중등도에서 중증 크론병 치료를 위한 Prochymal™ 성인 인간 중간엽 줄기 세포
2020년 3월 31일 업데이트: Mesoblast, Inc.
프로키말™ IBD(체외 배양된 성인 인간 중간엽 줄기 세포)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 II상, 공개 라벨, 무작위 연구 및 면역억제제
건강한 성인 지원자 인간 기증자로부터 파생된 인간 중간엽 줄기 세포(MSC)는 골수 기증을 통해 얻을 수 있으며 실험실에서 배양할 수 있습니다. MSC는 손상된 조직을 찾고, 염증을 줄이고 제어하며, 조직 복구를 돕는 능력을 보여주었습니다.
Prochymal™ 중간엽 줄기세포는 중등도에서 중증 크론병 환자에게 주입됩니다. 주입은 7-10일 간격으로 이틀에 걸쳐 이루어집니다. 환자는 감소된 크론병 증상에 대해 모니터링됩니다.
연구 개요
상세 설명
건강한 성인 지원자 인간 기증자로부터 파생된 인간 중간엽 줄기 세포(MSC)는 골수 기증을 통해 얻을 수 있으며 실험실에서 배양할 수 있습니다. MSC는 손상된 조직을 찾고, 염증을 줄이고 제어하며, 조직 복구를 돕는 능력을 보여주었습니다.
Prochymal™ 중간엽 줄기세포는 중등도에서 중증 크론병 환자에게 주입됩니다. 주입은 7-10일 간격으로 이틀에 걸쳐 이루어집니다. 환자는 감소된 크론병 증상에 대해 모니터링됩니다. 환자는 고용량 또는 저용량을 받습니다. 연구는 오픈 라벨입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, 미국, 70801
- Osiris Clinical Site
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28105
- Osiris Clinical Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15106
- Osiris Clinical Site
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23173
- Osiris Clinical Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 대상은 18세에서 70세 사이여야 합니다.
- 여성이고 가임 연령인 경우 대상자는 임신하지 않았거나 수유 중이 아니어야 하며 적절한 피임법을 사용해야 합니다. 남성인 경우 피험자는 적절한 피임법을 사용해야 합니다.
- 대상자는 내시경적 또는 방사선학적으로 활동성 크론병을 가지고 있어야 합니다.
- 피험자는 크론병 활성 지수(CDAI)가 220 이상이어야 합니다.
- 피험자는 적어도 5 mg/l의 C-반응성 단백질(CRP)을 가지고 있어야 합니다.
- 피험자는 회장결장염, 대장염 또는 회장염이 있어야 합니다.
- 피험자의 크론병(CD) 과정 중 어느 시점에 피험자는 CD를 조절하지 않는 스테로이드와 면역억제제(예: 아조티오프린, 6-메르캅토퓨린 또는 메토트렉세이트)를 투여받았어야 합니다.
피험자는 등록 시점에 항생제, 5-아미노살리실산, 아자티오프린, 6-메르캅토퓨린, 메토트렉세이트, 프레드니손 또는 유사한 약물을 투여받고 있을 수 있습니다.
- 5-아미노살리실산(5-ASA)의 용량은 등록 전 최소 4주 동안 안정적이어야 합니다.
- 스테로이드 용량은 등록 전 최소 4주 동안 안정적이어야 합니다.
- 항생제 용량은 등록 전 최소 4주 동안 안정적이어야 합니다.
- 면역억제제(예: 아자티오프린, 6-메르캅토퓨린[6-MP] 또는 메토트렉세이트)의 용량은 등록 전 최소 8주 동안 안정적이어야 하며 피험자는 등록 전 최소 3개월 동안 치료를 받아야 합니다.
- 피험자는 Cockcroft-Gault 방정식을 사용하여 계산된 크레아티닌 제거율이 30ml/min보다 크고 혈청 크레아티닌 농도가 2.0mg/dl 미만으로 정의된 적절한 신장 기능을 가지고 있어야 합니다.
- 피험자는 30일까지 연구 장소에서 지정된 모든 평가에 사용할 수 있어야 합니다.
- 피험자는 개인 건강 정보(PHI)의 사용 및 공개에 대한 서면 동의서(ICF) 및 승인을 제공해야 합니다.
제외 기준:
- 피험자는 무작위 배정 6개월 이내에 알코올 또는 약물 남용을 경험했습니다.
- 피험자는 섬유협착성 폐쇄성 크론병의 증거를 가지고 있습니다.
- 피험자는 HIV 또는 B형 또는 C형 간염에 활동성 감염이 있습니다.
- 피험자는 등록 전 28일 이내에 수술 또는 외상을 입었습니다.
- 대상은 컴퓨터 단층촬영(CT) 조영제에 알려진 알레르기가 있습니다.
- 대상은 소 또는 돼지 제품에 대해 알려진 알레르기가 있습니다.
- 피험자의 체중은 150kg을 초과합니다.
- 피험자는 등록 전 6개월 이내에 입원이 필요한 장 협착이 있었습니다.
- 피험자는 등록 전 6개월 이내에 항문주위 이외의 장 수술(예: 누공 절개술, 세톤 배치 또는 농양 배액)을 받았습니다.
- 피험자는 infliximab을 받았습니다. 아달리무맙; 또는 연구 등록 전 90일(d) 동안 크론병에 대해 미국 식품의약국(FDA)에서 구체적으로 승인하지 않은 기타 항체, 단백질 또는 생물학적 요법.
- 피험자는 연구에 등록하기 28일 전 언제든지 20mg/d 이상의 프레드니손을 투여받았습니다.
- 피험자는 영구 결장루 또는 회장루를 가지고 있습니다.
- 대상자는 스크리닝 시 정상 상한치의 2.5배 이상의 아스파르테이트 아미노전이효소(AST), 알칼리성 포스파타제(ALP) 또는 알라닌 트랜스아미나제(ALT)를 가지고 있습니다.
- 피험자는 피부의 절제된 기저 또는 편평 세포 암종 이외의 활동성 악성 종양의 증거가 있거나 적어도 5년 동안 관해되지 않은 활동성 악성 종양의 이전 병력이 있습니다.
- 지난 3개월 동안 치료된 요로 감염 또는 배액된 항문 주위 농양 이외의 균혈증 또는 기타 심각한 박테리아 또는 진균 감염의 병력이 있습니다.
- 피험자는 무작위 배정의 90d(또는 5 반감기 중 더 긴 기간) 내에 모든 적응증에서 시판용으로 FDA에서 승인하지 않은 제제 또는 장치인 IA(Investigational Agent)를 받았습니다.
- 피험자는 조사자의 의견에 따라 본 연구에서 배제할 만큼 불안정하거나 충분히 심각한 심폐 질환을 앓고 있습니다.
- 피험자는 연구자의 의견에 따라 연구 참여를 안전하지 않게 만들 수 있는 근본적인 또는 현재의 의학적 또는 정신과적 상태를 가지고 있습니다.
- 피험자는 조사자의 의견에 따라 피험자의 평가를 방해할 수 있는 근본적인 또는 현재의 의학적 또는 정신과적 상태를 가지고 있습니다. 이러한 제외 조건에는 예를 들어 제어되지 않는 감염, 우심부전, 폐고혈압이 포함될 수 있습니다.
- 피험자는 불안정한 부정맥을 가지고 있습니다.
- 피험자는 프로토콜의 요구 사항을 준수하지 않거나 준수할 수 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 고용량
고용량(체중 kg당 800만 세포)
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Plasmalyte 및 dimethylsulfoxide를 포함하는 세포
다른 이름들:
1주일 간격으로 2회 주입, 각각 성인 인간 중간엽 줄기 세포 포함
다른 이름들:
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실험적: 저용량
저용량: 체중 kg당 200만 세포
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Plasmalyte 및 dimethylsulfoxide를 포함하는 세포
다른 이름들:
1주일 간격으로 2회 주입, 각각 성인 인간 중간엽 줄기 세포 포함
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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크론병 활동 지수(CDAI)가 100점 이상 감소한 참여자 수
기간: 28일
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CDAI는 8가지 질병 변수(대변 빈도, 복통의 중증도, 전반적인 건강 정도, 장외 증상 또는 누공의 유무, 지사제 사용 여부, 복부 질량, 헤마토크리트 및 체중).
점수 범위는 약 0에서 600까지이며 점수가 높을수록 더 많은 질병 활동을 나타냅니다.
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28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CDAI가 70포인트 이상 감소한 참가자 수
기간: 28일
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CDAI는 8가지 질병 변수(대변 빈도, 복통의 중증도, 전반적인 건강 정도, 장외 증상 또는 누공의 유무, 지사제 사용 여부, 복부 질량, 헤마토크리트 및 체중).
점수 범위는 약 0에서 600까지이며 점수가 높을수록 더 많은 질병 활동을 나타냅니다.
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28일
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염증성 장 질환 설문지(IBDQ)로 평가한 개선
기간: 28일
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IBDQ는 장 증상, 전신 증상, 정서적 기능 및 사회적 기능을 평가하여 질병별 삶의 질을 측정합니다.
하위 점수의 범위는 1(최악)에서 7(최상)까지입니다.
총 IBDQ는 개별 IBDQ 질문에 대한 응답의 합계로 계산됩니다.
총 점수 범위는 32에서 224까지입니다.
기준선에서 점수가 증가하면 개선을 나타냅니다.
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28일
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IBDQ 개선 시간
기간: 28일
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28일
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중등도 압박 하에서 누공 배액이 있는 참가자의 누공이 50% 이상 감소한 참가자 수
기간: 28일
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28일
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150명 미만으로 CDAI 감소로 정의된 관해 유도 참가자 수
기간: 28일
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CDAI는 8가지 질병 변수(대변 빈도, 복통의 중증도, 전반적인 건강 정도, 장외 증상 또는 누공의 유무, 지사제 사용 여부, 복부 질량, 헤마토크리트 및 체중).
점수 범위는 약 0에서 600까지이며 점수가 높을수록 더 많은 질병 활동을 나타냅니다.
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28일
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최소 100포인트의 CDAI 감소 시간
기간: 28일
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28일
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최소 70포인트의 CDAI 감소 시간
기간: 28일
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28일
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CDAI를 150 미만으로 감소시키는 것으로 정의되는 관해 유도까지의 시간.
기간: 28일
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28일
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 최대 약 2년
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최대 약 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Mahboob Rahman, MD, Mesoblast, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2006년 3월 13일
기본 완료 (실제)
2006년 7월 21일
연구 완료 (실제)
2006년 7월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2006년 2월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2006년 2월 17일
처음 게시됨 (추정)
2006년 2월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 4월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 3월 31일
마지막으로 확인됨
2020년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .