Prochymal™ dospělé lidské mezenchymální kmenové buňky pro léčbu středně těžké až těžké Crohnovy choroby

Kritéria pro zařazení:

1. Subjekt musí být ve věku 18 až 70 let včetně.
2. Pokud je žena a je v plodném věku, musí být subjekt netěhotný, nekojící a musí používat vhodnou antikoncepci. Pokud jde o muže, musí subjekt používat vhodnou antikoncepci.
3. Subjekt musí mít endoskopicky nebo radiograficky aktivní Crohnovu chorobu
4. Subjekt musí mít index aktivity Crohnovy choroby (CDAI) alespoň 220.
5. Subjekt musí mít C-reaktivní protein (CRP) alespoň 5 mg/l.
6. Subjekt musí mít ileokolitidu, kolitidu nebo ileitidu.
7. V určité době v průběhu Crohnovy choroby (CD) subjektu musel subjekt dostávat jak steroidy, tak imunosupresiva (například azothioprin, 6-merkaptopurin nebo methotrexát), které nekontrolovaly CD.

8. Subjekt může v době zařazení dostávat antibiotika, kyselinu 5-aminosalicylovou, azathioprin, 6-merkaptopurin, methotrexát, prednison nebo jiné podobné léky.

   • Dávka kyseliny 5-aminosalicylové (5-ASA) musí být stabilní alespoň 4 týdny před zařazením do studie.
   • Dávka steroidů musí být stabilní alespoň 4 týdny před zařazením.
   • Dávka antibiotik musí být stabilní alespoň 4 týdny před zařazením.
   • Dávka imunosupresiv (například azathioprin, 6-merkaptopurin [6-MP] nebo methotrexát) musí být stabilní po dobu alespoň 8 týdnů před zařazením a subjekt na terapii alespoň tři měsíce před zařazením.
9. Subjekt musí mít adekvátní renální funkce, jak je definováno vypočtenou clearance kreatininu vyšší než 30 ml/min pomocí Cockcroft-Gaultovy rovnice, a koncentrací kreatininu v séru nižší než 2,0 mg/dl.
10. Subjekt musí být dostupný pro všechna specifikovaná hodnocení v místě studie do 30. dne.
11. Subjekt musí poskytnout písemný formulář informovaného souhlasu (ICF) a povolení k použití a zveřejnění osobních zdravotních informací (PHI).

Kritéria vyloučení:

1. Subjekt měl jakékoli zneužívání alkoholu nebo návykových látek během 6 měsíců od randomizace.
2. Subjekt má známky fibrostenotické obstrukční Crohnovy choroby.
3. Subjekt má aktivní infekci HIV nebo hepatitidu B nebo C.
4. Subjekt měl operaci nebo trauma do 28 dnů před zařazením.
5. Subjekt má známou alergii na kontrastní látky pro počítačovou tomografii (CT).
6. Subjekt má známou alergii na hovězí nebo vepřové produkty.
7. Subjekt má tělesnou hmotnost větší než 150 kg.
8. Subjekt měl zúžení střeva vyžadující hospitalizaci během 6 měsíců před zařazením.
9. Subjekt měl během 6 měsíců před zařazením jiný než perianální chirurgický zákrok na střevě (například fistulotomii, umístění setonu nebo drenáž abscesu).
10. Subjekt dostal infliximab; adalimumab; nebo jiná protilátková, proteinová nebo biologická terapie, která není specificky schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro Crohnovu chorobu po dobu 90 dnů (d) před zařazením do studie.
11. Subjekt dostal prednison vyšší než 20 mg/den kdykoli 28 dní před zařazením do studie.
12. Subjekt má trvalou kolostomii nebo ileostomii.
13. Subjekt má aspartátaminotransferázu (AST), alkalickou fosfatázu (ALP) nebo alanintransaminázu (ALT) více než 2,5násobek horní hranice normálu při screeningu.
14. Subjekt má známky aktivní malignity jiné než resekovaný bazocelulární nebo spinocelulární karcinom kůže nebo předchozí anamnézu aktivní malignity, která nebyla v remisi po dobu alespoň 5 let.
15. Subjekt měl v posledních 3 měsících bakteriémii nebo jinou závažnou bakteriální nebo plísňovou infekci jinou než léčenou infekci močových cest nebo drenážovaný perianální absces.
16. Subjekt obdržel zkoumanou látku (IA) – látku nebo zařízení, které FDA neschválilo pro marketingové použití v jakékoli indikaci – během 90 dnů (nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší) od randomizace.
17. Subjekt má kardiopulmonální onemocnění, které je podle názoru zkoušejícího buď nestabilní, nebo dostatečně závažné, aby ospravedlnilo vyloučení z této studie.
18. Subjekt má jakýkoli základní nebo aktuální zdravotní nebo psychiatrický stav, který by podle názoru zkoušejícího činil účast ve studii nebezpečnou.
19. Subjekt má jakýkoli základní nebo aktuální zdravotní nebo psychiatrický stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval hodnocení subjektu. Takové vylučující stavy mohou zahrnovat například nekontrolovanou infekci, selhání pravého srdce, plicní hypertenzi.
20. Subjekt má nestabilní arytmii.
21. Subjekt není ochoten nebo schopen dodržovat požadavky protokolů.