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Sclerodermia: ciclofosfamide o trapianto (SCOT)

20 marzo 2023 aggiornato da: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Uno studio multicentrico randomizzato, in aperto, di fase II sulla terapia immunosoppressiva ad alte dosi mediante irradiazione corporea totale, ciclofosfamide, ATGAM e trapianto autologo con auto-CD34+HPC rispetto alla ciclofosfamide a impulsi endovenosi per il trattamento della sclerosi sistemica grave (SCSSc-01) )

SCOT è uno studio di ricerca clinica progettato per le persone con forme gravi di sclerodermia. SCOT sta per Sclerodermia: ciclofosfamide o trapianto. Lo studio SCOT confronterà i potenziali benefici del trapianto di cellule staminali e della ciclofosfamide mensile ad alto dosaggio (Cytoxan) nel trattamento della sclerodermia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sclerosi sistemica grave (SSc) è una grave malattia autoimmune in cui le cellule immunitarie di una persona attaccano gli organi del corpo. La SSc colpisce la pelle, le articolazioni, i polmoni, il cuore, il tratto intestinale e i reni e la metà dei pazienti con il coinvolgimento d'organo più grave muore entro 5 anni. Il trattamento per SSc di solito include cure di supporto o farmaci immunosoppressori (farmaci per sopprimere il sistema immunitario). Poiché si ritiene che le cellule immunitarie siano la causa della malattia, i ricercatori sono alla ricerca di nuove terapie che rallentino o fermino questo processo, pur non essendo troppo tossiche.

Lo scopo principale di questo studio è determinare la sicurezza e l'efficacia della terapia immunosoppressiva ad alte dosi seguita dalla reinfusione (trapianto) delle cellule staminali del sangue periferico autologhe (auto) del partecipante (PBSC) rispetto al trattamento con mensile (per 12 mesi) dosi endovenose di terapia con ciclofosfamide (Cytoxan) per il trattamento della sclerosi sistemica grave (SSc). Questi trattamenti vengono somministrati per determinare se rallenteranno o impediranno alla SSc di diventare più grave e se possono invertire gli effetti della malattia. I ricercatori stanno valutando gli effetti dei due trattamenti sul danno d'organo grave e sulla sopravvivenza correlata alla SSc, esaminando anche gli effetti collaterali dei due trattamenti.

Questo studio include anche tre sottostudi meccanicistici opzionali aperti a un sottogruppo di partecipanti arruolati nello studio SCOT:

  1. Farmacocinetica della 4-idrossiciclofosfamide nei pazienti che ricevono ciclofosfamide per lo studio SCOT (originariamente elencato separatamente come DAIT SCSSc-01-01, NCT00848614). Lo scopo di questo studio è determinare la concentrazione plasmatica e il tempo di esposizione necessari affinché la ciclofosfamide produca un'attività immunosoppressiva ottimale con una tossicità minima nei partecipanti con sclerosi sistemica grave.
  2. Cellule progenitrici vascolari e patogenesi della sclerosi sistemica (originariamente elencate separatamente come DAIT SCSSc-01-02, NCT00871221). Lo scopo di questo studio è misurare e caratterizzare le cellule progenitrici endoteliali circolanti dal sangue di 30 partecipanti e anche determinare l'entità dell'apoptosi delle cellule vascolari e la proliferazione nella microvascolarizzazione cutanea in questi partecipanti prima e dopo il ricevimento dei due regimi di trattamento SCOT .
  3. Analisi molecolare del recupero immunitario delle cellule T per lo studio SCOT (originariamente elencato separatamente come DAIT SCSSc-01-03, NCT00872508). Lo scopo di questo studio è [1] descrivere la condizione della reattività delle cellule T periferiche e la diversità del repertorio nei pazienti con SSc e valutare le prove di potenziali difetti prima della randomizzazione, [2] per ottenere una migliore comprensione dell'impatto della ciclofosfamide (Cytoxan) e terapia immunosoppressiva ad alte dosi con trapianto autologo di cellule staminali su timopoiesi, e [3] per descrivere la cinetica e l'ampiezza del recupero immunitario delle cellule T nei pazienti con SSc trattati con questi interventi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

75

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • University of Calgary
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7K OH6
        • Dr. Markland Medical Professional Corporation
  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010-3000
        • City of Hope National Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-1670
        • UCLA Medical School
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536-0284
        • University of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27709
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • University of Toledo Health Science Campus
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15261
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77230
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas-Houston Medical School
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 69 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sclerosi sistemica grave (SSc) come definita dall'American College of Rheumatology (ACR);
  • SSc, compreso un esteso coinvolgimento della pelle e degli organi interni che coinvolge i polmoni o i reni, che minaccia la vita del partecipante; E
  • Disponibilità a utilizzare metodi contraccettivi accettati per almeno 15 mesi dopo l'inizio del trattamento in studio.

Criteri di esclusione:

  • Compromissione polmonare, cardiaca, epatica o renale che interferirebbe con lo studio o comprometterebbe la sopravvivenza del partecipante;
  • Dilatazione attiva dei vasi sanguigni nello stomaco (Active Gastric Antral Vascular Ectasia/GAVE, noto anche come "stomaco anguria"). I pazienti che presentano questo disturbo durante lo screening dello studio possono ricevere un trattamento al di fuori dello studio e quindi essere nuovamente sottoposti a screening. Per ulteriori informazioni su questo criterio di studio, fare riferimento al protocollo di studio.
  • Precedente trattamento con ciclofosfamide, come definito da: a) precedente somministrazione endovenosa di ciclofosfamide per più di 6 mesi O una dose totale cumulativa endovenosa superiore a 3 g/m^2; b) precedente somministrazione orale di ciclofosfamide per più di 4 mesi, indipendentemente dalla dose; o c) combinazione di precedente somministrazione orale e IV di ciclofosfamide per più di 6 mesi, indipendentemente dalla dose.
  • Terapia steroidea a dosi superiori a 10 mg/giorno o più di 2 impulsi per malattie concomitanti nei 12 mesi precedenti;
  • Riluttanza o incapacità di interrompere alcuni farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD) per il trattamento della SSc;
  • Presenza di malattie reumatiche clinicamente significative diverse dalla sclerodermia che richiedono una significativa immunosoppressione;

  • Qualsiasi infezione attiva non controllata che interferirebbe con la terapia ad alte dosi o con i regimi di ciclofosfamide pulsata:

    • Virus dell'epatite B infetto
    • Virus dell'epatite C infetto o
    • Infetto da HIV.
  • Anomalie del sangue;
  • - Diagnosi di cancro entro 2 anni prima dell'ingresso nello studio. Non sono esclusi i partecipanti con carcinoma cutaneo a cellule squamose adeguatamente trattato, carcinoma basocellulare e carcinoma in situ.
  • Altre malattie concomitanti con un'aspettativa di vita stimata inferiore a 5 anni;
  • Formazione difettosa delle cellule del midollo osseo (mielodisplasia);
  • Ipertensione incontrollata;
  • Storia di ipersensibilità alle proteine ​​murine o Escherichia coli (ad es. E. coli); Storia di non conformità con precedenti cure mediche;
  • Storia di abuso di sostanze entro 5 anni prima dell'ingresso nello studio; O
  • Gravidanza.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: mHSCT
Trapianto di cellule staminali ematopoietiche mieloablative (mHSCT) Ai partecipanti verranno prima rimosse le cellule staminali ematopoietiche dal loro sangue. Riceveranno quindi alte dosi di chemioterapia e radiazioni per eliminare il loro sistema immunitario sviluppato e presumibilmente anormale, seguito dal trapianto di cellule staminali autologhe per reintrodurre le cellule staminali purificate per ristabilire il loro sistema immunitario.
Biologico: mHSCT
I progenitori ematopoietici sono stati mobilizzati con G-CSF. Dopo la leucaferesi e l'arricchimento delle cellule CD34+, il prodotto autologo è stato criopreservato. TBI frazionato (800 cGy), CY (120 mg/kg) e globulina antitimocitica equina (90 mg/kg) sono stati somministrati come riportato in precedenza (Riferimenti forniti nella sezione di citazione di questo ClinicalTrials.gov record: ID PubMed: 17452515 citazione e 2.) ID PubMed: 12176878 citazione).
Altri nomi:
  • Trapianto di cellule staminali ematopoietiche mieloablative
Sperimentale: ciclofosfamide

Ciclofosfamide (CY) I partecipanti riceveranno alte dosi di ciclofosfamide per via endovenosa. La dose utilizzata in questo studio è superiore di circa il 50% rispetto a quella comunemente utilizzata dalla maggior parte dei medici per trattare molte altre malattie autoimmuni.

Somministrazione di 12 impulsi mensili di ciclofosfamide per via endovenosa ad alte dosi (una dose iniziale di 500 mg/m^2, seguita da 11 dosi di 750 mg/m^2).
Droga: ciclofosfamide
Una dose endovenosa iniziale di 500 mg/m^2 è stata seguita da 11 infusioni di 750 mg/m^2 con mesna somministrato per la protezione della vescica.
Altri nomi:
  • CY
  • cytoxan

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Global Rank Composite Score (GRCS) (mese 54, ITT)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
Il GRCS è uno strumento analitico che tiene conto di più manifestazioni di malattia contemporaneamente. Non misura l'attività o la gravità della malattia clinica, ma riflette il modo in cui i partecipanti si confrontano tra loro sulla base di una gerarchia di risultati ordinati: morte, sopravvivenza libera da eventi (EFS), capacità vitale forzata (FVC), questionario di valutazione della salute - indice di disabilità (HAQ -DI) e Rodnan Skin Score modificato (mRSS). I partecipanti vivi si sono classificati più in alto di quelli che sono morti; coloro che sono sopravvissuti senza eventi si sono classificati più in alto rispetto ai fallimenti EFS. L'insufficienza EFS includeva morte, insufficienza respiratoria (diminuzione dal basale di >30% nella % di DLCO prevista o >20% nella % di FVC prevista), insufficienza renale (dialisi cronica > 6 mesi o trapianto renale) o insufficienza cardiaca (insufficienza cardiaca congestizia clinica o frazione di eiezione ventricolare sinistra <30%). I 3 componenti GRCS più bassi sono ordinali; miglioramento, stabilità o peggioramento rispetto al basale (variazione ±10% della percentuale di FVC prevista, variazione ±0,4 in HAQ-DI, variazione ±25% in mRSS).
54 mesi dopo la randomizzazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Global Rank Composite Score (GRCS) (mese 54, PP)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
Il GRCS è uno strumento analitico che tiene conto di più manifestazioni di malattia contemporaneamente. Non misura l'attività o la gravità della malattia clinica, ma riflette il modo in cui i partecipanti si confrontano tra loro sulla base di una gerarchia di risultati ordinati: morte, sopravvivenza libera da eventi (EFS), capacità vitale forzata (FVC), questionario di valutazione della salute - indice di disabilità (HAQ -DI) e Rodnan Skin Score modificato (mRSS). I partecipanti vivi si sono classificati più in alto di quelli che sono morti; coloro che sono sopravvissuti senza eventi si sono classificati più in alto rispetto ai fallimenti EFS. L'insufficienza EFS includeva morte, insufficienza respiratoria (diminuzione dal basale di >30% nella % di DLCO prevista o >20% nella % di FVC prevista), insufficienza renale (dialisi cronica > 6 mesi o trapianto renale) o insufficienza cardiaca (insufficienza cardiaca congestizia clinica o frazione di eiezione ventricolare sinistra <30%). I 3 componenti GRCS più bassi sono ordinali; miglioramento, stabilità o peggioramento rispetto al basale (variazione ±10% della percentuale di FVC prevista, variazione ±0,4 in HAQ-DI, variazione ±25% in mRSS).
54 mesi dopo la randomizzazione
Global Rank Composite Score (GRCS) (mese 48, ITT)
Lasso di tempo: 48 mesi dopo la randomizzazione
Il GRCS è uno strumento analitico che tiene conto di più manifestazioni di malattia contemporaneamente. Non misura l'attività o la gravità della malattia clinica, ma riflette il modo in cui i partecipanti si confrontano tra loro sulla base di una gerarchia di risultati ordinati: morte, sopravvivenza libera da eventi (EFS), capacità vitale forzata (FVC), questionario di valutazione della salute - indice di disabilità (HAQ -DI) e Rodnan Skin Score modificato (mRSS). I partecipanti vivi si sono classificati più in alto di quelli che sono morti; coloro che sono sopravvissuti senza eventi si sono classificati più in alto rispetto ai fallimenti EFS. L'insufficienza EFS includeva morte, insufficienza respiratoria (diminuzione dal basale di >30% nella % di DLCO prevista o >20% nella % di FVC prevista), insufficienza renale (dialisi cronica > 6 mesi o trapianto renale) o insufficienza cardiaca (insufficienza cardiaca congestizia clinica o frazione di eiezione ventricolare sinistra <30%). I 3 componenti GRCS più bassi sono ordinali; miglioramento, stabilità o peggioramento rispetto al basale (variazione ±10% della percentuale di FVC prevista, variazione ±0,4 in HAQ-DI, variazione ±25% in mRSS).
48 mesi dopo la randomizzazione
Global Rank Composite Score (GRCS) (mese 48, PP)
Lasso di tempo: 48 mesi dopo la randomizzazione
Il GRCS è uno strumento analitico che tiene conto di più manifestazioni di malattia contemporaneamente. Non misura l'attività o la gravità della malattia clinica, ma riflette il modo in cui i partecipanti si confrontano tra loro sulla base di una gerarchia di risultati ordinati: morte, sopravvivenza libera da eventi (EFS), capacità vitale forzata (FVC), questionario di valutazione della salute - indice di disabilità (HAQ -DI) e Rodnan Skin Score modificato (mRSS). I partecipanti vivi si sono classificati più in alto di quelli che sono morti; coloro che sono sopravvissuti senza eventi si sono classificati più in alto rispetto ai fallimenti EFS. L'insufficienza EFS includeva morte, insufficienza respiratoria (diminuzione dal basale di >30% nella % di DLCO prevista o >20% nella % di FVC prevista), insufficienza renale (dialisi cronica > 6 mesi o trapianto renale) o insufficienza cardiaca (insufficienza cardiaca congestizia clinica o frazione di eiezione ventricolare sinistra <30%). I 3 componenti GRCS più bassi sono ordinali; miglioramento, stabilità o peggioramento rispetto al basale (variazione ±10% della percentuale di FVC prevista, variazione ±0,4 in HAQ-DI, variazione ±25% in mRSS).
48 mesi dopo la randomizzazione
Sopravvivenza senza eventi (EFS) (mese 54, ITT)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
La sopravvivenza libera da eventi (EFS) è definita come la sopravvivenza senza danno d'organo significativo o morte. Il fallimento EFS include uno qualsiasi dei seguenti: decesso, insufficienza respiratoria (diminuzione dal basale >30% della diffusione in litri di monossido di carbonio (DLCO) % prevista o >20% della capacità vitale forzata (FVC) % prevista, documentata il almeno 2 occasioni consecutive a distanza di almeno 1 mese), insufficienza renale (che richiede dialisi cronica > 6 mesi o trapianto) o comparsa di cardiomiopatia (insufficienza cardiaca congestizia clinica o frazione di eiezione ventricolare sinistra <30%, documentata in almeno 2 occasioni successive almeno 1 mese di distanza). I fallimenti EFS includono i partecipanti che hanno fallito qualsiasi componente della definizione EFS tra la randomizzazione e il mese 54 post-randomizzazione.
54 mesi dopo la randomizzazione
Sopravvivenza senza eventi (EFS) (mese 54, PP)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
La sopravvivenza libera da eventi (EFS) è definita come la sopravvivenza senza danno d'organo significativo o morte. L'insufficienza EFS include uno qualsiasi dei seguenti: decesso, insufficienza respiratoria (diminuzione dal basale di >30% nella % di DLCO prevista o >20% nella % di FVC prevista, documentata in almeno 2 occasioni consecutive ad almeno 1 mese di distanza), insufficienza renale (che richiede dialisi cronica > 6 mesi o trapianto), o l'insorgenza di cardiomiopatia (insufficienza cardiaca congestizia clinica o frazione di eiezione ventricolare sinistra <30%, documentata in almeno 2 occasioni consecutive ad almeno 1 mese di distanza). I fallimenti EFS includono i partecipanti che hanno fallito qualsiasi componente della definizione EFS tra la randomizzazione e il mese 54 post-randomizzazione.
54 mesi dopo la randomizzazione
Sopravvivenza senza eventi (EFS) (mese 48, ITT)
Lasso di tempo: 48 mesi dopo la randomizzazione
La sopravvivenza libera da eventi (EFS) è definita come la sopravvivenza senza danno d'organo significativo o morte. L'insufficienza EFS include uno qualsiasi dei seguenti: decesso, insufficienza respiratoria (diminuzione dal basale di >30% nella % di DLCO prevista o >20% nella % di FVC prevista, documentata in almeno 2 occasioni consecutive ad almeno 1 mese di distanza), insufficienza renale (che richiede dialisi cronica > 6 mesi o trapianto), o l'insorgenza di cardiomiopatia (insufficienza cardiaca congestizia clinica o frazione di eiezione ventricolare sinistra <30%, documentata in almeno 2 occasioni consecutive ad almeno 1 mese di distanza). I fallimenti EFS includono i partecipanti che hanno fallito qualsiasi componente della definizione EFS tra la randomizzazione e il Mese 48 post-randomizzazione.
48 mesi dopo la randomizzazione
Sopravvivenza senza eventi (EFS) (mese 48, PP)
Lasso di tempo: 48 mesi dopo la randomizzazione
La sopravvivenza libera da eventi (EFS) è definita come la sopravvivenza senza danno d'organo significativo o morte. L'insufficienza EFS include uno qualsiasi dei seguenti: decesso, insufficienza respiratoria (diminuzione dal basale di >30% nella % di DLCO prevista o >20% nella % di FVC prevista, documentata in almeno 2 occasioni consecutive ad almeno 1 mese di distanza), insufficienza renale (che richiede dialisi cronica > 6 mesi o trapianto), o l'insorgenza di cardiomiopatia (insufficienza cardiaca congestizia clinica o frazione di eiezione ventricolare sinistra <30%, documentata in almeno 2 occasioni consecutive ad almeno 1 mese di distanza). I fallimenti EFS includono i partecipanti che hanno fallito qualsiasi componente della definizione EFS tra la randomizzazione e il Mese 48 post-randomizzazione.
48 mesi dopo la randomizzazione
Mortalità correlata al trattamento (mese 54, ITT)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
Morte, che si verifica in qualsiasi momento tra la randomizzazione e il mese 54 post-randomizzazione, che è possibile, probabile o sicuramente derivante dal trattamento somministrato nello studio.
54 mesi dopo la randomizzazione
Mortalità correlata al trattamento (mese 54, PP)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
Morte, che si verifica in qualsiasi momento tra la randomizzazione e il mese 54 post-randomizzazione, che è possibile, probabile o sicuramente derivante dal trattamento somministrato nello studio.
54 mesi dopo la randomizzazione
Mortalità correlata al trattamento (mese 48, ITT)
Lasso di tempo: 48 mesi dopo la randomizzazione
Morte, che si verifica in qualsiasi momento tra la randomizzazione e il Mese 48 post-randomizzazione, che è possibile, probabile o sicuramente derivante dal trattamento somministrato nello studio.
48 mesi dopo la randomizzazione
Mortalità correlata al trattamento (mese 48, PP)
Lasso di tempo: 48 mesi dopo la randomizzazione
Morte, che si verifica in qualsiasi momento tra la randomizzazione e il Mese 48 post-randomizzazione, che è possibile, probabile o sicuramente derivante dal trattamento somministrato nello studio.
48 mesi dopo la randomizzazione
Mortalità per tutte le cause (mese 54, ITT)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
Qualsiasi decesso, indipendentemente dalla relazione con il trattamento, tra la randomizzazione e il mese 54 post-randomizzazione.
54 mesi dopo la randomizzazione
Mortalità per tutte le cause (mese 54, PP)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
Qualsiasi decesso, indipendentemente dalla relazione con il trattamento, tra la randomizzazione e il mese 54 post-randomizzazione.
54 mesi dopo la randomizzazione
Mortalità per tutte le cause (mese 48, ITT)
Lasso di tempo: 48 mesi dopo la randomizzazione
Qualsiasi decesso, indipendentemente dalla relazione con il trattamento, tra la randomizzazione e il Mese 48 post-randomizzazione.
48 mesi dopo la randomizzazione
Mortalità per tutte le cause (mese 48, PP)
Lasso di tempo: 48 mesi dopo la randomizzazione
Qualsiasi decesso, indipendentemente dalla relazione con il trattamento, tra la randomizzazione e il Mese 48 post-randomizzazione.
48 mesi dopo la randomizzazione
Passaggio dal basale al mese 54 nel questionario di valutazione della salute - Indice di disabilità (HAQ-DI) (ITT)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
HAQ-DI è un questionario di funzionalità auto-segnalato che include domande in 8 domini (vestirsi/toelettarsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, portata, presa e attività). Il punteggio finale varia da 0 a 3, dove un punteggio HAQ-DI più alto indica un risultato peggiore. L'analisi si è basata su una variabile di risposta ordinale, definita come segue: una diminuzione >0,4 rispetto al basale nel punteggio HAQ-DI è stata considerata miglioramento della malattia, un aumento >0,4 è stato considerato peggioramento della malattia e qualsiasi variazione inferiore a 0,4 è stata considerata " nessun cambiamento." I dati per i partecipanti senza una valutazione del mese 54 sono stati imputati utilizzando un approccio dell'ultima osservazione riportata; il miglioramento/peggioramento è stato valutato durante l'ultima visita di studio disponibile di ciascun partecipante, avvenuta prima o al mese 54, senza conferma alla visita successiva.
54 mesi dopo la randomizzazione
Passaggio dal basale al mese 54 nel questionario di valutazione della salute - Indice di disabilità (HAQ-DI) (PP)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
HAQ-DI è un questionario di funzionalità auto-segnalato che include domande in 8 domini (vestirsi/toelettarsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, portata, presa e attività). Il punteggio finale varia da 0 a 3, dove un punteggio HAQ-DI più alto indica un risultato peggiore. L'analisi si è basata su una variabile di risposta ordinale, definita come segue: una diminuzione >0,4 rispetto al basale nel punteggio HAQ-DI è stata considerata miglioramento della malattia, un aumento >0,4 è stato considerato peggioramento della malattia e qualsiasi variazione inferiore a 0,4 è stata considerata " nessun cambiamento." I dati per i partecipanti senza una valutazione del mese 54 sono stati imputati utilizzando un approccio dell'ultima osservazione riportata; il miglioramento/peggioramento è stato valutato durante l'ultima visita di studio disponibile di ciascun partecipante, avvenuta prima o al mese 54, senza conferma alla visita successiva.
54 mesi dopo la randomizzazione
Passaggio dal basale al mese 54 nell'indagine sulla salute in forma breve 36 (SF-36) (ITT)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
L'SF-36 misura la qualità della vita correlata alla salute. Ha 36 item e 2 punteggi dei componenti, il punteggio della componente fisica e il punteggio della componente mentale. Ciascun componente è stato trasformato in una scala da 0 a 100 (numeri più alti indicano una migliore qualità della vita) e normalizzato per avere una media di 50 e una deviazione standard di 10 per la popolazione generale degli Stati Uniti del 1998. L'analisi si basava sulla risposta ordinale, definita come segue per ciascun componente: un aumento >= 10 punti indicava un miglioramento della malattia, una diminuzione >= 10 punti indicava un peggioramento della malattia e un cambiamento <10 punti indicava "nessun cambiamento". I dati per i partecipanti senza una valutazione del mese 54 sono stati imputati utilizzando un approccio dell'ultima osservazione riportata; il miglioramento/peggioramento è stato valutato durante l'ultima visita di studio disponibile di ciascun partecipante, avvenuta prima o al mese 54, senza conferma alla visita successiva.
54 mesi dopo la randomizzazione
Passaggio dal basale al mese 54 nell'indagine sulla salute in forma breve 36 (SF-36) (PP)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
L'SF-36 misura la qualità della vita correlata alla salute. Ha 36 item e 2 punteggi dei componenti, il punteggio della componente fisica e il punteggio della componente mentale. Ciascun componente è stato trasformato in una scala da 0 a 100 (numeri più alti indicano una migliore qualità della vita) e normalizzato per avere una media di 50 e una deviazione standard di 10 per la popolazione generale degli Stati Uniti del 1998. L'analisi si basava sulla risposta ordinale, definita come segue per ciascun componente: un aumento >= 10 punti indicava un miglioramento della malattia, una diminuzione >= 10 punti indicava un peggioramento della malattia e un cambiamento <10 punti indicava "nessun cambiamento". I dati per i partecipanti senza una valutazione del mese 54 sono stati imputati utilizzando un approccio dell'ultima osservazione riportata; il miglioramento/peggioramento è stato valutato durante l'ultima visita di studio disponibile di ciascun partecipante, avvenuta prima o al mese 54, senza conferma alla visita successiva.
54 mesi dopo la randomizzazione
Variazione dal basale al mese 54 nella diffusione in litri di monossido di carbonio (DLCO) (ITT)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
La diffusione in litri di monossido di carbonio (DLCO) è una misura della funzione polmonare. I valori previsti per DLCO sono stati calcolati utilizzando le equazioni di Crapo Morris e aggiustati secondo la formula di Cotes per l'anemia, se l'emoglobina di un partecipante era <13 o >17 gm/dL e l'altitudine (solo sito di Calgary). L'analisi si è basata su una variabile di risposta ordinale, definita come segue: un aumento rispetto al basale di >15% nella percentuale di DLCO prevista ha indicato un miglioramento della malattia, una diminuzione >15% ha indicato un peggioramento della malattia ed è stata considerata una variazione <=15% " nessun cambiamento". I dati per i partecipanti senza una valutazione del mese 54 sono stati imputati utilizzando un approccio dell'ultima osservazione riportata; il miglioramento/peggioramento è stato valutato durante l'ultima visita di studio disponibile di ciascun partecipante, avvenuta prima o al mese 54, senza conferma alla visita successiva.
54 mesi dopo la randomizzazione
Variazione dal basale al mese 54 nella diffusione in litri di monossido di carbonio (DLCO) (PP)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
La diffusione in litri di monossido di carbonio (DLCO) è una misura della funzione polmonare. I valori previsti per DLCO sono stati calcolati utilizzando le equazioni di Crapo Morris e aggiustati secondo la formula di Cotes per l'anemia, se l'emoglobina di un partecipante era <13 o >17 gm/dL e l'altitudine (solo sito di Calgary). L'analisi si è basata su una variabile di risposta ordinale, definita come segue: un aumento rispetto al basale di >15% nella percentuale di DLCO prevista ha indicato un miglioramento della malattia, una diminuzione >15% ha indicato un peggioramento della malattia ed è stata considerata una variazione <=15% " nessun cambiamento". I dati per i partecipanti senza una valutazione del mese 54 sono stati imputati utilizzando un approccio dell'ultima osservazione riportata; il miglioramento/peggioramento è stato valutato durante l'ultima visita di studio disponibile di ciascun partecipante, avvenuta prima o al mese 54, senza conferma alla visita successiva.
54 mesi dopo la randomizzazione
Variazione dal basale al mese 54 della capacità vitale forzata (FVC) (ITT)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
La capacità vitale forzata (FVC) è la quantità di aria che può essere espirata forzatamente dopo un respiro completo ed è una misura della funzionalità polmonare. La FVC prevista era basata su standard istituzionali. L'analisi si basava su una variabile di risposta ordinale, definita come segue: un aumento rispetto al basale di >10% nella percentuale di CVF prevista indicava un miglioramento della malattia, una diminuzione >10% indicava un peggioramento della malattia e una variazione <=10% era considerata " nessun cambiamento". I dati per i partecipanti senza una valutazione del mese 54 sono stati imputati utilizzando un approccio dell'ultima osservazione riportata; il miglioramento/peggioramento è stato valutato durante l'ultima visita di studio disponibile di ciascun partecipante, avvenuta prima o al mese 54, senza conferma alla visita successiva.
54 mesi dopo la randomizzazione
Variazione dal basale al mese 54 della capacità vitale forzata (FVC) (PP)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
La capacità vitale forzata (FVC) è la quantità di aria che può essere espirata forzatamente dopo un respiro completo ed è una misura della funzionalità polmonare. La FVC prevista era basata su standard istituzionali. L'analisi si basava su una variabile di risposta ordinale, definita come segue: un aumento rispetto al basale di >10% nella percentuale di CVF prevista indicava un miglioramento della malattia, una diminuzione >10% indicava un peggioramento della malattia e una variazione <=10% era considerata " nessun cambiamento". I dati per i partecipanti senza una valutazione del mese 54 sono stati imputati utilizzando un approccio dell'ultima osservazione riportata; il miglioramento/peggioramento è stato valutato durante l'ultima visita di studio disponibile di ciascun partecipante, avvenuta prima o al mese 54, senza conferma alla visita successiva.
54 mesi dopo la randomizzazione
Variazione dal basale al mese 54 del Rodnan Skin Score modificato (mRSS) (ITT)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
Il Modified Rodnan Skin Score (mRSS) è una misura dello spessore della pelle. Lo spessore della pelle in 17 aree anatomiche è stato valutato su una scala da 0 a 3 e i punteggi vengono sommati per ottenere l'mRSS (intervallo da 0 a 51), con punteggi mRSS più alti che indicano un'attività della malattia peggiore. L'analisi era basata su una variabile di risposta ordinale, definita come segue: se l'mRSS al basale era <=20, una diminuzione >=5 punti rispetto al basale indicava un miglioramento della malattia e un aumento >= 5 punti indicava un peggioramento della malattia; se l'mRSS al basale era >20, allora una diminuzione >25% indicava un miglioramento della malattia e un aumento >25% indicava un peggioramento della malattia. I partecipanti che non soddisfano i criteri di malattia descritti sopra sono stati considerati "nessun cambiamento". I dati per i partecipanti senza una valutazione del mese 54 sono stati imputati utilizzando un approccio dell'ultima osservazione riportata; il miglioramento/peggioramento è stato valutato durante l'ultima visita di studio disponibile di ciascun partecipante, avvenuta prima o al mese 54, senza conferma alla visita successiva.
54 mesi dopo la randomizzazione
Variazione dal basale al mese 54 nel punteggio Rodnan Skin modificato (mRSS) (PP)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
Il Modified Rodnan Skin Score (mRSS) è una misura dello spessore della pelle. Lo spessore della pelle in 17 aree anatomiche è stato valutato su una scala da 0 a 3 e i punteggi vengono sommati per ottenere l'mRSS (intervallo da 0 a 51), con punteggi mRSS più alti che indicano un'attività della malattia peggiore. L'analisi era basata su una variabile di risposta ordinale, definita come segue: se l'mRSS al basale era <=20, una diminuzione >=5 punti rispetto al basale indicava un miglioramento della malattia e un aumento >= 5 punti indicava un peggioramento della malattia; se l'mRSS al basale era >20, allora una diminuzione >25% indicava un miglioramento della malattia e un aumento >25% indicava un peggioramento della malattia. I partecipanti che non soddisfano i criteri di malattia descritti sopra sono stati considerati "nessun cambiamento". I dati per i partecipanti senza una valutazione del mese 54 sono stati imputati utilizzando un approccio dell'ultima osservazione riportata; il miglioramento/peggioramento è stato valutato durante l'ultima visita di studio disponibile di ciascun partecipante, avvenuta prima o al mese 54, senza conferma alla visita successiva.
54 mesi dopo la randomizzazione
Aritmie nuove o in peggioramento, insufficienza cardiaca congestizia o versamento pericardico (ITT)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
Tutti gli eventi che hanno soddisfatto i criteri descritti di seguito o sono stati segnalati come eventi avversi tra la randomizzazione e il mese 54 post-randomizzazione sono riepilogati. 1) Sviluppo di aritmie nuove o in peggioramento che richiedono trattamento medico per >= 3 mesi o richiedono terapia ablativa o inserimento di pacemaker. (Si noti che per un partecipante che ha un'aritmia controllata dal punto di vista medico alla randomizzazione, il peggioramento è stato definito come episodi di rottura abbastanza gravi da richiedere un cambiamento nel farmaco, un aumento della dose di un farmaco o l'aggiunta di un nuovo farmaco per mantenere il controllo dell'aritmia. ) 2) Si sviluppa insufficienza cardiaca congestizia (CHF) che richiede un trattamento clinico per >= 3 mesi. 3) Versamento pericardico clinicamente significativo (eccesso di liquido attorno al cuore) che ha richiesto una finestra pericardica.
54 mesi dopo la randomizzazione
Aritmie nuove o in peggioramento, insufficienza cardiaca congestizia o versamento pericardico (PP)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
Tutti gli eventi che hanno soddisfatto i criteri descritti di seguito o sono stati segnalati come eventi avversi tra la randomizzazione e il mese 54 post-randomizzazione sono riepilogati. 1) Sviluppo di aritmie nuove o in peggioramento che richiedono trattamento medico per >= 3 mesi o richiedono terapia ablativa o inserimento di pacemaker. (Si noti che per un partecipante che ha un'aritmia controllata dal punto di vista medico alla randomizzazione, il peggioramento sarà definito come episodi di rottura abbastanza gravi da richiedere un cambiamento nel farmaco, un aumento della dose di un farmaco o l'aggiunta di un nuovo farmaco per mantenere il controllo dell'aritmia. ) 2) Si sviluppa insufficienza cardiaca congestizia (CHF) che richiede un trattamento clinico per >= 3 mesi. 3) Versamento pericardico clinicamente significativo (eccesso di liquido attorno al cuore) che ha richiesto una finestra pericardica.
54 mesi dopo la randomizzazione
Ipertensione polmonare nuova o in peggioramento (ITT)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
Sono stati riassunti tutti gli eventi di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) verificatisi tra la randomizzazione e il mese 54 post-randomizzazione. Lo sviluppo di PAH si è verificato se il partecipante soddisfaceva i seguenti criteri, in cui i valori di misurazione non potevano essere spiegati da altre cause come insufficienza cardiaca congestizia o emboli polmonari: 1) una pressione arteriosa polmonare sistolica di picco post-basale > 55 mmHg entro ecocardiogramma o 2) una pressione arteriosa polmonare media > 30 mmHg a riposo misurata dal cateterismo del cuore destro. Se la pressione dell'arteria polmonare sistolica di picco post-basale era compresa tra 40 e 55 mmHg all'ecocardiogramma, è stato eseguito un cateterismo del cuore destro per confermare una diagnosi di ipertensione dell'arteria polmonare. L'endpoint è stato raggiunto se la pressione arteriosa polmonare media era > 30 mmHg a riposo mediante cateterizzazione del cuore destro. Inoltre, qualsiasi evento avverso segnalato come PAH è stato incluso nell'analisi.
54 mesi dopo la randomizzazione
Ipertensione polmonare nuova o in peggioramento (PP)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
Sono stati riassunti tutti gli eventi di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) verificatisi tra la randomizzazione e il mese 54 post-randomizzazione. Lo sviluppo di PAH si è verificato se il partecipante soddisfaceva i seguenti criteri, in cui i valori di misurazione non potevano essere spiegati da altre cause come insufficienza cardiaca congestizia o emboli polmonari: 1) una pressione arteriosa polmonare sistolica di picco post-basale > 55 mmHg entro ecocardiogramma o 2) una pressione arteriosa polmonare media > 30 mmHg a riposo misurata dal cateterismo del cuore destro. Se la pressione dell'arteria polmonare sistolica di picco post-basale fosse compresa tra 40 e 55 mmHg all'ecocardiogramma, verrebbe eseguito un cateterismo del cuore destro per confermare una diagnosi di ipertensione dell'arteria polmonare. L'endpoint è stato raggiunto se la pressione arteriosa polmonare media era > 30 mmHg a riposo mediante cateterizzazione del cuore destro. Inoltre, qualsiasi evento avverso segnalato come PAH è stato incluso nell'analisi.
54 mesi dopo la randomizzazione
Presenza di crisi renale da sclerodermia (ITT)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
È stata riassunta la crisi renale da sclerodermia documentata (ipertensiva o non ipertensiva) verificatasi dalla randomizzazione al mese 54 post-randomizzazione. Una crisi renale da sclerodermia ipertensiva si è verificata se un partecipante ha ottenuto entrambi i seguenti: Ipertensione di nuova insorgenza, definita come pressione arteriosa sistolica (SBP) >= 140 mmHg, pressione arteriosa diastolica (DBP) >= 90 mmHg, aumento della SBP >= 30 mmHg rispetto al basale, o un aumento della PAD >= 20 mmHg rispetto al basale e una delle seguenti caratteristiche: 1) aumento >= 50 % sopra il basale della creatinina sierica, 2) proteinuria (>= 2+ secondo il dipstick confermata da rapporto proteine:creatinina > 2,5), 3) ematuria (>= 2+ mediante stick reattivo o > 10 globuli rossi/HPF, senza mestruazioni), 4) trombocitopenia (< 100.000 plts/mm3) o 5) emolisi (determinata dal sangue striscio o aumento della conta dei reticolociti). Inoltre, nell'analisi è stato incluso qualsiasi evento avverso riportato come crisi renale da sclerodermia.
54 mesi dopo la randomizzazione
Presenza di crisi renale da sclerodermia (PP)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
È stata riassunta la crisi renale da sclerodermia documentata (ipertensiva o non ipertensiva) verificatasi dalla randomizzazione al mese 54 post-randomizzazione. Una crisi renale da sclerodermia ipertensiva si è verificata se un partecipante ha ottenuto entrambi i seguenti: Ipertensione di nuova insorgenza, definita come pressione arteriosa sistolica (SBP) >= 140 mmHg, pressione arteriosa diastolica (DBP) >= 90 mmHg, aumento della SBP >= 30 mmHg rispetto al basale, o un aumento della PAD >= 20 mmHg rispetto al basale e una delle seguenti caratteristiche: 1) aumento >= 50 % sopra il basale della creatinina sierica, 2) proteinuria (>= 2+ secondo il dipstick confermata da rapporto proteine:creatinina > 2,5), 3) ematuria (>= 2+ mediante stick reattivo o > 10 globuli rossi/HPF, senza mestruazioni), 4) trombocitopenia (< 100.000 plts/mm3) o 5) emolisi (determinata dal sangue striscio o aumento della conta dei reticolociti). Inoltre, nell'analisi è stato incluso qualsiasi evento avverso riportato come crisi renale da sclerodermia.
54 mesi dopo la randomizzazione
Miosite documentata (ITT)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
Numero di partecipanti che hanno manifestato qualsiasi evento di miosite verificatosi dalla randomizzazione al mese 54 post-randomizzazione. La miosite documentata si è verificata se il partecipante aveva 1) livelli elevati di creatina fosfochinasi (CPK), elettromiografia e/o biopsia e 2) necessitava di > 30 mg al giorno di prednisone per oltre 1 mese o un'altra terapia come il metotrexato (MTX) per il trattamento della miosite. Inoltre, qualsiasi evento avverso riportato come miosite è stato incluso nell'analisi.
54 mesi dopo la randomizzazione
Miosite documentata (PP)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
Numero di partecipanti che hanno manifestato qualsiasi evento di miosite verificatosi dalla randomizzazione al mese 54 post-randomizzazione. La miosite documentata si è verificata se il partecipante aveva 1) livelli elevati di creatina fosfochinasi (CPK), elettromiografia e/o biopsia e 2) necessitava di > 30 mg al giorno di prednisone per oltre 1 mese o un'altra terapia come il metotrexato (MTX) per il trattamento della miosite. Inoltre, qualsiasi evento avverso riportato come miosite è stato incluso nell'analisi.
54 mesi dopo la randomizzazione
Inizio dell'uso di farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD) entro il mese 54 (ITT)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
Inizio dei farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD). Non ci si aspettava che i partecipanti ricevessero un'ulteriore terapia modificante la malattia per la sclerosi sistemica (SSc) in assenza di progressione della malattia. In generale, ciò include la somministrazione di qualsiasi terapia chiaramente somministrata allo scopo di trattare la SSc sottostante. Non include trattamenti concomitanti consentiti nel protocollo, come l'uso di metotrexato (15 g o meno), antimalarici o minociclina solo per l'artrite. I corticosteroidi sistemici somministrati a dosi > 10 mg/die (prednisone o prednisone equivalente), senza indicazioni non SSc chiaramente definite, e il metotrexato somministrato per indicazioni non artritiche sono esempi di DMARD qualificanti.
54 mesi dopo la randomizzazione
Inizio dell'uso di farmaci antireumatici modificanti la malattia entro il mese 54 (DMARD) (PP)
Lasso di tempo: 54 mesi dopo la randomizzazione
Inizio dei farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD). Non ci si aspettava che i partecipanti ricevessero un'ulteriore terapia modificante la malattia per la sclerosi sistemica (SSc) in assenza di progressione della malattia. In generale, ciò include la somministrazione di qualsiasi terapia chiaramente somministrata allo scopo di trattare la SSc sottostante. Non include trattamenti concomitanti consentiti nel protocollo, come l'uso di metotrexato (15 g o meno), antimalarici o minociclina solo per l'artrite. I corticosteroidi sistemici somministrati a dosi > 10 mg/die (prednisone o prednisone equivalente), senza indicazioni non SSc chiaramente definite, e il metotrexato somministrato per indicazioni non artritiche sono esempi di DMARD qualificanti.
54 mesi dopo la randomizzazione
Tossicità correlate al regime
Lasso di tempo: Randomizzazione fino al follow-up di fine studio (fino al mese 72 dopo la randomizzazione)
Le tossicità correlate al regime sono definite come eventi avversi di grado 3 o superiore riportati dai medici del centro come possibilmente, probabilmente o sicuramente correlati alla terapia in studio.
Randomizzazione fino al follow-up di fine studio (fino al mese 72 dopo la randomizzazione)
Numero di soggetti con tossicità correlate al regime
Lasso di tempo: Randomizzazione fino al follow-up di fine studio (fino al mese 72 dopo la randomizzazione).
Le tossicità correlate al regime sono definite come eventi avversi di grado 3 o superiore riportati dai medici del centro come possibilmente, probabilmente o sicuramente correlati alla terapia in studio.
Randomizzazione fino al follow-up di fine studio (fino al mese 72 dopo la randomizzazione).
Complicazioni infettive
Lasso di tempo: Randomizzazione fino al follow-up di fine studio (fino al mese 72 dopo la randomizzazione).
Le complicanze infettive includono tutti gli eventi che codificano per la classificazione per sistemi e organi del Dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA) di "Infezioni e infestazioni" o eventi che un sito ha classificato come evento infettivo. Questi possono includere batteriemia, setticemia, fungemia, febbre associata a infezione, polmonite infettiva, sindrome da polmonite idiopatica, infezione clinica (es. infezione diagnosticata con caratteristiche cliniche senza identificazione di un microrganismo) e altre infezioni locali/sito-organo specifiche.
Randomizzazione fino al follow-up di fine studio (fino al mese 72 dopo la randomizzazione).
Numero di soggetti con complicanze infettive
Lasso di tempo: Randomizzazione fino al follow-up di fine studio (fino al mese 72 dopo la randomizzazione).
Le complicanze infettive includono tutti gli eventi che codificano per la classificazione per sistemi e organi del Dizionario medico per le attività di regolamentazione (MedDRA) di "Infezioni e infestazioni" o eventi che un sito ha classificato come evento infettivo. Questi possono includere batteriemia, setticemia, fungemia, febbre associata a infezione, polmonite infettiva, sindrome da polmonite idiopatica, infezione clinica (es. infezione diagnosticata con caratteristiche cliniche senza identificazione di un microrganismo) e altre infezioni locali/sito-organo specifiche.
Randomizzazione fino al follow-up di fine studio (fino al mese 72 dopo la randomizzazione).
Tempo per l'attecchimento della conta assoluta dei neutrofili
Lasso di tempo: 28 giorni dopo il trapianto
Il tempo per l'attecchimento della conta assoluta dei neutrofili (ANC) è definito come il numero di giorni post-trapianto fino al raggiungimento dei livelli richiesti di ANC (solo per il braccio mHSCT). Se l'attecchimento non si è verificato entro 28 giorni dal trapianto, la variabile è stata impostata su 28 giorni. L'attecchimento dell'ANC ha richiesto un ANC > 500 cellule/microlitro, mantenuto per 3 giorni consecutivi.
28 giorni dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Collaboratori

Rho Federal Systems Division, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2005

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 giugno 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 giugno 2005

Primo Inserito (Stima)

16 giugno 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DAIT SCSSc-01
  • NIAID CRMS ID#: 20133 (Altro identificatore: DAIT NIAID)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Il piano è condividere l'IPD nel database e nel portale di analisi dell'immunologia (ImmPort), un archivio a lungo termine di dati clinici e meccanicistici provenienti da sovvenzioni e contratti finanziati da DAIT. Questo archivio è a sostegno della missione NIH per condividere i dati con il pubblico. I dati condivisi tramite ImmPort sono stati forniti da programmi finanziati dal NIH, altre organizzazioni di ricerca e singoli scienziati, assicurando che queste scoperte saranno la base della ricerca futura.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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