Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu określenie optymalnego monitorowania IGF-1 u dzieci leczonych NutropinAq (OPTIMA)

21 listopada 2019 zaktualizowane przez: Ipsen

Faza IIIB, międzynarodowe, jednogrupowe, otwarte badanie mające na celu określenie optymalnego monitorowania IGF-1 u dzieci leczonych NutropinAq, przy użyciu nowej metody pobierania krwi włośniczkowej

Głównym celem tego badania jest ustalenie optymalnego schematu monitorowania u dzieci leczonych NutropinAq, przy użyciu nowo opracowanej technologii pomiaru IGF-1 w plamce krwi włośniczkowej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

251

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, B-1090
        • Dienst Kindergeneeskunde
      • Edegem, Belgia, B-2650
        • Dienst Kindergeneeskunde
  • Czechy
      • Praha, Czechy, 100 34
        • Klinika Deti a Dorostu
  • Dania
      • Aalborg, Dania, 9100
        • Aalborg Sygehus Nord, Borneafdelingen
      • Herning, Dania, 7400
        • Sygeh. i Ringkjobing Amt, Borneafdeling
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Endocrinology Research Centre RAMS, Institute of Pediatric Endocrinology
      • Moscow, Federacja Rosyjska
        • Tushino Pediatric Hospital, RMAPE Department of Endocrinology for Childhood and Adolescent Age
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • Helsinki University Central Hospital
  • Francja
      • Angers, Francja, 49033
        • CHU - Hôtel Dieu
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • Cabinet Médical
      • Grenoble, Francja, 38043
        • Chu Grenoble
      • Le Havre, Francja, 76083
        • Centre Hospitalier Général
      • Marseille, Francja, 13385
        • CHU Timone Enfants
      • Montpellier, Francja, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Nice, Francja, 06202
        • Hôpital Archet 2
      • Paris, Francja, 75674
        • Hopital Saint-Vincent de Paul
      • Paris, Francja, 75743
        • Groupe Hospitalier de Necker
      • Rouen, Francja, 76031
        • Hôpital Charles Nicolle
      • Strasbourg, Francja, 67100
        • CHU Hautepierre
      • Tarbes, Francja, 65013
        • Centre Hospitalier de Bigorre
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Hopital des Enfants
      • Toulouse, Francja, 31000
        • Cabinet Médical
      • Tours, Francja, 37044
        • Centre Pédiatrique Gatien de Clocheville
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 18454
        • General State Hospital of Nikaia
      • Athens, Grecja
        • PA Kyriakou Children's Hospital
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08009
        • Hospital de Nens de Barcelona
      • Elche, Hiszpania, 03203
        • Hospital General Universitario
      • Madrid, Hiszpania, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Sabadell, Hiszpania, 08208
        • Hospital Parc Tauli
      • Santiago de Compostela, Hiszpania, 15706
        • Hospital Clinico Universitario
  • Niemcy
      • Leipzig, Niemcy, 04317
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
  • Rumunia
      • Bucuresti, Rumunia, Sector 1
        • Institutul de Endocrinologie C.I. Parhon
  • Słowacja
      • Bratislava, Słowacja, 833 40
        • Il Detska Klinika
  • Ukraina
      • Kiev, Ukraina
        • Scientific-Research Institute of Endocrinology, Academy of Medical Science of Ukraine
      • Kiev, Ukraina
        • Ukrainian Scientific practical Centre of Endocrine surgery, Endocrine Organs and Tissues Transplantation
  • Włochy
      • Catania, Włochy, 78-95123
        • Azienda Policlinico - Università di Catania
      • Chieti, Włochy, 5-66013
        • Ospedale policlinico
      • Firenze, Włochy, 13-50132
        • Clinica Pediatrica II
      • Napoli, Włochy, 4-80138
        • Il Università degli Studi di Napoli
      • Napoli, Włochy
        • Clinica Pediatrica, Universita Federico II di Napoli
      • Novara, Włochy, 18-28100
        • Clinica Pediatrica
      • Parma, Włochy, 14-43100
        • Clinica Pediatrica
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • London, England, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
        • St George's Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Zjednoczone Królestwo, 14 4XW
        • University Hospital Wales

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci poniżej 18 roku życia z zaburzeniami wzrostu związanymi z niewystarczającym wydzielaniem hormonu wzrostu lub zespołem Turnera lub przewlekłą niewydolnością nerek.

Kryteria wyłączenia:

  • Dzieci z zamkniętymi nasadami kości
  • Dzieci z aktywnym nowotworem
  • Dzieci z ostrą chorobą krytyczną

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NutropinAq 10 mg/2 ml (30 j.m.)

Pacjenci otrzymywali codziennie podskórne (sc) wstrzyknięcia NutropinAq 10 miligramów (mg)/2 mililitry (ml) przez 6 miesięcy. Podawane dzienne dawki terapeutyczne były następujące:

  • Pacjenci z GHD: 0,025 - 0,035 mg/ kilogram (kg) masy ciała
  • Pacjenci z ZT: do 0,05 mg/kg masy ciała
  • Pacjenci z CRI: do 0,05 mg/kg masy ciała

Pacjenci odwiedzili badaną klinikę na wizytę wyjściową i na 2 inne wizyty co 3 miesiące (tygodnie 12 i 24). Dodatkowe oceny w domu przeprowadzono w 21, 22 i 23 tygodniu.

Badacz ustalił dawkę podawaną każdemu pacjentowi i zalecił wykonanie iniekcji wieczorem.
Lek: Somatropina (pochodzenie rDNA)
Codzienne wstrzyknięcia podskórne, 0,025 - 0,05 mg/kg/dzień przez 6 miesięcy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poziomy insulinopodobnego czynnika wzrostu I (IGF-I) mierzone przy użyciu próbek krwi kapilarnej w określonym czasie
Ramy czasowe: W 21, 22 i 23 tygodniu

Krew włośniczkową z opuszki palca pobrano przy użyciu kart bibuły filtracyjnej do oznaczenia IGF-I we krwi włośniczkowej zgodnie z zaleceniami dotyczącymi monitorowania leczenia rekombinowanym hormonem wzrostu u dzieci Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society (LWPES).

Testy kapilarnego IGF-I były wykonywane przez pacjenta w domu jeden dzień w tygodniu tylko w tygodniach 21, 22 i 23 (ten sam dzień tygodnia). Pobieranie próbek zaplanowano wieczorem przed wstrzyknięciem NutropinAq i między 7:00 a 9:00 następnego ranka. Dopuszczono wydłużone okno od 6:00 do 12:00 na definiowanie odchyleń od protokołu.

Oceniono liczbę pomiarów IGF-I we krwi włośniczkowej i optymalny czas pobierania próbek do oceny statusu IGF-I u pacjentów leczonych NutropinAq. Przedstawiono pomiary IGF-I dla porannego i wieczornego pobierania próbek.
W 21, 22 i 23 tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena poziomów IGF-I: skategoryzowana według tygodniowego harmonogramu (tygodnie 21-23) i dziennego czasu (rano i wieczorem)
Ramy czasowe: W 21, 22 i 23 tygodniu
Analizowano wpływ dobowego i tygodniowego czasu na wartość IGF-I mierzoną metodą plamki krwi włośniczkowej. Przeprowadzono trójczynnikową analizę wariancji (ANOVA) z pacjentem, dniem i czasem dziennym jako czynnikami po odpowiednim przekształceniu w celu uzyskania parametrów o rozkładzie normalnym. Dzień*godzina interakcji została przetestowana i zachowana w modelu tylko wtedy, gdy wartość p <0,1. Oszacowania parametrów z modelu statystycznego przedstawiono jako średnie metodą najmniejszych kwadratów dla kategorii czasu dziennego (rano i wieczorem) oraz tygodniowego czasu (tydzień 21, tydzień 22 i tydzień 23). Wartości zgłoszone dla tygodnia 21, 22 i 23 reprezentują średnie poziomy IGF-I z porannych i wieczornych próbek w każdym tygodniu. Wartości zgłoszone dla wieczoru reprezentują wieczorne poziomy IGF-I uśrednione w tygodniach 21, 22 i 23 i podobnie dla wartości porannych.
W 21, 22 i 23 tygodniu
Ocena poziomów IGF-I: skategoryzowane według płci i stanu przed okresem dojrzewania
Ramy czasowe: W 21, 22 i 23 tygodniu
Analizowano wpływ płci i stanu przedpokwitaniowego na wartość IGF-I mierzoną metodą plamki krwi włośniczkowej. Oszacowania parametrów z modelu statystycznego przedstawiono jako średnie najmniejszych kwadratów dla kategorii płci (mężczyzna i kobieta) oraz stanu przed okresem dojrzewania (pokwitanie i okres przed okresem dojrzewania). Podane wartości reprezentują średnie poziomy IGF-I określone na podstawie 6 wykonanych pomiarów (tj. próbki poranne i wieczorne w 21, 22 i 23 tygodniu).
W 21, 22 i 23 tygodniu
Wieloczynnikowe analizy regresji liniowej w celu oceny czynników wpływających na zmienność poziomów IGF-I: skategoryzowane według stanu i lokalizacji choroby
Ramy czasowe: Do 24 tygodnia

Wieloczynnikowa analiza regresji liniowej czynników dotyczących wewnątrzobiektowego współczynnika zmienności (WCV) z wykorzystaniem stopniowej eliminacji w przód i w tył została wykorzystana do określenia wpływu poszczególnych czynników na wartości IGF-I mierzone metodą plamki krwi włośniczkowej (p=0,15 aby zmienna weszła i pozostała w modelu). WCV obliczono z serii 6 pomiarów (po 2 próbki w każdym z tygodni 21, 22 i 23). Oceniono wpływ stanu chorobowego i klastrów krajów na wartość IGF-I.

Klastry krajów: klaster 1: Francja; klaster 2: Hiszpania, Grecja, Rumunia i Włochy; klaster 3: Wielka Brytania, Belgia, Czechy, Dania, Niemcy, Słowacja, Austria i Finlandia; klaster 4: Rosja ; skupienie 5: Ukraina.

Przedstawiono oszacowania parametrów z modelu statystycznego przedstawione jako średnie metodą najmniejszych kwadratów dla kategorii stanu chorobowego (GHD i TS) i lokalizacji (skupiska 1, 2, 3, 4 i 5).
Do 24 tygodnia
Wieloczynnikowe analizy regresji liniowej w celu oceny czynników wpływających na zmienność poziomów IGF-I: skategoryzowane według pory roku, obliczonego wieku w momencie rejestracji i stanu chorobowego
Ramy czasowe: Do 24 tygodnia

Wieloczynnikową analizę regresji liniowej czynników dotyczących WCV z zastosowaniem stopniowej eliminacji do przodu i do tyłu zastosowano w celu określenia wpływu poszczególnych czynników na wartości IGF-I mierzone metodą plamki krwi włośniczkowej (p=0,15 dla zmiennej wchodzącej i pozostającej w modelka). WCV obliczono z serii 6 pomiarów (po 2 próbki w każdym z tygodni 21, 22 i 23). Oceniono wpływ pory roku (I, II, III i IV kwartał), obliczonego wieku włączenia oraz stanu chorobowego na wartość IGF-I.

Oszacowania parametrów z modelu statystycznego przedstawiono jako średnie metodą najmniejszych kwadratów dla kategorii pory roku (1., 2., 3. i 4. kwartał), obliczonego wieku przy przyjęciu i stanu chorobowego (GHD i TS).
Do 24 tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 24. tygodniu stężeń IGF-I mierzonych metodą plamki krwi włośniczkowej i oznaczenia IGF-I w surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24

Wykonano 3 jednoczesne pomiary IGF-I w tygodniach 0 (linia wyjściowa), 12 i 24 za pomocą testu surowicy i kapilar w celu określenia profilu precyzji metody plamki krwi włośniczkowej względem testu IGF-I w surowicy.

Przedstawiono zmianę od wartości początkowej w 24. tygodniu w pomiarach IGF-I metodą plamki krwi włośniczkowej i testu surowicy.
Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 12. i 24. tygodniu w pomiarach białka wiążącego insulinopodobny czynnik wzrostu 3 (IGFBP3)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 12 i tygodnia 24

LWPES zaleca, aby leczeniu rekombinowanego GH u dzieci we wszystkich wskazaniach towarzyszyło regularne monitorowanie stężeń IGF-I i IGFBP3. IGFBP3 wiąże krążący IGF-I, a próbki surowicy pobrano podczas wizyty 1 (tydzień 0), wizyty 2 (tydzień 12) i wizyty 3 (tydzień 24) w celu zmierzenia IGFBP3.

Przedstawiono zmianę w stosunku do wartości wyjściowej (wizyta 1) podczas wizyt 2 i 3 w IGFBP3.
Wartość wyjściowa do tygodnia 12 i tygodnia 24
Zmiana wartości parametru auksologicznego w stosunku do wartości wyjściowej w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24

Parametr auksologiczny, wzrost, mierzono podczas wizyty 1 (pomiar wyjściowy), wizyty 2 (tydzień 12) i wizyty 3 (tydzień 24).

Przedstawiono zmianę zmierzonego wzrostu w stosunku do wartości wyjściowych podczas wizyty 3 (tydzień 24) dla całej populacji ITT.
Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana od wartości wyjściowej w 24. tygodniu w karcie charakterystyki wzrostu obliczonego parametrem auksologicznym
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24

Parametr auksologiczny, wzrost, mierzono podczas wizyty 1 (pomiar wyjściowy), wizyty 2 (tydzień 12) i wizyty 3 (tydzień 24). Do obliczenia parametrów SDS wykorzystano francuskie wykresy wzrostu: wykresy podają dla każdego przedziału wiekowego i płci średni parametr i wartość SD, z której można wyprowadzić parametr SDS przy założeniu rozkładu normalnego. Na przykład: Wzrost SDS = (wzrost - referencyjny średni wzrost (wiek, płeć)) / referencyjny SD (wiek, płeć). SDS wskazuje liczbę odchyleń standardowych od średniej. SDS równy 0 jest równy średniej z liczbami ujemnymi wskazującymi wartości niższe od średniej i wartości dodatnie wyższe. Dodatnia zmiana w SDS wskazuje na poprawę wzrostu, a więc na korzystny wynik.

Przedstawiono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w obliczonej SDS wzrostu podczas wizyty 3 (tydzień 24) dla całej populacji ITT.
Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana masy parametru auksologicznego od punktu początkowego w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24

Parametr auksologiczny, wagę, mierzono podczas Wizyty 1 (pomiar wyjściowy), Wizyty 2 (Tydzień 12) i Wizyty 3 (Tydzień 24).

Przedstawiono zmianę zmierzonej masy ciała w stosunku do wartości wyjściowych podczas wizyty 3 (tydzień 24) dla całej populacji ITT.
Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana od wartości wyjściowej w 24. tygodniu w karcie charakterystyki masy obliczonej dla parametru auksologicznego
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24

Parametr auksologiczny, wagę, mierzono podczas Wizyty 1 (pomiar wyjściowy), Wizyty 2 (Tydzień 12) i Wizyty 3 (Tydzień 24). Do obliczenia parametrów SDS wykorzystano francuskie wykresy wzrostu: wykresy podają dla każdego przedziału wiekowego i płci średni parametr i wartość SD, z której można wyprowadzić parametr SDS przy założeniu rozkładu normalnego. Na przykład: Waga SDS = (waga - referencyjna średnia waga (wiek, płeć)) / referencyjne SD (wiek, płeć). SDS wskazuje liczbę odchyleń standardowych od średniej. SDS równy 0 jest równy średniej z liczbami ujemnymi wskazującymi wartości niższe od średniej i wartości dodatnie wyższe. Dodatnia zmiana w SDS wskazuje na poprawę wagi, a więc na korzystny wynik.

Przedstawiono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w obliczonej SDS wagi podczas wizyty 3 (tydzień 24) dla całej populacji ITT.
Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana względem wartości wyjściowej w 24. tygodniu w rocznej szybkości wzrostu parametru auksologicznego
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24

Parametr auksologiczny, roczna prędkość wzrostu, mierzono podczas Wizyty 1 (pomiar wyjściowy), Wizyty 2 (Tydzień 12) i Wizyty 3 (Tydzień 24).

Przedstawiono zmianę zmierzonej rocznej szybkości wzrostu w stosunku do wartości wyjściowych podczas wizyty 3 (tydzień 24) dla całej populacji ITT.
Linia bazowa do tygodnia 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 24. tygodniu w SDS parametru auksologicznego w ujęciu rocznym prędkości wzrostu
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 24

Parametr auksologiczny, roczna prędkość wzrostu, mierzono podczas Wizyty 1 (pomiar wyjściowy), Wizyty 2 (Tydzień 12) i Wizyty 3 (Tydzień 24). Do obliczenia parametrów SDS wykorzystano francuskie wykresy wzrostu: wykresy podają dla każdego przedziału wiekowego i płci średni parametr i wartość SD, z której można wyprowadzić parametr SDS przy założeniu rozkładu normalnego. Na przykład: Roczna GV SDS = (roczna GV - referencyjna średnia roczna GV (wiek, płeć)) / referencyjna SD (wiek, płeć). SDS wskazuje liczbę odchyleń standardowych od średniej. SDS równy 0 jest równy średniej z liczbami ujemnymi wskazującymi wartości niższe od średniej i wartości dodatnie wyższe. Dodatnia zmiana w SDS wskazuje na poprawę szybkości wzrostu, a zatem na korzystny wynik.

Przedstawiono zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w SDS dotyczącej rocznej szybkości wzrostu podczas wizyty 3 (tydzień 24) dla całej populacji ITT.
Linia bazowa do tygodnia 24
Odsetek pacjentów oceniających ogólną obsługę urządzenia do podawania, NutropinAq Pen, w celu oceny dopuszczalności i tolerancji NutropinAq i jego wstrzykiwacza
Ramy czasowe: W miesiącu 5

Akceptowalność oceniono za pomocą kwestionariusza w miesiącu 5. Użytkowników (rodziców i/lub dzieci) wstrzykiwacza NutropinAq i broszury dotyczącej przestrzegania przepisów poproszono o opisanie i ocenę wstrzykiwacza, wkładu, broszury dotyczącej przestrzegania przepisów oraz o łatwość ich użycia.

Przedstawiono odsetek pacjentów odpowiadających na każdą kategorię w celu oceny ogólnej obsługi wstrzykiwacza NutropinAq. Kategorie to: bardzo łatwe, łatwe, średnio trudne, trudne, bardzo trudne i brakujące.
W miesiącu 5
Dawkowanie NutropinAq na początku badania (wizyta 1.) podsumowane jako średnia dawka
Ramy czasowe: Wizyta 1 (linia bazowa)
Zamierzono, aby dawkowanie (mg/kg mc./dobę) NutropinAq pozostało stałe przez cały czas trwania badania. Przedstawiono średnie dawkowanie przyjęte podczas wizyty 1.
Wizyta 1 (linia bazowa)
Stopień narażenia na NutropinAq w trakcie badania
Ramy czasowe: Do 24 tygodnia
Stopień narażenia na leczenie w całym badaniu przedstawiono jako średnią liczbę wykonanych dziennych wstrzyknięć.
Do 24 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ipsen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 października 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 października 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 października 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 grudnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 listopada 2019

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2-79-58035-700
  • 2004-000356-17 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj