Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at definere optimal IGF-1-overvågning hos børn behandlet med NutropinAq (OPTIMA)

21. november 2019 opdateret af: Ipsen

Fase IIIB, international, enkelt gruppe, åben undersøgelse for at definere en optimal overvågning af IGF-1 hos børn behandlet med NutropinAq ved hjælp af en ny metode til udtagning af kapillærblod

Hovedformålet med denne undersøgelse er at etablere et optimalt monitoreringsregime hos NutropinAq-behandlede børn ved hjælp af nyudviklet kapillærblodplet IGF-1 måleteknologi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

251

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, B-1090
        • Dienst Kindergeneeskunde
      • Edegem, Belgien, B-2650
        • Dienst Kindergeneeskunde
  • Danmark
      • Aalborg, Danmark, 9100
        • Aalborg Sygehus Nord, Borneafdelingen
      • Herning, Danmark, 7400
        • Sygeh. i Ringkjobing Amt, Borneafdeling
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Endocrinology Research Centre RAMS, Institute of Pediatric Endocrinology
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Tushino Pediatric Hospital, RMAPE Department of Endocrinology for Childhood and Adolescent Age
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
        • St George's Hospital
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Det Forenede Kongerige, 14 4XW
        • University Hospital Wales
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Helsinki University Central Hospital
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49033
        • CHU - Hôtel Dieu
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • Cabinet Médical
      • Grenoble, Frankrig, 38043
        • Chu Grenoble
      • Le Havre, Frankrig, 76083
        • Centre Hospitalier Général
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • CHU Timone Enfants
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHU de Montpellier
      • Nice, Frankrig, 06202
        • Hôpital Archet 2
      • Paris, Frankrig, 75674
        • Hopital Saint-Vincent de Paul
      • Paris, Frankrig, 75743
        • Groupe Hospitalier de Necker
      • Rouen, Frankrig, 76031
        • Hôpital Charles Nicolle
      • Strasbourg, Frankrig, 67100
        • CHU Hautepierre
      • Tarbes, Frankrig, 65013
        • Centre Hospitalier de Bigorre
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Hopital des Enfants
      • Toulouse, Frankrig, 31000
        • Cabinet Médical
      • Tours, Frankrig, 37044
        • Centre Pédiatrique Gatien de Clocheville
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 18454
        • General State Hospital of Nikaia
      • Athens, Grækenland
        • PA Kyriakou Children's Hospital
  • Italien
      • Catania, Italien, 78-95123
        • Azienda Policlinico - Università di Catania
      • Chieti, Italien, 5-66013
        • Ospedale policlinico
      • Firenze, Italien, 13-50132
        • Clinica Pediatrica II
      • Napoli, Italien, 4-80138
        • Il Università degli Studi di Napoli
      • Napoli, Italien
        • Clinica Pediatrica, Universita Federico II di Napoli
      • Novara, Italien, 18-28100
        • Clinica Pediatrica
      • Parma, Italien, 14-43100
        • Clinica Pediatrica
  • Rumænien
      • Bucuresti, Rumænien, Sector 1
        • Institutul de Endocrinologie C.I. Parhon
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 833 40
        • Il Detska Klinika
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08009
        • Hospital de Nens de Barcelona
      • Elche, Spanien, 03203
        • Hospital General Universitario
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital Gregorio Maranon
      • Sabadell, Spanien, 08208
        • Hospital Parc Tauli
      • Santiago de Compostela, Spanien, 15706
        • Hospital Clinico Universitario
  • Tjekkiet
      • Praha, Tjekkiet, 100 34
        • Klinika Deti a Dorostu
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland, 04317
        • Universitätsklinikum Leipzig AöR
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
  • Ukraine
      • Kiev, Ukraine
        • Scientific-Research Institute of Endocrinology, Academy of Medical Science of Ukraine
      • Kiev, Ukraine
        • Ukrainian Scientific practical Centre of Endocrine surgery, Endocrine Organs and Tissues Transplantation

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn under 18 år med vækstsvigt forbundet med utilstrækkelig væksthormonsekretion eller Turners syndrom eller kronisk nyreinsufficiens.

Ekskluderingskriterier:

  • Børn med lukkede epifyser
  • Børn med aktiv neoplasma
  • Børn med akut kritisk sygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NutropinAq 10 mg/2 ml (30 IE)

Patienterne modtog daglige subkutane (s.c.) injektioner af NutropinAq 10 milligram (mg)/2 milliliter (mL) i 6 måneder. De terapeutiske daglige doser, der blev administreret, var som følger:

  • GHD-patienter: 0,025 - 0,035 mg/kg (kg) kropsvægt
  • TS-patienter: op til 0,05 mg/kg kropsvægt
  • CRI-patienter: op til 0,05 mg/kg kropsvægt

Patienterne besøgte undersøgelsesklinikken til et baselinebesøg og for 2 andre besøg hver 3. måned (uge 12 og 24). Yderligere hjemmevurderinger blev foretaget i uge 21, 22 og 23.

Investigatoren bestemte den dosis, der blev administreret til hver patient, og det blev anbefalet at udføre injektionen om aftenen.
Medicin: Somatropin (rDNA oprindelse)
Daglige subkutane injektioner, 0,025 - 0,05 mg/kg/dag i 6 måneder.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Insulin-lignende vækstfaktor I (IGF-I) niveauer målt ved hjælp af de tidsindstillede kapillære blodpletter
Tidsramme: I uge 21, 22 og 23

Fingerspidskapillærblod blev opsamlet ved hjælp af filterpapirkort til analysen af ​​kapillærblodplet IGF-I i overensstemmelse med monitoreringsanbefalingerne fra Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society (LWPES) til behandling med rekombinant GH-terapi hos børn.

Kapillær IGF-I-assays blev udført af patienten derhjemme én dag om ugen kun i uge 21, 22 og 23 (samme ugedag). Prøverne blev planlagt om aftenen før injektionen af ​​NutropinAq og mellem kl. 7.00 og 9.00 den følgende morgen. Et udvidet vindue fra 6:00 til 12:00 var tilladt til at definere protokolafvigelser.

Antallet af kapillære blodplet IGF-I-målinger og den optimale timing af prøver til at vurdere IGF-I-statussen for NutropinAq-behandlede patienter blev vurderet. IGF-I målinger for morgen- og aftenprøvetagning er præsenteret.
I uge 21, 22 og 23

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af IGF-I-niveauer: Kategoriseret efter ugentlig timing (uge 21-23) og daglig timing (morgen og aften)
Tidsramme: I uge 21, 22 og 23
Indflydelsen af ​​daglig og ugentlig timing på IGF-I-værdien målt ved anvendelse af kapillærblodpletmetoden blev analyseret. En 3-vejs variansanalyse (ANOVA) blev udført med patient, dag og daglig timing som faktorer efter passende transformation for at opnå normalfordelte parametre. Interaktionen dag*tid blev kun testet og holdt i modellen, hvis p-værdi <0,1. Parameterestimater fra den statistiske model præsenteres som mindste kvadraters middelværdier for kategorierne daglig timing (morgen og aften) og ugentlig timing (uge 21, uge ​​22 og uge 23). Værdierne rapporteret for uge 21, 22 og 23 repræsenterer de gennemsnitlige IGF-I-niveauer fra morgen- og aftenprøverne hver uge. Værdierne rapporteret for aften repræsenterer aften-IGF-I-niveauerne i gennemsnit på tværs af uge 21, 22 og 23, og tilsvarende for morgenværdierne.
I uge 21, 22 og 23
Vurdering af IGF-I niveauer: Kategoriseret efter køn og præpubertal status
Tidsramme: I uge 21, 22 og 23
Indflydelsen af ​​køn og præpubertal status på IGF-I-værdien målt ved hjælp af kapillærblodpletmetoden blev analyseret. Parameterestimater fra den statistiske model præsenteres som mindste kvadraters gennemsnit for kategorierne køn (mand og kvinde) og præpubertal status (pubertal og præpubertal). De rapporterede værdier repræsenterer gennemsnitlige IGF-I-niveauer som bestemt ud fra de 6 målinger, der er taget (dvs. morgen- og aftenprøver i uge 21, 22 og 23).
I uge 21, 22 og 23
Multivariat lineær regressionsanalyser for at vurdere faktorer, der påvirker variationen af ​​IGF-I-niveauer: Kategoriseret efter sygdomstilstand og placering
Tidsramme: Op til uge 24

En multivariat lineær regressionsanalyse af faktorer på variationskoefficient inden for individet (WCV) ved anvendelse af en trinvis frem-tilbage-eliminering blev brugt til at bestemme effekten af ​​individuelle faktorer på IGF-I-værdier som målt ved hjælp af kapillærblodpletmetoden (p=0,15) for en variabel at indtaste og forblive i modellen). WCV blev beregnet ud fra rækken af ​​6 målinger (2 prøveudtagninger i hver af uge 21, 22 og 23). Indflydelsen af ​​sygdomstilstand og landeklynger på IGF-I-værdien blev vurderet.

Landeklynger: klynge 1: Frankrig; klynge 2: Spanien, Grækenland, Rumænien og Italien; klynge 3: Storbritannien, Belgien, Tjekkiet, Danmark, Tyskland, Slovakiet, Østrig og Finland; klynge 4: Rusland ; klynge 5: Ukraine.

Parameterestimater fra den statistiske model præsenteret som mindste kvadraters middelværdier for kategorier af sygdomstilstand (GHD og TS) og lokalisering (klynge 1, 2, 3, 4 og 5) er præsenteret.
Op til uge 24
Multivariat lineær regressionsanalyser for at vurdere faktorer, der påvirker variationen af ​​IGF-I-niveauer: Kategoriseret efter tidspunkt på året, beregnet alder ved indskrivning og sygdomstilstand
Tidsramme: Op til uge 24

En multivariat lineær regressionsanalyse af faktorer på WCV ved hjælp af en trinvis frem-tilbage-eliminering blev brugt til at bestemme effekten af ​​individuelle faktorer på IGF-I-værdier som målt ved hjælp af kapillærblodpletmetoden (p=0,15 for en variabel at komme ind og forblive i) modellen). WCV blev beregnet ud fra rækken af ​​6 målinger (2 prøveudtagninger i hver af uge 21, 22 og 23). Påvirkningen af ​​årstiden (1., 2., 3. og 4. kvartal), beregnet alder ved indskrivning og sygdomstilstand på IGF-I-værdien blev vurderet.

Parameterestimater fra den statistiske model præsenteres som mindste kvadraters middelværdier for kategorierne af årets tid (1., 2., 3. og 4. kvartal), beregnet alder ved indskrivning og sygdomstilstand (GHD og TS).
Op til uge 24
Ændring fra baseline ved uge 24 i IGF-I-niveauerne målt ved kapillærblodpletmetode og serum IGF-I-analyse
Tidsramme: Baseline til uge 24

3 samtidige IGF-I-målinger blev taget i uge 0 (baseline), 12 og 24 ved serum- og kapillaranalyse for at bestemme præcisionsprofilen af ​​kapillærblodpletmetoden versus serum-IGF-I-analysen.

Ændring fra baseline ved uge 24 i IGF-I-målingerne ved hjælp af kapillærblodpletmetode og serumassay er præsenteret.
Baseline til uge 24
Ændring fra baseline i uge 12 og uge 24 i målinger af insulinlignende vækstfaktorbindingsprotein 3 (IGFBP3)
Tidsramme: Baseline til uge 12 og uge 24

LWPES anbefaler, at behandling for enhver indikation med rekombinant GH-terapi hos børn ledsages af regelmæssig monitorering af IGF-I- og IGFBP3-koncentrationer. IGFBP3 binder cirkulerende IGF-I, og serumprøver blev taget ved besøg 1 (uge 0), besøg 2 (uge 12) og besøg 3 (uge 24) for at måle IGFBP3.

Ændring fra baseline (besøg 1) ved besøg 2 og 3 i IGFBP3 er præsenteret.
Baseline til uge 12 og uge 24
Ændring fra baseline i uge 24 i den auxologiske parameterhøjde
Tidsramme: Baseline til uge 24

Den auxologiske parameter, højde, blev målt ved besøg 1 (basislinjemåling), besøg 2 (uge 12) og besøg 3 (uge 24).

Ændring fra baseline i målt højde ved besøg 3 (uge 24) for den samlede ITT-population er præsenteret.
Baseline til uge 24
Ændring fra baseline i uge 24 i Auxological Parameter Calculated Height SDS
Tidsramme: Baseline til uge 24

Den auxologiske parameter, højde, blev målt ved besøg 1 (basislinjemåling), besøg 2 (uge 12) og besøg 3 (uge 24). De franske vækstdiagrammer blev brugt til beregning af SDS-parametre: Diagrammerne giver for hver aldersgruppe og køn en middelparameter og SD-værdi, hvorfra SDS-parameteren kan udledes under forudsætning af en normalfordeling. For eksempel: Højde SDS = (højde - referencemiddelhøjde (alder, køn)) / reference SD (alder, køn). SDS angiver antallet af standardafvigelser væk fra gennemsnittet. Et SDS på 0 er lig med middelværdien med negative tal, der angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og positive værdier højere. En positiv ændring i SDS indikerer en forbedring i væksten, derfor et gunstigt resultat.

Ændring fra baseline i den beregnede højde SDS ved besøg 3 (uge 24) for den samlede ITT-population er præsenteret.
Baseline til uge 24
Ændring fra baseline i uge 24 i den auxologiske parametervægt
Tidsramme: Baseline til uge 24

Den auxologiske parameter, vægt, blev målt ved besøg 1 (basislinjemåling), besøg 2 (uge 12) og besøg 3 (uge 24).

Ændring fra baseline i målt vægt ved besøg 3 (uge 24) for den samlede ITT-population er præsenteret.
Baseline til uge 24
Ændring fra baseline i uge 24 i Auxological Parameter Calculated Weight SDS
Tidsramme: Baseline til uge 24

Den auxologiske parameter, vægt, blev målt ved besøg 1 (basislinjemåling), besøg 2 (uge 12) og besøg 3 (uge 24). De franske vækstdiagrammer blev brugt til beregning af SDS-parametre: Diagrammerne giver for hver aldersgruppe og køn en middelparameter og SD-værdi, hvorfra SDS-parameteren kan udledes under forudsætning af en normalfordeling. For eksempel: Vægt SDS = (vægt - referencemiddelvægt (alder, køn)) / reference SD (alder, køn). SDS angiver antallet af standardafvigelser væk fra gennemsnittet. Et SDS på 0 er lig med middelværdien med negative tal, der angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og positive værdier højere. En positiv ændring i SDS indikerer en forbedring i vægt, derfor et gunstigt resultat.

Ændring fra baseline i den beregnede vægt-SDS ved besøg 3 (uge 24) for den samlede ITT-population er præsenteret.
Baseline til uge 24
Ændring fra baseline i uge 24 i den auxologiske parameter Annualized Growth Velocity
Tidsramme: Baseline til uge 24

Den auxologiske parameter, annualiseret væksthastighed, blev målt ved besøg 1 (basislinjemåling), besøg 2 (uge 12) og besøg 3 (uge 24).

Ændring fra baseline i den målte annualiserede væksthastighed ved besøg 3 (uge 24) for den samlede ITT-population er præsenteret.
Baseline til uge 24
Ændring fra baseline i uge 24 i Auxological Parameter Annualized Growth Velocity SDS
Tidsramme: Baseline til uge 24

Den auxologiske parameter, annualiseret væksthastighed, blev målt ved besøg 1 (basislinjemåling), besøg 2 (uge 12) og besøg 3 (uge 24). De franske vækstdiagrammer blev brugt til beregning af SDS-parametre: Diagrammerne giver for hver aldersgruppe og køn en middelparameter og SD-værdi, hvorfra SDS-parameteren kan udledes under forudsætning af en normalfordeling. For eksempel: Annualiseret GV SDS = (annualiseret GV - referencemiddel annualiseret GV (alder, køn)) / reference SD (alder, køn). SDS angiver antallet af standardafvigelser væk fra gennemsnittet. Et SDS på 0 er lig med middelværdien med negative tal, der angiver værdier, der er lavere end middelværdien, og positive værdier højere. En positiv ændring i SDS indikerer en forbedring i væksthastigheden, derfor et gunstigt resultat.

Ændring fra baseline i den annualiserede væksthastighed SDS ved besøg 3 (uge 24) for den samlede ITT-population præsenteres.
Baseline til uge 24
Procentdel af patienter vurderer den overordnede håndtering af administrationsanordningen, NutropinAq Pen, for at vurdere acceptabiliteten og tolerancen af ​​NutropinAq og dens pen
Tidsramme: Ved 5. måned

Acceptabiliteten blev evalueret ved hjælp af et spørgeskema på 5. måned. Brugerne (forældre og/eller børn) af NutropinAq-pennen og hæftet om overholdelseshjælp blev bedt om at beskrive og bedømme pennen, patronen, hæftet om overholdelseshjælp og deres brugervenlighed.

Procentdelen af ​​patienter, der responderer på hver kategori til vurdering af den overordnede håndtering af NutropinAq-pennen, vises. Kategorierne er: Meget let, Let, Moderat svært, Svært, Meget svært og Mangler.
Ved 5. måned
Dosering af NutropinAq ved baseline (besøg 1) opsummeret som middeldosis
Tidsramme: Besøg 1 (basislinje)
Det var meningen, at doseringen (mg/kg/dag) af NutropinAq skulle forblive konstant gennem hele undersøgelsen. Den gennemsnitlige dosering, der blev vedtaget ved besøg 1, præsenteres.
Besøg 1 (basislinje)
Omfang af eksponering for NutropinAq gennem hele undersøgelsen
Tidsramme: Op til uge 24
Omfanget af behandlingseksponering gennem hele undersøgelsen præsenteres som det gennemsnitlige antal udførte daglige injektioner.
Op til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ipsen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. oktober 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. oktober 2005

Først opslået (Skøn)

7. oktober 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. december 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. november 2019

Sidst verificeret

1. november 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2-79-58035-700
  • 2004-000356-17 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner