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Studio per definire il monitoraggio ottimale dell'IGF-1 nei bambini trattati con NutropinAq (OPTIMA)

21 novembre 2019 aggiornato da: Ipsen

Fase IIIB, internazionale, gruppo singolo, studio aperto per definire un monitoraggio ottimale dell'IGF-1 nei bambini trattati con NutropinAq, utilizzando un nuovo metodo di raccolta del sangue capillare

Lo scopo principale di questo studio è quello di stabilire un regime di monitoraggio ottimale nei bambini trattati con NutropinAq, utilizzando la tecnologia di misurazione IGF-1 del sangue capillare di nuova concezione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

251

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio, B-1090
        • Dienst Kindergeneeskunde
      • Edegem, Belgio, B-2650
        • Dienst Kindergeneeskunde
  • Cechia
      • Praha, Cechia, 100 34
        • Klinika Deti a Dorostu
  • Danimarca
      • Aalborg, Danimarca, 9100
        • Aalborg Sygehus Nord, Borneafdelingen
      • Herning, Danimarca, 7400
        • Sygeh. i Ringkjobing Amt, Borneafdeling
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa
        • Endocrinology Research Centre RAMS, Institute of Pediatric Endocrinology
      • Moscow, Federazione Russa
        • Tushino Pediatric Hospital, RMAPE Department of Endocrinology for Childhood and Adolescent Age
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • Helsinki University Central Hospital
  • Francia
      • Angers, Francia, 49033
        • CHU - Hôtel Dieu
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Cabinet Médical
      • Grenoble, Francia, 38043
        • Chu Grenoble
      • Le Havre, Francia, 76083
        • Centre Hospitalier Général
      • Marseille, Francia, 13385
        • CHU Timone Enfants
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Nice, Francia, 06202
        • Hôpital Archet 2
      • Paris, Francia, 75674
        • Hopital Saint-Vincent de Paul
      • Paris, Francia, 75743
        • Groupe Hospitalier de Necker
      • Rouen, Francia, 76031
        • Hôpital Charles Nicolle
      • Strasbourg, Francia, 67100
        • CHU Hautepierre
      • Tarbes, Francia, 65013
        • Centre Hospitalier de Bigorre
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hopital des Enfants
      • Toulouse, Francia, 31000
        • Cabinet Médical
      • Tours, Francia, 37044
        • Centre Pédiatrique Gatien de Clocheville
  • Germania
      • Leipzig, Germania, 04317
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 18454
        • General State Hospital of Nikaia
      • Athens, Grecia
        • PA Kyriakou Children's Hospital
  • Italia
      • Catania, Italia, 78-95123
        • Azienda Policlinico - Università di Catania
      • Chieti, Italia, 5-66013
        • Ospedale policlinico
      • Firenze, Italia, 13-50132
        • Clinica Pediatrica II
      • Napoli, Italia, 4-80138
        • Il Università degli Studi di Napoli
      • Napoli, Italia
        • Clinica Pediatrica, Universita Federico II di Napoli
      • Novara, Italia, 18-28100
        • Clinica Pediatrica
      • Parma, Italia, 14-43100
        • Clinica Pediatrica
  • Regno Unito
    • England
      • London, England, Regno Unito, SW17 0QT
        • St George's Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Regno Unito, 14 4XW
        • University Hospital Wales
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, Sector 1
        • Institutul de Endocrinologie C.I. Parhon
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia, 833 40
        • Il Detska Klinika
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08009
        • Hospital de Nens de Barcelona
      • Elche, Spagna, 03203
        • Hospital General Universitario
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Sabadell, Spagna, 08208
        • Hospital Parc Tauli
      • Santiago de Compostela, Spagna, 15706
        • Hospital Clinico Universitario
  • Ucraina
      • Kiev, Ucraina
        • Scientific-Research Institute of Endocrinology, Academy of Medical Science of Ukraine
      • Kiev, Ucraina
        • Ukrainian Scientific practical Centre of Endocrine surgery, Endocrine Organs and Tissues Transplantation

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini sotto i 18 anni con insufficienza della crescita associata a secrezione inadeguata dell'ormone della crescita, o sindrome di Turner o insufficienza renale cronica.

Criteri di esclusione:

  • Bambini con epifisi chiuse
  • Bambini con neoplasia attiva
  • Bambini con malattia critica acuta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NutropinAq 10 mg/2 ml (30 UI)

I pazienti hanno ricevuto iniezioni sottocutanee giornaliere (s.c.) di NutropinAq 10 milligrammi (mg)/2 millilitri (ml) per 6 mesi. Le dosi terapeutiche giornaliere somministrate sono state le seguenti:

  • Pazienti con GHD: 0,025 - 0,035 mg/ chilogrammo (kg) di peso corporeo
  • Pazienti con TS: fino a 0,05 mg/kg di peso corporeo
  • Pazienti con CRI: fino a 0,05 mg/kg di peso corporeo

I pazienti hanno visitato la clinica dello studio per una visita basale e per altre 2 visite ogni 3 mesi (settimane 12 e 24). Ulteriori valutazioni domiciliari sono state effettuate alle settimane 21, 22 e 23.

L'investigatore ha determinato la dose somministrata a ciascun paziente ed è stato raccomandato di eseguire l'iniezione la sera.
Droga: Somatropina (origine rDNA)
Iniezioni sottocutanee giornaliere, 0,025 - 0,05 mg/kg/die per 6 mesi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Livelli di fattore di crescita insulino-simile I (IGF-I) misurati utilizzando i campioni di spot di sangue capillare temporizzati
Lasso di tempo: Alle settimane 21, 22 e 23

Il sangue capillare della punta delle dita è stato raccolto utilizzando carte di carta da filtro per il dosaggio del sangue capillare spot IGF-I in linea con le raccomandazioni di monitoraggio della Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society (LWPES) per il trattamento con terapia con GH ricombinante nei bambini.

I dosaggi dell'IGF-I capillare sono stati eseguiti dal paziente a casa un giorno alla settimana solo durante le settimane 21, 22 e 23 (stesso giorno della settimana). I prelievi sono stati programmati la sera prima dell'iniezione di NutropinAq e tra le 7:00 e le 9:00 del mattino successivo. Una finestra estesa dalle 6:00 alle 12:00 è stata consentita per la definizione delle deviazioni dal protocollo.

Sono stati valutati il ​​numero di misurazioni dell'IGF-I nel sangue capillare e la tempistica ottimale dei campioni per valutare lo stato dell'IGF-I dei pazienti trattati con NutropinAq. Vengono presentate le misurazioni di IGF-I per il campionamento mattutino e serale.
Alle settimane 21, 22 e 23

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dei livelli di IGF-I: classificati in base alla durata settimanale (settimane 21-23) e alla durata giornaliera (mattina e sera)
Lasso di tempo: Alle settimane 21, 22 e 23
È stata analizzata l'influenza dei tempi giornalieri e settimanali sul valore di IGF-I misurato utilizzando il metodo del sangue capillare. È stata eseguita un'analisi della varianza a 3 vie (ANOVA) con i tempi del paziente, del giorno e della giornata come fattori dopo un'appropriata trasformazione per ottenere parametri normalmente distribuiti. L'interazione giorno*ora è stata testata e mantenuta nel modello solo se p-value<0,1. Le stime dei parametri del modello statistico sono presentate come medie dei minimi quadrati per le categorie di temporizzazione giornaliera (mattina e sera) e settimanale (settimana 21, settimana 22 e settimana 23). I valori riportati per le settimane 21, 22 e 23 rappresentano i livelli medi di IGF-I dei campioni mattutini e serali di ciascuna settimana. I valori riportati per la sera rappresentano i livelli serali di IGF-I calcolati in media nelle settimane 21, 22 e 23 e analogamente per i valori mattutini.
Alle settimane 21, 22 e 23
Valutazione dei livelli di IGF-I: classificati in base al sesso e allo stato prepuberale
Lasso di tempo: Alle settimane 21, 22 e 23
È stata analizzata l'influenza del sesso e dello stato prepuberale sul valore di IGF-I misurato utilizzando il metodo del sangue capillare. Le stime dei parametri del modello statistico sono presentate come medie dei minimi quadrati per le categorie di sesso (maschile e femminile) e stato prepuberale (puberale e prepuberale). I valori riportati rappresentano i livelli medi di IGF-I determinati dalle 6 misurazioni effettuate (ad es. campioni mattutini e serali alle settimane 21, 22 e 23).
Alle settimane 21, 22 e 23
Analisi di regressione lineare multivariata per valutare i fattori che influenzano la variabilità dei livelli di IGF-I: classificati per condizione e posizione della malattia
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24

Un'analisi di regressione lineare multivariata dei fattori sul coefficiente di variazione all'interno del soggetto (WCV) utilizzando un'eliminazione graduale avanti-indietro è stata utilizzata per determinare l'effetto dei singoli fattori sui valori di IGF-I misurati utilizzando il metodo del sangue capillare (p = 0,15 affinché una variabile entri e rimanga nel modello). Il WCV è stato calcolato dalla serie di 6 misurazioni (2 campionamenti in ciascuna delle settimane 21, 22 e 23). È stata valutata l'influenza della condizione della malattia e dei cluster nazionali sul valore di IGF-I.

Gruppi di paesi: gruppo 1: Francia; cluster 2: Spagna, Grecia, Romania e Italia; gruppo 3: Regno Unito, Belgio, Repubblica ceca, Danimarca, Germania, Slovacchia, Austria e Finlandia; gruppo 4: Russia; gruppo 5: Ucraina.

Vengono presentate le stime dei parametri del modello statistico presentato come media dei minimi quadrati per le categorie di condizioni di malattia (GHD e TS) e la posizione (cluster 1, 2, 3, 4 e 5).
Fino alla settimana 24
Analisi di regressione lineare multivariata per valutare i fattori che influenzano la variabilità dei livelli di IGF-I: classificati per periodo dell'anno, età calcolata all'arruolamento e condizione della malattia
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24

È stata utilizzata un'analisi di regressione lineare multivariata dei fattori su WCV utilizzando un'eliminazione progressiva avanti-indietro per determinare l'effetto dei singoli fattori sui valori di IGF-I misurati utilizzando il metodo del sangue capillare (p=0,15 per una variabile che entra e rimane in il modello). Il WCV è stato calcolato dalla serie di 6 misurazioni (2 campionamenti in ciascuna delle settimane 21, 22 e 23). È stata valutata l'influenza del periodo dell'anno (1°, 2°, 3° e 4° trimestre), l'età calcolata all'arruolamento e la condizione della malattia sul valore di IGF-I.

Le stime dei parametri del modello statistico sono presentate come medie dei minimi quadrati per le categorie di periodo dell'anno (1°, 2°, 3° e 4° trimestre), età calcolata all'arruolamento e condizioni di malattia (GHD e TS).
Fino alla settimana 24
Variazione rispetto al basale alla settimana 24 nei livelli di IGF-I misurati con il metodo Capillary Blood Spot e il test IGF-I sierico
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24

Sono state effettuate 3 misurazioni simultanee di IGF-I alle settimane 0 (basale), 12 e 24 mediante dosaggio sierico e capillare per determinare il profilo di precisione del metodo del punto di sangue capillare rispetto al dosaggio dell'IGF-I sierico.

Vengono presentati i cambiamenti rispetto al basale alla settimana 24 nelle misurazioni dell'IGF-I mediante il metodo del punto di sangue capillare e il dosaggio del siero.
Dal basale alla settimana 24
Variazione rispetto al basale alla settimana 12 e alla settimana 24 nelle misurazioni della proteina legante il fattore di crescita insulino-simile 3 (IGFBP3)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12 e alla settimana 24

La LWPES raccomanda che il trattamento per qualsiasi indicazione con terapia con GH ricombinante nei bambini sia accompagnato da un regolare monitoraggio delle concentrazioni di IGF-I e IGFBP3. L'IGFBP3 si lega all'IGF-I circolante e i campioni di siero sono stati prelevati alla Visita 1 (Settimana 0), alla Visita 2 (Settimana 12) e alla Visita 3 (Settimana 24) per misurare l'IGFBP3.

Viene presentato il cambiamento rispetto al basale (Visita 1) alle Visite 2 e 3 in IGFBP3.
Dal basale alla settimana 12 e alla settimana 24
Modifica dal basale alla settimana 24 nell'altezza del parametro auxologico
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24

Il parametro auxologico, l'altezza, è stato misurato alla Visita 1 (misurazione di base), alla Visita 2 (Settimana 12) e alla Visita 3 (Settimana 24).

Viene presentata la variazione rispetto al basale dell'altezza misurata alla Visita 3 (Settimana 24) per la popolazione ITT complessiva.
Dal basale alla settimana 24
Variazione rispetto al basale alla settimana 24 nel parametro auxologico altezza calcolata SDS
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24

Il parametro auxologico, l'altezza, è stato misurato alla Visita 1 (misurazione di base), alla Visita 2 (Settimana 12) e alla Visita 3 (Settimana 24). Per il calcolo dei parametri SDS sono stati utilizzati i grafici di crescita francesi: i grafici forniscono per ogni fascia di età e sesso un parametro medio e un valore SD, da cui è possibile derivare il parametro SDS ipotizzando una distribuzione normale. Ad esempio: Altezza SDS = (altezza - altezza media di riferimento (età, sesso)) / SD di riferimento (età, sesso). La SDS indica il numero di deviazioni standard dalla media. Un SDS di 0 è uguale alla media con numeri negativi che indicano valori inferiori alla media e valori positivi superiori. Una variazione positiva di SDS indica un miglioramento della crescita, quindi un risultato favorevole.

Viene presentata la variazione rispetto al basale nell'SDS di altezza calcolata alla visita 3 (settimana 24) per la popolazione ITT complessiva.
Dal basale alla settimana 24
Variazione rispetto al basale alla settimana 24 nel peso del parametro auxologico
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24

Il parametro auxologico, il peso, è stato misurato alla Visita 1 (misurazione di base), alla Visita 2 (Settimana 12) e alla Visita 3 (Settimana 24).

Viene presentata la variazione rispetto al basale del peso misurato alla Visita 3 (Settimana 24) per la popolazione ITT complessiva.
Dal basale alla settimana 24
Variazione rispetto al basale alla settimana 24 nella SDS del peso calcolato del parametro auxologico
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24

Il parametro auxologico, il peso, è stato misurato alla Visita 1 (misurazione di base), alla Visita 2 (Settimana 12) e alla Visita 3 (Settimana 24). Per il calcolo dei parametri SDS sono stati utilizzati i grafici di crescita francesi: i grafici forniscono per ogni fascia di età e sesso un parametro medio e un valore SD, da cui è possibile derivare il parametro SDS ipotizzando una distribuzione normale. Ad esempio: Peso SDS = (peso - peso medio di riferimento (età, sesso)) / DS di riferimento (età, sesso). La SDS indica il numero di deviazioni standard dalla media. Un SDS di 0 è uguale alla media con numeri negativi che indicano valori inferiori alla media e valori positivi superiori. Un cambiamento positivo di SDS indica un miglioramento del peso, quindi un risultato favorevole.

Viene presentata la variazione rispetto al basale nella SDS ponderale calcolata alla visita 3 (settimana 24) per la popolazione ITT complessiva.
Dal basale alla settimana 24
Variazione rispetto al basale alla settimana 24 nella velocità di crescita annualizzata del parametro auxologico
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24

Il parametro auxologico, velocità di crescita annualizzata, è stato misurato alla Visita 1 (misurazione di base), alla Visita 2 (Settimana 12) e alla Visita 3 (Settimana 24).

Viene presentata la variazione rispetto al basale della velocità di crescita annualizzata misurata alla Visita 3 (Settimana 24) per la popolazione ITT complessiva.
Dal basale alla settimana 24
Variazione rispetto al basale alla settimana 24 nel parametro auxologico velocità di crescita annualizzata SDS
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24

Il parametro auxologico, velocità di crescita annualizzata, è stato misurato alla Visita 1 (misurazione di base), alla Visita 2 (Settimana 12) e alla Visita 3 (Settimana 24). Per il calcolo dei parametri SDS sono stati utilizzati i grafici di crescita francesi: i grafici forniscono per ogni fascia di età e sesso un parametro medio e un valore SD, da cui è possibile derivare il parametro SDS ipotizzando una distribuzione normale. Ad esempio: GV annualizzato SDS = (GV annualizzato - GV medio annualizzato di riferimento (età, sesso)) / DS di riferimento (età, sesso). La SDS indica il numero di deviazioni standard dalla media. Un SDS di 0 è uguale alla media con numeri negativi che indicano valori inferiori alla media e valori positivi superiori. Una variazione positiva di SDS indica un miglioramento della velocità di crescita, quindi un risultato favorevole.

Viene presentata la variazione rispetto al basale della velocità di crescita annualizzata SDS alla visita 3 (settimana 24) per la popolazione ITT complessiva.
Dal basale alla settimana 24
Percentuale di pazienti che valutano la manipolazione complessiva del dispositivo di somministrazione, NutropinAq Pen, per valutare l'accettabilità e la tolleranza di NutropinAq e della sua penna
Lasso di tempo: Al mese 5

L'accettabilità è stata valutata mediante un questionario al mese 5. Agli utilizzatori (genitori e/o figli) della penna NutropinAq e del libretto di supporto per la conformità è stato chiesto di descrivere e valutare la penna, la cartuccia, il libretto di supporto per la conformità e la loro facilità d'uso.

Viene presentata la percentuale di pazienti che hanno risposto a ciascuna categoria per la valutazione della gestione complessiva della penna NutropinAq. Le categorie sono: Molto facile, Facile, Moderatamente difficile, Difficile, Molto difficile e Mancante.
Al mese 5
Posologia di NutropinAq al basale (visita 1) riassunta come dose media
Lasso di tempo: Visita 1 (riferimento)
Era previsto che la posologia (mg/kg/die) di NutropinAq rimanesse costante per tutta la durata dello studio. Viene presentata la posologia media adottata alla Visita 1.
Visita 1 (riferimento)
Estensione dell'esposizione a NutropinAq durante lo studio
Lasso di tempo: Fino alla settimana 24
L'entità dell'esposizione al trattamento durante lo studio è presentata come il numero medio di iniezioni giornaliere eseguite.
Fino alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ipsen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 ottobre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 ottobre 2005

Primo Inserito (Stima)

7 ottobre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 dicembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 novembre 2019

Ultimo verificato

1 novembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2-79-58035-700
  • 2004-000356-17 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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