Prochymal™ felnőtt emberi mezenchimális őssejtek a közepesen súlyos-súlyos Crohn-betegség kezelésére

Bevételi kritériumok:

1. Az alanynak 18-70 évesnek kell lennie.
2. Ha nő és fogamzóképes korú, az alany nem lehet terhes, nem szoptat, és megfelelő fogamzásgátlást kell alkalmaznia. Ha férfi, az alanynak megfelelő fogamzásgátlást kell alkalmaznia.
3. Az alanynak endoszkóposan vagy radiográfiailag aktív Crohn-betegségben kell szenvednie
4. Az alany Crohn-betegség aktivitási indexének (CDAI) legalább 220-nak kell lennie.
5. Az alany C-reaktív proteinjének (CRP) legalább 5 mg/l-nek kell lennie.
6. Az alanynak ileocolitisben, vastagbélgyulladásban vagy ileitisben kell szenvednie.
7. Az alany Crohn-betegsége (CD) lefolyása során valamikor az alanynak szteroidokat és immunszuppresszív szereket (például azotioprint, 6-merkaptopurint vagy metotrexátot) is kapott, amelyek nem szabályozták a CD-t.

8. Az alany a beiratkozás időpontjában antibiotikumot, 5-aminoszalicilsavat, azatioprint, 6-merkaptopurint, metotrexátot, prednizont vagy bármilyen hasonló gyógyszert kaphat.

   • Az 5-aminoszalicilsav (5-ASA) adagjának stabilnak kell lennie legalább 4 hétig a felvétel előtt.
   • A szteroidok adagjának stabilnak kell lennie legalább 4 hétig a felvétel előtt.
   • Az antibiotikumok adagjának stabilnak kell lennie legalább 4 hétig a felvétel előtt.
   • Az immunszuppresszánsok (például azatioprin, 6-merkaptopurin [6-MP] vagy metotrexát) adagjának stabilnak kell lennie a felvételt megelőzően legalább 8 hétig, és az alanynak legalább három hónapig terápia alatt kell lennie.
9. Az alanynak megfelelő vesefunkcióval kell rendelkeznie, amelyet a Cockcroft-Gault egyenlet alapján 30 ml/percnél nagyobb számított kreatinin-clearance és 2,0 mg/dl-nél kisebb szérum kreatininkoncentráció határozza meg.
10. A tantárgynak a 30. napig elérhetőnek kell lennie az összes meghatározott értékeléshez a vizsgálat helyszínén.
11. Az alanynak írásos tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot (ICF) és engedélyt kell benyújtania a személyes egészségügyi információk (PHI) felhasználására és közzétételére.

Kizárási kritériumok:

1. Az alany a randomizálást követő 6 hónapon belül alkohollal vagy kábítószerrel visszaélt.
2. Az alanynak fibrostenotikus obstruktív Crohn-betegségre utaló jelei vannak.
3. Az alany aktív HIV-fertőzött, vagy hepatitis B vagy C fertőzésben szenved.
4. Az alany a felvételt megelőző 28 napon belül műtéten vagy traumán esett át.
5. Az alany ismerten allergiás a számítógépes tomográfia (CT) kontrasztanyagaira.
6. Az alany ismert allergiás szarvasmarha- vagy sertéstermékekre.
7. Az alany testtömege meghaladja a 150 kg-ot.
8. Az alanynak a felvételét megelőző 6 hónapon belül kórházi kezelést igénylő bélszűkülete volt.
9. Az alany a beiratkozást megelőző 6 hónapon belül a perianálistól eltérő bélműtéten esett át (például fistulotómia, seton elhelyezés vagy tályog drenázs).
10. Az alany infliximabot kapott; adalimumab; vagy más antitest-, fehérje- vagy biológiai terápia, amelyet az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) kifejezetten nem hagyott jóvá Crohn-betegségre 90 napig (d) a vizsgálatba való felvétel előtt.
11. Az alany 20 mg/nap-nál nagyobb prednizont kapott bármikor 28 nappal a vizsgálatba való bevonása előtt.
12. Az alanynak állandó kolosztómiája vagy ileostomiája van.
13. Az alany aszpartát-aminotranszferáz (AST), alkalikus foszfatáz (ALP) vagy alanin-transzamináz (ALT) értéke több mint 2,5-szerese a normál érték felső határának a szűréskor.
14. Az alanynál a bőr reszekált bazális vagy laphámsejtes karcinómától eltérő aktív rosszindulatú daganata van, vagy olyan aktív rosszindulatú daganat szerepel a kórelőzményében, amely legalább 5 éve nem volt remisszióban.
15. Az alanynak az elmúlt 3 hónapban bakterémiája vagy más súlyos bakteriális vagy gombás fertőzése volt, kivéve a kezelt húgyúti fertőzést vagy a kiürített perianális tályogot.
16. Az alany vizsgálati szert (IA) – olyan szert vagy eszközt, amelyet az FDA nem hagyott jóvá semmilyen javallat esetén – a randomizálást követő 90 napon belül (vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb).
17. Az alany szív- és tüdőbetegségben szenved, amely a vizsgáló véleménye szerint vagy instabil, vagy elég súlyos ahhoz, hogy indokolja a vizsgálatból való kizárást.
18. Az alanynak bármilyen mögöttes vagy jelenlegi egészségügyi vagy pszichiátriai állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálatban való részvételt nem biztonságossá tenné.
19. Az alanynak bármilyen olyan mögöttes vagy jelenlegi egészségügyi vagy pszichiátriai állapota van, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarná az alany értékelését. Ilyen kizáró állapotok lehetnek például a kontrollálatlan fertőzés, a jobb szívelégtelenség, a pulmonális hipertónia.
20. Az alany instabil aritmiája van.
21. Az alany nem akarja vagy nem tudja betartani a protokollok követelményeit.