Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k definování optimálního monitorování IGF-1 u dětí léčených NutropinAq (OPTIMA)

21. listopadu 2019 aktualizováno: Ipsen

Fáze IIIB, mezinárodní, jednoskupinová, otevřená studie k definování optimálního monitorování IGF-1 u dětí léčených NutropinAq za použití nové metody odběru kapilární krve

Hlavním účelem této studie je stanovit optimální režim monitorování u dětí léčených NutropinAq pomocí nově vyvinuté technologie měření IGF-1 kapilární krve.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

251

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, B-1090
        • Dienst Kindergeneeskunde
      • Edegem, Belgie, B-2650
        • Dienst Kindergeneeskunde
  • Dánsko
      • Aalborg, Dánsko, 9100
        • Aalborg Sygehus Nord, Borneafdelingen
      • Herning, Dánsko, 7400
        • Sygeh. i Ringkjobing Amt, Borneafdeling
  • Finsko
      • Helsinki, Finsko
        • Helsinki University Central Hospital
  • Francie
      • Angers, Francie, 49033
        • CHU - Hôtel Dieu
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • Cabinet Médical
      • Grenoble, Francie, 38043
        • Chu Grenoble
      • Le Havre, Francie, 76083
        • Centre Hospitalier Général
      • Marseille, Francie, 13385
        • CHU Timone Enfants
      • Montpellier, Francie, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Nice, Francie, 06202
        • Hôpital Archet 2
      • Paris, Francie, 75674
        • Hopital Saint-Vincent de Paul
      • Paris, Francie, 75743
        • Groupe Hospitalier de Necker
      • Rouen, Francie, 76031
        • Hôpital Charles Nicolle
      • Strasbourg, Francie, 67100
        • CHU Hautepierre
      • Tarbes, Francie, 65013
        • Centre Hospitalier de Bigorre
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Hopital des Enfants
      • Toulouse, Francie, 31000
        • Cabinet Médical
      • Tours, Francie, 37044
        • Centre Pédiatrique Gatien de Clocheville
  • Itálie
      • Catania, Itálie, 78-95123
        • Azienda Policlinico - Università di Catania
      • Chieti, Itálie, 5-66013
        • Ospedale policlinico
      • Firenze, Itálie, 13-50132
        • Clinica Pediatrica II
      • Napoli, Itálie, 4-80138
        • Il Università degli Studi di Napoli
      • Napoli, Itálie
        • Clinica Pediatrica, Universita Federico II di Napoli
      • Novara, Itálie, 18-28100
        • Clinica Pediatrica
      • Parma, Itálie, 14-43100
        • Clinica Pediatrica
  • Německo
      • Leipzig, Německo, 04317
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
  • Rumunsko
      • Bucuresti, Rumunsko, Sector 1
        • Institutul de Endocrinologie C.I. Parhon
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace
        • Endocrinology Research Centre RAMS, Institute of Pediatric Endocrinology
      • Moscow, Ruská Federace
        • Tushino Pediatric Hospital, RMAPE Department of Endocrinology for Childhood and Adolescent Age
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, 833 40
        • Il Detska Klinika
  • Spojené království
    • England
      • London, England, Spojené království, SW17 0QT
        • St George's Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Spojené království, 14 4XW
        • University Hospital Wales
  • Ukrajina
      • Kiev, Ukrajina
        • Scientific-Research Institute of Endocrinology, Academy of Medical Science of Ukraine
      • Kiev, Ukrajina
        • Ukrainian Scientific practical Centre of Endocrine surgery, Endocrine Organs and Tissues Transplantation
  • Česko
      • Praha, Česko, 100 34
        • Klinika Deti a Dorostu
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 18454
        • General State Hospital of Nikaia
      • Athens, Řecko
        • PA Kyriakou Children's Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08009
        • Hospital de Nens de Barcelona
      • Elche, Španělsko, 03203
        • Hospital General Universitario
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Sabadell, Španělsko, 08208
        • Hospital Parc Tauli
      • Santiago de Compostela, Španělsko, 15706
        • Hospital Clinico Universitario

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti do 18 let s poruchou růstu spojenou s nedostatečnou sekrecí růstového hormonu nebo Turnerovým syndromem nebo chronickou renální insuficiencí.

Kritéria vyloučení:

  • Děti s uzavřenými epifýzami
  • Děti s aktivním novotvarem
  • Děti s akutním kritickým onemocněním

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NutropinAq 10 mg/2 ml (30 IU)

Pacienti dostávali denně subkutánní (s.c.) injekce NutropinAq 10 miligramů (mg)/2 mililitry (ml) po dobu 6 měsíců. Podávané terapeutické denní dávky byly následující:

  • Pacienti s GHD: 0,025 - 0,035 mg/kg (kg) tělesné hmotnosti
  • Pacienti s TS: do 0,05 mg/kg tělesné hmotnosti
  • Pacienti s CRI: do 0,05 mg/kg tělesné hmotnosti

Pacienti navštěvovali studijní kliniku pro základní návštěvu a pro 2 další návštěvy každé 3 měsíce (týdny 12 a 24). Další domácí hodnocení byla provedena v týdnech 21, 22 a 23.

Zkoušející stanovil dávku podanou každému pacientovi a bylo doporučeno provést injekci večer.
Lék: Somatropin (původem rDNA)
Denní subkutánní injekce, 0,025 - 0,05 mg/kg/den po dobu 6 měsíců.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hladiny inzulinu podobného růstového faktoru I (IGF-I) měřené pomocí časovaných vzorků kapilární krve
Časové okno: Ve 21., 22. a 23. týdnu

Kapilární krev z konečků prstů byla odebrána pomocí karet s filtračním papírem pro stanovení IGF-I kapilární krve v souladu s doporučeními pro monitorování Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society (LWPES) pro léčbu rekombinantní GH terapie u dětí.

Kapilární IGF-I testy byly prováděny pacientem doma jeden den v týdnu pouze během týdnů 21, 22 a 23 (stejný den v týdnu). Vzorky byly naplánovány na večer před injekcí NutropinAq a mezi 7:00 a 9:00 následující ráno. Pro definování odchylek protokolu bylo povoleno rozšířené okno od 6:00 do 12:00.

Byl hodnocen počet měření IGF-I v kapilární krvi a optimální načasování vzorků pro posouzení stavu IGF-I u pacientů léčených NutropinAq. Jsou prezentována měření IGF-I pro ranní a večerní odběr vzorků.
Ve 21., 22. a 23. týdnu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení hladin IGF-I: rozděleno do kategorií podle týdenního načasování (21.–23. týden) a denního načasování (ráno a večer)
Časové okno: Ve 21., 22. a 23. týdnu
Byl analyzován vliv denního a týdenního načasování na hodnotu IGF-I měřenou metodou kapilární krevní skvrny. Byla provedena 3-cestná analýza rozptylu (ANOVA) s pacientem, dnem a denním načasováním jako faktory po vhodné transformaci pro získání normálně distribuovaných parametrů. Interakce den*čas byla testována a udržována v modelu pouze v případě, že p-hodnota <0,1. Odhady parametrů ze statistického modelu jsou prezentovány jako průměry nejmenších čtverců pro kategorie denního načasování (Ráno a Večer) a týdenního načasování (21. týden, 22. týden a 23. týden). Hodnoty uváděné pro týden 21, 22 a 23 představují průměrné hladiny IGF-I z ranních a večerních vzorků v každém týdnu. Hodnoty uváděné pro večer představují večerní hladiny IGF-I zprůměrované v týdnech 21, 22 a 23 a podobně pro ranní hodnoty.
Ve 21., 22. a 23. týdnu
Hodnocení hladin IGF-I: Roztříděné podle pohlaví a prepubertálního stavu
Časové okno: Ve 21., 22. a 23. týdnu
Byl analyzován vliv pohlaví a prepubertálního stavu na hodnotu IGF-I měřenou metodou kapilární krevní skvrny. Odhady parametrů ze statistického modelu jsou prezentovány jako průměry nejmenších čtverců pro kategorie pohlaví (muž a žena) a prepubertálního stavu (pubertální a prepubertální). Uvedené hodnoty představují průměrné hladiny IGF-I stanovené ze 6 provedených měření (tj. ranní a večerní vzorky ve 21., 22. a 23. týdnu).
Ve 21., 22. a 23. týdnu
Vícerozměrné lineární regresní analýzy k posouzení faktorů ovlivňujících variabilitu hladin IGF-I: kategorizované podle stavu a lokalizace onemocnění
Časové okno: Až do 24. týdne

Pro stanovení vlivu jednotlivých faktorů na hodnoty IGF-I měřené metodou kapilární skvrny (p=0,15) byla použita vícerozměrná lineární regresní analýza faktorů variačního koeficientu v rámci subjektu (WCV) pomocí postupné dopředně-zpětné eliminace. aby proměnná vstoupila a zůstala v modelu). WCV byla vypočtena ze série 6 měření (2 odběry v každém z týdnů 21, 22 a 23). Byl hodnocen vliv stavu onemocnění a skupin zemí na hodnotu IGF-I.

Seskupení zemí: seskupení 1: Francie; cluster 2: Španělsko, Řecko, Rumunsko a Itálie; cluster 3: Velká Británie, Belgie, Česká republika, Dánsko, Německo, Slovensko, Rakousko a Finsko; shluk 4: Rusko ; shluk 5: Ukrajina.

Jsou prezentovány odhady parametrů ze statistického modelu prezentované jako průměry nejmenších čtverců pro kategorie chorobného stavu (GHD a TS) a lokalizaci (skupiny 1, 2, 3, 4 a 5).
Až do 24. týdne
Multivariační lineární regresní analýzy k posouzení faktorů ovlivňujících variabilitu hladin IGF-I: Roztříděné podle ročního období, vypočteného věku při zápisu a stavu onemocnění
Časové okno: Až do 24. týdne

Mnohorozměrná lineární regresní analýza faktorů na WCV pomocí postupné eliminace dopředu a dozadu byla použita ke stanovení účinku jednotlivých faktorů na hodnoty IGF-I měřené pomocí metody kapilární krevní skvrny (p=0,15 pro proměnnou, která vstoupí a zůstane v ní model). WCV byla vypočtena ze série 6 měření (2 odběry v každém z týdnů 21, 22 a 23). Byl hodnocen vliv ročního období (1., 2., 3. a 4. čtvrtletí), vypočteného věku při zařazení a stavu onemocnění na hodnotu IGF-I.

Odhady parametrů ze statistického modelu jsou prezentovány jako průměry nejmenších čtverců pro kategorie ročního období (1., 2., 3. a 4. čtvrtletí), vypočtený věk při zařazení a chorobný stav (GHD a TS).
Až do 24. týdne
Změna hladin IGF-I oproti výchozí hodnotě ve 24. týdnu měřená metodou kapilární krve a sérovým testem IGF-I
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24

Byla provedena 3 simultánní měření IGF-I v týdnech 0 (základní hodnota), 12 a 24 sérovým a kapilárním testem, aby se určil profil přesnosti metody kapilární krve oproti testu sérového IGF-I.

Jsou uvedeny změny od výchozí hodnoty v týdnu 24 v měření IGF-I metodou kapilární krevní skvrny a sérového testu.
Výchozí stav do týdne 24
Změna od výchozí hodnoty v týdnu 12 a v týdnu 24 v měřeních inzulinu podobného růstového faktoru vázajícího protein 3 (IGFBP3)
Časové okno: Výchozí stav do 12. a 24. týdne

LWPES doporučuje, aby byla léčba jakékoli indikace terapií rekombinantním GH u dětí doprovázena pravidelným sledováním koncentrací IGF-I a IGFBP3. IGFBP3 váže cirkulující IGF-I a vzorky séra byly odebrány při návštěvě 1 (týden 0), návštěvě 2 (týden 12) a návštěvě 3 (týden 24) za účelem měření IGFBP3.

Je uvedena změna od výchozí hodnoty (návštěva 1) při návštěvách 2 a 3 v IGFBP3.
Výchozí stav do 12. a 24. týdne
Změňte výšku auxologického parametru od základní linie ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24

Auxologický parametr, výška, byl měřen při návštěvě 1 (základní měření), návštěvě 2 (týden 12) a návštěvě 3 (týden 24).

Je uvedena změna od výchozí hodnoty v naměřené výšce při návštěvě 3 (týden 24) pro celkovou populaci ITT.
Výchozí stav do týdne 24
Změňte od základní hodnoty v týdnu 24 v Auxologickém parametru Vypočítaná výška SDS
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24

Auxologický parametr, výška, byl měřen při návštěvě 1 (základní měření), návštěvě 2 (týden 12) a návštěvě 3 (týden 24). Pro výpočet parametrů SDS byly použity francouzské růstové grafy: grafy poskytují pro každé věkové rozmezí a pohlaví střední parametr a hodnotu SD, ze které lze odvodit parametr SDS za předpokladu normálního rozdělení. Například: Výška SDS = (výška - referenční průměrná výška (věk, pohlaví)) / referenční SD (věk, pohlaví). SDS udává počet standardních odchylek od průměru. SDS 0 se rovná průměru, přičemž záporná čísla označují hodnoty nižší než střední a kladné hodnoty vyšší. Pozitivní změna SDS ukazuje na zlepšení růstu, tedy příznivý výsledek.

Je uvedena změna od výchozí hodnoty ve vypočítané výšce SDS při návštěvě 3 (týden 24) pro celkovou populaci ITT.
Výchozí stav do týdne 24
Změna hmotnosti auxologického parametru od výchozí hodnoty ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24

Auxologický parametr, hmotnost, byl měřen při návštěvě 1 (základní měření), návštěvě 2 (týden 12) a návštěvě 3 (týden 24).

Je uvedena změna od výchozí hodnoty v naměřené hmotnosti při návštěvě 3 (týden 24) pro celkovou populaci ITT.
Výchozí stav do týdne 24
Změna od výchozího stavu v týdnu 24 v Auxologickém parametru Vypočítaná hmotnost SDS
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24

Auxologický parametr, hmotnost, byl měřen při návštěvě 1 (základní měření), návštěvě 2 (týden 12) a návštěvě 3 (týden 24). Pro výpočet parametrů SDS byly použity francouzské růstové grafy: grafy poskytují pro každé věkové rozmezí a pohlaví střední parametr a hodnotu SD, ze které lze odvodit parametr SDS za předpokladu normálního rozdělení. Například: Hmotnost SDS = (váha - referenční průměrná hmotnost (věk, pohlaví)) / referenční SD (věk, pohlaví). SDS udává počet standardních odchylek od průměru. SDS 0 se rovná průměru, přičemž záporná čísla označují hodnoty nižší než střední a kladné hodnoty vyšší. Pozitivní změna SDS ukazuje na zlepšení hmotnosti, tedy příznivý výsledek.

Je uvedena změna od výchozí hodnoty ve vypočítané hmotnostní SDS při návštěvě 3 (týden 24) pro celkovou populaci ITT.
Výchozí stav do týdne 24
Změna od základní hodnoty v týdnu 24 v Auxologickém parametru Anualizovaná rychlost růstu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24

Auxologický parametr, anualizovaná rychlost růstu, byl měřen při návštěvě 1 (základní měření), návštěvě 2 (týden 12) a návštěvě 3 (týden 24).

Je uvedena změna od výchozí hodnoty v naměřené anualizované rychlosti růstu při návštěvě 3 (týden 24) pro celkovou populaci ITT.
Výchozí stav do týdne 24
Změna od základní hodnoty v týdnu 24 v Auxologickém parametru Anualizovaná rychlost růstu SDS
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24

Auxologický parametr, anualizovaná rychlost růstu, byl měřen při návštěvě 1 (základní měření), návštěvě 2 (týden 12) a návštěvě 3 (týden 24). Pro výpočet parametrů SDS byly použity francouzské růstové grafy: grafy poskytují pro každé věkové rozmezí a pohlaví střední parametr a hodnotu SD, ze které lze odvodit parametr SDS za předpokladu normálního rozdělení. Například: Anualized GV SDS = (anualised GV - referenční průměrná roční GV (věk, pohlaví)) / referenční SD (věk, pohlaví). SDS udává počet standardních odchylek od průměru. SDS 0 se rovná průměru, přičemž záporná čísla označují hodnoty nižší než střední a kladné hodnoty vyšší. Pozitivní změna SDS ukazuje na zlepšení rychlosti růstu, tedy příznivý výsledek.

Je uvedena změna od výchozí hodnoty v anualizované SDS rychlosti růstu při návštěvě 3 (týden 24) pro celkovou populaci ITT.
Výchozí stav do týdne 24
Procento pacientů hodnotí celkovou manipulaci s aplikačním zařízením, perem NutropinAq, za účelem posouzení přijatelnosti a snášenlivosti přípravku NutropinAq a jeho pera
Časové okno: V měsíci 5

Přijatelnost byla hodnocena dotazníkem v 5. měsíci. Uživatelé (rodiče a/nebo děti) pera NutropinAq a brožury s pomůckou pro dodržování předpisů byli požádáni, aby popsali a ohodnotili pero, zásobní vložku, brožuru s pomůckou pro dodržování předpisů a jejich snadnost použití.

Je uvedeno procento pacientů odpovídajících na každou kategorii pro posouzení celkové manipulace s perem NutropinAq. Kategorie jsou: Velmi snadné, Snadné, Středně obtížné, Obtížné, Velmi obtížné a Chybějící.
V měsíci 5
Dávkování NutropinAq na začátku (návštěva 1) shrnuté jako střední dávka
Časové okno: Návštěva 1 (základní hodnota)
Bylo zamýšleno, že dávkování (mg/kg/den) NutropinAq zůstane během studie konstantní. Je uvedeno průměrné dávkování přijaté při návštěvě 1.
Návštěva 1 (základní hodnota)
Rozsah expozice NutropinAq v průběhu studie
Časové okno: Až do 24. týdne
Rozsah léčebné expozice v průběhu studie je prezentován jako průměrný počet provedených denních injekcí.
Až do 24. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ipsen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2004

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. října 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. října 2005

První zveřejněno (Odhad)

7. října 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. prosince 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2019

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2-79-58035-700
  • 2004-000356-17 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit