000
- City of Hope National Medical Center
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Los Angeles, California, 미국, 90095-1670
- UCLA Medical School
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536-0284
- University of Kentucky
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Boston University School of Medicine
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27709
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Toledo, Ohio, 미국, 43606
- University of Toledo Health Science Campus
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15261
- University of Pittsburgh
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77230
- MD Anderson Cancer Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas-Houston Medical School
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC)
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다
- University of Calgary
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, 캐나다, S7K OH6
- Dr. Markland Medical Professional Corporation
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- American College of Rheumatology(ACR)에 의해 정의된 중증 전신 경화증(SSc);
- 참가자의 생명을 위협하는 폐 또는 신장과 관련된 광범위한 피부 및 내부 장기 침범을 포함하는 SSc; 그리고
- 연구 치료를 시작한 후 최소 15개월 동안 허용된 피임 방법을 사용하려는 의지.
제외 기준:
- 연구를 방해하거나 참가자의 생존을 위협하는 폐, 심장, 간 또는 신장 손상;
- 위의 활성 혈관 확장(활성 위 전정부 혈관 확장증/GAVE, "수박 위"라고도 함). 연구 스크리닝에서 이 장애가 있는 것으로 밝혀진 환자는 연구 외부에서 치료를 받은 다음 다시 스크리닝할 수 있습니다. 이 연구 기준에 대한 자세한 내용은 연구 프로토콜을 참조하십시오.
- 다음과 같이 정의된 이전의 사이클로포스파미드 치료: a) 6개월 이상의 이전 IV 사이클로포스파미드 투여 또는 3g/m^2 이상의 총 누적 IV 투여량; b) 용량에 관계없이 4개월 이상 이전에 경구용 시클로포스파미드 투여; 또는 c) 용량과 무관하게 6개월 이상 동안 사전 경구 및 IV 시클로포스파미드 투여의 조합.
- 1일 10mg 이상의 용량으로 스테로이드 요법을 하거나 이전 12개월 이내에 동시 질병에 대해 2회 이상의 맥박;
- SSc 치료를 위한 특정 질병 수정 항류마티스 약물(DMARD)을 중단할 의사가 없거나 중단할 수 없음;
- 상당한 면역 억제를 필요로 하는 경피증 이외의 임상적으로 중요한 류마티스 질환의 존재;
고용량 요법 또는 펄스 사이클로포스파마이드 요법을 방해할 수 있는 통제되지 않은 활동성 감염:
- B형 간염 바이러스 감염
- C형 간염 바이러스에 감염되었거나
- 에이즈 감염.
- 혈액 이상;
- 연구 시작 전 2년 이내의 암 진단. 적절하게 치료된 편평 세포 피부암, 기저 세포 암종 및 상피내 암종이 있는 참가자는 제외되지 않습니다.
- 예상 수명이 5년 미만인 기타 동반 질환;
- 골수 세포의 결함 형성(골수이형성증);
- 조절되지 않는 고혈압;
- 쥣과 또는 대장균(E.coli) 단백질에 대한 과민증 병력; 사전 진료 불이행 이력
- 연구 시작 전 5년 이내에 약물 남용 이력; 또는
- 임신.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: mHSCT
골수 파괴 조혈 줄기 세포 이식(mHSCT) 참가자는 먼저 혈액에서 조혈 줄기 세포를 제거합니다.
그런 다음 고용량의 화학 요법과 방사선을 받아 발달되고 아마도 비정상적인 면역 체계를 제거한 다음 자가 줄기 세포 이식을 통해 정제된 줄기 세포를 다시 도입하여 면역 체계를 재건합니다.
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조혈 전구체는 G-CSF로 동원되었다.
백혈구성분채집술 및 CD34+ 세포 농축 후, 자가 제품을 동결보존했습니다.
분할 TBI(800cGy), CY(120mg/kg) 및 말 항흉선세포 글로불린(90mg/kg)을 이전에 보고된 대로 투여했습니다(참고문헌은 이 ClinicalTrials.gov의 인용 섹션에 제공됨).
기록: PubMed ID: 17452515 인용 및 2.) PubMed ID: 12176878 인용).
다른 이름들:
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실험적: 사이클로포스파마이드
사이클로포스파미드(CY) 참가자는 고용량의 사이클로포스파미드 정맥 주사를 받습니다. 이 연구에서 사용되는 용량은 대부분의 의사가 다른 많은 자가면역 질환을 치료하기 위해 일반적으로 사용하는 용량보다 약 50% 더 높습니다. 고용량 시클로포스파마이드를 12개월 동안 맥박 정맥 주사(초기 용량 500mg/m^2, 이후 750mg/m^2 11회 용량). |
방광 보호를 위해 메스나와 함께 500mg/m^2의 초기 정맥 주사 용량에 이어 750mg/m^2를 11회 주입했습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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GRCS(Global Rank Composite Score)(ITT, 54개월차)
기간: 무작위화 후 54개월
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GRCS는 여러 질병 발현을 동시에 설명하는 분석 도구입니다.
임상 질병 활동이나 중증도를 측정하지는 않지만 사망, 무사고 생존(EFS), 강제 폐활량(FVC), 건강 평가 설문지 - 장애 지수(HAQ)와 같은 정렬된 결과의 계층 구조를 기반으로 참가자가 서로 비교한 방식을 반영합니다. -DI) 및 수정된 로드난 피부 점수(mRSS).
살아있는 참가자는 사망한 참가자보다 순위가 높았습니다. 이벤트 없이 살아남은 사람들은 EFS 실패보다 순위가 높았습니다.
EFS 실패에는 사망, 호흡 부전(예상된 DLCO %에서 >30% 또는 FVC %에서 >20%의 기준선에서 감소), 신부전(만성 투석 > 6개월 또는 신장 이식) 또는 심부전(임상적 울혈성 심부전)이 포함되었습니다. 또는 좌심실 박출률 <30%).
가장 낮은 3개의 GRCS 구성 요소는 순서형입니다. 기준선에서 개선, 안정성 또는 악화(예상된 FVC %의 ±10% 변화, HAQ-DI의 ±0.4 변화, mRSS의 ±25% 변화).
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무작위화 후 54개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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GRCS(Global Rank Composite Score)(54개월, PP)
기간: 무작위화 후 54개월
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GRCS는 여러 질병 발현을 동시에 설명하는 분석 도구입니다.
임상 질병 활동이나 중증도를 측정하지는 않지만 사망, 무사고 생존(EFS), 강제 폐활량(FVC), 건강 평가 설문지 - 장애 지수(HAQ)와 같은 정렬된 결과의 계층 구조를 기반으로 참가자가 서로 비교한 방식을 반영합니다. -DI) 및 수정된 로드난 피부 점수(mRSS).
살아있는 참가자는 사망한 참가자보다 순위가 높았습니다. 이벤트 없이 살아남은 사람들은 EFS 실패보다 순위가 높았습니다.
EFS 실패에는 사망, 호흡 부전(예상된 DLCO %에서 >30% 또는 FVC %에서 >20%의 기준선에서 감소), 신부전(만성 투석 > 6개월 또는 신장 이식) 또는 심부전(임상적 울혈성 심부전)이 포함되었습니다. 또는 좌심실 박출률 <30%).
가장 낮은 3개의 GRCS 구성 요소는 순서형입니다. 기준선에서 개선, 안정성 또는 악화(예상된 FVC %의 ±10% 변화, HAQ-DI의 ±0.4 변화, mRSS의 ±25% 변화).
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무작위화 후 54개월
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GRCS(Global Rank Composite Score)(48개월차, ITT)
기간: 무작위화 후 48개월
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GRCS는 여러 질병 발현을 동시에 설명하는 분석 도구입니다.
임상 질병 활동이나 중증도를 측정하지는 않지만 사망, 무사고 생존(EFS), 강제 폐활량(FVC), 건강 평가 설문지 - 장애 지수(HAQ)와 같은 정렬된 결과의 계층 구조를 기반으로 참가자가 서로 비교한 방식을 반영합니다. -DI) 및 수정된 로드난 피부 점수(mRSS).
살아있는 참가자는 사망한 참가자보다 순위가 높았습니다. 이벤트 없이 살아남은 사람들은 EFS 실패보다 순위가 높았습니다.
EFS 실패에는 사망, 호흡 부전(예상된 DLCO %에서 >30% 또는 FVC %에서 >20%의 기준선에서 감소), 신부전(만성 투석 > 6개월 또는 신장 이식) 또는 심부전(임상적 울혈성 심부전)이 포함되었습니다. 또는 좌심실 박출률 <30%).
가장 낮은 3개의 GRCS 구성 요소는 순서형입니다. 기준선에서 개선, 안정성 또는 악화(예상된 FVC %의 ±10% 변화, HAQ-DI의 ±0.4 변화, mRSS의 ±25% 변화).
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무작위화 후 48개월
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글로벌 순위 종합 점수(GRCS)(48개월, PP)
기간: 무작위화 후 48개월
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GRCS는 여러 질병 발현을 동시에 설명하는 분석 도구입니다.
임상 질병 활동이나 중증도를 측정하지는 않지만 사망, 무사고 생존(EFS), 강제 폐활량(FVC), 건강 평가 설문지 - 장애 지수(HAQ)와 같은 정렬된 결과의 계층 구조를 기반으로 참가자가 서로 비교한 방식을 반영합니다. -DI) 및 수정된 로드난 피부 점수(mRSS).
살아있는 참가자는 사망한 참가자보다 순위가 높았습니다. 이벤트 없이 살아남은 사람들은 EFS 실패보다 순위가 높았습니다.
EFS 실패에는 사망, 호흡 부전(예상된 DLCO %에서 >30% 또는 FVC %에서 >20%의 기준선에서 감소), 신부전(만성 투석 > 6개월 또는 신장 이식) 또는 심부전(임상적 울혈성 심부전)이 포함되었습니다. 또는 좌심실 박출률 <30%).
가장 낮은 3개의 GRCS 구성 요소는 순서형입니다. 기준선에서 개선, 안정성 또는 악화(예상된 FVC %의 ±10% 변화, HAQ-DI의 ±0.4 변화, mRSS의 ±25% 변화).
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무작위화 후 48개월
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무사고 생존(EFS)(54개월, ITT)
기간: 무작위화 후 54개월
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무사고 생존(EFS)은 심각한 장기 손상이나 사망이 없는 생존으로 정의됩니다.
EFS 실패에는 다음 중 하나가 포함됩니다. 최소 1개월 간격으로 최소 2회 연속 발생), 신부전(만성 투석 > 6개월 또는 이식 필요), 또는 심근병증 발생(임상 울혈성 심부전 또는 좌심실 박출률 < 30%, 최소 2회 연속 발생으로 기록됨) 최소 1개월 간격).
EFS 실패에는 무작위화와 무작위화 후 54개월 사이에 EFS 정의의 구성 요소에 실패한 참가자가 포함됩니다.
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무작위화 후 54개월
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무사고 생존(EFS)(54개월, PP)
기간: 무작위화 후 54개월
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무사고 생존(EFS)은 심각한 장기 손상이나 사망이 없는 생존으로 정의됩니다.
EFS 실패는 다음 중 하나를 포함합니다: 사망, 호흡 부전(예상된 DLCO %에서 >30% 또는 예측된 FVC %에서 >20%의 기준선에서 감소, 최소 1개월 간격으로 최소 2회 연속 사례에서 문서화됨), 신부전 (만성 투석 > 6개월 또는 이식 필요), 또는 심근병증의 발생(임상 울혈성 심부전 또는 좌심실 박출률 < 30%, 적어도 1개월 간격으로 적어도 2회 연속 사례로 기록됨).
EFS 실패에는 무작위화와 무작위화 후 54개월 사이에 EFS 정의의 구성 요소에 실패한 참가자가 포함됩니다.
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무작위화 후 54개월
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무사고 생존(EFS)(48개월, ITT)
기간: 무작위화 후 48개월
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무사고 생존(EFS)은 심각한 장기 손상이나 사망이 없는 생존으로 정의됩니다.
EFS 실패는 다음 중 하나를 포함합니다: 사망, 호흡 부전(예상된 DLCO %에서 >30% 또는 예측된 FVC %에서 >20%의 기준선에서 감소, 최소 1개월 간격으로 최소 2회 연속 사례에서 문서화됨), 신부전 (만성 투석 > 6개월 또는 이식 필요), 또는 심근병증의 발생(임상 울혈성 심부전 또는 좌심실 박출률 < 30%, 적어도 1개월 간격으로 적어도 2회 연속 사례로 기록됨).
EFS 실패에는 무작위화와 무작위화 후 48개월 사이에 EFS 정의의 구성 요소에 실패한 참가자가 포함됩니다.
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무작위화 후 48개월
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무사고 생존(EFS)(48개월, PP)
기간: 무작위화 후 48개월
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무사고 생존(EFS)은 심각한 장기 손상이나 사망이 없는 생존으로 정의됩니다.
EFS 실패는 다음 중 하나를 포함합니다: 사망, 호흡 부전(예상된 DLCO %에서 >30% 또는 예측된 FVC %에서 >20%의 기준선에서 감소, 최소 1개월 간격으로 최소 2회 연속 사례에서 문서화됨), 신부전 (만성 투석 > 6개월 또는 이식 필요), 또는 심근병증의 발생(임상 울혈성 심부전 또는 좌심실 박출률 < 30%, 적어도 1개월 간격으로 적어도 2회 연속 사례로 기록됨).
EFS 실패에는 무작위화와 무작위화 후 48개월 사이에 EFS 정의의 구성 요소에 실패한 참가자가 포함됩니다.
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무작위화 후 48개월
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치료 관련 사망률(54개월, ITT)
기간: 무작위화 후 54개월
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무작위배정과 무작위배정 후 54개월 사이의 임의의 시점에 발생하는 사망으로, 이는 아마도 연구에서 제공된 치료로 인한 것일 수 있습니다.
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무작위화 후 54개월
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치료 관련 사망률(54개월, PP)
기간: 무작위화 후 54개월
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무작위배정과 무작위배정 후 54개월 사이의 임의의 시점에 발생하는 사망으로, 이는 아마도 연구에서 제공된 치료로 인한 것일 수 있습니다.
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무작위화 후 54개월
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치료 관련 사망률(48개월, ITT)
기간: 무작위화 후 48개월
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무작위배정과 무작위배정 후 48개월 사이의 어느 시점에 발생하는 사망으로, 연구에서 제공된 치료의 결과일 가능성이 있거나 확실하거나 확실합니다.
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무작위화 후 48개월
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치료 관련 사망률(48개월, PP)
기간: 무작위화 후 48개월
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무작위배정과 무작위배정 후 48개월 사이의 어느 시점에 발생하는 사망으로, 연구에서 제공된 치료의 결과일 가능성이 있거나 확실하거나 확실합니다.
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무작위화 후 48개월
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모든 원인으로 인한 사망(54개월, ITT)
기간: 무작위화 후 54개월
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치료와의 관계에 관계없이 무작위 배정과 무작위 배정 후 54개월 사이의 모든 사망.
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무작위화 후 54개월
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모든 원인으로 인한 사망(54개월, PP)
기간: 무작위화 후 54개월
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치료와의 관계에 관계없이 무작위 배정과 무작위 배정 후 54개월 사이의 모든 사망.
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무작위화 후 54개월
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모든 원인으로 인한 사망(48개월, ITT)
기간: 무작위화 후 48개월
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치료와의 관계와 관계없이 무작위 배정과 무작위 배정 후 48개월 사이의 모든 사망.
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무작위화 후 48개월
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모든 원인으로 인한 사망(48개월, PP)
기간: 무작위화 후 48개월
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치료와의 관계와 관계없이 무작위 배정과 무작위 배정 후 48개월 사이의 모든 사망.
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무작위화 후 48개월
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건강 평가 설문지에서 기준선에서 54개월로 변경 - 장애 지수(HAQ-DI)(ITT)
기간: 무작위화 후 54개월
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HAQ-DI는 8가지 영역(옷 입기/몸단장하기, 일어나기, 먹기, 걷기, 위생, 손 뻗기, 쥐기, 활동)의 질문을 포함하는 기능에 대한 자가 보고 설문지입니다.
최종 점수 범위는 0에서 3까지이며 HAQ-DI 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
분석은 다음과 같이 정의된 서수 응답 변수를 기반으로 했습니다: HAQ-DI 점수가 기준선에서 >0.4 감소하면 질병 개선으로 간주되고 >0.4 증가는 질병 악화로 간주되며 0.4 미만의 모든 변화는 " 변경 없음."
54개월 평가가 없는 참가자의 데이터는 마지막 관찰 이월 방식을 사용하여 귀속되었습니다. 개선/악화는 다음 방문에서 확인 없이 54개월 이전 또는 그 시점에 발생한 각 참가자의 마지막 이용 가능한 연구 방문에서 평가되었습니다.
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무작위화 후 54개월
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건강 평가 설문지에서 기준선에서 54개월로 변경 - 장애 지수(HAQ-DI)(PP)
기간: 무작위화 후 54개월
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HAQ-DI는 8가지 영역(옷 입기/몸단장하기, 일어나기, 먹기, 걷기, 위생, 손 뻗기, 쥐기, 활동)의 질문을 포함하는 기능에 대한 자가 보고 설문지입니다.
최종 점수 범위는 0에서 3까지이며 HAQ-DI 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
분석은 다음과 같이 정의된 서수 응답 변수를 기반으로 했습니다: HAQ-DI 점수가 기준선에서 >0.4 감소하면 질병 개선으로 간주되고 >0.4 증가는 질병 악화로 간주되며 0.4 미만의 모든 변화는 " 변경 없음."
54개월 평가가 없는 참가자의 데이터는 마지막 관찰 이월 방식을 사용하여 귀속되었습니다. 개선/악화는 다음 방문에서 확인 없이 54개월 이전 또는 그 시점에 발생한 각 참가자의 마지막 이용 가능한 연구 방문에서 평가되었습니다.
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무작위화 후 54개월
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약식 36 건강 조사(SF-36)(ITT)에서 기준선에서 54개월로 변경
기간: 무작위화 후 54개월
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SF-36은 건강과 관련된 삶의 질을 측정합니다.
여기에는 36개 항목과 2개의 구성 요소 점수인 신체 구성 요소 점수와 정신 구성 요소 점수가 있습니다.
각 구성 요소는 0-100 척도(숫자가 높을수록 삶의 질이 높음을 나타냄)로 변환되었으며 1998년 일반 미국 인구에 대해 평균 50 및 표준 편차 10을 갖도록 정규화되었습니다.
분석은 각 구성 요소에 대해 다음과 같이 정의된 서수 반응을 기반으로 했습니다: >= 10점 증가는 질병 개선을 나타냈고, >= 10점 감소는 질병 악화를 나타냈고, <10점 변화는 "변화 없음"을 나타냈습니다.
54개월 평가가 없는 참가자의 데이터는 마지막 관찰 이월 방식을 사용하여 귀속되었습니다. 개선/악화는 다음 방문에서 확인 없이 54개월 이전 또는 그 시점에 발생한 각 참가자의 마지막 이용 가능한 연구 방문에서 평가되었습니다.
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무작위화 후 54개월
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약식 36 건강 조사(SF-36)(PP)에서 기준선에서 54개월로 변경
기간: 무작위화 후 54개월
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SF-36은 건강과 관련된 삶의 질을 측정합니다.
여기에는 36개 항목과 2개의 구성 요소 점수인 신체 구성 요소 점수와 정신 구성 요소 점수가 있습니다.
각 구성 요소는 0-100 척도(숫자가 높을수록 삶의 질이 높음을 나타냄)로 변환되었으며 1998년 일반 미국 인구에 대해 평균 50 및 표준 편차 10을 갖도록 정규화되었습니다.
분석은 각 구성 요소에 대해 다음과 같이 정의된 서수 반응을 기반으로 했습니다: >= 10점 증가는 질병 개선을 나타냈고, >= 10점 감소는 질병 악화를 나타냈고, <10점 변화는 "변화 없음"을 나타냈습니다.
54개월 평가가 없는 참가자의 데이터는 마지막 관찰 이월 방식을 사용하여 귀속되었습니다. 개선/악화는 다음 방문에서 확인 없이 54개월 이전 또는 그 시점에 발생한 각 참가자의 마지막 이용 가능한 연구 방문에서 평가되었습니다.
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무작위화 후 54개월
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일산화탄소(DLCO)(ITT) 확산의 기준선에서 54개월까지의 변화
기간: 무작위화 후 54개월
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일산화탄소(DLCO)의 리터 단위 확산은 폐 기능의 척도입니다.
참가자의 헤모글로빈이 13gm/dL 미만 또는 17gm/dL 이상이고 고도(캘거리 지역만 해당)인 경우 Crapo Morris 방정식을 사용하여 DLCO에 대한 예측 값을 계산하고 빈혈에 대한 Cotes 공식에 따라 조정했습니다.
분석은 다음과 같이 정의된 서수 반응 변수를 기반으로 했습니다: DLCO %의 기준선에서 >15% 증가 예측된 질병 개선, >15% 감소는 질병 악화를 나타냈고 <=15%의 변화는 " 변경 없음".
54개월 평가가 없는 참가자의 데이터는 마지막 관찰 이월 방식을 사용하여 귀속되었습니다. 개선/악화는 다음 방문에서 확인 없이 54개월 이전 또는 그 시점에 발생한 각 참가자의 마지막 이용 가능한 연구 방문에서 평가되었습니다.
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무작위화 후 54개월
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일산화탄소(DLCO)(PP)의 리터 단위 확산에서 기준선에서 54개월까지 변경
기간: 무작위화 후 54개월
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일산화탄소(DLCO)의 리터 단위 확산은 폐 기능의 척도입니다.
참가자의 헤모글로빈이 13gm/dL 미만 또는 17gm/dL 이상이고 고도(캘거리 지역만 해당)인 경우 Crapo Morris 방정식을 사용하여 DLCO에 대한 예측 값을 계산하고 빈혈에 대한 Cotes 공식에 따라 조정했습니다.
분석은 다음과 같이 정의된 서수 반응 변수를 기반으로 했습니다: DLCO %의 기준선에서 >15% 증가 예측된 질병 개선, >15% 감소는 질병 악화를 나타냈고 <=15%의 변화는 " 변경 없음".
54개월 평가가 없는 참가자의 데이터는 마지막 관찰 이월 방식을 사용하여 귀속되었습니다. 개선/악화는 다음 방문에서 확인 없이 54개월 이전 또는 그 시점에 발생한 각 참가자의 마지막 이용 가능한 연구 방문에서 평가되었습니다.
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무작위화 후 54개월
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강제 폐활량(FVC)(ITT)의 기준선에서 54개월까지 변경
기간: 무작위화 후 54개월
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강제 폐활량(FVC)은 전체 호흡 후 강제로 내쉴 수 있는 공기의 양이며 폐 기능의 척도입니다.
예측 FVC는 기관 표준을 기반으로 했습니다.
분석은 다음과 같이 정의된 서수 반응 변수를 기반으로 했습니다: FVC %에서 기준선에서 >10% 증가 예상된 질병 개선, >10% 감소는 질병 악화를 나타냈고 <=10%의 변화는 고려되었습니다. 변경 없음".
54개월 평가가 없는 참가자의 데이터는 마지막 관찰 이월 방식을 사용하여 귀속되었습니다. 개선/악화는 다음 방문에서 확인 없이 54개월 이전 또는 그 시점에 발생한 각 참가자의 마지막 이용 가능한 연구 방문에서 평가되었습니다.
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무작위화 후 54개월
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강제 폐활량(FVC)(PP)의 기준선에서 54개월로 변경
기간: 무작위화 후 54개월
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강제 폐활량(FVC)은 전체 호흡 후 강제로 내쉴 수 있는 공기의 양이며 폐 기능의 척도입니다.
예측 FVC는 기관 표준을 기반으로 했습니다.
분석은 다음과 같이 정의된 서수 반응 변수를 기반으로 했습니다: FVC %에서 기준선에서 >10% 증가 예상된 질병 개선, >10% 감소는 질병 악화를 나타냈고 <=10%의 변화는 고려되었습니다. 변경 없음".
54개월 평가가 없는 참가자의 데이터는 마지막 관찰 이월 방식을 사용하여 귀속되었습니다. 개선/악화는 다음 방문에서 확인 없이 54개월 이전 또는 그 시점에 발생한 각 참가자의 마지막 이용 가능한 연구 방문에서 평가되었습니다.
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무작위화 후 54개월
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Modified Rodnan Skin Score(mRSS)(ITT)의 기준선에서 54개월까지의 변화
기간: 무작위화 후 54개월
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MRSS(Modified Rodnan Skin Score)는 피부 두께의 척도입니다.
17개의 해부학적 영역의 피부 두께를 0-3 등급으로 평가하고 점수를 합산하여 mRSS(0-51 범위)를 얻었으며, mRSS 점수가 높을수록 질병 활동이 더 나빴음을 나타냅니다.
분석은 다음과 같이 정의된 서수 응답 변수를 기반으로 했습니다: 기준선 mRSS가 <=20인 경우 기준선에서 >=5점 감소는 질병 개선을 나타내고 >=5점 증가는 질병 악화를 나타냅니다. 기준선 mRSS가 >20인 경우 >25% 감소는 질병 개선을 나타내고 >25% 증가는 질병 악화를 나타냅니다.
위에서 설명한 질병 기준을 충족하지 않는 참가자는 "변화 없음"으로 간주되었습니다.
54개월 평가가 없는 참가자의 데이터는 마지막 관찰 이월 방식을 사용하여 귀속되었습니다. 개선/악화는 다음 방문에서 확인 없이 54개월 이전 또는 그 시점에 발생한 각 참가자의 마지막 이용 가능한 연구 방문에서 평가되었습니다.
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무작위화 후 54개월
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Modified Rodnan Skin Score(mRSS)(PP)의 기준선에서 54개월까지의 변화
기간: 무작위화 후 54개월
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MRSS(Modified Rodnan Skin Score)는 피부 두께의 척도입니다.
17개의 해부학적 영역의 피부 두께를 0-3 등급으로 평가하고 점수를 합산하여 mRSS(0-51 범위)를 얻었으며, mRSS 점수가 높을수록 질병 활동이 더 나빴음을 나타냅니다.
분석은 다음과 같이 정의된 서수 응답 변수를 기반으로 했습니다: 기준선 mRSS가 <=20인 경우 기준선에서 >=5점 감소는 질병 개선을 나타내고 >=5점 증가는 질병 악화를 나타냅니다. 기준선 mRSS가 >20인 경우 >25% 감소는 질병 개선을 나타내고 >25% 증가는 질병 악화를 나타냅니다.
위에서 설명한 질병 기준을 충족하지 않는 참가자는 "변화 없음"으로 간주되었습니다.
54개월 평가가 없는 참가자의 데이터는 마지막 관찰 이월 방식을 사용하여 귀속되었습니다. 개선/악화는 다음 방문에서 확인 없이 54개월 이전 또는 그 시점에 발생한 각 참가자의 마지막 이용 가능한 연구 방문에서 평가되었습니다.
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무작위화 후 54개월
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신규 또는 악화 부정맥, 울혈성 심부전 또는 심낭삼출액(ITT)
기간: 무작위화 후 54개월
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무작위배정과 무작위배정 후 54개월 사이에 부작용으로 보고되거나 아래에 요약된 기준을 충족하는 모든 사건이 요약됩니다.
1) 3개월 이상의 치료가 필요하거나 절제 요법 또는 심박조율기 삽입이 필요한 새로운 부정맥 또는 악화되는 부정맥의 발생.
(무작위 배정에서 의학적으로 부정맥을 조절한 참가자의 경우, 악화는 약물 변경, 약물 용량 증가 또는 부정맥 제어를 유지하기 위한 새로운 약물 추가에 충분히 심각한 돌발성 에피소드로 정의되었습니다. )
2) >= 3개월 동안 임상 치료가 필요한 울혈성 심부전(CHF)이 발생합니다.
3) 심낭 창을 필요로 하는 임상적으로 유의한 심낭 삼출액(심장 주변의 과도한 체액).
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무작위화 후 54개월
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신규 또는 악화 부정맥, 울혈성 심부전 또는 심낭삼출액(PP)
기간: 무작위화 후 54개월
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무작위배정과 무작위배정 후 54개월 사이에 부작용으로 보고되거나 아래에 요약된 기준을 충족하는 모든 사건이 요약됩니다.
1) 3개월 이상의 치료가 필요하거나 절제 요법 또는 심박조율기 삽입이 필요한 새로운 부정맥 또는 악화되는 부정맥의 발생.
(무작위 배정에서 의학적으로 부정맥을 조절한 참가자의 경우, 악화는 약물의 즉각적인 변화, 약물 용량의 증가 또는 부정맥의 조절을 유지하기 위한 새로운 약물의 추가에 충분히 심각한 돌발성 에피소드로 정의됩니다. )
2) >= 3개월 동안 임상 치료가 필요한 울혈성 심부전(CHF)이 발생합니다.
3) 심낭 창을 필요로 하는 임상적으로 유의한 심낭 삼출액(심장 주변의 과도한 체액).
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무작위화 후 54개월
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신규 또는 악화 폐고혈압(ITT)
기간: 무작위화 후 54개월
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무작위화와 무작위화 후 54개월 사이에 발생한 모든 폐동맥 고혈압(PAH) 사례를 요약했습니다.
참가자가 울혈성 심부전 또는 폐색전증과 같은 다른 원인으로 측정 값을 설명할 수 없는 다음 기준을 충족하는 경우 PAH가 발생했습니다. 심초음파 또는 2) 우측 심장 도관법으로 측정한 휴식 시 평균 폐동맥압 > 30 mmHg.
심초음파에서 기준선 후 최고 수축기 폐동맥압이 40~55mmHg이면 우심도관삽입술을 시행하여 폐동맥고혈압으로 진단하였다.
평균 폐동맥압이 오른쪽 심장 카테터 삽입에 의해 휴식 시 > 30 mmHg인 경우 종료점을 충족했습니다.
또한 PAH로 보고된 모든 부작용이 분석에 포함되었습니다.
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무작위화 후 54개월
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신규 또는 악화 폐고혈압(PP)
기간: 무작위화 후 54개월
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무작위화와 무작위화 후 54개월 사이에 발생한 모든 폐동맥 고혈압(PAH) 사례를 요약했습니다.
참가자가 울혈성 심부전 또는 폐색전증과 같은 다른 원인으로 측정 값을 설명할 수 없는 다음 기준을 충족하는 경우 PAH가 발생했습니다. 심초음파 또는 2) 우측 심장 도관법으로 측정한 휴식 시 평균 폐동맥압 > 30 mmHg.
심초음파에서 기준선 이후 최고 수축기 폐동맥압이 40~55mmHg인 경우 우심장 카테터 삽입을 실시하여 폐동맥 고혈압 진단을 확인합니다.
평균 폐동맥압이 오른쪽 심장 카테터 삽입에 의해 휴식 시 > 30 mmHg인 경우 종료점을 충족했습니다.
또한 PAH로 보고된 모든 부작용이 분석에 포함되었습니다.
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무작위화 후 54개월
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경피증 신장 위기(ITT)의 발생
기간: 무작위화 후 54개월
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무작위화부터 무작위화 후 54개월까지 발생하는 문서화된 경피증 신장 위기(고혈압 또는 비고혈압)가 요약되었습니다.
참가자가 다음 두 가지를 모두 획득한 경우 고혈압성 경피증 신장 위기가 발생했습니다. 수축기 혈압(SBP) >= 140 mmHg, 확장기 혈압(DBP) >= 90 mmHg, SBP 상승 >=으로 정의되는 새로 발병한 고혈압 기준선과 비교하여 30mmHg, 또는 기준선과 비교하여 DBP >= 20mmHg 상승 및 다음 특징 중 하나: 1) 혈청 크레아티닌 기준선보다 >= 50% 증가, 2) 단백뇨(딥스틱에 의해 >= 2+) 단백질:크레아티닌 비율 > 2.5), 3) 혈뇨(딥스틱으로 >= 2+ 또는 > 10 RBC/HPF, 월경 없음), 4) 혈소판 감소증(< 100,000 plts/mm3) 또는 5) 용혈(혈액으로 결정) 얼룩 또는 증가된 망상적혈구 수).
또한, 경피증 신장 위기로 보고된 부작용이 분석에 포함되었습니다.
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무작위화 후 54개월
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경피증 신장 위기(PP)의 발생
기간: 무작위화 후 54개월
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무작위화부터 무작위화 후 54개월까지 발생하는 문서화된 경피증 신장 위기(고혈압 또는 비고혈압)가 요약되었습니다.
참가자가 다음 두 가지를 모두 획득한 경우 고혈압성 경피증 신장 위기가 발생했습니다. 수축기 혈압(SBP) >= 140 mmHg, 확장기 혈압(DBP) >= 90 mmHg, SBP 상승 >=으로 정의되는 새로 발병한 고혈압 기준선과 비교하여 30mmHg, 또는 기준선과 비교하여 DBP >= 20mmHg 상승 및 다음 특징 중 하나: 1) 혈청 크레아티닌 기준선보다 >= 50% 증가, 2) 단백뇨(딥스틱에 의해 >= 2+) 단백질:크레아티닌 비율 > 2.5), 3) 혈뇨(딥스틱으로 >= 2+ 또는 > 10 RBC/HPF, 월경 없음), 4) 혈소판 감소증(< 100,000 plts/mm3) 또는 5) 용혈(혈액으로 결정) 얼룩 또는 증가된 망상적혈구 수).
또한, 경피증 신장 위기로 보고된 부작용이 분석에 포함되었습니다.
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무작위화 후 54개월
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기록된 근염(ITT)
기간: 무작위화 후 54개월
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무작위 배정에서 무작위 배정 후 54개월까지 발생한 근염 사건을 경험한 참가자의 수.
문서화된 근염은 참가자가 1) 상승된 크레아틴 포스포키나제(CPK), 근전도 검사 및/또는 생검 및 2) 1개월 이상 동안 일일 30mg 이상의 프레드니손 또는 근염 치료를 위한 메토트렉세이트(MTX)와 같은 다른 요법이 필요한 경우 발생했습니다.
또한, 근염으로 보고된 부작용이 분석에 포함되었습니다.
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무작위화 후 54개월
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문서화된 근염(PP)
기간: 무작위화 후 54개월
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무작위 배정에서 무작위 배정 후 54개월까지 발생한 근염 사건을 경험한 참가자의 수.
문서화된 근염은 참가자가 1) 상승된 크레아틴 포스포키나제(CPK), 근전도 검사 및/또는 생검 및 2) 1개월 이상 동안 일일 30mg 이상의 프레드니손 또는 근염 치료를 위한 메토트렉세이트(MTX)와 같은 다른 요법이 필요한 경우 발생했습니다.
또한, 근염으로 보고된 부작용이 분석에 포함되었습니다.
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무작위화 후 54개월
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54개월까지 질병 수정 항류마티스제(DMARD) 사용 시작(ITT)
기간: 무작위화 후 54개월
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질병 수정 항류마티스제(DMARD)의 시작.
참가자는 질병 진행이 없는 경우 전신 경화증(SSc)에 대한 추가 질병 수정 요법을 받을 것으로 예상되지 않았습니다.
일반적으로 여기에는 기본 SSc를 치료할 목적으로 명확하게 제공된 모든 요법의 투여가 포함됩니다.
메토트렉세이트(15g 이하), 항말라리아제 또는 관절염 전용 미노사이클린의 사용과 같이 프로토콜에서 허용되는 병용 치료는 포함되지 않습니다.
명확하게 정의된 비 SSc 적응증 없이 > 10 mg/day(프레드니손 또는 프레드니손 등가물)로 투여된 전신 코르티코스테로이드 및 비관절염 적응증에 대해 투여된 메토트렉세이트는 적격 DMARD의 예입니다.
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무작위화 후 54개월
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54개월까지 질병 수정 항류마티스제(DMARD) 사용 시작(PP)
기간: 무작위화 후 54개월
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질병 수정 항류마티스제(DMARD)의 시작.
참가자는 질병 진행이 없는 경우 전신 경화증(SSc)에 대한 추가 질병 수정 요법을 받을 것으로 예상되지 않았습니다.
일반적으로 여기에는 기본 SSc를 치료할 목적으로 명확하게 제공된 모든 요법의 투여가 포함됩니다.
메토트렉세이트(15g 이하), 항말라리아제 또는 관절염 전용 미노사이클린의 사용과 같이 프로토콜에서 허용되는 병용 치료는 포함되지 않습니다.
명확하게 정의된 비 SSc 적응증 없이 > 10 mg/day(프레드니손 또는 프레드니손 등가물)로 투여된 전신 코르티코스테로이드 및 비관절염 적응증에 대해 투여된 메토트렉세이트는 적격 DMARD의 예입니다.
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무작위화 후 54개월
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요법 관련 독성
기간: 연구 종료 후까지 무작위 배정(무작위 배정 후 72개월까지)
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요법 관련 독성은 현장 의사가 연구 요법과 아마도, 아마도, 또는 분명히 관련이 있다고 보고한 등급 3 이상의 부작용으로 정의됩니다.
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연구 종료 후까지 무작위 배정(무작위 배정 후 72개월까지)
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요법 관련 독성이 있는 피험자 수
기간: 연구 종료 후까지 무작위 배정(무작위 배정 후 72개월까지).
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요법 관련 독성은 현장 의사가 연구 요법과 아마도, 아마도, 또는 분명히 관련이 있다고 보고한 등급 3 이상의 부작용으로 정의됩니다.
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연구 종료 후까지 무작위 배정(무작위 배정 후 72개월까지).
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감염성 합병증
기간: 연구 종료 후까지 무작위 배정(무작위 배정 후 72개월까지).
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감염 합병증에는 MedDRA(Medical Dictionary for Regulatory Activities) 시스템 기관 클래스 "감염 및 침입"에 코딩된 모든 사건 또는 사이트에서 감염성 사건으로 분류한 사건이 포함됩니다.
여기에는 균혈증, 패혈증, 진균혈증, 감염과 관련된 발열, 감염성 폐렴, 특발성 폐렴 증후군, 임상 감염(즉,
유기체의 식별 없이 임상적 특징으로 진단된 감염) 및 기타 국소/장기 부위 특이 감염.
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연구 종료 후까지 무작위 배정(무작위 배정 후 72개월까지).
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감염성 합병증이 있는 피험자의 수
기간: 연구 종료 후까지 무작위 배정(무작위 배정 후 72개월까지).
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감염 합병증에는 MedDRA(Medical Dictionary for Regulatory Activities) 시스템 기관 클래스 "감염 및 침입"에 코딩된 모든 사건 또는 사이트에서 감염성 사건으로 분류한 사건이 포함됩니다.
여기에는 균혈증, 패혈증, 진균혈증, 감염과 관련된 발열, 감염성 폐렴, 특발성 폐렴 증후군, 임상 감염(즉,
유기체의 식별 없이 임상적 특징으로 진단된 감염) 및 기타 국소/장기 부위 특이 감염.
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연구 종료 후까지 무작위 배정(무작위 배정 후 72개월까지).
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절대 호중구 수 생착까지의 시간
기간: 이식 후 28일
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절대 호중구 수(ANC) 생착까지의 시간은 필요한 수준의 ANC가 달성될 때까지 이식 후 일수로 정의됩니다(mHSCT 부문만 해당).
이식 후 28일 이내에 생착이 발생하지 않은 경우 변수는 28일로 설정되었습니다.
ANC 생착에는 연속 3일 동안 유지되는 > 500 세포/마이크로리터의 ANC가 필요했습니다.
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이식 후 28일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Keever-Taylor CA, Heimfeld S, Steinmiller KC, Nash RA, Sullivan KM, Czarniecki CW, Granderson TC, Goldstein JS, Griffith LM. Manufacture of Autologous CD34+ Selected Grafts in the NIAID-Sponsored HALT-MS and SCOT Multicenter Clinical Trials for Autoimmune Diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2017 Sep;23(9):1463-1472. doi: 10.1016/j.bbmt.2017.05.018. Epub 2017 Jun 30.
- Bruera S, Sidanmat H, Molony DA, Mayes MD, Suarez-Almazor ME, Krause K, Lopez-Olivo MA. Stem cell transplantation for systemic sclerosis. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Jul 29;7(7):CD011819. doi: 10.1002/14651858.CD011819.pub2.
- Nash RA, McSweeney PA, Crofford LJ, Abidi M, Chen CS, Godwin JD, Gooley TA, Holmberg L, Henstorf G, LeMaistre CF, Mayes MD, McDonagh KT, McLaughlin B, Molitor JA, Nelson JL, Shulman H, Storb R, Viganego F, Wener MH, Seibold JR, Sullivan KM, Furst DE. High-dose immunosuppressive therapy and autologous hematopoietic cell transplantation for severe systemic sclerosis: long-term follow-up of the US multicenter pilot study. Blood. 2007 Aug 15;110(4):1388-96. doi: 10.1182/blood-2007-02-072389. Epub 2007 Apr 23.
- Sullivan KM, Shah A, Sarantopoulos S, Furst DE. Review: Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Scleroderma: Effective Immunomodulatory Therapy for Patients With Pulmonary Involvement. Arthritis Rheumatol. 2016 Oct;68(10):2361-71. doi: 10.1002/art.39748. No abstract available.
- Craciunescu OI, Steffey BA, Kelsey CR, Larrier NA, Paarz-Largay CJ, Prosnitz RG, Chao N, Chute J, Gasparetto C, Horwitz M, Long G, Rizzieri D, Sullivan KM. Renal shielding and dosimetry for patients with severe systemic sclerosis receiving immunoablation with total body irradiation in the scleroderma: cyclophosphamide or transplantation trial. Int J Radiat Oncol Biol Phys. 2011 Mar 15;79(4):1248-55. doi: 10.1016/j.ijrobp.2010.05.036. Epub 2010 Aug 26.
- Hosing C, Nash R, McSweeney P, Mineishi S, Seibold J, Griffith LM, Shulman H, Goldmuntz E, Mayes M, Parikh CR, Crofford L, Keyes-Elstein L, Furst D, Steen V, Sullivan KM. Acute kidney injury in patients with systemic sclerosis participating in hematopoietic cell transplantation trials in the United States. Biol Blood Marrow Transplant. 2011 May;17(5):674-81. doi: 10.1016/j.bbmt.2010.08.003. Epub 2010 Aug 11.
- Hung EW, Mayes MD, Sharif R, Assassi S, Machicao VI, Hosing C, St Clair EW, Furst DE, Khanna D, Forman S, Mineishi S, Phillips K, Seibold JR, Bredeson C, Csuka ME, Nash RA, Wener MH, Simms R, Ballen K, Leclercq S, Storek J, Goldmuntz E, Welch B, Keyes-Elstein L, Castina S, Crofford LJ, Mcsweeney P, Sullivan KM. Gastric antral vascular ectasia and its clinical correlates in patients with early diffuse systemic sclerosis in the SCOT trial. J Rheumatol. 2013 Apr;40(4):455-60. doi: 10.3899/jrheum.121087. Epub 2013 Feb 15.
- Sullivan KM, Goldmuntz EA, Keyes-Elstein L, McSweeney PA, Pinckney A, Welch B, Mayes MD, Nash RA, Crofford LJ, Eggleston B, Castina S, Griffith LM, Goldstein JS, Wallace D, Craciunescu O, Khanna D, Folz RJ, Goldin J, St Clair EW, Seibold JR, Phillips K, Mineishi S, Simms RW, Ballen K, Wener MH, Georges GE, Heimfeld S, Hosing C, Forman S, Kafaja S, Silver RM, Griffing L, Storek J, LeClercq S, Brasington R, Csuka ME, Bredeson C, Keever-Taylor C, Domsic RT, Kahaleh MB, Medsger T, Furst DE; SCOT Study Investigators. Myeloablative Autologous Stem-Cell Transplantation for Severe Scleroderma. N Engl J Med. 2018 Jan 4;378(1):35-47. doi: 10.1056/nejmoa1703327.
- Bellocchi C, Ying J, Goldmuntz EA, Keyes-Elstein L, Varga J, Hinchcliff ME, Lyons MA, McSweeney P, Furst DE, Nash R, Crofford LJ, Welch B, Goldin JG, Pinckney A, Mayes MD, Sullivan KM, Assassi S. Large-Scale Characterization of Systemic Sclerosis Serum Protein Profile: Comparison to Peripheral Blood Cell Transcriptome and Correlations With Skin/Lung Fibrosis. Arthritis Rheumatol. 2021 Apr;73(4):660-670. doi: 10.1002/art.41570. Epub 2021 Feb 28.
- Keyes-Elstein L, Pinckney A, Goldmuntz E, Welch B, Franks JM, Martyanov V, Wood TA, Crofford L, Mayes M, McSweeney P, Nash R, Georges G, Csuka ME, Simms R, Furst D, Khanna D, Clair EWS, Whitfield ML, Sullivan KM. Clinical and Molecular Findings After Autologous Stem Cell Transplantation or Cyclophosphamide for Scleroderma: Handling Missing Longitudinal Data. Arthritis Care Res (Hoboken). 2023 Feb;75(2):307-316. doi: 10.1002/acr.24785. Epub 2022 Nov 16.
- Shah A, Storek J, Woolson R, Pinckney A, Keyes-Elstein L, Wallace PK, Sempowski GD, McSweeney P, Mayes MD, Crofford L, Csuka ME, Phillips K, Khanna D, Simms R, Ballen K, LeClercq S, Clair WS, Nixon AB, Nash R, Wener M, Brasington R, Silver R, Griffith LM, Furst DE, Goldmuntz E, Sullivan KM. Lymphocyte subset abnormalities in early severe scleroderma favor a Th2 phenotype and are not altered by prior immunosuppressive therapy. Rheumatology (Oxford). 2022 Oct 6;61(10):4155-4162. doi: 10.1093/rheumatology/keac015.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2005년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2005년 6월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2005년 6월 15일
처음 게시됨 (추정)
2005년 6월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 4월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 3월 20일
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DAIT SCSSc-01
- NIAID CRMS ID#: 20133 (기타 식별자: DAIT NIAID)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
계획은 DAIT 자금 지원 보조금 및 계약의 임상 및 기계론적 데이터의 장기 보관소인 면역학 데이터베이스 및 분석 포털(ImmPort)에서 IPD를 공유하는 것입니다.
이 아카이브는 대중과 데이터를 공유하려는 NIH 임무를 지원합니다.
ImmPort를 통해 공유된 데이터는 NIH 지원 프로그램, 기타 연구 기관 및 개별 과학자가 제공하여 이러한 발견이 향후 연구의 기초가 될 수 있도록 합니다.
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
경화에 대한 임상 시험
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Sanko University완전한MULTİPLE SCLEROSİS | BALANCE | 유효성 | 신뢰도터키 (Türkiye)