Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å definere optimal IGF-1-overvåking hos barn behandlet med NutropinAq (OPTIMA)

21. november 2019 oppdatert av: Ipsen

Fase IIIB, internasjonal, enkelt gruppe, åpen studie for å definere en optimal overvåking av IGF-1 hos barn behandlet med NutropinAq, ved bruk av en ny metode for innsamling av kapillærblod

Hovedformålet med denne studien er å etablere et optimalt overvåkingsregime hos NutropinAq-behandlede barn, ved bruk av nyutviklet kapillærblodflekk IGF-1 måleteknologi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

251

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, B-1090
        • Dienst Kindergeneeskunde
      • Edegem, Belgia, B-2650
        • Dienst Kindergeneeskunde
  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, 9100
        • Aalborg Sygehus Nord, Borneafdelingen
      • Herning, Danmark, 7400
        • Sygeh. i Ringkjobing Amt, Borneafdeling
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Endocrinology Research Centre RAMS, Institute of Pediatric Endocrinology
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • Tushino Pediatric Hospital, RMAPE Department of Endocrinology for Childhood and Adolescent Age
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Helsinki University Central Hospital
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49033
        • CHU - Hôtel Dieu
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Cabinet Médical
      • Grenoble, Frankrike, 38043
        • Chu Grenoble
      • Le Havre, Frankrike, 76083
        • Centre Hospitalier Général
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • CHU Timone Enfants
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Nice, Frankrike, 06202
        • Hôpital Archet 2
      • Paris, Frankrike, 75674
        • Hopital Saint-Vincent de Paul
      • Paris, Frankrike, 75743
        • Groupe Hospitalier de Necker
      • Rouen, Frankrike, 76031
        • Hôpital Charles Nicolle
      • Strasbourg, Frankrike, 67100
        • CHU Hautepierre
      • Tarbes, Frankrike, 65013
        • Centre Hospitalier de Bigorre
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Hopital des Enfants
      • Toulouse, Frankrike, 31000
        • Cabinet Médical
      • Tours, Frankrike, 37044
        • Centre Pédiatrique Gatien de Clocheville
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 18454
        • General State Hospital of Nikaia
      • Athens, Hellas
        • PA Kyriakou Children's Hospital
  • Italia
      • Catania, Italia, 78-95123
        • Azienda Policlinico - Università di Catania
      • Chieti, Italia, 5-66013
        • Ospedale policlinico
      • Firenze, Italia, 13-50132
        • Clinica Pediatrica II
      • Napoli, Italia, 4-80138
        • Il Università degli Studi di Napoli
      • Napoli, Italia
        • Clinica Pediatrica, Universita Federico II di Napoli
      • Novara, Italia, 18-28100
        • Clinica Pediatrica
      • Parma, Italia, 14-43100
        • Clinica Pediatrica
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, Sector 1
        • Institutul de Endocrinologie C.I. Parhon
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia, 833 40
        • Il Detska Klinika
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08009
        • Hospital de Nens de Barcelona
      • Elche, Spania, 03203
        • Hospital General Universitario
      • Madrid, Spania, 28007
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Sabadell, Spania, 08208
        • Hospital Parc Tauli
      • Santiago de Compostela, Spania, 15706
        • Hospital Clinico Universitario
  • Storbritannia
    • England
      • London, England, Storbritannia, SW17 0QT
        • St George's Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Storbritannia, 14 4XW
        • University Hospital Wales
  • Tsjekkia
      • Praha, Tsjekkia, 100 34
        • Klinika Deti a Dorostu
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland, 04317
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
  • Ukraina
      • Kiev, Ukraina
        • Scientific-Research Institute of Endocrinology, Academy of Medical Science of Ukraine
      • Kiev, Ukraina
        • Ukrainian Scientific practical Centre of Endocrine surgery, Endocrine Organs and Tissues Transplantation

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Barn under 18 år med vekstsvikt assosiert med utilstrekkelig sekresjon av veksthormon, eller Turners syndrom eller kronisk nyreinsuffisiens.

Ekskluderingskriterier:

  • Barn med lukkede epifyser
  • Barn med aktiv neoplasma
  • Barn med akutt kritisk sykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NutropinAq 10 mg/2 ml (30 IE)

Pasientene fikk daglige subkutane (s.c.) injeksjoner av NutropinAq 10 milligram (mg)/2 milliliter (mL) i 6 måneder. De terapeutiske daglige dosene som ble administrert var som følger:

  • GHD-pasienter: 0,025 - 0,035 mg/kg (kg) kroppsvekt
  • TS-pasienter: opptil 0,05 mg/kg kroppsvekt
  • CRI-pasienter: opptil 0,05 mg/kg kroppsvekt

Pasienter besøkte studieklinikken for et baseline-besøk og for 2 andre besøk hver 3. måned (uke 12 og 24). Ytterligere hjemmevurderinger ble gjort i uke 21, 22 og 23.

Utforskeren bestemte dosen som ble administrert til hver pasient, og det ble anbefalt å utføre injeksjonen om kvelden.
Legemiddel: Somatropin (rDNA-opprinnelse)
Daglige subkutane injeksjoner, 0,025 - 0,05 mg/kg/dag i 6 måneder.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Insulinlignende vekstfaktor I (IGF-I) nivåer målt ved bruk av tidsbestemte kapillære blodflekker
Tidsramme: I uke 21, 22 og 23

Kapillærblod fra fingertuppene ble samlet inn ved hjelp av filterpapirkort for analysen av kapillærblodflekk IGF-I i tråd med overvåkingsanbefalingene fra Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society (LWPES) for behandling med rekombinant GH-behandling hos barn.

Kapillær IGF-I-analyser ble utført av pasienten hjemme én dag per uke kun i uke 21, 22 og 23 (samme ukedag). Prøvene ble planlagt om kvelden før injeksjonen av NutropinAq og mellom kl. 7.00 og 9.00 neste morgen. Et utvidet vindu fra 6:00 til 12:00 ble tillatt for å definere protokollavvik.

Antall kapillære blodflekker IGF-I-målinger og den optimale timingen av prøver for å vurdere IGF-I-statusen til NutropinAq-behandlede pasienter ble vurdert. IGF-I målinger for morgen- og kveldsprøvetaking presenteres.
I uke 21, 22 og 23

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av IGF-I-nivåer: Kategorisert etter ukentlig timing (uke 21-23) og daglig timing (morgen og kveld)
Tidsramme: I uke 21, 22 og 23
Påvirkningen av daglig og ukentlig timing på IGF-I-verdien målt ved bruk av kapillærblodflekkmetoden ble analysert. En 3-veis variansanalyse (ANOVA) ble utført med pasient-, dag- og daglig timing som faktorer etter passende transformasjon for å oppnå normalfordelte parametere. Interaksjonen dag*tid ble testet og holdt i modellen bare hvis p-verdi <0,1. Parameterestimater fra den statistiske modellen presenteres som minste kvadraters gjennomsnitt for kategoriene daglig tidtaking (morgen og kveld) og ukentlig tidtaking (uke 21, uke 22 og uke 23). Verdiene rapportert for uke 21, 22 og 23 representerer gjennomsnittlige IGF-I-nivåer fra morgen- og kveldsprøvene hver uke. Verdiene som er rapportert for kvelden representerer kveldens IGF-I-nivåer i gjennomsnitt over uke 21, 22 og 23, og tilsvarende for morgenverdiene.
I uke 21, 22 og 23
Vurdering av IGF-I-nivåer: Kategorisert etter kjønn og prepubertal status
Tidsramme: I uke 21, 22 og 23
Påvirkningen av kjønn og prepubertal status på IGF-I-verdien målt ved bruk av kapillærblodflekkmetoden ble analysert. Parameterestimater fra den statistiske modellen presenteres som minste kvadraters gjennomsnitt for kategoriene kjønn (mann og kvinne) og prepubertal status (pubertal og prepubertal). Verdiene som er rapportert representerer gjennomsnittlige IGF-I-nivåer som bestemt fra de 6 målingene som ble tatt (dvs. morgen- og kveldsprøver i uke 21, 22 og 23).
I uke 21, 22 og 23
Multivariat lineær regresjonsanalyser for å vurdere faktorer som påvirker variasjonen til IGF-I-nivåer: Kategorisert etter sykdomstilstand og plassering
Tidsramme: Frem til uke 24

En multivariat lineær regresjonsanalyse av faktorer på variasjonskoeffisient innen individ (WCV) ved bruk av en trinnvis forover-bakover eliminering ble brukt for å bestemme effekten av individuelle faktorer på IGF-I-verdier målt ved bruk av kapillærblodflekkmetoden (p=0,15) for at en variabel skal legges inn og forbli i modellen). WCV ble beregnet fra serien på 6 målinger (2 prøvetakinger i hver av uke 21, 22 og 23). Påvirkningen av sykdomstilstand og landklynger på IGF-I-verdien ble vurdert.

Landklynger: klynge 1: Frankrike; klynge 2: Spania, Hellas, Romania og Italia; klynge 3: Storbritannia, Belgia, Tsjekkia, Danmark, Tyskland, Slovakia, Østerrike og Finland ; klynge 4: Russland ; klynge 5: Ukraina.

Parameterestimater fra den statistiske modellen presentert som minste kvadraters gjennomsnitt for kategorier av sykdomstilstand (GHD og TS) og lokalisering (klynge 1, 2, 3, 4 og 5) presenteres.
Frem til uke 24
Multivariate lineær regresjonsanalyser for å vurdere faktorer som påvirker variasjonen av IGF-I-nivåer: Kategorisert etter tid på året, beregnet alder ved registrering og sykdomstilstand
Tidsramme: Frem til uke 24

En multivariat lineær regresjonsanalyse av faktorer på WCV ved bruk av en trinnvis forover-bakover eliminering ble brukt for å bestemme effekten av individuelle faktorer på IGF-I verdier målt ved bruk av kapillærblodflekkmetoden (p=0,15 for en variabel å gå inn i og forbli i modellen). WCV ble beregnet fra serien på 6 målinger (2 prøvetakinger i hver av uke 21, 22 og 23). Påvirkning av tiden på året (1., 2., 3. og 4. kvartal), beregnet alder ved innskrivning og sykdomstilstand på IGF-I-verdien ble vurdert.

Parameterestimater fra den statistiske modellen presenteres som minste kvadraters middelverdier for kategoriene av tid på året (1., 2., 3. og 4. kvartal), beregnet alder ved innskrivning og sykdomstilstand (GHD og TS).
Frem til uke 24
Endring fra baseline ved uke 24 i IGF-I-nivåene målt ved kapillærblodflekkmetode og serum IGF-I-analyse
Tidsramme: Baseline til uke 24

3 samtidige IGF-I-målinger ble tatt ved uke 0 (grunnlinje), 12 og 24 ved serum- og kapillæranalyse for å bestemme presisjonsprofilen til kapillærblodflekkmetoden versus serum-IGF-I-analysen.

Endring fra baseline ved uke 24 i IGF-I-målingene ved kapillærblodflekkmetode og serumanalyse er presentert.
Baseline til uke 24
Endring fra baseline ved uke 12 og uke 24 i målinger av insulinlignende vekstfaktorbindende protein 3 (IGFBP3)
Tidsramme: Baseline til uke 12 og uke 24

LWPES anbefaler at behandling for enhver indikasjon med rekombinant GH-terapi hos barn ledsages av regelmessig overvåking av IGF-I- og IGFBP3-konsentrasjoner. IGFBP3 binder sirkulerende IGF-I og serumprøver ble tatt ved besøk 1 (uke 0), besøk 2 (uke 12) og besøk 3 (uke 24) for å måle IGFBP3.

Endring fra baseline (besøk 1) ved besøk 2 og 3 i IGFBP3 er presentert.
Baseline til uke 12 og uke 24
Endring fra baseline ved uke 24 i Auxological Parameter Height
Tidsramme: Baseline til uke 24

Den auxologiske parameteren, høyde, ble målt ved besøk 1 (grunnlinjemåling), besøk 2 (uke 12) og besøk 3 (uke 24).

Endring fra baseline i målt høyde ved besøk 3 (uke 24) for den totale ITT-populasjonen er presentert.
Baseline til uke 24
Endring fra baseline ved uke 24 i Auxological Parameter Calculated Height SDS
Tidsramme: Baseline til uke 24

Den auxologiske parameteren, høyde, ble målt ved besøk 1 (grunnlinjemåling), besøk 2 (uke 12) og besøk 3 (uke 24). De franske vekstdiagrammene ble brukt for beregning av SDS-parametere: diagrammene gir for hvert aldersområde og kjønn en gjennomsnittsparameter og SD-verdi, som SDS-parameteren kan utledes fra forutsatt en normalfordeling. For eksempel: Høyde SDS = (høyde - gjennomsnittlig referansehøyde (alder, kjønn)) / referanse SD (alder, kjønn). SDS indikerer antall standardavvik fra gjennomsnittet. En SDS på 0 er lik gjennomsnittet med negative tall som indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og positive verdier høyere. En positiv endring i SDS indikerer en forbedring i veksten, derfor et gunstig resultat.

Endring fra baseline i den beregnede høyde-SDS ved besøk 3 (uke 24) for den totale ITT-populasjonen er presentert.
Baseline til uke 24
Endring fra baseline ved uke 24 i den auxologiske parametervekten
Tidsramme: Baseline til uke 24

Den auxologiske parameteren, vekt, ble målt ved besøk 1 (grunnlinjemåling), besøk 2 (uke 12) og besøk 3 (uke 24).

Endring fra baseline i målt vekt ved besøk 3 (uke 24) for den totale ITT-populasjonen er presentert.
Baseline til uke 24
Endring fra baseline ved uke 24 i Auxological Parameter Calculated Weight SDS
Tidsramme: Baseline til uke 24

Den auxologiske parameteren, vekt, ble målt ved besøk 1 (grunnlinjemåling), besøk 2 (uke 12) og besøk 3 (uke 24). De franske vekstdiagrammene ble brukt for beregning av SDS-parametere: diagrammene gir for hvert aldersområde og kjønn en gjennomsnittsparameter og SD-verdi, som SDS-parameteren kan utledes fra forutsatt en normalfordeling. For eksempel: Vekt SDS = (vekt - referanse gjennomsnittlig vekt (alder, kjønn)) / referanse SD (alder, kjønn). SDS indikerer antall standardavvik fra gjennomsnittet. En SDS på 0 er lik gjennomsnittet med negative tall som indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og positive verdier høyere. En positiv endring i SDS indikerer en forbedring i vekt, derfor et gunstig resultat.

Endring fra baseline i den beregnede vekt-SDS ved besøk 3 (uke 24) for den totale ITT-populasjonen er presentert.
Baseline til uke 24
Endring fra baseline ved uke 24 i den Auxological Parameter Annualized Growth Velocity
Tidsramme: Baseline til uke 24

Den auxologiske parameteren, annualisert veksthastighet, ble målt ved besøk 1 (grunnlinjemåling), besøk 2 (uke 12) og besøk 3 (uke 24).

Endring fra baseline i målt annualisert veksthastighet ved besøk 3 (uke 24) for den totale ITT-populasjonen presenteres.
Baseline til uke 24
Endring fra baseline ved uke 24 i Auxological Parameter Annualized Growth Velocity SDS
Tidsramme: Baseline til uke 24

Den auxologiske parameteren, annualisert veksthastighet, ble målt ved besøk 1 (grunnlinjemåling), besøk 2 (uke 12) og besøk 3 (uke 24). De franske vekstdiagrammene ble brukt for beregning av SDS-parametere: diagrammene gir for hvert aldersområde og kjønn en gjennomsnittsparameter og SD-verdi, som SDS-parameteren kan utledes fra forutsatt en normalfordeling. For eksempel: Annualisert GV SDS = (annualisert GV - referansegjennomsnitt annualisert GV (alder, kjønn)) / referanse SD (alder, kjønn). SDS indikerer antall standardavvik fra gjennomsnittet. En SDS på 0 er lik gjennomsnittet med negative tall som indikerer verdier lavere enn gjennomsnittet og positive verdier høyere. En positiv endring i SDS indikerer en forbedring i veksthastighet, derfor et gunstig resultat.

Endring fra baseline i den årlige veksthastigheten SDS ved besøk 3 (uke 24) for den totale ITT-populasjonen presenteres.
Baseline til uke 24
Prosentandel av pasienter vurderer den generelle håndteringen av administrasjonsenheten, NutropinAq Pen, for å vurdere akseptabiliteten og toleransen til NutropinAq og dens penn
Tidsramme: I måned 5

Akseptabiliteten ble evaluert av et spørreskjema i måned 5. Brukerne (foreldre og/eller barn) av NutropinAq-penn og kompatibilitetshefte ble bedt om å beskrive og vurdere pennen, patronen, kompatibilitetshjelpeheftet og deres brukervennlighet.

Prosentandelen av pasienter som responderer på hver kategori for vurdering av den generelle håndteringen av NutropinAq-pennen er presentert. Kategoriene er: Veldig lett, Lett, Middels vanskelig, Vanskelig, Svært vanskelig og Mangler.
I måned 5
Dosering av NutropinAq ved baseline (besøk 1) oppsummert som gjennomsnittlig dose
Tidsramme: Besøk 1 (grunnlinje)
Det var meningen at dosen (mg/kg/dag) av NutropinAq skulle forbli konstant gjennom hele studien. Den gjennomsnittlige doseringen ved besøk 1 presenteres.
Besøk 1 (grunnlinje)
Omfang av eksponering for NutropinAq gjennom hele studien
Tidsramme: Frem til uke 24
Omfanget av behandlingseksponering gjennom hele studien presenteres som gjennomsnittlig antall daglige injeksjoner utført.
Frem til uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ipsen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2004

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. oktober 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. oktober 2005

Først lagt ut (Anslag)

7. oktober 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. desember 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. november 2019

Sist bekreftet

1. november 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2-79-58035-700
  • 2004-000356-17 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere