NutropinAq로 치료받은 어린이의 최적 IGF-1 모니터링을 정의하기 위한 연구 (OPTIMA)
새로운 모세혈관 채혈 방법을 사용하여 NutropinAq로 치료받은 소아에서 IGF-1의 최적 모니터링을 정의하기 위한 IIIB상, 국제, 단일 그룹, 공개 연구
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Athens, 그리스, 18454
- General State Hospital of Nikaia
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Athens, 그리스
- PA Kyriakou Children's Hospital
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Aalborg, 덴마크, 9100
- Aalborg Sygehus Nord, Borneafdelingen
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Herning, 덴마크, 7400
- Sygeh. i Ringkjobing Amt, Borneafdeling
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Leipzig, 독일, 04317
- Universitätsklinikum Leipzig AöR
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Tübingen, 독일, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
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Moscow, 러시아 연방
- Endocrinology Research Centre RAMS, Institute of Pediatric Endocrinology
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Moscow, 러시아 연방
- Tushino Pediatric Hospital, RMAPE Department of Endocrinology for Childhood and Adolescent Age
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Bucuresti, 루마니아, Sector 1
- Institutul de Endocrinologie C.I. Parhon
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Brussels, 벨기에, B-1090
- Dienst Kindergeneeskunde
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Edegem, 벨기에, B-2650
- Dienst Kindergeneeskunde
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Barcelona, 스페인, 08009
- Hospital de Nens de Barcelona
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Elche, 스페인, 03203
- Hospital General Universitario
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Madrid, 스페인, 28007
- Hospital Gregorio Marañón
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Sabadell, 스페인, 08208
- Hospital Parc Tauli
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Santiago de Compostela, 스페인, 15706
- Hospital Clinico Universitario
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Bratislava, 슬로바키아, 833 40
- Il Detska Klinika
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England
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London, England, 영국, SW17 0QT
- St George's Hospital
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Wales
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Cardiff, Wales, 영국, 14 4XW
- University Hospital Wales
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Kiev, 우크라이나
- Scientific-Research Institute of Endocrinology, Academy of Medical Science of Ukraine
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Kiev, 우크라이나
- Ukrainian Scientific practical Centre of Endocrine surgery, Endocrine Organs and Tissues Transplantation
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Catania, 이탈리아, 78-95123
- Azienda Policlinico - Università di Catania
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Chieti, 이탈리아, 5-66013
- Ospedale policlinico
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Firenze, 이탈리아, 13-50132
- Clinica Pediatrica II
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Napoli, 이탈리아, 4-80138
- Il Università degli Studi di Napoli
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Napoli, 이탈리아
- Clinica Pediatrica, Universita Federico II di Napoli
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Novara, 이탈리아, 18-28100
- Clinica Pediatrica
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Parma, 이탈리아, 14-43100
- Clinica Pediatrica
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Praha, 체코, 100 34
- Klinika Deti a Dorostu
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Angers, 프랑스, 49033
- CHU - Hôtel Dieu
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Bordeaux, 프랑스, 33000
- Cabinet Médical
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Grenoble, 프랑스, 38043
- Chu Grenoble
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Le Havre, 프랑스, 76083
- Centre Hospitalier Général
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Marseille, 프랑스, 13385
- CHU Timone Enfants
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Montpellier, 프랑스, 34295
- CHU de Montpellier
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Nice, 프랑스, 06202
- Hôpital Archet 2
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Paris, 프랑스, 75674
- Hopital Saint-Vincent de Paul
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Paris, 프랑스, 75743
- Groupe Hospitalier de Necker
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Rouen, 프랑스, 76031
- Hôpital Charles Nicolle
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Strasbourg, 프랑스, 67100
- CHU Hautepierre
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Tarbes, 프랑스, 65013
- Centre Hospitalier de Bigorre
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Toulouse, 프랑스, 31059
- Hopital des Enfants
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Toulouse, 프랑스, 31000
- Cabinet Médical
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Tours, 프랑스, 37044
- Centre Pédiatrique Gatien de Clocheville
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Helsinki, 핀란드
- Helsinki University Central Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 부적절한 성장 호르몬 분비, 터너 증후군 또는 만성 신부전과 관련된 성장 장애가 있는 18세 미만의 어린이.
제외 기준:
- 닫힌 epiphyses를 가진 아이들
- 활동성 신생물이 있는 어린이
- 급성 위중한 질병을 앓고 있는 어린이
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NutropinAq 10mg/2mL(30IU)
환자는 6개월 동안 NutropinAq 10mg(mg)/2ml(2ml)를 매일 피하(s.c.) 주사로 받았습니다. 투여된 치료 일일 투여량은 다음과 같다:
환자들은 기본 방문 및 3개월마다(12주 및 24주) 2회의 다른 방문을 위해 연구 클리닉을 방문했습니다. 21주, 22주 및 23주차에 추가 가정 평가가 이루어졌습니다. 연구자는 각 환자에게 투여할 용량을 결정하였고, 저녁에 주사를 시행할 것을 권고하였다. |
6개월 동안 매일 0,025 - 0,05 mg/kg/일 피하 주사.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시간 초과 모세혈관 혈반 샘플을 사용하여 측정된 인슐린 유사 성장 인자 I(IGF-I) 수준
기간: 21, 22, 23주 차에
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어린이의 재조합 GH 치료를 위한 Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society(LWPES)의 모니터링 권장 사항에 따라 모세혈관 IGF-I 분석을 위해 여과지 카드를 사용하여 손가락 끝 모세혈관 혈액을 수집했습니다. 모세관 IGF-I 분석은 21주, 22주 및 23주 동안만(동일한 요일) 일주일에 하루 집에서 환자에 의해 수행되었습니다. 검체는 NutropinAq 주입 전 저녁과 다음날 아침 7시에서 9시 사이로 예약되었습니다. 프로토콜 편차를 정의하기 위해 6:00에서 12:00까지 확장된 창을 허용했습니다. NutropinAq 치료 환자의 IGF-I 상태를 평가하기 위한 모세혈관 IGF-I 측정 횟수와 샘플의 최적 타이밍을 평가했습니다. 아침과 저녁 샘플링에 대한 IGF-I 측정이 제공됩니다. |
21, 22, 23주 차에
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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IGF-I 수준의 평가: 주간 타이밍(21-23주) 및 일일 타이밍(아침 및 저녁)으로 분류됨
기간: 21, 22, 23주 차에
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모세혈반법을 사용하여 측정된 IGF-I 값에 대한 매일 및 매주 타이밍의 영향을 분석하였다.
정규 분포 매개 변수를 얻기 위해 적절한 변환 후 환자, 날짜 및 날짜 타이밍을 요인으로 하여 3방향 분산 분석(ANOVA)을 수행했습니다.
상호 작용 요일*시간은 p-값<0.1인 경우에만 테스트되고 모델에 유지되었습니다.
통계 모델의 매개변수 추정치는 일일 타이밍(아침 및 저녁) 및 주간 타이밍(21주, 22주 및 23주) 범주에 대한 최소 제곱 평균으로 표시됩니다.
21주, 22주 및 23주에 대해 보고된 값은 매주 아침 및 저녁 샘플의 평균 IGF-I 수준을 나타냅니다.
저녁에 대해 보고된 값은 21주, 22주 및 23주에 걸쳐 평균화된 저녁 IGF-I 수준을 나타내며 아침 값에 대해서도 유사합니다.
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21, 22, 23주 차에
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IGF-I 수준의 평가: 성별 및 사춘기 이전 상태로 분류
기간: 21, 22, 23주 차에
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모세혈관혈반법을 사용하여 측정한 IGF-I 값에 대한 성별 및 사춘기 전 상태의 영향을 분석하였다.
통계 모델의 모수 추정치는 성별(남성 및 여성) 및 사춘기 전 상태(사춘기 및 사춘기 전) 범주에 대한 최소 제곱 평균으로 표시됩니다.
보고된 값은 6회 측정(즉,
21주, 22주 및 23주 아침 및 저녁 샘플).
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21, 22, 23주 차에
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IGF-I 수준의 가변성에 영향을 미치는 요인을 평가하기 위한 다변량 선형 회귀 분석: 질병 상태 및 위치별로 분류
기간: 24주까지
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모세혈관혈반법(p=0.15 변수가 모델에 입력되고 유지되도록 하려면). WCV는 일련의 6회 측정(21주, 22주 및 23주 각각에서 2회 샘플링)에서 계산되었습니다. IGF-I 값에 대한 질병 상태 및 국가 클러스터의 영향을 평가했습니다. 국가 클러스터: 클러스터 1: 프랑스; 클러스터 2: 스페인, 그리스, 루마니아 및 이탈리아; 클러스터 3: 영국, 벨기에, 체코, 덴마크, 독일, 슬로바키아, 오스트리아 및 핀란드; 클러스터 4: 러시아; 클러스터 5: 우크라이나. 질병 상태(GHD 및 TS) 범주 및 위치(군집 1, 2, 3, 4 및 5) 범주에 대한 최소 제곱 평균으로 제시된 통계 모델의 매개변수 추정치가 제시됩니다. |
24주까지
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IGF-I 수준의 가변성에 영향을 미치는 요인을 평가하기 위한 다변량 선형 회귀 분석: 연간 시간, 등록 시 계산된 연령 및 질병 상태별로 분류
기간: 24주까지
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WCV에 대한 인자의 다변량 선형 회귀 분석은 단계적 전후 제거를 사용하여 모세혈관 혈반법을 사용하여 측정된 IGF-I 값에 대한 개별 인자의 영향을 결정하는 데 사용되었습니다(변수가 입력되고 유지되는 경우 p=0.15). 모델). WCV는 일련의 6회 측정(21주, 22주 및 23주 각각에서 2회 샘플링)에서 계산되었습니다. 해당 연도(1, 2, 3, 4분기), 등록 시 계산된 연령 및 질병 상태가 IGF-I 값에 미치는 영향을 평가했습니다. 통계 모델의 매개변수 추정치는 연중 시간(1, 2, 3, 4분기) 범주, 등록 시 계산된 연령 및 질병 상태(GHD 및 TS)에 대한 최소 제곱 평균으로 표시됩니다. |
24주까지
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모세혈반혈반법 및 혈청 IGF-I 분석으로 측정한 IGF-I 수치의 24주차 기준선 대비 변화
기간: 24주차 기준선
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0주(기준선), 12주 및 24주에 혈청 및 모세혈관 분석에 의해 3개의 동시 IGF-I 측정을 수행하여 혈청 IGF-I 분석에 대한 모세혈관 혈반법의 정밀 프로파일을 결정했습니다. 24주차에 모세혈반법 및 혈청 분석에 의한 IGF-I 측정의 기준선으로부터의 변화가 제시됩니다. |
24주차 기준선
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인슐린 유사 성장 인자 결합 단백질 3(IGFBP3) 측정에서 12주차 및 24주차 기준선으로부터의 변화
기간: 12주차 및 24주차 기준선
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LWPES는 소아에서 재조합 GH 요법으로 모든 적응증에 대한 치료를 할 때 IGF-I 및 IGFBP3 농도를 정기적으로 모니터링할 것을 권장합니다. IGFBP3은 순환하는 IGF-I에 결합하고 IGFBP3를 측정하기 위해 방문 1(0주), 방문 2(12주) 및 방문 3(24주)에서 혈청 샘플을 채취했습니다. IGFBP3에서 방문 2 및 3에서 기준선(방문 1)으로부터의 변화가 제시됩니다. |
12주차 및 24주차 기준선
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Auxological 매개 변수 높이에서 24 주에 기준선에서 변경
기간: 24주차 기준선
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보조학적 매개변수인 키는 방문 1(기준선 측정), 방문 2(12주차) 및 방문 3(24주차)에서 측정되었습니다. 전체 ITT 모집단에 대한 방문 3(24주차)에서 측정된 키의 기준선으로부터의 변화가 제시됩니다. |
24주차 기준선
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보조 매개변수 계산된 신장 SDS에서 24주차 기준선으로부터의 변화
기간: 24주차 기준선
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보조학적 매개변수인 키는 방문 1(기준선 측정), 방문 2(12주차) 및 방문 3(24주차)에서 측정되었습니다. 프랑스 성장 차트는 SDS 매개변수의 계산에 사용되었습니다. 차트는 각 연령 범위와 성별에 대해 정규 분포를 가정하여 SDS 매개변수를 도출할 수 있는 평균 매개변수와 SD 값을 제공합니다. 예: 신장 SDS = (신장 - 기준 평균 신장(연령, 성별)) / 기준 SD(연령, 성별). SDS는 평균에서 벗어난 표준 편차의 수를 나타냅니다. 0의 SDS는 음수가 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수 값이 더 높은 평균과 같습니다. SDS의 긍정적인 변화는 성장의 개선을 나타내므로 좋은 결과입니다. 전체 ITT 모집단에 대한 방문 3(24주차)에서 계산된 키 SDS의 기준선으로부터의 변화가 제시됩니다. |
24주차 기준선
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Auxological 매개변수 가중치에서 24주차 기준선에서 변경
기간: 24주차 기준선
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보조 매개변수인 체중은 방문 1(기준선 측정), 방문 2(12주차) 및 방문 3(24주차)에서 측정되었습니다. 전체 ITT 모집단에 대한 방문 3(24주차)에서 측정된 체중의 기준선으로부터의 변화가 제시됩니다. |
24주차 기준선
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24주차에 Auxological 매개변수 계산된 체중 SDS의 기준선에서 변경
기간: 24주차 기준선
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보조 매개변수인 체중은 방문 1(기준선 측정), 방문 2(12주차) 및 방문 3(24주차)에서 측정되었습니다. 프랑스 성장 차트는 SDS 매개변수의 계산에 사용되었습니다. 차트는 각 연령 범위와 성별에 대해 정규 분포를 가정하여 SDS 매개변수를 도출할 수 있는 평균 매개변수와 SD 값을 제공합니다. 예: 체중 SDS = (체중 - 기준 평균 체중(연령, 성별)) / 기준 SD(연령, 성별). SDS는 평균에서 벗어난 표준 편차의 수를 나타냅니다. 0의 SDS는 음수가 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수 값이 더 높은 평균과 같습니다. SDS의 긍정적인 변화는 체중의 개선을 나타내므로 좋은 결과입니다. 전체 ITT 집단에 대한 방문 3(24주차)에서 계산된 가중치 SDS의 기준선으로부터의 변화가 제시됩니다. |
24주차 기준선
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Auxological 매개 변수 연간 성장 속도에서 24 주에 기준선에서 변경
기간: 24주차 기준선
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보조 매개변수인 연간 성장 속도는 방문 1(기준선 측정), 방문 2(12주차) 및 방문 3(24주차)에서 측정되었습니다. 전체 ITT 모집단에 대해 방문 3(제24주)에서 측정된 연간 성장 속도의 기준선으로부터의 변화가 제시된다. |
24주차 기준선
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Auxological 매개변수 연간 성장 속도 SDS에서 24주차 기준선으로부터의 변화
기간: 24주차 기준선
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보조 매개변수인 연간 성장 속도는 방문 1(기준선 측정), 방문 2(12주차) 및 방문 3(24주차)에서 측정되었습니다. 프랑스 성장 차트는 SDS 매개변수의 계산에 사용되었습니다. 차트는 각 연령 범위와 성별에 대해 정규 분포를 가정하여 SDS 매개변수를 도출할 수 있는 평균 매개변수와 SD 값을 제공합니다. 예: 연간 GV SDS = (연간 GV - 참조 평균 연간 GV(연령, 성별)) / 참조 SD(연령, 성별). SDS는 평균에서 벗어난 표준 편차의 수를 나타냅니다. 0의 SDS는 음수가 평균보다 낮은 값을 나타내고 양수 값이 더 높은 평균과 같습니다. SDS의 긍정적인 변화는 성장 속도의 개선을 나타내므로 유리한 결과입니다. 전체 ITT 모집단에 대한 방문 3(제24주)에서의 연간 성장 속도 SDS의 기준선으로부터의 변화가 제시된다. |
24주차 기준선
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NutropinAq 및 그 펜의 허용 가능성 및 내성을 평가하기 위해 투여 장치인 NutropinAq 펜의 전반적인 취급을 평가하는 환자의 백분율
기간: 5개월째
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수용성은 5개월째 설문지에 의해 평가되었다. NutropinAq 펜 및 규정 준수 지원 소책자의 사용자(부모 및/또는 자녀)에게 펜, 카트리지, 규정 준수 지원 소책자 및 사용 용이성을 설명하고 평가하도록 요청했습니다. NutropinAq 펜의 전반적인 취급 평가를 위해 각 범주에 응답하는 환자의 비율이 표시됩니다. 범주는 매우 쉬움, 쉬움, 보통 어려움, 어려움, 매우 어려움 및 누락입니다. |
5개월째
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평균 투여량으로 요약된 기준선(방문 1)에서 NutropinAq의 약량학
기간: 방문 1(기준선)
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NutropinAq의 용량(mg/kg/일)은 연구 내내 일정하게 유지되도록 의도되었습니다.
방문 1에서 채택된 평균 약량학이 제시된다.
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방문 1(기준선)
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연구 전반에 걸친 NutropinAq에 대한 노출 정도
기간: 24주까지
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연구 전반에 걸친 치료 노출 정도는 수행된 일일 평균 주사 횟수로 표시됩니다.
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24주까지
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2-79-58035-700
- 2004-000356-17 (EudraCT 번호)
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