Esclerodermia: ciclofosfamida ou transplante (SCOT)
20 de março de 2023 atualizado por: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Um estudo randomizado, aberto, multicêntrico de fase II de terapia imunossupressora de alta dose usando irradiação corporal total, ciclofosfamida, ATGAM e transplante autólogo com Auto-CD34+HPC versus pulso intravenoso ciclofosfamida para o tratamento de esclerose sistêmica grave (SCSSc-01 )
SCOT é um estudo de pesquisa clínica projetado para pessoas com formas graves de esclerodermia.
SCOT significa Esclerodermia: Ciclofosfamida ou Transplante.
O estudo SCOT irá comparar os potenciais benefícios do transplante de células-tronco e altas doses mensais de ciclofosfamida (Cytoxan) no tratamento da esclerodermia.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A esclerose sistêmica grave (ES) é um distúrbio autoimune grave no qual as próprias células imunológicas de uma pessoa atacam órgãos do corpo. A ES afeta a pele, as articulações, os pulmões, o coração, o trato intestinal e os rins, e metade dos pacientes com envolvimento de órgão mais grave morre em 5 anos. O tratamento para ES geralmente inclui cuidados de suporte ou medicamentos imunossupressores (medicamentos para suprimir o sistema imunológico). Como se acredita que as células imunológicas estão causando a doença, os pesquisadores estão procurando novas terapias que desacelerem ou interrompam esse processo, embora não sejam muito tóxicas.
O principal objetivo deste estudo é determinar a segurança e a eficácia da terapia imunossupressora de alta dose seguida de reinfusão (transplante) de células-tronco autólogas (próprias) do sangue periférico (PBSCs) do próprio participante em comparação com o tratamento com tratamento mensal (durante 12 meses) doses intravenosas de terapia com ciclofosfamida (Cytoxan) para o tratamento de esclerose sistêmica grave (ES). Esses tratamentos estão sendo administrados para determinar se eles irão retardar ou impedir que a ES se torne mais grave e se eles podem reverter os efeitos da doença. Os pesquisadores estão avaliando os efeitos dos dois tratamentos em danos graves aos órgãos e na sobrevivência relacionados à ES, além de observar os efeitos colaterais dos dois tratamentos.
Este estudo também inclui três subestudos mecanísticos opcionais abertos a um subconjunto de participantes inscritos no estudo SCOT:
- Farmacocinética da 4-hidroxiciclofosfamida em pacientes recebendo ciclofosfamida para o estudo SCOT (originalmente listado separadamente como DAIT SCSSc-01-01, NCT00848614). O objetivo deste estudo é determinar a concentração plasmática e o tempo de exposição necessário para a ciclofosfamida produzir atividade imunossupressora ideal com toxicidade mínima em participantes com esclerose sistêmica grave.
- Células progenitoras vasculares e a patogênese da esclerose sistêmica (originalmente listadas separadamente como DAIT SCSSc-01-02, NCT00871221). O objetivo deste estudo é medir e caracterizar as células progenitoras endoteliais circulantes do sangue de 30 participantes e também determinar a extensão da apoptose e proliferação de células vasculares na microvasculatura cutânea nesses participantes antes e após o recebimento dos dois regimes de tratamento SCOT .
- Análise Molecular de Recuperação Imune de Células T para o Estudo SCOT (Originalmente listado separadamente como DAIT SCSSc-01-03, NCT00872508). O objetivo deste estudo é [1] descrever a condição de reatividade de células T periféricas e diversidade de repertório em pacientes com ES e avaliar evidências de possíveis defeitos antes da randomização, [2] para obter uma melhor compreensão do impacto da ciclofosfamida (Cytoxan) e terapia imunossupressora de alta dose com transplante autólogo de células-tronco na timopoiese, e [3] para descrever a cinética e amplitude da recuperação imune de células T em pacientes com ES tratados com essas intervenções.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
75
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá
- University of Calgary
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7K OH6
- Dr. Markland Medical Professional Corporation
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010-3000
- City of Hope National Medical Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-1670
- UCLA Medical School
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-
Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0284
- University of Kentucky
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston University School Of Medicine
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-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27709
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- University of Toledo Health Science Campus
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
- University of Pittsburgh
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77230
- MD Anderson Cancer Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas-Houston Medical School
-
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center (FHCRC)
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 69 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Esclerose sistêmica grave (ES) conforme definido pelo Colégio Americano de Reumatologia (ACR);
- ES, incluindo envolvimento extenso da pele e órgãos internos envolvendo os pulmões ou os rins, que ameaça a vida do participante; e
- Vontade de usar métodos contraceptivos aceitos por pelo menos 15 meses após o início do tratamento do estudo.
Critério de exclusão:
- Insuficiência pulmonar, cardíaca, hepática ou renal que interfira no estudo ou comprometa a sobrevida do participante;
- Dilatação ativa dos vasos sanguíneos no estômago (Ectasia Vascular Antral Gástrica Ativa/GAVE, também conhecida como "estômago de melancia"). Os pacientes diagnosticados com esse distúrbio na triagem do estudo podem receber tratamento fora do estudo e, em seguida, ser triados novamente. Para obter mais informações sobre este critério do estudo, consulte o protocolo do estudo.
- Tratamento prévio com ciclofosfamida, conforme definido por: a) administração IV prévia de ciclofosfamida por mais de 6 meses OU dose cumulativa total IV superior a 3 g/m^2; b) administração prévia de ciclofosfamida oral por mais de 4 meses, independentemente da dose; ou c) combinação de administração prévia oral e IV de ciclofosfamida por mais de 6 meses, independente da dose.
- Terapia com esteroides em doses superiores a 10 mg/dia ou mais de 2 pulsos para doenças concomitantes nos últimos 12 meses;
- Relutância ou incapacidade de descontinuar certos medicamentos antirreumáticos modificadores da doença (DMARDs) para o tratamento da ES;
- Presença de doenças reumáticas clinicamente significativas, exceto esclerodermia, que requeiram imunossupressão significativa;
Qualquer infecção ativa não controlada que interfira com a terapia de alta dose ou regimes de ciclofosfamida de pulso:
- Vírus da hepatite B infectado
- Infecção pelo vírus da hepatite C ou
- infectado pelo HIV.
- Anomalias sanguíneas;
- Diagnóstico de câncer dentro de 2 anos antes da entrada no estudo. Participantes com câncer de pele de células escamosas adequadamente tratado, carcinoma basocelular e carcinoma in situ não são excluídos.
- Outras comorbidades com expectativa de vida inferior a 5 anos;
- Formação defeituosa de células da medula óssea (mielodisplasia);
- Hipertensão descontrolada;
- História de hipersensibilidade a proteínas murinas ou Escherichia coli (por exemplo, E. coli); Histórico de descumprimento de atendimento médico prévio;
- História de abuso de substâncias dentro de 5 anos antes da entrada no estudo; ou
- Gravidez.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: mHSCT
Transplante de células-tronco hematopoiéticas mieloablativas (mHSCT) Os participantes primeiro terão células-tronco hematopoiéticas removidas de seu sangue.
Eles então receberão altas doses de quimioterapia e radiação para eliminar seu sistema imunológico desenvolvido e presumivelmente anormal, seguido de transplante autólogo de células-tronco para reintroduzir as células-tronco purificadas para restabelecer seu sistema imunológico.
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Os progenitores hematopoiéticos foram mobilizados com G-CSF.
Após leucaférese e enriquecimento de células CD34+, o produto autólogo foi criopreservado.
TBI fracionado (800 cGy), CY (120 mg/kg) e globulina antitimócita equina (90 mg/kg) foram administrados conforme relatado anteriormente (Referências fornecidas na seção de citações deste ClinicalTrials.gov
registro: PubMed ID: 17452515 citação e 2.) PubMed ID: 12176878 citação).
Outros nomes:
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Experimental: ciclofosfamida
Ciclofosfamida (CY) Os participantes receberão altas doses de ciclofosfamida intravenosa. A dose usada neste estudo é cerca de 50% maior do que a comumente usada pela maioria dos médicos para tratar muitas outras doenças autoimunes. Administração de 12 pulsos mensais de alta dose de ciclofosfamida intravenosa (dose inicial de 500 mg/m^2, seguida de 11 doses de 750 mg/m^2). |
Uma dose intravenosa inicial de 500 mg/m^2 foi seguida por 11 infusões de 750 mg/m^2 com mesna administrada para proteção da bexiga.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação composta de classificação global (GRCS) (Mês 54, ITT)
Prazo: 54 meses após a randomização
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O GRCS é uma ferramenta analítica que considera múltiplas manifestações de doenças simultaneamente.
Ele não mede a atividade ou a gravidade da doença clínica, mas reflete como os participantes se comparam uns aos outros com base em uma hierarquia de resultados ordenados: morte, sobrevida livre de eventos (EFS), capacidade vital forçada (FVC), Questionário de Avaliação de Saúde - Índice de Incapacidade (HAQ -DI) e Pontuação de pele de Rodnan modificada (mRSS).
Os participantes vivos tiveram uma classificação mais alta do que os que morreram; aqueles que sobreviveram sem eventos tiveram uma classificação superior às falhas do EFS.
A falha do EFS incluiu morte, insuficiência respiratória (redução da linha de base de > 30% na DLCO % prevista ou > 20% na CVF % prevista), insuficiência renal (diálise crônica > 6 meses ou transplante renal) ou insuficiência cardíaca (insuficiência cardíaca congestiva clínica ou fração de ejeção do ventrículo esquerdo <30%).
Os 3 componentes GRCS mais baixos são ordinais; melhora, estabilidade ou piora da linha de base (alteração de ±10% no % previsto de CVF, alteração de ±0,4 no HAQ-DI, alteração de ±25% no mRSS).
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54 meses após a randomização
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuação composta de classificação global (GRCS) (Mês 54, PP)
Prazo: 54 meses após a randomização
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O GRCS é uma ferramenta analítica que considera múltiplas manifestações de doenças simultaneamente.
Ele não mede a atividade ou a gravidade da doença clínica, mas reflete como os participantes se comparam uns aos outros com base em uma hierarquia de resultados ordenados: morte, sobrevida livre de eventos (EFS), capacidade vital forçada (FVC), Questionário de Avaliação de Saúde - Índice de Incapacidade (HAQ -DI) e Pontuação de pele de Rodnan modificada (mRSS).
Os participantes vivos tiveram uma classificação mais alta do que os que morreram; aqueles que sobreviveram sem eventos tiveram uma classificação superior às falhas do EFS.
A falha do EFS incluiu morte, insuficiência respiratória (redução da linha de base de > 30% na DLCO % prevista ou > 20% na CVF % prevista), insuficiência renal (diálise crônica > 6 meses ou transplante renal) ou insuficiência cardíaca (insuficiência cardíaca congestiva clínica ou fração de ejeção do ventrículo esquerdo <30%).
Os 3 componentes GRCS mais baixos são ordinais; melhora, estabilidade ou piora da linha de base (alteração de ±10% no % previsto de CVF, alteração de ±0,4 no HAQ-DI, alteração de ±25% no mRSS).
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54 meses após a randomização
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Pontuação composta de classificação global (GRCS) (Mês 48, ITT)
Prazo: 48 meses após a randomização
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O GRCS é uma ferramenta analítica que considera múltiplas manifestações de doenças simultaneamente.
Ele não mede a atividade ou a gravidade da doença clínica, mas reflete como os participantes se comparam uns aos outros com base em uma hierarquia de resultados ordenados: morte, sobrevida livre de eventos (EFS), capacidade vital forçada (FVC), Questionário de Avaliação de Saúde - Índice de Incapacidade (HAQ -DI) e Pontuação de pele de Rodnan modificada (mRSS).
Os participantes vivos tiveram uma classificação mais alta do que os que morreram; aqueles que sobreviveram sem eventos tiveram uma classificação superior às falhas do EFS.
A falha do EFS incluiu morte, insuficiência respiratória (redução da linha de base de > 30% na DLCO % prevista ou > 20% na CVF % prevista), insuficiência renal (diálise crônica > 6 meses ou transplante renal) ou insuficiência cardíaca (insuficiência cardíaca congestiva clínica ou fração de ejeção do ventrículo esquerdo <30%).
Os 3 componentes GRCS mais baixos são ordinais; melhora, estabilidade ou piora da linha de base (alteração de ±10% no % previsto de CVF, alteração de ±0,4 no HAQ-DI, alteração de ±25% no mRSS).
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48 meses após a randomização
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Pontuação composta de classificação global (GRCS) (Mês 48, PP)
Prazo: 48 meses após a randomização
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O GRCS é uma ferramenta analítica que considera múltiplas manifestações de doenças simultaneamente.
Ele não mede a atividade ou a gravidade da doença clínica, mas reflete como os participantes se comparam uns aos outros com base em uma hierarquia de resultados ordenados: morte, sobrevida livre de eventos (EFS), capacidade vital forçada (FVC), Questionário de Avaliação de Saúde - Índice de Incapacidade (HAQ -DI) e Pontuação de pele de Rodnan modificada (mRSS).
Os participantes vivos tiveram uma classificação mais alta do que os que morreram; aqueles que sobreviveram sem eventos tiveram uma classificação superior às falhas do EFS.
A falha do EFS incluiu morte, insuficiência respiratória (redução da linha de base de > 30% na DLCO % prevista ou > 20% na CVF % prevista), insuficiência renal (diálise crônica > 6 meses ou transplante renal) ou insuficiência cardíaca (insuficiência cardíaca congestiva clínica ou fração de ejeção do ventrículo esquerdo <30%).
Os 3 componentes GRCS mais baixos são ordinais; melhora, estabilidade ou piora da linha de base (alteração de ±10% no % previsto de CVF, alteração de ±0,4 no HAQ-DI, alteração de ±25% no mRSS).
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48 meses após a randomização
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Sobrevivência livre de eventos (EFS) (Mês 54, ITT)
Prazo: 54 meses após a randomização
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A sobrevida livre de eventos (EFS) é definida como a sobrevivência sem danos significativos aos órgãos ou morte.
A falha de EFS inclui qualquer um dos seguintes: morte, insuficiência respiratória (diminuição da linha de base de > 30% na difusão em litros de monóxido de carbono (DLCO) % previsto ou > 20% na capacidade vital forçada (FVC) % previsto, documentado em em pelo menos 2 ocasiões consecutivas com pelo menos 1 mês de intervalo), insuficiência renal (requer diálise crônica > 6 meses ou transplante) ou a ocorrência de cardiomiopatia (insuficiência cardíaca congestiva clínica ou fração de ejeção ventricular esquerda <30%, documentada em pelo menos 2 ocasiões sucessivas pelo menos 1 mês de intervalo).
As falhas de EFS incluem participantes que falharam em qualquer componente da definição de EFS entre a randomização e o Mês 54 pós-randomização.
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54 meses após a randomização
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Sobrevivência livre de eventos (EFS) (Mês 54, PP)
Prazo: 54 meses após a randomização
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A sobrevida livre de eventos (EFS) é definida como a sobrevivência sem danos significativos aos órgãos ou morte.
A falha de EFS inclui qualquer um dos seguintes: morte, insuficiência respiratória (diminuição da linha de base de > 30% em DLCO % previsto ou > 20% em FVC % previsto, documentado em pelo menos 2 ocasiões sucessivas com pelo menos 1 mês de intervalo), insuficiência renal (requer diálise crônica > 6 meses ou transplante), ou a ocorrência de cardiomiopatia (insuficiência cardíaca congestiva clínica ou fração de ejeção do ventrículo esquerdo <30%, documentada em pelo menos 2 ocasiões sucessivas com pelo menos 1 mês de intervalo).
As falhas de EFS incluem participantes que falharam em qualquer componente da definição de EFS entre a randomização e o Mês 54 pós-randomização.
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54 meses após a randomização
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Sobrevivência livre de eventos (EFS) (Mês 48, ITT)
Prazo: 48 meses após a randomização
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A sobrevida livre de eventos (EFS) é definida como a sobrevivência sem danos significativos aos órgãos ou morte.
A falha de EFS inclui qualquer um dos seguintes: morte, insuficiência respiratória (diminuição da linha de base de > 30% em DLCO % previsto ou > 20% em FVC % previsto, documentado em pelo menos 2 ocasiões sucessivas com pelo menos 1 mês de intervalo), insuficiência renal (requer diálise crônica > 6 meses ou transplante), ou a ocorrência de cardiomiopatia (insuficiência cardíaca congestiva clínica ou fração de ejeção do ventrículo esquerdo <30%, documentada em pelo menos 2 ocasiões sucessivas com pelo menos 1 mês de intervalo).
As falhas de EFS incluem participantes que falharam em qualquer componente da definição de EFS entre a randomização e o Mês 48 pós-randomização.
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48 meses após a randomização
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Sobrevivência livre de eventos (EFS) (Mês 48, PP)
Prazo: 48 meses após a randomização
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A sobrevida livre de eventos (EFS) é definida como a sobrevivência sem danos significativos aos órgãos ou morte.
A falha de EFS inclui qualquer um dos seguintes: morte, insuficiência respiratória (diminuição da linha de base de > 30% em DLCO % previsto ou > 20% em FVC % previsto, documentado em pelo menos 2 ocasiões sucessivas com pelo menos 1 mês de intervalo), insuficiência renal (requer diálise crônica > 6 meses ou transplante), ou a ocorrência de cardiomiopatia (insuficiência cardíaca congestiva clínica ou fração de ejeção do ventrículo esquerdo <30%, documentada em pelo menos 2 ocasiões sucessivas com pelo menos 1 mês de intervalo).
As falhas de EFS incluem participantes que falharam em qualquer componente da definição de EFS entre a randomização e o Mês 48 pós-randomização.
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48 meses após a randomização
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Mortalidade Relacionada ao Tratamento (Mês 54, ITT)
Prazo: 54 meses após a randomização
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Morte, ocorrendo a qualquer momento entre a randomização e o Mês 54 pós-randomização, que é possível, provável ou definitivamente resultante do tratamento administrado no estudo.
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54 meses após a randomização
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Mortalidade Relacionada ao Tratamento (Mês 54, PP)
Prazo: 54 meses após a randomização
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Morte, ocorrendo a qualquer momento entre a randomização e o Mês 54 pós-randomização, que é possível, provável ou definitivamente resultante do tratamento administrado no estudo.
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54 meses após a randomização
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Mortalidade Relacionada ao Tratamento (Mês 48, ITT)
Prazo: 48 meses após a randomização
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Morte, ocorrendo a qualquer momento entre a randomização e o Mês 48 pós-randomização, que é possível, provável ou definitivamente resultante do tratamento administrado no estudo.
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48 meses após a randomização
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Mortalidade Relacionada ao Tratamento (Mês 48, PP)
Prazo: 48 meses após a randomização
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Morte, ocorrendo a qualquer momento entre a randomização e o Mês 48 pós-randomização, que é possível, provável ou definitivamente resultante do tratamento administrado no estudo.
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48 meses após a randomização
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Mortalidade por todas as causas (Mês 54, ITT)
Prazo: 54 meses após a randomização
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Qualquer morte, independentemente da relação com o tratamento, entre a randomização e o Mês 54 pós-randomização.
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54 meses após a randomização
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Mortalidade por todas as causas (Mês 54, PP)
Prazo: 54 meses após a randomização
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Qualquer morte, independentemente da relação com o tratamento, entre a randomização e o Mês 54 pós-randomização.
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54 meses após a randomização
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Mortalidade por todas as causas (Mês 48, ITT)
Prazo: 48 meses após a randomização
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Qualquer morte, independentemente da relação com o tratamento, entre a randomização e o Mês 48 pós-randomização.
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48 meses após a randomização
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Mortalidade por todas as causas (Mês 48, PP)
Prazo: 48 meses após a randomização
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Qualquer morte, independentemente da relação com o tratamento, entre a randomização e o Mês 48 pós-randomização.
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48 meses após a randomização
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Mudança da linha de base para o mês 54 no Questionário de Avaliação de Saúde - Índice de Incapacidade (HAQ-DI) (ITT)
Prazo: 54 meses após a randomização
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O HAQ-DI é um questionário autorreferido de funcionalidade que inclui questões em 8 domínios (vestir/arrumar-se, levantar-se, comer, andar, higiene, alcance, preensão e atividades).
A pontuação final varia de 0 a 3, onde uma pontuação maior no HAQ-DI indica um pior resultado.
A análise foi baseada em uma variável de resposta ordinal, definida da seguinte forma: uma diminuição de >0,4 da linha de base no escore do HAQ-DI foi considerada melhora da doença, um aumento de >0,4 foi considerado piora da doença e qualquer alteração menor que 0,4 foi considerada " nenhuma mudança."
Os dados para os participantes sem uma avaliação do Mês 54 foram imputados usando uma abordagem de última observação realizada; a melhora/piora foi avaliada na última visita de estudo disponível de cada participante que ocorreu antes ou no Mês 54, sem confirmação na próxima visita.
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54 meses após a randomização
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Mudança da linha de base para o mês 54 no Questionário de Avaliação de Saúde - Índice de Incapacidade (HAQ-DI) (PP)
Prazo: 54 meses após a randomização
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O HAQ-DI é um questionário autorreferido de funcionalidade que inclui questões em 8 domínios (vestir/arrumar-se, levantar-se, comer, andar, higiene, alcance, preensão e atividades).
A pontuação final varia de 0 a 3, onde uma pontuação maior no HAQ-DI indica um pior resultado.
A análise foi baseada em uma variável de resposta ordinal, definida da seguinte forma: uma diminuição de >0,4 da linha de base no escore do HAQ-DI foi considerada melhora da doença, um aumento de >0,4 foi considerado piora da doença e qualquer alteração menor que 0,4 foi considerada " nenhuma mudança."
Os dados para os participantes sem uma avaliação do Mês 54 foram imputados usando uma abordagem de última observação realizada; a melhora/piora foi avaliada na última visita de estudo disponível de cada participante que ocorreu antes ou no Mês 54, sem confirmação na próxima visita.
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54 meses após a randomização
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Mudança da linha de base para o mês 54 no formulário curto 36 da pesquisa de saúde (SF-36) (ITT)
Prazo: 54 meses após a randomização
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O SF-36 mede a qualidade de vida relacionada à saúde.
Tem 36 itens e 2 pontuações componentes, a Pontuação do Componente Físico e a Pontuação do Componente Mental.
Cada componente foi transformado em uma escala de 0 a 100 (números mais altos indicam maior qualidade de vida) e normalizados para ter uma média de 50 e desvio padrão de 10 para a população geral dos EUA em 1998.
A análise foi baseada na resposta ordinal, definida da seguinte forma para cada componente: um aumento >= 10 pontos indica melhora da doença, uma diminuição >= 10 pontos indica piora da doença e uma alteração <10 pontos indica "sem alteração".
Os dados para os participantes sem uma avaliação do Mês 54 foram imputados usando uma abordagem de última observação realizada; a melhora/piora foi avaliada na última visita de estudo disponível de cada participante que ocorreu antes ou no Mês 54, sem confirmação na próxima visita.
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54 meses após a randomização
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Mudança da linha de base para o mês 54 no Formulário Resumido 36 da Pesquisa de Saúde (SF-36) (PP)
Prazo: 54 meses após a randomização
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O SF-36 mede a qualidade de vida relacionada à saúde.
Tem 36 itens e 2 pontuações componentes, a Pontuação do Componente Físico e a Pontuação do Componente Mental.
Cada componente foi transformado em uma escala de 0 a 100 (números mais altos indicam maior qualidade de vida) e normalizados para ter uma média de 50 e desvio padrão de 10 para a população geral dos EUA em 1998.
A análise foi baseada na resposta ordinal, definida da seguinte forma para cada componente: um aumento >= 10 pontos indica melhora da doença, uma diminuição >= 10 pontos indica piora da doença e uma alteração <10 pontos indica "sem alteração".
Os dados para os participantes sem uma avaliação do Mês 54 foram imputados usando uma abordagem de última observação realizada; a melhora/piora foi avaliada na última visita de estudo disponível de cada participante que ocorreu antes ou no Mês 54, sem confirmação na próxima visita.
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54 meses após a randomização
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Alteração da linha de base até o mês 54 na difusão em litros de monóxido de carbono (DLCO) (ITT)
Prazo: 54 meses após a randomização
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A difusão em litros de monóxido de carbono (DLCO) é uma medida da função pulmonar.
Os valores previstos para DLCO foram calculados usando as equações de Crapo Morris e ajustados pela fórmula de Cotes para anemia, se a hemoglobina de um participante fosse <13 ou >17 gm/dL e altitude (somente no local de Calgary).
A análise foi baseada em uma variável de resposta ordinal, definida da seguinte forma: um aumento da linha de base de > 15% na % de DLCO prevista indicava melhora da doença, uma diminuição de > 15% indicava piora da doença e uma mudança de <= 15% era considerada " nenhuma mudança".
Os dados para os participantes sem uma avaliação do Mês 54 foram imputados usando uma abordagem de última observação realizada; a melhora/piora foi avaliada na última visita de estudo disponível de cada participante que ocorreu antes ou no Mês 54, sem confirmação na próxima visita.
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54 meses após a randomização
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Alteração da linha de base até o mês 54 na difusão em litros de monóxido de carbono (DLCO) (PP)
Prazo: 54 meses após a randomização
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A difusão em litros de monóxido de carbono (DLCO) é uma medida da função pulmonar.
Os valores previstos para DLCO foram calculados usando as equações de Crapo Morris e ajustados pela fórmula de Cotes para anemia, se a hemoglobina de um participante fosse <13 ou >17 gm/dL e altitude (somente no local de Calgary).
A análise foi baseada em uma variável de resposta ordinal, definida da seguinte forma: um aumento da linha de base de > 15% na % de DLCO prevista indicava melhora da doença, uma diminuição de > 15% indicava piora da doença e uma mudança de <= 15% era considerada " nenhuma mudança".
Os dados para os participantes sem uma avaliação do Mês 54 foram imputados usando uma abordagem de última observação realizada; a melhora/piora foi avaliada na última visita de estudo disponível de cada participante que ocorreu antes ou no Mês 54, sem confirmação na próxima visita.
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54 meses após a randomização
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Mudança da linha de base para o mês 54 na capacidade vital forçada (FVC) (ITT)
Prazo: 54 meses após a randomização
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A Capacidade Vital Forçada (FVC) é a quantidade de ar que pode ser exalada à força após uma respiração completa e é uma medida da função pulmonar.
A CVF prevista foi baseada em padrões institucionais.
A análise foi baseada em uma variável de resposta ordinal, definida da seguinte forma: um aumento da linha de base de > 10% na % de CVF prevista indicava melhora da doença, uma diminuição de > 10% indicava piora da doença e uma mudança de <= 10% era considerada " nenhuma mudança".
Os dados para os participantes sem uma avaliação do Mês 54 foram imputados usando uma abordagem de última observação realizada; a melhora/piora foi avaliada na última visita de estudo disponível de cada participante que ocorreu antes ou no Mês 54, sem confirmação na próxima visita.
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54 meses após a randomização
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Mudança da linha de base para o mês 54 na capacidade vital forçada (FVC) (PP)
Prazo: 54 meses após a randomização
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A Capacidade Vital Forçada (FVC) é a quantidade de ar que pode ser exalada à força após uma respiração completa e é uma medida da função pulmonar.
A CVF prevista foi baseada em padrões institucionais.
A análise foi baseada em uma variável de resposta ordinal, definida da seguinte forma: um aumento da linha de base de > 10% na % de CVF prevista indicava melhora da doença, uma diminuição de > 10% indicava piora da doença e uma mudança de <= 10% era considerada " nenhuma mudança".
Os dados para os participantes sem uma avaliação do Mês 54 foram imputados usando uma abordagem de última observação realizada; a melhora/piora foi avaliada na última visita de estudo disponível de cada participante que ocorreu antes ou no Mês 54, sem confirmação na próxima visita.
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54 meses após a randomização
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Alteração da linha de base até o mês 54 no escore de pele de Rodnan modificado (mRSS) (ITT)
Prazo: 54 meses após a randomização
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O Modified Rodnan Skin Score (mRSS) é uma medida da espessura da pele.
A espessura da pele em 17 áreas anatômicas foi classificada em uma escala de 0 a 3 e os escores são somados para obter o mRSS (intervalo de 0 a 51), com escores mRSS mais altos indicando pior atividade da doença.
A análise foi baseada em uma variável de resposta ordinal, definida da seguinte forma: se o mRSS basal era <=20, uma diminuição >=5 pontos do basal indicava melhora da doença e um aumento >= 5 pontos indicava piora da doença; se o mRSS basal for >20, então uma diminuição de >25% indica melhora da doença e um aumento de >25% indica piora da doença.
Os participantes que não atendem aos critérios de doença descritos acima foram considerados "sem alteração".
Os dados para os participantes sem uma avaliação do Mês 54 foram imputados usando uma abordagem de última observação realizada; a melhora/piora foi avaliada na última visita de estudo disponível de cada participante que ocorreu antes ou no Mês 54, sem confirmação na próxima visita.
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54 meses após a randomização
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Alteração da linha de base até o mês 54 no escore de pele de Rodnan modificado (mRSS) (PP)
Prazo: 54 meses após a randomização
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O Modified Rodnan Skin Score (mRSS) é uma medida da espessura da pele.
A espessura da pele em 17 áreas anatômicas foi classificada em uma escala de 0 a 3 e os escores são somados para obter o mRSS (intervalo de 0 a 51), com escores mRSS mais altos indicando pior atividade da doença.
A análise foi baseada em uma variável de resposta ordinal, definida da seguinte forma: se o mRSS basal era <=20, uma diminuição >=5 pontos do basal indicava melhora da doença e um aumento >= 5 pontos indicava piora da doença; se o mRSS basal for >20, então uma diminuição de >25% indica melhora da doença e um aumento de >25% indica piora da doença.
Os participantes que não atendem aos critérios de doença descritos acima foram considerados "sem alteração".
Os dados para os participantes sem uma avaliação do Mês 54 foram imputados usando uma abordagem de última observação realizada; a melhora/piora foi avaliada na última visita de estudo disponível de cada participante que ocorreu antes ou no Mês 54, sem confirmação na próxima visita.
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54 meses após a randomização
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Arritmias novas ou agravadas, insuficiência cardíaca congestiva ou derrame pericárdico (ITT)
Prazo: 54 meses após a randomização
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Todos os eventos que atenderam aos critérios descritos abaixo ou foram relatados como eventos adversos entre a randomização e o Mês 54 pós-randomização estão resumidos.
1) Desenvolvimento de arritmias novas ou agravadas que requerem tratamento médico por >= 3 meses ou requerem terapia ablativa ou inserção de marca-passo.
(Observe que, para um participante que tem arritmia medicamente controlada na randomização, a piora foi definida como episódios de surto graves o suficiente para solicitar mudança na medicação, aumento na dose de uma medicação ou adição de uma nova medicação para manter o controle da arritmia. )
2) Ocorre insuficiência cardíaca congestiva (ICC) que requer tratamento clínico por >= 3 meses.
3) Derrame pericárdico clinicamente significativo (excesso de líquido ao redor do coração) que exigiu janela pericárdica.
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54 meses após a randomização
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Arritmias novas ou agravadas, insuficiência cardíaca congestiva ou derrame pericárdico (PP)
Prazo: 54 meses após a randomização
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Todos os eventos que atenderam aos critérios descritos abaixo ou foram relatados como eventos adversos entre a randomização e o Mês 54 pós-randomização estão resumidos.
1) Desenvolvimento de arritmias novas ou agravadas que requerem tratamento médico por >= 3 meses ou requerem terapia ablativa ou inserção de marca-passo.
(Observe que, para um participante que tenha arritmia medicamente controlada na randomização, a piora será definida como episódios de surtos graves o suficiente para solicitar mudança na medicação, aumento na dose de uma medicação ou adição de uma nova medicação para manter o controle da arritmia. )
2) Ocorre insuficiência cardíaca congestiva (ICC) que requer tratamento clínico por >= 3 meses.
3) Derrame pericárdico clinicamente significativo (excesso de líquido ao redor do coração) que exigiu janela pericárdica.
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54 meses após a randomização
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Hipertensão pulmonar (ITT) nova ou agravada
Prazo: 54 meses após a randomização
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Quaisquer eventos de hipertensão arterial pulmonar (HAP) ocorridos entre a randomização e o Mês 54 pós-randomização foram resumidos.
O desenvolvimento de HAP ocorreu se o participante atendeu aos seguintes critérios, em que o(s) valor(es) de medição não pode(m) ser explicado(s) por outras causas, como insuficiência cardíaca congestiva ou embolia pulmonar: 1) um pico de pressão arterial pulmonar sistólica pós-basal > 55 mmHg por ecocardiograma ou 2) pressão média da artéria pulmonar > 30 mmHg em repouso medida por cateterismo cardíaco direito.
Se o pico da pressão sistólica da artéria pulmonar pós-basal estivesse entre 40 a 55 mmHg pelo ecocardiograma, um cateterismo cardíaco direito era feito para confirmar o diagnóstico de hipertensão da artéria pulmonar.
O endpoint foi atingido se a pressão média da artéria pulmonar fosse > 30 mmHg em repouso por cateterismo cardíaco direito.
Além disso, qualquer evento adverso relatado como HAP foi incluído na análise.
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54 meses após a randomização
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Hipertensão pulmonar (PP) nova ou agravada
Prazo: 54 meses após a randomização
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Quaisquer eventos de hipertensão arterial pulmonar (HAP) ocorridos entre a randomização e o Mês 54 pós-randomização foram resumidos.
O desenvolvimento de HAP ocorreu se o participante atendeu aos seguintes critérios, em que o(s) valor(es) de medição não pode(m) ser explicado(s) por outras causas, como insuficiência cardíaca congestiva ou embolia pulmonar: 1) um pico de pressão arterial pulmonar sistólica pós-basal > 55 mmHg por ecocardiograma ou 2) pressão média da artéria pulmonar > 30 mmHg em repouso medida por cateterismo cardíaco direito.
Se o pico da pressão sistólica da artéria pulmonar pós-basal estivesse entre 40 e 55 mmHg pelo ecocardiograma, um cateterismo cardíaco direito seria feito para confirmar o diagnóstico de hipertensão da artéria pulmonar.
O endpoint foi atingido se a pressão média da artéria pulmonar fosse > 30 mmHg em repouso por cateterismo cardíaco direito.
Além disso, qualquer evento adverso relatado como HAP foi incluído na análise.
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54 meses após a randomização
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Ocorrência de Crise Renal de Esclerodermia (ITT)
Prazo: 54 meses após a randomização
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Crise renal de esclerodermia documentada (hipertensiva ou não hipertensiva) ocorrendo desde a randomização até o Mês 54 pós-randomização foi resumida.
Uma crise renal de esclerodermia hipertensiva ocorreu se um participante obteve ambos os seguintes: Hipertensão de início recente, definida como pressão arterial sistólica (PAS) >= 140 mmHg, pressão arterial diastólica (PAD) >= 90 mmHg, aumento da PAS >= 30 mmHg em comparação com a linha de base, ou um aumento na PAD >= 20 mmHg em comparação com a linha de base e uma das seguintes características: 1) aumento de >= 50% acima da linha de base na creatinina sérica, 2) proteinúria (>= 2+ por tira reagente confirmado pela relação proteína:creatinina > 2,5), 3) hematúria (>= 2+ por tira reagente ou > 10 hemácias/HPF, sem menstruação), 4) trombocitopenia (< 100.000 plts/mm3) ou 5) hemólise (determinada pelo sangue esfregaço ou aumento da contagem de reticulócitos).
Além disso, qualquer evento adverso relatado como crise renal de esclerodermia foi incluído na análise.
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54 meses após a randomização
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Ocorrência de Esclerodermia Crise Renal (PP)
Prazo: 54 meses após a randomização
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Crise renal de esclerodermia documentada (hipertensiva ou não hipertensiva) ocorrendo desde a randomização até o Mês 54 pós-randomização foi resumida.
Uma crise renal de esclerodermia hipertensiva ocorreu se um participante obteve ambos os seguintes: Hipertensão de início recente, definida como pressão arterial sistólica (PAS) >= 140 mmHg, pressão arterial diastólica (PAD) >= 90 mmHg, aumento da PAS >= 30 mmHg em comparação com a linha de base, ou um aumento na PAD >= 20 mmHg em comparação com a linha de base e uma das seguintes características: 1) aumento de >= 50% acima da linha de base na creatinina sérica, 2) proteinúria (>= 2+ por tira reagente confirmado pela relação proteína:creatinina > 2,5), 3) hematúria (>= 2+ por tira reagente ou > 10 hemácias/HPF, sem menstruação), 4) trombocitopenia (< 100.000 plts/mm3) ou 5) hemólise (determinada pelo sangue esfregaço ou aumento da contagem de reticulócitos).
Além disso, qualquer evento adverso relatado como crise renal de esclerodermia foi incluído na análise.
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54 meses após a randomização
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Miosite documentada (ITT)
Prazo: 54 meses após a randomização
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Número de participantes que apresentaram qualquer evento de miosite ocorrido desde a randomização até o Mês 54 pós-randomização.
Miosite documentada ocorreu se o participante teve 1) elevação da creatina fosfoquinase (CPK), eletromiografia e/ou biópsia e 2) necessitou de > 30 mg por dia de prednisona por mais de 1 mês ou outra terapia, como metotrexato (MTX) para tratamento de miosite.
Além disso, qualquer evento adverso relatado como miosite foi incluído na análise.
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54 meses após a randomização
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Miosite Documentada (PP)
Prazo: 54 meses após a randomização
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Número de participantes que apresentaram qualquer evento de miosite ocorrido desde a randomização até o Mês 54 pós-randomização.
Miosite documentada ocorreu se o participante teve 1) elevação da creatina fosfoquinase (CPK), eletromiografia e/ou biópsia e 2) necessitou de > 30 mg por dia de prednisona por mais de 1 mês ou outra terapia, como metotrexato (MTX) para tratamento de miosite.
Além disso, qualquer evento adverso relatado como miosite foi incluído na análise.
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54 meses após a randomização
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Início do uso de medicamentos antirreumáticos modificadores da doença (DMARDs) até o mês 54 (ITT)
Prazo: 54 meses após a randomização
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Iniciação de medicamentos antirreumáticos modificadores da doença (DMARDs).
Não se esperava que os participantes recebessem terapia adicional modificadora da doença para esclerose sistêmica (ES) na ausência de progressão da doença.
Em geral, isso inclui a administração de qualquer terapia claramente administrada com o objetivo de tratar a ES subjacente.
Não inclui tratamentos concomitantes permitidos no protocolo, como uso de metotrexato (15 g ou menos), antimaláricos ou minociclina apenas para artrite.
Corticosteroides sistêmicos administrados em > 10 mg/dia (prednisona ou equivalente a prednisona), sem indicações claramente definidas para não ES, e metotrexato administrado para indicações não relacionadas à artrite são exemplos de DMARDs qualificados.
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54 meses após a randomização
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Início do uso de medicamentos antirreumáticos modificadores da doença até o mês 54 (DMARDs) (PP)
Prazo: 54 meses após a randomização
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Iniciação de medicamentos antirreumáticos modificadores da doença (DMARDs).
Não se esperava que os participantes recebessem terapia adicional modificadora da doença para esclerose sistêmica (ES) na ausência de progressão da doença.
Em geral, isso inclui a administração de qualquer terapia claramente administrada com o objetivo de tratar a ES subjacente.
Não inclui tratamentos concomitantes permitidos no protocolo, como uso de metotrexato (15 g ou menos), antimaláricos ou minociclina apenas para artrite.
Corticosteroides sistêmicos administrados em > 10 mg/dia (prednisona ou equivalente a prednisona), sem indicações claramente definidas para não ES, e metotrexato administrado para indicações não relacionadas à artrite são exemplos de DMARDs qualificados.
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54 meses após a randomização
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Toxicidades Relacionadas ao Regime
Prazo: Randomização até o final do acompanhamento do estudo (até o Mês 72 pós-randomização)
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As toxicidades relacionadas ao regime são definidas como eventos adversos de Grau 3 ou superior relatados pelos médicos do centro como possivelmente, provavelmente ou definitivamente relacionados à terapia do estudo.
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Randomização até o final do acompanhamento do estudo (até o Mês 72 pós-randomização)
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Número de indivíduos com toxicidades relacionadas ao regime
Prazo: Randomização até o final do acompanhamento do estudo (até o Mês 72 pós-randomização).
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As toxicidades relacionadas ao regime são definidas como eventos adversos de Grau 3 ou superior relatados pelos médicos do centro como possivelmente, provavelmente ou definitivamente relacionados à terapia do estudo.
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Randomização até o final do acompanhamento do estudo (até o Mês 72 pós-randomização).
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Complicações infecciosas
Prazo: Randomização até o final do acompanhamento do estudo (até o Mês 72 pós-randomização).
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As complicações infecciosas incluem quaisquer eventos que codificam para a classe de órgão do sistema do Dicionário Médico para Atividades Regulatórias (MedDRA) de "Infecções e infestações" ou eventos que um site tenha classificado como um evento infeccioso.
Estes podem incluir bacteremia, septicemia, fungemia, febre associada a infecção, pneumonia infecciosa, síndrome de pneumonia idiopática, infecção clínica (ou seja,
infecção diagnosticada com características clínicas sem identificação de um organismo) e outras infecções locais/específicas de órgãos.
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Randomização até o final do acompanhamento do estudo (até o Mês 72 pós-randomização).
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Número de indivíduos com complicações infecciosas
Prazo: Randomização até o final do acompanhamento do estudo (até o Mês 72 pós-randomização).
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As complicações infecciosas incluem quaisquer eventos que codificam para a classe de órgão do sistema do Dicionário Médico para Atividades Regulatórias (MedDRA) de "Infecções e infestações" ou eventos que um site tenha classificado como um evento infeccioso.
Estes podem incluir bacteremia, septicemia, fungemia, febre associada a infecção, pneumonia infecciosa, síndrome de pneumonia idiopática, infecção clínica (ou seja,
infecção diagnosticada com características clínicas sem identificação de um organismo) e outras infecções locais/específicas de órgãos.
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Randomização até o final do acompanhamento do estudo (até o Mês 72 pós-randomização).
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Tempo para enxerto de contagem absoluta de neutrófilos
Prazo: 28 dias após o transplante
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O tempo para enxerto de contagem absoluta de neutrófilos (ANC) é definido como o número de dias após o transplante até que os níveis necessários de ANC sejam atingidos (somente para o braço mHSCT).
Se a pega não ocorresse até 28 dias após o transplante, a variável era definida como 28 dias.
O enxerto de ANC exigiu uma ANC de > 500 células/microlitro, mantida por 3 dias consecutivos.
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28 dias após o transplante
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Keever-Taylor CA, Heimfeld S, Steinmiller KC, Nash RA, Sullivan KM, Czarniecki CW, Granderson TC, Goldstein JS, Griffith LM. Manufacture of Autologous CD34+ Selected Grafts in the NIAID-Sponsored HALT-MS and SCOT Multicenter Clinical Trials for Autoimmune Diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2017 Sep;23(9):1463-1472. doi: 10.1016/j.bbmt.2017.05.018. Epub 2017 Jun 30.
- Bruera S, Sidanmat H, Molony DA, Mayes MD, Suarez-Almazor ME, Krause K, Lopez-Olivo MA. Stem cell transplantation for systemic sclerosis. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Jul 29;7(7):CD011819. doi: 10.1002/14651858.CD011819.pub2.
- Nash RA, McSweeney PA, Crofford LJ, Abidi M, Chen CS, Godwin JD, Gooley TA, Holmberg L, Henstorf G, LeMaistre CF, Mayes MD, McDonagh KT, McLaughlin B, Molitor JA, Nelson JL, Shulman H, Storb R, Viganego F, Wener MH, Seibold JR, Sullivan KM, Furst DE. High-dose immunosuppressive therapy and autologous hematopoietic cell transplantation for severe systemic sclerosis: long-term follow-up of the US multicenter pilot study. Blood. 2007 Aug 15;110(4):1388-96. doi: 10.1182/blood-2007-02-072389. Epub 2007 Apr 23.
- Sullivan KM, Shah A, Sarantopoulos S, Furst DE. Review: Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Scleroderma: Effective Immunomodulatory Therapy for Patients With Pulmonary Involvement. Arthritis Rheumatol. 2016 Oct;68(10):2361-71. doi: 10.1002/art.39748. No abstract available.
- Craciunescu OI, Steffey BA, Kelsey CR, Larrier NA, Paarz-Largay CJ, Prosnitz RG, Chao N, Chute J, Gasparetto C, Horwitz M, Long G, Rizzieri D, Sullivan KM. Renal shielding and dosimetry for patients with severe systemic sclerosis receiving immunoablation with total body irradiation in the scleroderma: cyclophosphamide or transplantation trial. Int J Radiat Oncol Biol Phys. 2011 Mar 15;79(4):1248-55. doi: 10.1016/j.ijrobp.2010.05.036. Epub 2010 Aug 26.
- Hosing C, Nash R, McSweeney P, Mineishi S, Seibold J, Griffith LM, Shulman H, Goldmuntz E, Mayes M, Parikh CR, Crofford L, Keyes-Elstein L, Furst D, Steen V, Sullivan KM. Acute kidney injury in patients with systemic sclerosis participating in hematopoietic cell transplantation trials in the United States. Biol Blood Marrow Transplant. 2011 May;17(5):674-81. doi: 10.1016/j.bbmt.2010.08.003. Epub 2010 Aug 11.
- Hung EW, Mayes MD, Sharif R, Assassi S, Machicao VI, Hosing C, St Clair EW, Furst DE, Khanna D, Forman S, Mineishi S, Phillips K, Seibold JR, Bredeson C, Csuka ME, Nash RA, Wener MH, Simms R, Ballen K, Leclercq S, Storek J, Goldmuntz E, Welch B, Keyes-Elstein L, Castina S, Crofford LJ, Mcsweeney P, Sullivan KM. Gastric antral vascular ectasia and its clinical correlates in patients with early diffuse systemic sclerosis in the SCOT trial. J Rheumatol. 2013 Apr;40(4):455-60. doi: 10.3899/jrheum.121087. Epub 2013 Feb 15.
- Sullivan KM, Goldmuntz EA, Keyes-Elstein L, McSweeney PA, Pinckney A, Welch B, Mayes MD, Nash RA, Crofford LJ, Eggleston B, Castina S, Griffith LM, Goldstein JS, Wallace D, Craciunescu O, Khanna D, Folz RJ, Goldin J, St Clair EW, Seibold JR, Phillips K, Mineishi S, Simms RW, Ballen K, Wener MH, Georges GE, Heimfeld S, Hosing C, Forman S, Kafaja S, Silver RM, Griffing L, Storek J, LeClercq S, Brasington R, Csuka ME, Bredeson C, Keever-Taylor C, Domsic RT, Kahaleh MB, Medsger T, Furst DE; SCOT Study Investigators. Myeloablative Autologous Stem-Cell Transplantation for Severe Scleroderma. N Engl J Med. 2018 Jan 4;378(1):35-47. doi: 10.1056/nejmoa1703327.
- Bellocchi C, Ying J, Goldmuntz EA, Keyes-Elstein L, Varga J, Hinchcliff ME, Lyons MA, McSweeney P, Furst DE, Nash R, Crofford LJ, Welch B, Goldin JG, Pinckney A, Mayes MD, Sullivan KM, Assassi S. Large-Scale Characterization of Systemic Sclerosis Serum Protein Profile: Comparison to Peripheral Blood Cell Transcriptome and Correlations With Skin/Lung Fibrosis. Arthritis Rheumatol. 2021 Apr;73(4):660-670. doi: 10.1002/art.41570. Epub 2021 Feb 28.
- Keyes-Elstein L, Pinckney A, Goldmuntz E, Welch B, Franks JM, Martyanov V, Wood TA, Crofford L, Mayes M, McSweeney P, Nash R, Georges G, Csuka ME, Simms R, Furst D, Khanna D, Clair EWS, Whitfield ML, Sullivan KM. Clinical and Molecular Findings After Autologous Stem Cell Transplantation or Cyclophosphamide for Scleroderma: Handling Missing Longitudinal Data. Arthritis Care Res (Hoboken). 2023 Feb;75(2):307-316. doi: 10.1002/acr.24785. Epub 2022 Nov 16.
- Shah A, Storek J, Woolson R, Pinckney A, Keyes-Elstein L, Wallace PK, Sempowski GD, McSweeney P, Mayes MD, Crofford L, Csuka ME, Phillips K, Khanna D, Simms R, Ballen K, LeClercq S, Clair WS, Nixon AB, Nash R, Wener M, Brasington R, Silver R, Griffith LM, Furst DE, Goldmuntz E, Sullivan KM. Lymphocyte subset abnormalities in early severe scleroderma favor a Th2 phenotype and are not altered by prior immunosuppressive therapy. Rheumatology (Oxford). 2022 Oct 6;61(10):4155-4162. doi: 10.1093/rheumatology/keac015.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2005
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2016
Conclusão do estudo (Real)
1 de abril de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de junho de 2005
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de junho de 2005
Primeira postagem (Estimativa)
16 de junho de 2005
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de abril de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de março de 2023
Última verificação
1 de março de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças de pele
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Esclerose
- Esclerodermia Sistêmica
- Esclerodermia Difusa
- Doenças autoimunes
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Ciclofosfamida
Outros números de identificação do estudo
- DAIT SCSSc-01
- NIAID CRMS ID#: 20133 (Outro identificador: DAIT NIAID)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O plano é compartilhar o IPD no Immunology Database and Analysis Portal (ImmPort), um arquivo de longo prazo de dados clínicos e mecanísticos de doações e contratos financiados pelo DAIT.
Este arquivo apoia a missão do NIH de compartilhar dados com o público.
Os dados compartilhados por meio do ImmPort foram fornecidos por programas financiados pelo NIH, outras organizações de pesquisa e cientistas individuais, garantindo que essas descobertas sejam a base de pesquisas futuras.
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .